Beschreibung der Studie

Die Bluterkrankheit Hämophilie A bzw. B ist insbesondere in ihrer schweren Form eine die Gesundheit und Entwicklung von Kindern bedrohende Erkrankung. Die langfristige Prognose ist maßgeblich durch den Verlauf der ersten Therapiephase nach Diagnosestellung beeinflusst. Eine der Hauptkomplikation ist die Entstehung von Antikörpern gegen das Medikament, so dass dieses unwirksam wird. Neben angeborenen, nicht änderbaren Risikofaktoren für die Entstehung dieser sogenannten Hemmkörper (z. B. Mutation, belastete Familienanamnese) sind auch beeinflussbare Faktoren beschrieben (z. B. Therapiekonzept, Präparatewahl, parallel erfolgende Impfungen bzw. Infekte). Daten zur Erarbeitung einer optimierten Behandlungsstrategie sind nur durch langfristig angelegte Dokumentation von möglichst allen Kindern mit neu diagnostizierter Hämophilie A oder B möglich – dieses ist Gegenstand der vorliegenden Kohortenstudie. Zusätzlich werden zum besseren Verständnis der Behandlung und der Antikörperentstehung Substudien implementiert, die sich mit den Hintergründen der Inhibitorentstehung und der Therapie befassen. Outcome Daten zum Gelenkstatus, Lebensqualität und Lebensumständen werden erhoben. Die Besonderheit ist, dass das Register nur die Daten erfasst, die in den jeweiligen Zentren eh erhoben werden. Wird in den Zentren keine Lebensqualität erfasst, dann ist dies auch ein Ergebnis der Studie, die die Therapie und Diagnostikstrategien in Deutschland erfassen will.

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Studiendetails

Studienziel Auftreten von Antikörpern gegen zugeführte Faktorenkonzentrate während der ersten 100 Expositionstage (Laborwert in Bethesda Einheiten (BU), positiv bei > 0.5 BU)
Status Teilnahme möglich
Zahl teilnehmender Patienten 200
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Beobachtungsstudie
Finanzierungsquelle Dr. v. Haunersches Kinderspital Klinikum der Universität München
Weitere Informationen Studienwebseite

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • alle neu diagnostizierten Kinder/Jugendlichen mit
  • Häm A oder B, FVIII bzw FIX 0 - 25%

Ausschlusskriterien

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Die Hämophilie A bzw. B ist insbesondere in ihrer schweren Form eine die Gesundheit und Entwicklung von Kindern bedrohende Erkrankung. Die langfristige Prognose ist maßgeblich durch den Verlauf der ersten Therapiephase beeinflusst. Eine der Hauptkomplikation in der ersten Zeit der Behandlung ist die Entstehung von Inhibitoren gegen das Substitutionspräparat. Neben individuellen Risikofaktoren für die Entstehung dieser sogenannten Hemmkörper (z. B. Mutation, schwere initiale Blutungsereignisse, belastete Familienanamnese) sind exogene Einflüsse (z. B. Therapiekonzept, Präparatewahl, parallel erfolgende Impfungen bzw. Infekte) vermutet worden. Eine weitgehende Standardisierung der Behandlung mit dem Ziel einer Therapieoptimierung erfolgt derzeit nicht. Daten zur Erarbeitung einer optimierten Behandlungsstrategie sind nur durch langfristig angelegte multizentrische Dokumentation von möglichst allen Kindern mit neu diagnostizierter Hämophilie A oder B möglich – dieses ist Gegenstand der vorliegenden Kohortenstudie. Zusätzlich werden zum besseren Verständnis der Behandlung und der Inhibitorentstehung Substudien implementiert, die sich mit den Hintergründen der Inhibitorentstehung und der Therapie befassen. Outcome Daten zum Gelenkstatus, Lebensqualität und Lebensumständen werden erhoben.

Quelle

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