Beschreibung der Studie

Der vorrangige Zweck dieser Studie ist die Entnahme von Liquor cerebrospinalis (CSF), also der Flüssigkeit, die das Gehirn und das Rückenmark umgibt. Der CSF kann Informationen über das Gehirn und das Nervensystem geben, die nicht auf andere Art gewonnen werden können. Der CSF wird durch ein Verfahren entnommen, das Lumbalpunktion genannt wird. Im Rahmen dieser Studie werden auch bestimmte Daten erfasst. Die Ergebnisse dieser Studie können zur Gewinnung neuer Erkenntnisse über die Huntington-Krankheit (HK) beitragen.

Studie via E-Mail versenden

Studiendetails

Studienziel Erstellung einer qualitativ hochwertigen Sammlung an CSF-Proben für die Evaluation von Biomarkern sowie Signal- und Stoffwechselwegen bei der HK, was wiederum die Entwicklung neuer Therapien für die HK ermöglichen soll.
Status Teilnahme möglich
Zahl teilnehmender Patienten 600
Stationärer Aufenthalt Keiner
Finanzierungsquelle CHDI Foundation Inc.
Weitere Informationen Studienwebseite

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Alter zwischen 21-75 Jahre
  • Einwilligungsfähig oder ein rechtlicher Vertreter
  • Fähig die Studienprozeduren zu befolgen: Nüchtern sein, Blutentnahme und Lumbalpunktion
  • Teilnehmer ist in Enroll-HD eingeschlossen
  • Die Enroll-HD Visite fand innerhalb von 3 Monaten des 2. Studienbesuchs statt (Besuch 2, Probenentnahme)

Ausschlusskriterien

  • Teilnahme an einer anderen Studie oder Einnahme eines Studienmedikamentes 30 Tage vor der Probenentnahme (Besuch 2)
  • Bekannte Intoxikationen, Drogen- oder Alkohol Missbrauch oder Abhängigkeit
  • Bei der Verwendung von Antidepressiva, psychoaktive, psychotrophe oder anderen Medikationen oder Nahrungsergänzungsmittel zur Behandlung von HK: Verwendung von unsachgemäßen (z.B. nicht-therapeutisch hoch) oder instabilen Dosen 30 Tage vor der Probenentnahme
  • Signifikante allgemeinmedizinische, neurologische oder psychiatrische Ko-Morbiditäten, die die Studienteilnahme beeinträchtigen könnten
  • Nadelphobie, häufige Kopfschmerzen, signifikant untere Wirbelsäulendeformität oder eine größere Operation
  • Thrombozytenaggregationshemmer oder Antikoagulationstherapie 14 Tage vor der Probenentnahme (z.B. aspirin, clopidogrel, dipyridamol, warfarin, dabigatran, rivaroxaban und apixaban)
  • Bekannte Blutgerinnungsstörung
  • Abnormales Blutbild oder Gerinnungswerte:
  • 2fach erhöhtes CRP
  • Vorhersehbare Non-Compliance des Patienten
  • Fehlende Bereitschaft sich den Prozeduren der Studie zu unterziehen.

Adressen und Kontakt

George Huntington Institute, Münster

Vielen Dank! Wir haben Ihnen die angeforderten Kontaktdaten aus Münster via E-Mail geschickt.

Bitte überprüfen Sie auch Ihren SPAM Ordner.

Wenn Sie weitere Fragen haben sollten, helfen wir Ihnen gerne. Unsere E-Mail-Adresse lautet kontakt@viomedo.de. Schreiben Sie uns Ihre Anregungen, Fragen und Tipps – auch Kritik und Probleme können Sie gerne äußern.

Erhalten Sie die Kontaktdaten

Wir senden Ihnen die Kontaktdaten des Studienarztes und Informationen über mögliche nächste Schritte an Ihre E-Mail-Adresse

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Durch das Absenden erkläre ich mich ausdrücklich damit einverstanden, dass Viomedo meine Daten, einschließlich Gesundheitsdaten, verarbeitet, um mir die Kontaktdaten der Studie zuzusenden und um mir Informationen (z.B. über klinische Studien) per E-Mail zuzusenden. Mein Einverständnis kann ich jederzeit widerrufen. Die Datenschutzerklärung, insbesondere die Hinweise zum Anfordern von Kontaktdaten und zum Studienberater, habe ich zur Kenntnis genommen.

University Hospital of Erlangen, Erlangen

Vielen Dank! Wir haben Ihnen die angeforderten Kontaktdaten aus Erlangen via E-Mail geschickt.

Bitte überprüfen Sie auch Ihren SPAM Ordner.

Wenn Sie weitere Fragen haben sollten, helfen wir Ihnen gerne. Unsere E-Mail-Adresse lautet kontakt@viomedo.de. Schreiben Sie uns Ihre Anregungen, Fragen und Tipps – auch Kritik und Probleme können Sie gerne äußern.

Erhalten Sie die Kontaktdaten

Wir senden Ihnen die Kontaktdaten des Studienarztes und Informationen über mögliche nächste Schritte an Ihre E-Mail-Adresse

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Durch das Absenden erkläre ich mich ausdrücklich damit einverstanden, dass Viomedo meine Daten, einschließlich Gesundheitsdaten, verarbeitet, um mir die Kontaktdaten der Studie zuzusenden und um mir Informationen (z.B. über klinische Studien) per E-Mail zuzusenden. Mein Einverständnis kann ich jederzeit widerrufen. Die Datenschutzerklärung, insbesondere die Hinweise zum Anfordern von Kontaktdaten und zum Studienberater, habe ich zur Kenntnis genommen.

St Josef And Elisabeth Hospital, Bochum

Vielen Dank! Wir haben Ihnen die angeforderten Kontaktdaten aus Bochum via E-Mail geschickt.

Bitte überprüfen Sie auch Ihren SPAM Ordner.

Wenn Sie weitere Fragen haben sollten, helfen wir Ihnen gerne. Unsere E-Mail-Adresse lautet kontakt@viomedo.de. Schreiben Sie uns Ihre Anregungen, Fragen und Tipps – auch Kritik und Probleme können Sie gerne äußern.

Erhalten Sie die Kontaktdaten

Wir senden Ihnen die Kontaktdaten des Studienarztes und Informationen über mögliche nächste Schritte an Ihre E-Mail-Adresse

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Durch das Absenden erkläre ich mich ausdrücklich damit einverstanden, dass Viomedo meine Daten, einschließlich Gesundheitsdaten, verarbeitet, um mir die Kontaktdaten der Studie zuzusenden und um mir Informationen (z.B. über klinische Studien) per E-Mail zuzusenden. Mein Einverständnis kann ich jederzeit widerrufen. Die Datenschutzerklärung, insbesondere die Hinweise zum Anfordern von Kontaktdaten und zum Studienberater, habe ich zur Kenntnis genommen.

University Hospital Ulm, Ulm, Baden-Württemberg

Vielen Dank! Wir haben Ihnen die angeforderten Kontaktdaten aus Ulm via E-Mail geschickt.

Bitte überprüfen Sie auch Ihren SPAM Ordner.

Wenn Sie weitere Fragen haben sollten, helfen wir Ihnen gerne. Unsere E-Mail-Adresse lautet kontakt@viomedo.de. Schreiben Sie uns Ihre Anregungen, Fragen und Tipps – auch Kritik und Probleme können Sie gerne äußern.

Erhalten Sie die Kontaktdaten

Wir senden Ihnen die Kontaktdaten des Studienarztes und Informationen über mögliche nächste Schritte an Ihre E-Mail-Adresse

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Durch das Absenden erkläre ich mich ausdrücklich damit einverstanden, dass Viomedo meine Daten, einschließlich Gesundheitsdaten, verarbeitet, um mir die Kontaktdaten der Studie zuzusenden und um mir Informationen (z.B. über klinische Studien) per E-Mail zuzusenden. Mein Einverständnis kann ich jederzeit widerrufen. Die Datenschutzerklärung, insbesondere die Hinweise zum Anfordern von Kontaktdaten und zum Studienberater, habe ich zur Kenntnis genommen.

Häufig gestellte Fragen

In unserem übersichtlichen Ratgeber finden Sie alle Antworten zu Fragen über klinische Studien.

Ratgeber öffnen

In den nächsten Jahren werden mehrere klinische Studien initiiert werden, die neue therapeutische Ansätze zur Behandlung der HK erforschen. In Vorbereitung auf diese zukünftige Studien werden Biomarker benötigt, die folgende Auswertungen ermöglichen sollen: (1) Wie gut haben neue Therapiestrategien das gewünschte molekulare Ziel erreicht und was für einen biologischen Effekt hat dies (pharmakodynamische Marker). (2) Wie effektiv sind diese neuen Therapiestrategien, um klinische Symptome zu verbessern (Wirksamkeits-Biomarker). (3) In welchem Stadium befinden sich in Studien eingeschlossene Patienten während der Studie (Krankheitsprogressions-Biomarker). Der Liquor cerebrospinalis (cerebrospinal fluid, CSF) ist ein ideales Kompartiment zur Entwicklung von Biomarkern bei der HK, insbesondere von pharmakodynamischen Markern, da der CSF engen Kontakt zum Gehirn hat. Ergebnisse präklinischer Studien an Tieren sowie humane post mortem-Studien am Gehirn legen nahe, dass der Kynurenin-Stoffwechsel (kynurenine pathway, KP) bei der HK fehlreguliert ist. Deshalb könnte eine Strategie zur Behandlung der HK auf diesen Stoffwechselweg zielen. Der KP ist aber bisher noch nicht ausreichend bei HK-Patienten und prämanifesten HK-Genträgern untersucht worden. Um die vermutete Fehlregulierung weiter zu analysieren und die interindividuelle Variabilität dieser Fehlregulation zu charakterisieren, möchten wir die Konzentrationen der Hauptstoffwechselprodukte des KP im CSF und Plasma von HK-Patienten, von prämanifesten HK-Genträgern und von gesunden Kontrollen messen. Die Ergebnisse dieser Studie sollen nicht nur die Rationale für eine auf die Modulation des KP abzielende Therapiestrategie liefern, sondern auch dazu dienen, spezifische KP-Metaboliten zu identifizieren, die als pharmakodynamische Marker für klinische Studien, die versuchen den KP zu modulieren (z.B. durch Kynureninmonooxygenase-Inhibitoren), angewendet werden können. Ferner werden derzeit therapeutische Ansätze untersucht, die versuchen, das Huntingtin-Protein (HTT) im Gehirn herab zu regulieren. In Tierversuchen konnte gezeigt werden, dass dies ein vielversprechender Ansatz ist. Hier wäre es jedoch für zukünftige klinische Studien überaus wichtig, zeigen zu können, dass das Ziel einer HTT-Reduktion im menschlichen Gehirn erreicht worden ist. Es sind jüngst Methoden entwickelt worden, die HTT im CSF quantifizieren können. Das Ziel der HDClarity-Studie ist es, die Entwicklung und Validierung von CSF-HTT-Analysen voranzutreiben, indem bei HK-Patienten, prämanifesten Genträgern und gesunden Kontrollen die HTT-Konzentrationen im CSF und Plasma gemessen werden. Dies soll zur Entwicklung eines Standards zur Messung von CSF-HTT in Studien, die auf die HTT-Absenkung abzielen, genutzt werden. Bisherige CSF- und Plasma-HK-Biomarkerstudien haben bereits zu einer Reihe von weiteren Markern geführt, die möglicherweise bei der HK dysreguliert sind. Allerdings müssen die Regulation für diese vielversprechenden Kandidaten zunächst in einer unabhängigen Kohorte - mit möglichst quantitativen Assays - repliziert werden. Deshalb sollen Proben aus der HDClarity-Studie auch dazu verwendet werden, das Potential dieser potentiellen Biomarker und anderer Biomarker zu untersuchen, um sie damit als validierte HK-Biomarker etablieren zu können. Das übergreifende Ziel dieser Studie ist es somit, eine qualitativ hochwertige Sammlung an CSF- aber auch Plasmaproben zu erstellen. Dafür sollen diese in ausgewählten Zentren weltweit gemäß einem standardisierten Protokoll gewonnen werden. Jeder Spender wird klinisch und phänotypisch charakterisiert. Dies wird es erlauben, für die einzelnen Untersuchungen sinnvolle Subgruppen an Proben auszuwählen.

Quelle

Sponsoren: Registrieren Sie sich auf Viomedo, um Ihre Studien zu veröffentlichen.