Beschreibung der Studie

Register-Studie zur Verbesserung der Qualität der Diagnostik, Informationen, Forschung und Therapie für Personen, die von organischen Azidurien (Englisch:„Organic aciduria disorders“, OAD), mit Harnstoffzyklus Defekten (Englisch:„Urea cycle defect“, UCD), Homocystinurie und Methylierungs Defekten betroffen sind. Zusätzlich erfolgt eine Postmarketing Überwachung für den neu auf dem Markt zugelassenen Ammoniak-Fänger Ravicti.

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Studiendetails

Studienziel Die Datenerhebung erfolgt im Rahmen regulärer ambulanter Vorstellungen. Die Ziele der Studie sind: was sind der natürliche Verlauf und die wichtigsten langfristigen Erscheinungsformen der organische Acidurien, Harnstoff-Zyklus-Defekten, Homocystinurien und Methylierungsstörungen?
Status Teilnahme möglich
Zahl teilnehmender Patienten 1500
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Beobachtungsstudie
Finanzierungsquelle European Commission: Public Health and Consumer Protection Directorate (DG SANCO)

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Allgemeine Einschlusskriterien:
  • Diagnose von OAD, UCD, Homocystinuria oder Methylierungsdefekten,
  • Schriftliche Einwilligung bestätigt.
  • Weitere Einschlusskriterien für die Teilnahme am RRPE Postmarketing Register Teil:
  • Bestätigte Harnstoff-Zyklus Defekt Diagnose: Behandlung mit RAVICTI® begonnen oder indiziert,
  • Bestätigte Harnstoff-Zyklus Defekt Diagnose: Behandlung mit Ammoniak-Fängern (andere als RAVICTI®) begonnen oder indiziert,
  • Kinder von Müttern mit bestätigter Harnstoff-Zyklus Defekt Diagnose, die während der Schwangerschaft oder Stillzeit RAVICTI® eingenommen haben.

Ausschlusskriterien

  • Metabolische Störung induziert durch eine andere Stoffwechselerkrankung, die nicht Teil dieser Studie ist (z.B. Fettsäure-Oxidation Mängel, mitochondriale Erkrankungen, angeborene Laktatazidose, 2-Hydroxy-Glutarazidurie, Glutarazidurie Typ II oder III oder Zerebrale Folat-Transporter-Mangel.
  • Andere Störungen des Cobalamin-Stoffwechsel (z.B. erworbenen Cobalamin (Vitamin B12) Mangel aufgrund von Mangelernährung oder mangelnde Resorption) oder Hyperhomocystinemia wegen MTHFR-Gen-Polymorphismus.

Adressen und Kontakt

University Hospital Heidelberg, Heidelberg/ Germany

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University of Applied Sciences, Bonn-Rhein-Sieg / Germany

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Goethe University Frankfurt, Frankfurt (Main)/ Germany

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University Hospital Bern, Bern/ Swizerland

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Medical University Innsbruck, Innsbruck/ Austria

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University Medical Center Ulm, Ulm/ Germany

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University of Zurich, Zurich/ Swizerland

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Häufig gestellte Fragen

In unserem übersichtlichen Ratgeber finden Sie alle Antworten zu Fragen über klinische Studien.

Ratgeber öffnen

Die E-IMD und E-HOD Patientenregister befasst sich mitfolgenden Fragen: Was sind der natürliche Verlauf und die wichtigsten langfristigen Manifestationen von organischen Azidurien, Harnstoffzyklusdefekten, Homocystinurien und Methylierungs Defekten? Ziel ist es die Varianzen des Krankheitsverlaufes und das Spektrum der Komplikationen von Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit organischen Azidurien, Harnstoffzyklusdefekten, Homocystinurien und Methylierungs Defekten in Bezug auf ihre Symptome sowie Untersuchungsergebnisse zu definieren. Dazu gehört auch ihre Frequenzen, Varianzen im Krankheitsverlauf und die Beschreibung einer Genotyp/Phänotyp-Korrelation (falls vorhanden). Weitere Ziele sind: 1. Was ist die Inzidenz dieser seltenen Krankheiten in Europa? 2. welche Unterschiede gibt es in europäischen Ländern zur Diagnose, Behandlung und zum langfristigen Management dieser Patienten? 3. wie beeinflusst das Alter bei der Diagnose und die Art der Behandlung den Krankheitsverlauf? 4. wie wirken sich diese seltenen Krankheiten auf die Lebensqualität der Patienten und ihrer Familien aus? Das RRPE Patientenregister hat folgendes Ziel: Bewertung und Charakterisierung des Sicherheitsprofils von RAVICTI® sowie Bewertung des Langzeitoutcomes von Patienten mit Harnstoffzyklusdefekten und von Kindern deren Mütter mit Harnstoffzyklusdefekten die während der Schwangerschaft bzw. Stillzeit RAVICTI® eingenommen haben. Dies dient der Erfüllung einer Maßgabe der EMA zur Überprüfung nach Zulassung (Englisch: „Post-authorization measure“, PAM).

Quelle

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