Beschreibung der Studie

Im Rahmen dieser Studie soll geprüft werden, ob durch die Einnahme von Sirolimus das Gewebe, welches unproportional gewachsen ist, kleiner wird. Ein Signalweg in den Zellen der Überwuchssyndrome scheint eine wichtige Rolle zu spielen: er wird nach den beteiligten Molekülen PI3K/Akt/mTOR Signalweg genannt. Ist dieser Signalweg gestört kommt es zu einer vermehrten Aktivierung des sogenannten Eiweißmoleküls „mTOR“. Dies wiederum führt zu einer gestörten Entwicklung von Gefäßen und somit zu Überwuchssyndromen. Sirolimus ist eine Substanz, welche mTOR hemmt. Es wird bereits als Hemmstoff für das Immunsystem bei Organtransplantationen und als Medikament bei Krebserkrankungen eingesetzt.

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Studiendetails

Studienziel Bestes Ansprechen: Komplette Remission (CR), Partielle Remission (PR) oder Stabile Erkrankung (SD) 6 Monate nach Baseline (Start der Behandlung) gemessen durch MRT.
Status Teilnahme bald möglich
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 18
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Universitätsklinikum Freiburg

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Männliche oder weibliche Patienten ≥ 3 Jahr.
  • Unterschriebene Einverständniserklärung (Kinder und/oder Eltern).
  • Patienten mit Überwuchssyndrom unabhängig vom genetischen Hintergrund (mit/ohne PTEN Keimbahnmutation oder mit/ohne somatischer Mutation AKT / PI3K in einer Überwuchs-Läsion).
  • Patienten welche die klinischen Kriterien für Überwuchssyndrome erfüllen, inkl. Weichteil-Läsionen aus einem oder mehreren Gewebekomponenten, z.B. Fett, Gefäße, Muskeln oder Bindegewebe.
  • Patienten müssen funktionelle Störungen und/oder Schmerzen aufgrund der Überwuchsläsion/en aufweisen.
  • Identifikation mindestens einer Target Läsion (bis zu fünf Target Läsionen) mit größtem Durchmesser mehr als ≥ 50 mm gemessen im MRT. Die Target Läsion/en müssen extern sichtbar sein (Fotos) und aus Weichteilgewebe bestehen (siehe Einschlusskriterium Nr. 4).
  • Mindestens eine messbare Target Läsion muss einen radiologischen Progress (gemessen im MRT) nach den Kriterien für ein Ansprechen am Ende der Beobachtungsperiode verglichen zum MRT zum Zeitpunkt des Screenings zeigen, um die Studie fortzusetzen und die Therapieperiode zu beginnen.
  • Normale Organ- und Knochenmarksfunktion (z.B. Transaminasen < 2.5 x ULN oder Serum Bilirubin < 1.5 x ULN, Hämoglobin > 9 g/dL).
  • Negativer Schwangerschaftstest im Urin (bei Frauen im gebärfähigen Alter).
  • Sichere Kontrazeption während und 12 Wochen nach der Behandlung bei sexuell aktiven weiblichen Patienten (und weibliche Partner von männlichen Patienten).

Ausschlusskriterien

  • Patienten, die keinen Progress der definierten Target Läsion/en zeigen (im MRT entsprechend der Ansprechkriterien).
  • Target Läsion(en) ist/sind einer kompletten chirurgischen Entfernung zugänglich oder zeigen reine ästhetische Beeinträchtigung und keine funktionelle Störungen und/oder Schmerzen.
  • Jegliche Behandlung mit Chemotherapie oder biologischen Substanzen oder Bestrahlung.
  • Patienten die innerhalb von 30 Tagen vor Unterschrift der Einverständniserklärung mit Lebendvakzine behandelt wurde.
  • Patienten mit CYP3A4 inhibierenden Medikamenten, die nicht durch vergleichbare Medikamente ersetzt werden können.
  • Patienten mit bekannten Immundefekten oder HIV Positivität.
  • Patienten mit bekannter interstitieller Lungenerkrankungen, Pneumonitis oder blutender Diathesis.
  • Patienten die innerhalb der letzten 4 Wochen vor Start der Beobachtungsphase mit Sirolimus oder einem anderen mTOR Inhibitor behandelt wurden.
  • Geplante Operationen während der Studienbehandlung.
  • Bestehende chronische Wunden.
  • Triglyzeride > 400 mg/dL (> 4.5 mmol/L) oder Gesamtcholesterin > 300 mg/dL (> 7.8 mmol/L).
  • Kreatinin Clearance ≤ 60 mL/min (Cockcroft Gault Formel).
  • Proteinurie ≥ 30 mg/dL mit Dipstick und 24h Proteinurie > 0.8 g/24h.
  • Einnahme von Johanneskraut und/oder Grapefruitsaft.
  • Jegliche schwere und/oder unkontrollierte Erkrankung die zu einem Sicherheitsrisiko für den Patienten führen können, wie z.B.:
  • Unkontrollierte Hypercholesterinämie / Hypertriglyzerinämie
  • Beeinträchtigung der gastrointestionalen Funktion oder gastrointestinale Erkrankungen, die die Absorbation der Studienmedikation beeinflussen (z.B. ulzerierende Erkrankungen, unkontrollierte Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Malabsorbation Syndrom).
  • Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber Sirolimus oder anderen mTOR Inhibitoren.
  • Patienten die nicht in der Lage oder nicht bereit sind, die geplante Behandlung und die geplanten Behandlungstermine inkl. der geplanten Untersuchungen zu befolgen.
  • Weibliche Patienten, die schwanger sind oder stillen. Patienten im gebärfähigen Alter die keine adäquate Kontrazeption verwenden.

Adressen und Kontakt

Vivantes Klinikum Berlin Neukölln, Berlin

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Universitätsklinikum, Leipzig

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Universitätsklinikum, Bonn

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Zentrum für Kinder- und Jugendheilkunde, Pädiatrische Hämatologie und Onkologie, Freiburg im Breisgau

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Häufig gestellte Fragen

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