Beschreibung der Studie

Im Rahmen der „Pediatric Targeted Therapy“ werden in Tumoren medikamentös angreifbare molekulare Veränderungen identifiziert. Da in vielen Tumorzellen oftmals zeitgleich mehrere Tumor-unterhaltende Veränderungen vorliegen, scheint eine Kombinationsstrategie von zielgerichteten Therapieansätzen zukunftsweisend. Hierzu untersuchen wir das Gewebe sowie das Blut von Tumor-Patienten auf bestimmten Zielstrukturen hin, die in Einzelheilversuchen gezielt geblockt werden können.

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Studiendetails

Studienziel Bestimmung der Häufigkeit, wie oft in der untersuchten Patientenkohorte durch die angewandten molekularen Diagnoseverfahren (DNA-Methylierung und GPS) mögliche Zielstrukturen für eine individualisierte Therapien identifiziert werden können.
Status Teilnahme möglich
Zahl teilnehmender Patienten 200
Stationärer Aufenthalt Keiner
Finanzierungsquelle Universitätsklinikum Heidelberg
Weitere Informationen Studienwebseite

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Alter: 0 to <22 Jahre
  • Diagnose: Rezidiv oder Progression einer pädiatrischen Tumorerkrankung
  • unterzeichnete Einwilligungserklärung mit der Information, ob Keimbahnbefunde an den Patienten oder seinen gesetzlichen Vertreter weitergegeben werden sollen
  • für die Analysen ausreichendes Tumormaterial und eine Blutprobe

Ausschlusskriterien

  • Erstdiagnose einer pädiatrischen Tumorerkrankung

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Häufig gestellte Fragen

Obwohl die Therapie von onkologischen Erkrankungen im Kindesalter mittlerweile zu einem guten Gesamtüberleben (overall survival, OS) von um die 80% führt, sind Rezidive oder Progresse bestimmter sog. Hochrisiko-Entitäten wie z.B. Hirntumore, Sarkome etc., mit einer äußerst ungünstigen Prognose verbunden, mit Ansprechraten auf Rezidivtherapien von bis zu unter 20%. Häufig wird als medikamentöse Therapie eine weitere konventionelle Chemotherapie eingesetzt, ohne einen individuell auf den Patienten zugeschnittenen Ansatz. Das heute vorhandene Wissen über diese Rezidive und Progresse ist der klinischen Realität aber meist weit voraus, insofern dass molekulare Alterationen bekannt sind, die medikamentös angegriffen werden können. In unserer vorhergehenden Pediatric Targeted Therapy Studie konnten wir zeigen, dass wir mittels Immunhistochemie (IHC) sog. "targetable alterations" im Rahmen der Routine-Diagnostik nachweisen können, und diese in 41% der Fälle zu einem Einfluss auf die Therapie führt. In der INFORM Pilot-Studie konnten wir darüber hinaus zeigen, dass in ca. 50% der Fälle von Rezidiven oder Progressen targetbare molekulare Alterationen mittels u.a. DNA-Methylierungsanalyse, Genexpressions-Analysen, und DNA-Sequenzierung zu finden sind. Für die Fälle, die die Einschlusskriterien für INFORM nicht erfüllen (z.B. keine der definierten INFORM Entitäten sind, bzw. in denen kein Frischmaterial zur Verfügung steht oder keine Targetläsion vorhanden ist), ist die Pediatric Targeted Therapy 2.0 (PTT2.0) Studie ein diagnostisches Programm, das ein Minimum an molekularer Diagnostik ermöglicht. Mit der PTT2.0 Studie wollen wir die zuvor ausschließlich auf IHC basierte Diagnostik mittels DNA-Methylierungsanalyse und sog. Gene-Panel-Sequencing (GPS; Next Generation Sequencing einer definierten Auswahl an Genen) in die aktuelle molekulare Ära überführen. Diese soll zu einer Bestätigung oder Präzisierung der histologischen Diagnose, inkl. ggf. ersten Informationen zu Behandlungsoptionen, sowie zur exakten Detektion genetischer Alterationen führen. Da wir es für unethisch halten, die Ergebnisse (obwohl sie zunächst noch wissenschaftlicher Natur sind) zurückzuhalten, sieht unsere Aufklärung und Einwilligung vor, dass die Information dem behandelnden Arzt berichtet wird. Dieser kann selbst entscheiden, ob er diese Information für seine weiteren therapeutischen Entscheidungen nutzt. Auf die Rückmeldung von potentiell Krebs-prädisponierenden Veränderungen kann der Patient explizit verzichten. Für die molekulare Diagnostik werden Proben von in Deutschland oder im Ausland diagnostizierten Rezidiven oder Progressen maligner Erkrankungen im Kindesalter mit zwei komplementären molekularbiologischen Screening-Methoden untersucht, einerseits mittels DNA-Methylierungsanalyse und andererseits mittels GPS. Beides kann an Formalin fixiertem und Paraffin-eigebettetem Tumormaterial durchgeführt werden, was die klinische Durchführbarkeit beträchtlich erleichtert. Aus technischen Gründen wird auch eine Blutprobe benötigt. Des Weiteren möchten wir erheben, ob und in welchem Ausmaß die detektierten molekularen Alterationen zu einer Änderung der therapeutischen Strategie führen, und wie der klinische Verlauf der Patienten unter der gewählten Therapie (mit oder ohne Einfluss der molekularen Ergebnisse) ist. Das klinische Follow-Up soll in regelmäßigen Abständen nach Versendung des Befundbriefes per standardisierten Fragebogen von den behandelnden Ärzten abgefragt werden. Zusammenfassend soll die PTT2.0 Studie beantworten, in welchen Fällen eine molekulare Diagnostik die Diagnose bestätigen und präzisieren kann, in wie viel Fällen medikamentös angreifbare Alterationen aufgedeckt werden, und zuletzt wie häufig und wie erfolgreich die molekulare Information die folgende Therapie beeinflusst.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien