Beschreibung der Studie

Die Bluterkrankheit Hämophilie A bzw. B ist insbesondere in ihrer schweren Form eine die Gesundheit und Entwicklung von Kindern bedrohende Erkrankung. Die langfristige Prognose ist maßgeblich durch den Verlauf der ersten Therapiephase nach Diagnosestellung beeinflusst. Eine der Hauptkomplikation ist die Entstehung von Antikörpern gegen das Medikament, so dass dieses unwirksam wird. Neben angeborenen, nicht änderbaren Risikofaktoren für die Entstehung dieser sogenannten Hemmkörper (z. B. Mutation, belastete Familienanamnese) sind auch beeinflussbare Faktoren beschrieben (z. B. Therapiekonzept, Präparatewahl, parallel erfolgende Impfungen bzw. Infekte). Daten zur Erarbeitung einer optimierten Behandlungsstrategie sind nur durch langfristig angelegte Dokumentation von möglichst allen Kindern mit neu diagnostizierter Hämophilie A oder B möglich – dieses ist Gegenstand der vorliegenden Kohortenstudie. Zusätzlich werden zum besseren Verständnis der Behandlung und der Antikörperentstehung Substudien implementiert, die sich mit den Hintergründen der Inhibitorentstehung und der Therapie befassen. Outcome Daten zum Gelenkstatus, Lebensqualität und Lebensumständen werden erhoben. Die Besonderheit ist, dass das Register nur die Daten erfasst, die in den jeweiligen Zentren eh erhoben werden. Wird in den Zentren keine Lebensqualität erfasst, dann ist dies auch ein Ergebnis der Studie, die die Therapie und Diagnostikstrategien in Deutschland erfassen will.

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Studiendetails

Studienziel Auftreten von Antikörpern gegen zugeführte Faktorenkonzentrate während der ersten 100 Expositionstage (Laborwert in Bethesda Einheiten (BU), positiv bei > 0.5 BU)
Status Teilnahme möglich
Zahl teilnehmender Patienten 200
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Beobachtungsstudie
Finanzierungsquelle Dr. v. Haunersches Kinderspital Klinikum der Universität München
Weitere Informationen Studienwebseite

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • alle neu diagnostizierten Kinder/Jugendlichen mit
  • Häm A oder B, FVIII bzw FIX 0 - 25%

Ausschlusskriterien

Adressen und Kontakt

deutschlandweit

Ansprechpartner: PD Dr. Christoph Bidlingmaier

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Häufig gestellte Fragen

Die Hämophilie A bzw. B ist insbesondere in ihrer schweren Form eine die Gesundheit und Entwicklung von Kindern bedrohende Erkrankung. Die langfristige Prognose ist maßgeblich durch den Verlauf der ersten Therapiephase beeinflusst. Eine der Hauptkomplikation in der ersten Zeit der Behandlung ist die Entstehung von Inhibitoren gegen das Substitutionspräparat. Neben individuellen Risikofaktoren für die Entstehung dieser sogenannten Hemmkörper (z. B. Mutation, schwere initiale Blutungsereignisse, belastete Familienanamnese) sind exogene Einflüsse (z. B. Therapiekonzept, Präparatewahl, parallel erfolgende Impfungen bzw. Infekte) vermutet worden. Eine weitgehende Standardisierung der Behandlung mit dem Ziel einer Therapieoptimierung erfolgt derzeit nicht. Daten zur Erarbeitung einer optimierten Behandlungsstrategie sind nur durch langfristig angelegte multizentrische Dokumentation von möglichst allen Kindern mit neu diagnostizierter Hämophilie A oder B möglich – dieses ist Gegenstand der vorliegenden Kohortenstudie. Zusätzlich werden zum besseren Verständnis der Behandlung und der Inhibitorentstehung Substudien implementiert, die sich mit den Hintergründen der Inhibitorentstehung und der Therapie befassen. Outcome Daten zum Gelenkstatus, Lebensqualität und Lebensumständen werden erhoben.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien