Beschreibung der Studie

FLYSYN ist ein Arzneimittel in klinischer Erprobung, d. h. es ist von der Behörde für die Behandlung Ihrer Krankheit noch nicht zugelassen. Es handelt sich um einen neu entwickelten Antitumor-Antikörper (Eiweiße, die im Dienste des Immunsystems stehen) einer neuen Generation, dessen Aktivität gentechnisch wesentlich gesteigert werden konnte. Er bindet an einen Oberflächenbestandteil von Leukämiezellen -genannt FLT3- und ist in der Lage, nach der Bindung die Zellen mit Hilfe bestimmter Immunzellen, den sogenannten NK-Zellen, zu zerstören. Bei manchen Patienten trägt die AML eine Veränderung auf der Erbsubstanz Nucleophosmin-1 (NPM1). Als minimale Resterkrankung (MRD, minimal residual disease) bezeichnet man den verbliebenen Anteil von Leukämiezellen während oder nach einer Therapie im Blut oder Knochenmark. In zahlreichen Veröffentlichungen konnte insbesondere auch für NPM1 gezeigt werden, dass der Nachweis von einer MRD über einem bestimmten Wert (Niveau) bzw. eine zu geringe Verminderung (Reduktion) der MRD nach einer Therapie mit einer ungünstigen Prognose und einer hohen Wahrscheinlichkeit für das Wiederauftreten der Krankheit (Rezidiv-Rate) einhergeht. Von der Durchführung der vorgesehenen klinischen Prüfung erhoffen wir uns, eine Behandlungsmethode entwickeln zu können, durch die diese MRD weitgehend verringert/eliminiert werden kann und so die Therapiechancen bei der AML verbessert werden können.

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Studiendetails

Studienziel Häufigkeit und Grad unerwünschter Ereignisse (UE) gemäß CTCAE V 4.03 bis 28 Tage nach Behandlung (Visite 7, Tag 29)
Status Teilnahme möglich
Studienphase 1 bis 2
Zahl teilnehmender Patienten 28
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Synimmune GmbH

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Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Alter ≥18 Jahre, keine obere Altersbegrenzung
  • Diagnose einer AML mit NPM1-Mutation entsprechend der WHO-Kriterien
  • Bestätigte FLT3 Expression auf leukämischen Zellen
  • Bekannter Mutationsstatus von FLT3 (FLT3-ITD, FLT3-TKD, FLT3-Wildtyp)
  • Hämatologisch komplette Remission (ANC-Zahl >1000/μL, Thrombozyten >100000/μL), jedoch MRD-Positivität nach jeglicher Therapie mit Ausnahme einer allogenen Stammzelltransplantation
  • Lebenserwartung > 3 Monate
  • Performance Status ≤ 2 nach ECOG
  • Einverständnis für den Erhalt von Bluttransfusionen
  • Zustimmung zum Studienprotokoll; Fähigkeit, dem Studienablauf über die gesamte Studiendauer zu folgen
  • Einverständnis zur Durchführung wiederholter Schwangerschaftstests (Serum oder Urin) bei Frauen im gebärfähigen Alter, Testergebnis negativ
  • Zuverlässige Kontrazeption über den gesamten Studienzeitraum, sowie 6 Monate nach Beendigung der Studienbehandlung
  • Sofern nicht ein vollständiger Verzicht auf sexuellen Geschlechtsverkehr praktiziert wird, müssen sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter adäquate Verhütungsmethoden anwenden
  • Männer (inkl. nach Vasektomie): Sichere Verhütungsmethode (mechanische Barriere) während der gesamten Studiendauer und für weitere 6 Monate nach Antikörpergabe bei Geschlechtsverkehr mit Frauen im gebärfähigen Alter
  • Alle Patienten müssen:
  • verstanden haben, dass das Prüfpräparat möglicherweise ein teratogenes Risiko trägt.
  • über eine Schwangerschaftsvorbeugung und dem Risiko einer Auswirkung auf den Fötus informiert worden sein.
  • in der Lage sein, allen Studien bedingten Vorgängen, der Prüfpräparategabe und den Untersuchungen nachzukommen

Ausschlusskriterien

  • Das Vorliegen eines der folgenden Kriterien führt zum Ausschluss des Patienten von der Studienaufnahme:
  • Patienten, bei denen eine hämatopoetische Stammzelltransplantation vorgesehen ist (geeigneter Spender ist verfügbar; Einverständniserklärung des Patienten ist abgegeben)
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • gt; 5% Blasten im Knochenmark oder extramedulläre Erkrankung
  • HAMA/HAHA positiv oder andere bekannte Immunglobulin-Unverträglichkeiten
  • HIV, akute HBV, HCV oder Hepatitis A-Infektion positiv
  • Keine Einverständniserklärung zur Registrierung, Speicherung und Bearbeitung individueller Krankheitsmerkmale und –verläufe, sowie einer Information des Hausarztes und/oder anderer an der Behandlung beteiligter Ärzte über die Studienteilnahme
  • Kein Einverständnis zur Lagerung biologischer Proben
  • Medizinische/psychiatrische Auffälligkeiten oder Laborabnormalitäten, die der Einhaltung der Studienanforderungen entgegen stehen, das mit der Studienteilnahme verbundene oder bei Prüfpräparategabe vorhandene Risiko erhöhen oder die Auswertung der Studienergebnisse stören, sowie aufgrund der Beurteilung durch den Studienleiter, dass der Patient für die Studienteilnahme ungeeignet ist.
  • Vorangegangene Krebserkrankungen -außer AML/Myelodysplasie (MDS)-; sofern der Patient (i) nicht ≥ 2 Jahre rezidivfrei gewesen ist; (ii) Ausnahmen: Basalzellkarzinome der Haut (Basiliome), Carcinoma in situ (Oberflächenkarzinom) des Gebärmutterhalses oder der Brust, histologischer Zufallsbefund des Prostatakrebs (TNM Stadium T1a oder T1b)
  • Einnahme von im Appendix IV “Prohibited Medications” gelisteten Medikamente (innerhalb 14 Tage vor der ersten Gabe des Prüfpräparats)
  • Unkontrollierte Infektion, z.B. fortschreitende Infektion auch bei adäquater antimikrobieller/ antimykotischer/ antiviraler Behandlung
  • Andauernde Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat oder Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 14 Tage vor dem Screening
  • Behandlung mit einem immunsuppressiven Wirkstoff
  • Systemische Erkrankungen (kardiovaskulär, renal, hepatisch etc.), die einer Studienteilnahme entgegen stehen (z.B. Kreatinin > 1,5 x über dem oberen Normalwert; Bilirubin, AST oder AP > 2,5 x über dem oberen Normalwert; Herzinsuffizienz NYHA III/IV; schwerwiegende obstruktive oder restriktive Ventilationsstörung

Adressen und Kontakt

University Hospital Tübingen, Tübingen, Baden-Wuerttemberg

Ansprechpartner: Helmut Salih, Prof. Dr. med.

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Häufig gestellte Fragen

Ziel dieser Studie ist die Charakterisierung der Sicherheit und der präliminären Wirksamkeit von FLYSYN als Monotherapie bei Erwachsenen mit NPM1 positiver AML, die nicht für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation in Frage kommen und die sich im Stadium einer kompletten Remission (CR) mit molekularem Nachweis einer minimalen Resterkrankung (MRD) befinden.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien