Beschreibung der Studie

Dies wird eine doppelblinde (weder der Prüfarzt noch der Patient weiß in welchem Studienarm der Patient ist), randomisierte (Zuordnung zu einem Behandlungsarm per Zufall), placebokontrollierte (Placebo ist ein Mittel ohne Wirkstoff) , multizentrische, Parallelgruppen-Prüfung (die möglichen Studienarme verlaufen parallel) der Phase 2, die über einen Zeitraum von 24 Wochen die Behandlung mit oralem (Kapseln die geschluckt werden) GKT137831 bewertet, welches Patienten mit primärer biliärer Cholangitis (PBC) zusätzlich zur Standardmedikation (Ursodesoxycholsäure, UDCA) verabreicht wird. Die Prüfungsteilnehmer werden während der Screeningphase (Studientermin 1), die bis zu 4 Wochen dauern kann, bis zu Baseline/Studientermin an Tag 1 (Studientermin 2) einer Eignungsprüfung unterzogen. Geeignete Prüfungsteilnehmer erhalten randomisiert entweder oral GKT137831 (400 mg einmal täglich (OD) oder 400 mg zweimal täglich (BID) oder ein Placebo entsprechend einer 1:1:1-Randomisierungsrate, die zu Beginn der Studie nach Krankheitsschwere unterteilt wurden, die durch die Baseline-Gammaglutamyltransferase (GGT) < 2,5 x die normale Obergrenze (upper limit of normal, ULN) oder ≥ 2,5 x die ULN definiert wurde. Die Prüfungsteilnehmer werden selbstständig oral 400 mg GKT137831 OD oder 400 mg GKT137831 BID oder das entsprechende Placebo insgesamt 24 Wochen lang einnehmen.

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Studiendetails

Studienziel Die prozentuale Veränderung des Serum-GGT (Gammaglutamyltransferase) zwischen Baseline und Woche 24 (Studientermin 7).
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up läuft noch
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 102
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Placebo
Finanzierungsquelle Genkyotex SA

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Einschlusskriterien:
  • Männlich oder weiblich im Alter von 18 bis einschließlich 80 Jahren,
  • die bereit und in der Lage sind, eine schriftliche Einwilligung zu geben und die Anforderungen der Studie zu erfüllen.
  • PBC-Diagnose, die durch ≥ 2 der folgenden 3 diagnostischen Faktoren nachgewiesen wurde:
  • Eine Vorgeschichte erhöhter ALP-Werte (> ULN) von mindestens 6 Monaten
  • Positiver anti-mitochondrialer Antikörper(AMA)-Titer oder, falls AMA negativ oder im niedrigen Titer (< 1:80) PBC-spezifische Antikörper (anti-GP210 und/oder anti-SP100 und/oder Antikörper gegen die Haupt-M2-Komponenten [PDC-E2, 2-Oxoglutarsäure-Dehydrogenase-Komplex])
  • Eine Leberbiopsie, die konsistent ist mit PBC (basierend auf historischer Leberbiopsie), einschließlich nicht-suppurativer, destruktiver Cholangitis, die hauptsächlich die interlobulären und septalen Gallengänge betrifft.
  • Serum-ALP ≥ 1,5 x ULN.
  • Serum-GGT ≥ 1,5 x ULN.
  • Behandlung mit UDCA seit mindestens 6 Monaten und eine feste Dosis für mindestens 3 Monate vor Studientermin 1.
  • Patienten, bei denen Pruritus mit Cholestyramin behandelt wird, müssen eine feste Dosis für mindestens 8 Wochen vor Baseline/Tag 1 (Studientermin 2) erhalten. Die Prüfungsteilnehmer müssen willens und in der Lage sein, Cholestyramin mindestens 2 Stunden vor oder nach der Studienmedikation einzunehmen.
  • Weibliche Studienteilnehmer im gebärfähigen Alter müssen eine hochwirksame Verhütungsmethode anwenden, um eine Schwangerschaft 4 Wochen vor der Randomisierung zu verhindern, und müssen sich einverstanden erklären, sich streng an die Empfängnisverhütung für 90 Tage nach der letzten Gabe des Prüfpräparats (investigational medicinal product, IMP) zu halten. Männliche Teilnehmer mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter müssen damit einverstanden sein, ein Kondom zu benutzen, und ihre Partnerinnen müssen eine zusätzliche Form der angemessenen, vom Prüfarzt genehmigten Empfängnisverhütung anwenden. Diese Anforderung beginnt zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung und endet 90 Tage nach der letzten Einnahme des IMP. Männliche Teilnehmer dürfen außerdem ab Baseline und bis 90 Tage nach der letzten Einnahme des IMP kein Sperma spenden.

Ausschlusskriterien

  • Ausschlusskriterien:
  • Ein positiver Schwangerschaftstest oder Stillzeit bei weiblichen Prüfungsteilnehmerinnen.
  • Beliebige hepatische Dekompensation, definiert als frühere oder aktuelle Vorgeschichte einer hepatischen Enzephalopathie, Blutungen im Gastrointestinaltrakt aufgrund von Ösophagusvarizen oder Aszites.
  • International Normalisierte Ratio (INR) > 1,2 - es sei denn, der Patient unterzieht sich einer Antikoagulanzientherapie.
  • ALT > 3 x ULN.
  • Gesamt-Bilirubin > 1 x ULN.
  • Geplante oder aktuelle Plasmapherese oder andere extrakorporale Behandlungen (z. B. Molecular Adsorbent Recirculation System (MARS)) zur Behandlung von therapierefraktärem Pruritus.
  • Vorgeschichte von Lebertransplantationen, aktuelle Wartelistenplatzierung für eine Lebertransplantation oder aktueller MELD(Model for End Stage Liver Disease)-Score ≥ 15.
  • Zirrhose mit Komplikationen, einschließlich Vorgeschichte oder aktuellem Auftreten von: spontaner bakterieller Peritonitis, hepatozellulärem Karzinom.
  • Hepatorenales Syndrom (Typ I oder II) oder Screening-Serumkreatinin > ULN.
  • Konkurrierende Ätiologie für Lebererkrankungen (z. B. Hepatitis C, aktive Hepatitis B, nicht-alkoholische Steatohepatitis (NASH), alkoholische Lebererkrankung (alcoholic liver disease, ALD), autoimmune Hepatitis, primär sklerosierende Cholangitis, Gilbert-Syndrom).
  • Prüfungsteilnehmer, die innerhalb von 3 Monaten des Screenings (Studientermin 1) unzulässige Medikamente gemäß der in Abschnitt 6.6.2 enthaltenen Liste (a, b und c) erhalten.
  • Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 4 Wochen nach Studientermin 1 oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nach dem, was länger ist).
  • Eine Vorgeschichte des Long-QT-Syndroms.
  • Hinweise auf eine der folgenden Herzleitungsanomalien während der Screeningphase:
  • Ein QTc-Fridericia-Intervall >450 Millisekunden bei Männern und >470 Millisekunden bei Frauen
  • Ein atrioventrikulärer Block des zweiten oder dritten Grades, der nicht erfolgreich mit einem Schrittmacher behandelt wurde.
  • Eine Vorgeschichte einer schweren kardiovaskulären Erkrankung, definiert als einen der folgenden Zustände innerhalb von 12 Wochen vor Beginn der Studienbehandlung:
  • Ein akuter Myokardinfarkt oder eine instabile Angina pectoris
  • Ein koronares Revaskularisierungsverfahren
  • Kongestive Herzinsuffizienz der New York Health Association(NYHA)-Klassen III oder IV
  • Schlaganfall einschließlich einer transienten ischämischen Attacke
  • Eine Vorgeschichte von Krebs in den letzten 5 Jahren, außer angemessen behandeltem Nichtmelanom-Hautkrebs, Karzinome in situ der Zervix, in situ Prostatakrebs, in situ duktalem Brustkarzinom oder oberflächlichem Blasenkrebs im Stadium 0).
  • Das Auftreten einer akuten Infektion, die eine systemische Antibiotikatherapie innerhalb von 2 Wochen vor dem Screeningtermin (Studientermin 1) erfordert, oder einer HIV-Infektion.
  • Eine Vorgeschichte einer Knochenmarkstörung, einschließlich aplastischer Anämie oder ausgeprägter Anämie, definiert als Hämoglobin < 10,0 g/dl (oder 6,2 mmol/l).
  • Eine bekannte Überempfindlichkeit gegenüber GKT137831 oder einem der Bestandteile
  • Jede Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes ein Risiko oder eine Gegenanzeige für die Teilnahme des Patienten an der Studie darstellt, oder die den Zielen, der Durchführung oder der Auswertung der Studie im Weg stehen könnte.

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sieaktuelle Leberzirrhose-Studien.

Häufig gestellte Fragen

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Ratgeber öffnen

Es geht um die Bewertung der Wirksamkeit des oralen GKT137831 (das Studienmedikament) im Vergleich zum Placebo bei Patienten mit PBC, die UDCA bekommen und eine anhaltend erhöhte alkalische Phosphatase (ALP) haben.

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