Beschreibung der Studie

Die autosomal rezessive polyzystische Nierenerkrankung (ARPKD) stellt eine schwerwiegende Erkrankung des Kindes- und Jugendalters dar. Die betroffenen Patienten entwickeln neben einer Nierenfunktionseinschränkung auch häufig eine Leberbeteiligung in Form einer angeborenen Leberfibrose, die als Folge zu einer Erhöhung des Pfortaderwiderstandes (Pfortaderhochdruck) führen kann. Eine Komplikation hiervon ist die Entwicklung von Speiseröhren- und Magenvarizen (Erweiterung der Venen durch die Druckerhöhung im Pfortaderkreislauf). ARPKD-Patienten benötigen häufig bereits im Kindes- und Jugendlichenalter eine Nierenersatztherapie (Dialyse oder Nierentransplantation) und/oder eine Lebertransplantation. Im langfristigen Verlauf haben viele Patienten mit ARPKD Probleme mit einer altersentsprechenden Körpergewichts- und Körperlängenentwicklung. Die bei anderen Patienten in solchen Fällen durchgeführte Anlage einer dauerhaften Ernährungssonde (perkutanen endoskopischen Gastrostomie - PEG) wird bei ARPKD-Patienten aus theoretischen Überlegungen teils kritisch betrachtet. Denkbare Komplikationen des Pfortaderhochdrucks oder die Notwendigkeit einer Blutwäsche über das Bauchfell (Peritonealdialyse) werden als Gründe angesehen, die gegen die Anlage einer PEG bei ARPKD-Patienten sprechen könnten. Systematische Studien zu dieser wichtigen Fragestellung fehlen, sodass die Entscheidung für oder gegen eine PEG individuell in einer Fall-zu-Fall-Entscheidung getroffen wird. Wir planen daher die Durchführung einer einmaligen, web-basierten, anonymisierten Fragebogen-Umfrage, die sich an betreuende Ärzte aus der Kindernierenheilkunde oder der Kinderleberheilkunde in Europa richtet und die aktuelle Praxis sowie die Erfahrungen am jeweiligen Zentrum anonymisiert und in der Rückschau erfragen soll. Daten werden nicht patientenbezogen oder im langfristigen Verlauf erhoben, sodass eine Identifizierung von Patienten nicht möglich ist. Es wird ermittelt, wie die befragten Kollegen einer PEG-Implantation bei chronisch nierenerkrankten Kindern im Allgemeinen und ARPKD-Patienten im Speziellen gegenüberstehen. Falls Erfahrungen mit PEG bei ARPKD-Patienten im Zentrum vorliegen, werden diese abgefragt: Technik der Anlage, Alter der Patienten bei Anlage, Ausmaß der Leberbeteiligung der Patienten bei Anlage, Vorhandensein einer Blutwäsche bei Anlage, Komplikationen der PEG-Anlage (Leckage, Infektion, Varizenbildung, Notwendigkeit einer erneuten Operation). Des Weiteren ist von Interesse, ob die PEG bei im Weiteren erfolgter Transplantation entfernt wurde. Die Umfrage wird abgeschlossen durch eine Einschätzung der Kollegen, ob bei der PEG-Implantation in der Gesamtzusammenschau die Vorteile für die Patienten (einschließlich Gewichts- und Körperlängenentwicklung) überwiegen. Die Auswertungen der Antworten wird sich über absolute und relative Häufigkeiten (in Prozent) ergeben. Die Freitexte werden durch die Antragsteller zusammengestellt und ausgewertet. Zusammenfassend wird diese Umfrage erste Daten zu der klinisch relevanten Fragestellung nach der aktuellen klinischen Praxis der europäischen Zentren der Kinderheilkunde in Bezug auf eine PEG-Anlage bei ARPKD-Patienten zusammenstellen und somit erstmals eine wissenschaftliche Grundlage in dieser bisher nicht untersuchten Fragestellung liefern.

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Studiendetails

Studienziel Ziel der Erhebung ist zum einen die aktuell gängige Praxis der europäischen kindernephrologischen und kindergastroenterologischen Zentren in Bezug auf die PEG (perkutanen endoskopischen Gastrostomie)-Implantation bei ARPKD (autosomal rezessiver polyzystischer Nierenerkrankung)-Patienten zu erfragen, zum anderen sollen Nutzen und Risiken der Intervention retrospektiv strukturiert und bewertet werden. Damit soll erstmalig Evidenz zu einer wesentlichen Therapiesäule bei dieser lebensbedrohlichen Erkrankung geschaffen werden.
Status Teilnahme nur nach Einladung
Zahl teilnehmender Patienten 200
Stationärer Aufenthalt Keiner
Finanzierungsquelle Universitätsklinikum Köln

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Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Die befragten Kollegen arbeiten an einem Zentrum mit Abteilung für pädiatrische Nephrologie oder pädiatrische Hepatologie. Die Patienten, deren Daten anonymisiert retrospektiv abgefragt werden, haben durch die betreuenden Kollegen vor Ort die Diagnose einer autosomal rezessiven polyzystischen Nierenerkrankung erhalten.

Ausschlusskriterien

  • keine freiwillige Teilnahme

Adressen und Kontakt

Klinik für Kinder- und JugendmedizinUniklinik Köln, Köln

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Häufig gestellte Fragen

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Die autosomal rezessive polyzystische Nierenerkrankung (ARPKD) stellt ein klassisches pädiatrisch-nephrologisches Krankheitsbild dar. Als Systemerkrankung sind neben der chronischen Nierenerkrankung die obligate hepatische Beteiligung mit Entwicklung einer portalen Hypertension im Vordergrund. Somit stellt diese Kohorte eine Hochrisikogruppe für die Entwicklung einer Dystrophie dar. Die bei anderen Patienten in solchen Fällen durchgeführte Anlage einer perkutanen endoskopischen Gastrostomie (PEG) wird bei ARPKD-Patienten aus theoretischen Überlegungen teils kritisch betrachtet. Denkbare Komplikationen der portalen Hypertension oder die Notwendigkeit einer Peritonealdialyse werden als Gründe für eine relative Kontraindikation einer PEG-Anlage bei ARKD-Patienten angeführt. Systematische Studien zu dieser relevanten Fragestellung fehlen, sodass die Entscheidung für oder gegen eine PEG individuell in einer Fall-zu-Fall-Entscheidung getroffen wird. Wir planen daher die Durchführung einer einmaligen, web-basierten, anonymisierten Fragebogen-Umfrage, die sich an betreuende pädiatrische Nephrologen oder pädiatrische Hepatologen in Europa richtet und die aktuelle Praxis sowie die Erfahrungen am jeweiligen Zentrum anonymisiert und retrospektiv erfragen soll. Daten werden nicht patientenbezogen oder longitudinal erhoben, sodass eine Identifizierung von Patienten nicht möglich ist. Es wird ermittelt, wie die befragten Kollegen einer PEG-Implantation bei chronisch nierenerkrankten Kindern im Allgemeinen und ARPKD-Patienten im Speziellen gegenüberstehen. Falls Erfahrungen mit PEG bei ARPKD-Patienten im Zentrum vorliegen, werden diese abgefragt: Technik der Anlage, Alter der Patienten bei Anlage, hepatischer Phänotyp der Patienten bei Anlage, Vorhandensein einer Dialyse bei Anlage, Komplikationen der PEG-Anlage (Leckage, Infektion, Varizenbildung, Reoperation). Des Weiteren ist von Interesse, ob die PEG bei im Weiteren erfolgter Transplantation entfernt wurde. Die Umfrage wird abgeschlossen durch eine Einschätzung der Kollegen, ob bei der PEG-Implantation in der Gesamtzusammenschau die Vorteile für die Patienten (einschließlich Gewichts- und Körperlängenentwicklung) überwiegen. Die Auswertungen der Antworten wird sich über absolute und relative Häufigkeiten ergeben. Die Freitexte werden durch die Antragsteller zusammengestellt und ausgewertet. Zusammenfassend wird diese Umfrage erste Daten zu der klinisch relevanten Fragestellung nach der aktuellen klinischen Praxis der europäischen pädiatrischen Zentren in Bezug auf eine PEG-Anlage bei ARPKD-Patienten zusammenstellen und somit erstmals eine Evidenz in dieser bisher nicht untersuchten Fragestellung liefern.

Quelle

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