Welche Arten von klinischen Studien gibt es?

Stand: 23.01.2015Qualität geprüft durch Expertenbeirat - Erhalten Sie passende Studien automatisch hier

Bevor neue Medikamente oder Behandlungsverfahren routinemäßig eingesetzt werden können, müssen Sie eine genaue Abfolge von klinischen Prüfungen durchlaufen. Diese sind in Deutschland gesetzlich festgeschrieben und müssen jeweils strenge Anforderungen erfüllen.

Grundsätzlich kann man zwischen drei Arten von Studien unterscheiden: Laborstudien (sog. präklinische Studien), klinische Arzneimittelstudien, bei denen die Wirksamkeit und Sicherheit von Medikamenten an Menschen überprüft wird und Therapieoptimierungsstudien, die das Ziel haben, bereits im Einsatz befindliche Behandlungen zu optimieren.

Damit eine klinische Studie so schnell wie möglich Ergebnisse erzielt und das Risiko einer Teilnahme minimiert wird, werden Patienten, mithilfe sogenannter Ein- und Ausschlusskriterien sorgfältig ausgewählt. Einschlusskriterien geben an, welche Kriterien ein Patient erfüllen muss und Ausschlusskriterien, welche Kriterien ein Patient nicht erfüllen darf, damit er an der Studie teilnehmen darf.

Präklinische Studien (Laborstudien)

Bevor neue Behandlungsmethoden an Menschen geprüft werden, werden sie gründlich im Labor untersucht.

Zu Beginn der Forschung nach neuen Arzneimitteln stehen immer Laborstudien. Sie dienen dazu die Eigenschaften des neuen Wirkstoffs möglichst genau zu untersuchen, um einen späteren Einsatz am Menschen möglichst sicher zu gestalten.

Mithilfe von verschiedenen Labortests werden die physikalischen und chemischen Eigenschaften des neuen Arzneimittels untersucht. Durch die Durchführung von speziellen Experimenten wird abgeschätzt, welchen Einfluss der Arzneistoff auf den menschlichen Körper hat und welche Nebenwirkungen möglicherweise auftreten können.

Die Ergebnisse aus den Laborstudien liefern zum Beispiel Daten dafür, wie der neue Stoff wirkt und in welcher Dosierung er später eingesetzt werden könnte. Zu den Experimenten gehören zum Beispiel Versuche mit Zellkulturen, welche den Einsatz am Menschen simulieren sollen.

Nur diejenigen Wirkstoffe, die die Labortests bestehen und für eine Behandlung von Patienten vielversprechend erscheinen, werden auch im Anschluss in den klinischen Arzneimittelstudien an Menschen untersucht.

Klinische Arzneimittelstudien

Abbildung Phasen klinischer Studien

In Deutschland dürfen nur Medikamente verschrieben und verkauft werden, die vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfAM) offiziell zugelassen wurden. Hierfür muss zuvor in drei verschiedenen Phasen von klinischen Studien die Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels an Menschen nachgewiesen worden sein.

Die Vorschriften für die Zulassung von technischen medizinischen Geräten, sog. Medizinprodukten (z.B. Herzschrittmacher, Blutdruckmessgeräte) sind vergleichbar.

Phase-1-Studie

In Phase-1-Studien erfolgt die erste Anwendung der neuen Behandlungsmethode an Menschen.

In der Phase-1-Studie wird das neue Medikament zum ersten Mal an Menschen eingesetzt. Die Teilnehmer sind in der Regel gesunde, junge Erwachsene, die freiwillig an der Studie teilnehmen. Diese bezeichnet man dann als Probanden. Nur in Ausnahmefällen werden die Medikamente in dieser Phase auch an Kranken überprüft, nämlich dann, wenn bisher keine wirksame Therapie für die jeweilige Erkrankung bekannt ist. In dieser Phase sind die Studien in der Regel sehr klein und schließen zwischen 20 und 80 Teilnehmer ein. Sie dauern meist Wochen bis Monate.

Ziel der Studien in dieser Phase ist es vor allem, die Verträglichkeit des Medikamentes zu überprüfen. Darüber hinaus werden Daten darüber gesammelt, was der Körper mit dem Arzneimittel macht. Dazu gehört, wie der Körper den Arzneistoff aufnimmt, wie hoch die Wirkstoffspiegel im Blut sind, wie der Körper das Medikament abbaut und schließlich, wie er es wieder ausscheidet. Auch wird untersucht, in welcher Menge (Dosierung) das Medikament eingesetzt werden sollte.

In dieser Studienphase sind die Risiken im Vergleich zu den anderen Studienphasen relativ hoch, da trotz präklinischer Studien wenig über das neue Arzneimittel bekannt ist und Menschen es im Rahmen der Phase-1-Studie zum ersten Mal erhalten. Aus diesem Grund gibt es zu diesem Zeitpunkt noch keine verlässlichen Daten über die Verträglichkeit des Medikaments. Daher werden die Patienten in dieser Studienphase besonders intensiv überwacht und regelmäßig kontrolliert (zum Beispiel Blut- und Urinkontrollen).

Wirken die Ergebnisse aus der Phase-1-Studie vielversprechend, schließt sich eine Studie der Phase-2 an.

Phase-2-Studie

Studien der Phase 2 dienen vornehmlich dazu, die richtige Dosierung für ein neues Arzneimittel zu finden.

In Phase-2-Studien wird das Medikament in der Regel zum ersten Mal bei Patienten eingesetzt. Die Studien sind meist größer als Phase-1-Studien und schließen zwischen 100 und 800 Patienten ein. Die Dauer ist mit der von Phase-1-Studien vergleichbar.

Das Ziel der Phase-2-Studien ist neben einer weiteren Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit, vor allem die Überprüfung der in der Phase-1-Studie vorgeschlagenen Dosierung. Deshalb bezeichnet man Phase-2-Studien auch oft als "Dosisfindungsstudien". Anhand der Ergebnisse der Phase-2-Studien wird im Anschluss der optimale Dosierungsbereich angepasst.

An eine erfolgreiche Phase-2-Studie schließt sich eine Studie der Phase-3 an.

Phase-3-Studie

Phase-3-Studien dienen dazu, die Wirksamkeit und Sicherheit einer neuen Behandlungsmethode zu belegen.

Ziel der Phase-3-Studien ist es, einen eindeutigen Beleg für die Wirksamkeit und Unbedenklichkeit des Medikaments zu liefern. An eine erfolgreiche Phase-3-Studie schließt sich die Zulassung des neuen Arzneimittels an. Danach kann es verschrieben und verkauft werden.

Studien dieser Phase werden in der Regel an einer großen Gruppe von Patienten durchgeführt und dauern Monate bis Jahre. Mehrere hundert bis tausend Patienten, die mithilfe Ein- und Ausschlusskriterien ausgesucht werden, nehmen an Studien dieser Phase teil.

Die Studien sind meist so gestaltet, dass die Patienten in zwei verschiedene Gruppen eingeteilt werden: Eine Gruppe wird mit dem neuen Medikament, die andere Gruppe mit einem routinemäßig eingesetzten Arzneimittel (Standardtherapie) behandelt. Auf diese Weise können die alte und neue Therapie direkt auf bestimmte Effekte (sog. Outcomeparameter) miteinander verglichen werden. Ist keine Standardtherapie vorhanden, kommt stattdessen ein Scheinmedikament ohne Wirkstoff (Placebo) zum Einsatz, sodass genau untersucht werden kann, welche Wirkungen auf das neue Medikament zurückzuführen sind. Nebenwirkungen, die während der Studie auftreten, werden sorgfältig dokumentiert und analysiert.

Während der Studie finden im Vornherein festgelegte Zwischenauswertungen statt. Diese sorgen dafür, dass Unterschiede hinsichtlich der Wirksamkeit und Verträglichkeit zwischen den Teilnehmergruppen rechtzeitig erkannt werden. Werden Unterschiede festgestellt, kann darauf angemessen reagiert werden (zum Beispiel durch einen Studienabbruch).

Das Ergebnis dieser Studie wird zusammen mit den Ergebnissen der vorangegangenen Studien vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte analysiert. Auf Grundlage dieser Ergebnisse trifft es dann die Entscheidung, ob das Medikament zugelassen wird oder nicht.

Phase-4-Studie

In Studien der Phase 4 werden bereits zugelassene Medikamente unter alltäglichen Praxisbedingungen untersucht.

Auch nach erfolgreicher Zulassung ist die Untersuchung eines Arzneimittels nicht abgeschlossen, da immer noch nicht alle Details über das neue Mittel bekannt sind. In den Phase-4-Studien werden bereits zugelassene Medikamente weiter überprüft.

Ziel von Phase-4-Studien ist es, Medikamente unter alltäglichen Praxisbedingungen zu testen. Hierzu wird eine deutlich größere Anzahl an Patienten (oft mehrere tausend) über einen längeren Zeitraum (meist über mehrere Jahre) eingeschlossen. Nun nehmen auch Patienten teil, die vorher aufgrund der Ein- und Ausschlusskriterien nicht teilnehmen konnten. Dazu gehören zum Beispiel ältere Menschen oder Patienten, die gleichzeitig an mehreren Erkrankungen leiden und mehrere Medikamente gleichzeitig einnehmen müssen.

Durch diese Studien können seltenen Nebenwirkungen oder Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten aufgedeckt werden.

Therapieoptimierungsstudien (TOP)

Der Zweck von Therapieoptimierungsstudien ist es, bestehende Behandlungsmethoden weiter zu verbessern.

Therapieoptimierungsstudien werden durchgeführt, um die Behandlungsmethoden, die zur Therapie einer Erkrankung zur Verfügung stehen, weiter zu verbessern.

Dabei werden in der Regel bereits zugelassene Therapiemethoden mit nachgewiesener Wirksamkeit leicht verändert oder in Kombination mit anderen Methoden eigesetzt.

Da hier bereits bekannte Behandlungsmethoden zum Einsatz kommen und man auf eine große Erfahrung zurückgreifen kann, sind die Risiken bei einer Teilnahme meist gering und können vor Studienstart gut eingeschätzt werden.

Lesen Sie weiter um mehr über die Durchführung von klinischen Studien zu erfahren.

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Verfasst von der viomedo Redaktion