Beschreibung der Studie

Die autosomal rezessive polyzystische Nierenerkrankung (ARPKD) stellt eine schwerwiegende Erkrankung des Kindes- und Jugendalters dar. Die betroffenen Patienten entwickeln neben einer Nierenfunktionseinschränkung auch häufig eine Leberbeteiligung in Form einer angeborenen Leberfibrose, die als Folge zu einer Erhöhung des Pfortaderwiderstandes (Pfortaderhochdruck) führen kann. Eine Komplikation hiervon ist die Entwicklung von Speiseröhren- und Magenvarizen (Erweiterung der Venen durch die Druckerhöhung im Pfortaderkreislauf). ARPKD-Patienten benötigen häufig bereits im Kindes- und Jugendlichenalter eine Nierenersatztherapie (Dialyse oder Nierentransplantation) und/oder eine Lebertransplantation. Im langfristigen Verlauf haben viele Patienten mit ARPKD Probleme mit einer altersentsprechenden Körpergewichts- und Körperlängenentwicklung. Die bei anderen Patienten in solchen Fällen durchgeführte Anlage einer dauerhaften Ernährungssonde (perkutanen endoskopischen Gastrostomie - PEG) wird bei ARPKD-Patienten aus theoretischen Überlegungen teils kritisch betrachtet. Denkbare Komplikationen des Pfortaderhochdrucks oder die Notwendigkeit einer Blutwäsche über das Bauchfell (Peritonealdialyse) werden als Gründe angesehen, die gegen die Anlage einer PEG bei ARPKD-Patienten sprechen könnten. Systematische Studien zu dieser wichtigen Fragestellung fehlen, sodass die Entscheidung für oder gegen eine PEG individuell in einer Fall-zu-Fall-Entscheidung getroffen wird. Wir planen daher die Durchführung einer einmaligen, web-basierten, anonymisierten Fragebogen-Umfrage, die sich an betreuende Ärzte aus der Kindernierenheilkunde oder der Kinderleberheilkunde in Europa richtet und die aktuelle Praxis sowie die Erfahrungen am jeweiligen Zentrum anonymisiert und in der Rückschau erfragen soll. Daten werden nicht patientenbezogen oder im langfristigen Verlauf erhoben, sodass eine Identifizierung von Patienten nicht möglich ist. Es wird ermittelt, wie die befragten Kollegen einer PEG-Implantation bei chronisch nierenerkrankten Kindern im Allgemeinen und ARPKD-Patienten im Speziellen gegenüberstehen. Falls Erfahrungen mit PEG bei ARPKD-Patienten im Zentrum vorliegen, werden diese abgefragt: Technik der Anlage, Alter der Patienten bei Anlage, Ausmaß der Leberbeteiligung der Patienten bei Anlage, Vorhandensein einer Blutwäsche bei Anlage, Komplikationen der PEG-Anlage (Leckage, Infektion, Varizenbildung, Notwendigkeit einer erneuten Operation). Des Weiteren ist von Interesse, ob die PEG bei im Weiteren erfolgter Transplantation entfernt wurde. Die Umfrage wird abgeschlossen durch eine Einschätzung der Kollegen, ob bei der PEG-Implantation in der Gesamtzusammenschau die Vorteile für die Patienten (einschließlich Gewichts- und Körperlängenentwicklung) überwiegen. Die Auswertungen der Antworten wird sich über absolute und relative Häufigkeiten (in Prozent) ergeben. Die Freitexte werden durch die Antragsteller zusammengestellt und ausgewertet. Zusammenfassend wird diese Umfrage erste Daten zu der klinisch relevanten Fragestellung nach der aktuellen klinischen Praxis der europäischen Zentren der Kinderheilkunde in Bezug auf eine PEG-Anlage bei ARPKD-Patienten zusammenstellen und somit erstmals eine wissenschaftliche Grundlage in dieser bisher nicht untersuchten Fragestellung liefern.

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Studiendetails

Studienziel Ziel der Erhebung ist zum einen die aktuell gängige Praxis der europäischen kindernephrologischen und kindergastroenterologischen Zentren in Bezug auf die PEG (perkutanen endoskopischen Gastrostomie)-Implantation bei ARPKD (autosomal rezessiver polyzystischer Nierenerkrankung)-Patienten zu erfragen, zum anderen sollen Nutzen und Risiken der Intervention retrospektiv strukturiert und bewertet werden. Damit soll erstmalig Evidenz zu einer wesentlichen Therapiesäule bei dieser lebensbedrohlichen Erkrankung geschaffen werden.
Status Teilnahme nur nach Einladung
Zahl teilnehmender Patienten 200
Stationärer Aufenthalt Keiner
Finanzierungsquelle Universitätsklinikum Köln

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Die befragten Kollegen arbeiten an einem Zentrum mit Abteilung für pädiatrische Nephrologie oder pädiatrische Hepatologie. Die Patienten, deren Daten anonymisiert retrospektiv abgefragt werden, haben durch die betreuenden Kollegen vor Ort die Diagnose einer autosomal rezessiven polyzystischen Nierenerkrankung erhalten.

Ausschlusskriterien

  • keine freiwillige Teilnahme

Adressen und Kontakt

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Häufig gestellte Fragen

Die autosomal rezessive polyzystische Nierenerkrankung (ARPKD) stellt ein klassisches pädiatrisch-nephrologisches Krankheitsbild dar. Als Systemerkrankung sind neben der chronischen Nierenerkrankung die obligate hepatische Beteiligung mit Entwicklung einer portalen Hypertension im Vordergrund. Somit stellt diese Kohorte eine Hochrisikogruppe für die Entwicklung einer Dystrophie dar. Die bei anderen Patienten in solchen Fällen durchgeführte Anlage einer perkutanen endoskopischen Gastrostomie (PEG) wird bei ARPKD-Patienten aus theoretischen Überlegungen teils kritisch betrachtet. Denkbare Komplikationen der portalen Hypertension oder die Notwendigkeit einer Peritonealdialyse werden als Gründe für eine relative Kontraindikation einer PEG-Anlage bei ARKD-Patienten angeführt. Systematische Studien zu dieser relevanten Fragestellung fehlen, sodass die Entscheidung für oder gegen eine PEG individuell in einer Fall-zu-Fall-Entscheidung getroffen wird. Wir planen daher die Durchführung einer einmaligen, web-basierten, anonymisierten Fragebogen-Umfrage, die sich an betreuende pädiatrische Nephrologen oder pädiatrische Hepatologen in Europa richtet und die aktuelle Praxis sowie die Erfahrungen am jeweiligen Zentrum anonymisiert und retrospektiv erfragen soll. Daten werden nicht patientenbezogen oder longitudinal erhoben, sodass eine Identifizierung von Patienten nicht möglich ist. Es wird ermittelt, wie die befragten Kollegen einer PEG-Implantation bei chronisch nierenerkrankten Kindern im Allgemeinen und ARPKD-Patienten im Speziellen gegenüberstehen. Falls Erfahrungen mit PEG bei ARPKD-Patienten im Zentrum vorliegen, werden diese abgefragt: Technik der Anlage, Alter der Patienten bei Anlage, hepatischer Phänotyp der Patienten bei Anlage, Vorhandensein einer Dialyse bei Anlage, Komplikationen der PEG-Anlage (Leckage, Infektion, Varizenbildung, Reoperation). Des Weiteren ist von Interesse, ob die PEG bei im Weiteren erfolgter Transplantation entfernt wurde. Die Umfrage wird abgeschlossen durch eine Einschätzung der Kollegen, ob bei der PEG-Implantation in der Gesamtzusammenschau die Vorteile für die Patienten (einschließlich Gewichts- und Körperlängenentwicklung) überwiegen. Die Auswertungen der Antworten wird sich über absolute und relative Häufigkeiten ergeben. Die Freitexte werden durch die Antragsteller zusammengestellt und ausgewertet. Zusammenfassend wird diese Umfrage erste Daten zu der klinisch relevanten Fragestellung nach der aktuellen klinischen Praxis der europäischen pädiatrischen Zentren in Bezug auf eine PEG-Anlage bei ARPKD-Patienten zusammenstellen und somit erstmals eine Evidenz in dieser bisher nicht untersuchten Fragestellung liefern.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien