Aktuelle Studien für Patienten mit Multiplem Myelom

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Aktuelle Multiples Myelom-Studien: 17
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Klinische Studien für Betroffene

Pro Jahr erkranken in Deutschland circa 6.500 Menschen am Multiplen Myelom. Das Multiple Myelom ist eine bösartige Tumorerkrankung, deren Ursprung im Knochenmark liegt. Die Erkrankung zählt zu den sogenannten Non-Hodgkin-Lymphomen und wurde früher auch als Plasmozytom oder Morbus Kahler bezeichnet. In den westlichen Industrieländern ist es die zweithäufigste Krebserkrankung des blutbildenden Systems. Das Multiple Myelom tritt oft im Alter zwischen 50 und 70 Jahren das erste Mal auf, wobei Männer häufiger betroffen sind als Frauen.

Beim Multiplen Myelom kommt es aus bisher ungeklärter Ursache zur Entartung einer einzelnen Plasmazelle im Knochenmark und Tumorherde aus Myelomzellen (Myelome) bildet. Diese Myelome haben weitreichende Folgen für die Blutbildung im Knochenmark und verursachen eine Vielzahl unterschiedlicher Beschwerden. Betroffene leiden an unspezifischen Symptomen wie Fieber, Abgeschlagenheit, Gewichtsverlust und einer erhöhten Anfälligkeit für Infektionskrankheiten. Da auch der Knochenstoffwechsel beeinträchtigt wird, kommt es zu Knochenauflösungen (Osteolysen), die Knochenschmerzen und Knochenbrüche zur Folge haben können. In einigen Fällen verläuft die Erkrankung auch ohne jegliche Beschwerden (asymptomatisch) und wird zufällig entdeckt.

Die aktuell empfohlene Behandlung besteht aus einer Hochdosis-Chemotherapie mit verschiedenen möglichen Wirkstoffkombinationen und der autologen Stammzelltransplantation. Für einige Betroffene kommt diese Behandlung aufgrund von Begleiterkrankungen oder wegen eines zu schlechten Allgemeinzustands jedoch nicht in Frage. Aktuell müssen Ärzte in solchen Fällen auf nebenwirkungsärmere, aber auch weniger wirksame Behandlungen zurückgreifen. Mit den aktuell verfügbaren Medikamenten kann das Multiple Myelom außerdem meist nur vorübergehend geheilt werden und tritt bei einem Großteil der Betroffenen nach einiger Zeit erneut auf (Rezidiv). Deshalb werden neue Behandlungen benötigt, die auch für gesundheitlich vorbelastete Betroffene in Frage kommen und mit denen das Multiple Myelom dauerhaft geheilt werden kann.

Klinische Studien erforschen solche neuen Behandlungsansätze für Betroffene mit Multiplem Myelom. Neue Therapien können nur dann gefunden und zugelassen werden, wenn genügend Betroffene an klinischen Studien teilnehmen. Als Studienteilnehmer haben Sie die Möglichkeit, frühzeitig Zugang zu neuen Behandlungen zu erhalten und helfen das Leben von allen Betroffenen in Zukunft zu verbessern.

Fortschritte der letzten Jahre

Die klinische Forschung der letzten Jahre hat dazu beigetragen, dass zur Behandlung des Multiplen Myeloms heute eine Vielzahl unterschiedlicher Wirkstoffe und Wirkstoffkombinationen genutzt werden kann.

Zu den wichtigsten Errungenschaften der Myelom-Behandlung gehört die Immuntherapie. Wirkstoffe der Immuntherapie greifen auf verschiedene Weise in das Immunsystem ein. Sie unterdrücken bestimmte Signalwege, die für das Wachstum eines Tumors verantwortlich sind und helfen dem Immunsystem gleichzeitig, den Tumor besser zu bekämpfen. Seit 2016 ist Daratumumab als erster monoklonaler Antikörper zur Behandlung von Betroffenen zugelassen, für die bisher wenig zufriedenstellende Behandlungsoptionen zur Verfügung standen. Dazu gehören Betroffene, denen eine bisherige Behandlung nicht geholfen hat oder deren erneut aufgetretenes Multiples Myelom schwer zu behandeln ist. Die ALCYONE-Studie hat außerdem gezeigt, dass auch unbehandelte Betroffene, die keine autologe Stammzelltransplantation erhalten können, von einer Kombinations-Therapie mit Daratumumab profitieren können.

Außerdem wurde kürzlich das Molekül BCMA auf den Myelomzellen entdeckt, das einen neuen möglichen Angriffspunkt zur Behandlung des Multiplen Myeloms darstellt. Das neue Medikament GSK2857916 richtet sich gegen das BCMA-Molekül und hat in einer aktuellen Studie vielversprechende Ergebnisse erzielt: Circa 60 Prozent der betroffenen Studienteilnehmer, denen bisher keine verfügbare Behandlung geholfen hat, sprachen auf die neue Behandlung an.

Aktuelle Trends in Studien

Ein besonderes Augenmerk liegt in aktuellen Studien auf Behandlungsmöglichkeiten für Betroffene, die keine autologe Stammzelltransplantation oder Hochdosischemotherapie erhalten können, weil der Allgemeinzustand oder Begleiterkrankungen dies nicht erlauben.

Die aktuelle KarMMa-Studie untersucht zum Beispiel einen neuen Behandlungsansatz, der als CAR T-Zell-Therapie bezeichnet wird. Die Studienteilnehmer werden dabei mit dem Studienmedikament bb2121 behandelt. Bb2121 besteht aus Immunzellen (T-Zellen), die dem Betroffenen zuvor entnommen und genetisch so verändert wurden, dass sie Myelom-Zellen an dem Oberflächenmolekül BCMA erkennen und angreifen können.

Eine weitere aktuelle Studie untersucht die Behandlung mit dem neuen Medikament BI 836909 bei Betroffenen mit Multiplem Myelom, deren Erkrankung auf zwei vorherige Behandlungen nicht angesprochen hat oder trotzdem fortschreitet. Man möchte herausfinden, ob diese Betroffenen mit BI 836909 sicher und wirksam behandelt werden können.

Mehr über klinische Studien

Weitere Informationen

Das Multiple Myelom ist eine bösartige Tumorerkrankung des lymphatischen Gewebes im Knochenmark. Es gehört zur Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome und wurde früher auch als Morbus Kahler oder Plasmozytom bezeichnet. In Deutschland erkranken pro Jahr circa 6.500 Menschen am Multiplen Myelom, wobei Männer mit circa 3.600 Neuerkrankungen etwas häufiger betroffen sind als Frauen mit circa 2.900 Neuerkrankungen pro Jahr. Betroffene sind meist 70 bis 79 Jahre alt, wenn die Erkrankung auftritt. In westlichen Industrieländern ist das Multiple Myelom die zweithäufigste Krebserkrankung des blutbildenden Systems.

Die Ursache des Multiplen Myeloms konnte bisher nicht eindeutig gefunden werden. Bei vielen Betroffenen finden sich jedoch ähnliche Auffälligkeiten im Erbgut, die auf einen genetischen Einfluss bei der Krankheitsentstehung hindeuten. Hinzu kommen Umweltfaktoren, die als mögliche Risikofaktoren für das Multiple Myelom gelten. Zu diesen Risikofaktoren zählen unter anderem Schädlingsbekämpfungsmittel, ionisierende Strahlung, Fettleibigkeit und chronische Infektionskrankheiten.

Bei der Entstehung des Multiplen Myeloms kommt es im Knochenmark zunächst zur Entartung einer einzelnen Plasmazelle. Plasmazellen gehören zu den weißen Blutkörperchen und sind für die Bildung von Antikörpern verantwortlich, die eine zentrale Rolle bei der Immunabwehr spielen. Die entartete Plasmazelle kann sich unkontrolliert vervielfältigen, woraus sich im Knochenmark zunächst Ansammlungen von genetisch identischen Myelomzellen und schließlich Tumoren, die sogenannten Myelome, entwickeln. Eine Sonderform des Multiplen Myeloms bildet hier das Plasmozytom, bei dem sich eine Ansammlung von Plasmazellen nur an einem Ort im Knochenmark findet.

Die unkontrollierte Vermehrung einer Plasmazelle im Knochenmark hat vielfältige Folgen, die sich bei den Betroffenen in Form verschiedener Beschwerden äußern können. Während die Erkrankung auch ohne jegliche Beschwerden (asymptomatisch) verlaufen kann, geht sie bei den meisten Betroffenen mit unspezifischen Beschwerden einher, die bei vielen Krebserkrankungen auftreten und als B-Symptomatik bezeichnet werden. Zur B-Symptomatik zählen die Symptome Fieber, Nachtschweiß und Gewichtsverlust.

Im Knochenmark führt das ungebremste Wachstum der Myelome zu einer Verdrängung anderer blutbildender Zellen, wodurch ein Mangel an roten Blutkörperchen (Anämie) und weißen Blutkörperchen (Thrombozytopenie) entstehen kann. Betroffene mit einer Anämie und Thrombozytopenie leiden oft unter Müdigkeit, einer geringen körperlichen Belastbarkeit und an Hauteinblutungen (aufgrund einer eingeschränkten Blutgerinnung). Die übermäßig gebildeten Plasmazellen sind außerdem als Abwehrzellen nicht richtig funktionstüchtig, wodurch die Betroffenen in ihrer Immunabwehr geschwächt und deutlich anfälliger für Infektionskrankheiten sind.

Außerdem beeinflussen die Myelome auch den Knochenstoffwechsel. Dadurch kommt es zu einer Abnahme der Knochensubstanz, die bei Betroffenen zu Knochenschmerzen und Knochenbrüchen ohne äußere Gewalteinwirkung führen kann. Im Unterschied zu vielen anderen Krebserkrankungen tritt eine Lymphknotenschwellung beim Multiplen Myelom eher selten auf.

Die Therapie des Multiplen Myeloms ist komplex und richtet sich in erster Linie nach den Beschwerden und dem Allgemeinzustand der Betroffenen. Betroffene ohne Symptome benötigen unter Umständen zunächst keine spezifische Behandlung und können im weiteren Verlauf durch regelmäßige Untersuchungen beobachtet und kontrolliert werden. Betroffene mit Beschwerden, deren körperlicher Allgemeinzustand ausreichend stabil ist, können mit einer Hochdosischemotherapie behandelt werden. Die Hochdosischemotherapie wird zunächst mit einer Kombination mehrerer Medikamenten eingeleitet. Ziel der einleitenden Behandlung (Induktionstherapie) ist die zeitnahe Stabilisierung und Normalisierung der myelombedingten Beschwerden.

Nach der Induktionstherapie werden Stammzellen aus dem Blut der Betroffenen gewonnen und konserviert. Anschließend erhalten Betroffen die eigentliche Hochdosischemotherapie mit dem Wirkstoff Melphalan, die alle Knochenmarkzellen einschließlich der bösartigen Myelomzellen zerstören soll. Daraufhin werden dem Betroffenen die zuvor entnommenen Stammzellen mit einer Infusion wieder verabreicht, um das blutbildende System in Knochenmark mit den eigenen gesunden Stammzellen wieder aufzubauen. Diese Behandlung des Multiplen Myeloms bezeichnet man als autologe Stammzelltransplantation. Neuere Studien haben gezeigt, dass einige Betroffene von einer sogenannten Tandemtransplantation profitieren, bei der die autologe Stammzelltransplantation mit sechs Monaten Abstand zweimal durchgeführt wird. Um den einen möglichst langfristigen Erfolg nach der autologen Stammzelltransplantation zu unterstützen, erhalten Betroffene anschließend eine Erhaltungstherapie. Diese kann mit verschiedenen Wirkstoffkombinationen durchgeführt werden, aktuell zum Beispiel mit Bortezomib plus Lenalidomid.

Ist der Betroffene in einem zu schlechten Allgemeinzustand für eine Hochdosischemotherapie oder sprechen Begleiterkrankungen gegen eine autologe Stammzelltransplantation, können verschiedene Kombinationstherapien zur Behandlung des Multiplen Myeloms genutzt werden. Diese Kombinationstherapien bestehen je nach Allgemeinzustand des Betroffenen aus zwei bis drei Wirkstoffen. Durch den Einsatz von Dreifach-Kombinationen werden häufig bessere Behandlungserfolge erzielt, jedoch können dabei mehr Nebenwirkungen auftreten. Zu den aktuell angewendeten Wirkstoffen gehören zum Beispiel Bortezomib, Melphalan, Cyclophosphamid oder Dexamethason.

In den meisten Fällen tritt das Multiple Myelom nach einer erfolgreichen Behandlung erneut auf (Rezidiv). Die Auswahl der Wirkstoffe, die zur Rezidivbehandlung genutzt werden, richtet sich danach, wie verträglich und wirksam die Wirkstoffkombination war, die der Betroffene zur Erstbehandlung erhalten hat. Neben den verschiedenen Formen der Chemotherapie kommen außerdem unterstützende Behandlungsmaßnahmen zum Einsatz, die die Auswirkungen der Knochenmarkstumoren bekämpfen sollen.

Der Verlauf und die Prognose sind beim Multiplen Myelom sehr unterschiedlich, wobei sich die Prognose durch die Erforschung neuer Wirkstoffkombinationen in den letzten Jahrzehnten stetig verbessert hat. Eine Heilung kann jedoch weiterhin nur in wenigen Fällen erreicht werden. Deshalb gilt als neues Therapieziel nicht mehr die vollständige Heilung (Remission), sondern das Erreichen einer möglichst kleinen Rest-Erkrankung (Minimal-Residual-Disease, MRD).

Verfasst von Viomedo Redaktion