Beschreibung der Studie

Ziele: Vergleich des Gesamtüberlebens (overall survival, OS) von Patienten in der Rigosertib-Gruppe mit dem OS von Patienten in der Gruppe mit Behandlung gemäß Entscheidung des Prüfarztes (PC) sowohl im Gesamtkollektiv als auch in einer Untergruppe von Patienten mit sehr hohem Risiko gemäß IPSS-R

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Studiendetails

Studienziel Vergleich des Gesamtüberlebens (overall survival, OS) von Patienten in der Rigosertib-Gruppe mit dem OS von Patienten in der Gruppe mit Behandlung gemäß Entscheidung des Prüfarztes (PC) sowohl im Gesamtkollektiv als auch in einer Untergruppe von Patienten mit sehr hohem Risiko gemäß IPSS-R. Der Beobachtungszeitraum erstreckt sich vom Behandlungsende (EoT Visite) bis zur Transformation zu AML oder dem Ableben des Patienten. Eine Nachverfolgung wird monatlich durchgeführt.
Status Teilnahme möglich
Studienphase 3
Zahl teilnehmender Patienten 225
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Standardtherapie
Finanzierungsquelle Onconova Therapeutics
Weitere Informationen Studienwebseite

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Alter: 18–81 Jahre
  • Vorliegen einer wie folgt klassifizierten Erkrankung und zytogenetische Sicherung innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening oder während des Screenings
  • RAEB-1 nach den MDS-Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (World Health Organization, WHO; 5 % bis < 10 % Knochenmarkblasten)
  • RAEB-2 nach den MDS-Kriterien der WHO (10 % bis < 20 % Knochenmarkblasten)
  • RAEB-t nach der modifizierten French-American-British Classification (FAB-Klassifikation; 20–30 % Knochenmarkblasten)
  • Mindestens eine Zytopenie (absolute Neutrophilenzahl [absolute neutrophil count, ANC] < 1800/μl oder Thrombozytenzahl < 100 000/μl oder Hämoglobin [Hb] < 10 g/dl)
  • Progression (gemäß IWG-Kriterien von 2006) zu irgendeinem Zeitpunkt nach Einleitung der Behandlung mit AZA oder DEC
  • oder
  • Nichterreichen einer kompletten oder partiellen Remission oder einer hämatologischen Verbesserung (hematologic improvement, HI; gemäß IWG-Kriterien von 2006) nach mindestens sechs vierwöchigen AZA-Zyklen oder nach entweder vier vierwöchigen oder vier sechswöchigen DEC-Zyklen
  • Rezidiv nach einer initialen kompletten oder partiellen Remission oder nach einer initialen HI (gemäß IWG-Kriterien von 2006)
  • Unverträglichkeit gegenüber AZA oder DEC
  • Gesamtdauer der Vorbehandlung mit einer hypomethylierenden Substanz ≤ 9 Monate
  • Letzte AZA- oder DEC-Dosis innerhalb von 6 Monaten vor dem geplanten Randomisierungsdatum, wobei die jeweilige Substanz ≥ 4 Wochen vor der Randomisierung abgesetzt worden sein muss
  • Fehlendes Ansprechen auf eine allogene Stammzelltransplantation oder Rezidiv nach einer allogenen Stammzelltransplantation oder fehlende Eignung für eine allogene Stammzelltransplantation oder Entscheidung des Patienten gegen eine allogene Stammzelltransplantation
  • Absetzen sämtlicher MDS-Therapien (einschließlich AZA und DEC) ≥ 4 Wochen vor der Randomisierung; Wachstumsfaktoren (G-CSF, Erythropoetin und TPO) und Transfusionen sind vor und während der Studie bei entsprechender klinischer Indikation zulässig.
  • Bei Patienten mit 5q-Syndrom: fehlendes Ansprechen auf eine Lenalidomid-Therapie oder Progression unter einer Lenalidomid-Therapie
  • Performance-Status 0, 1 oder 2 gemäß Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)
  • Bereitschaft zur Einhaltung der in diesem Prüfplan spezifizierten Verbote und Einschränkungen
  • Unterzeichnung einer Einwilligungserklärung nach Aufklärung durch den Patienten (bzw. dessen gesetzlichen Vertreter), aus der hervorgeht, dass der Patient den Zweck der Studie und die zu deren Durchführung erforderlichen Maßnahmen versteht und zur Studienteilnahme bereit ist

Ausschlusskriterien

  • Frühere Teilnahme an einer klinischen Studie zu Rigosertib i.v. oder p.o.; Screening-Versager aus anderen Rigosertib-Studien können für die Teilnahme an dieser Studie voruntersucht werden.
  • Eignung für eine Induktionschemotherapie, z. B. mit Cytarabin über 7–10 Tage plus einem Anthrazyklin über 2–3 Tage oder mit hochdosiertem Cytarabin (HDEC)
  • Frühere Diagnose einer AML (definiert als Knochenmarkblastenanteil > 30 %)
  • Eignung für eine allogene Stammzelltransplantation. Der Patient ist jedoch für die Studie geeignet, wenn er eine allogene Stammzelltransplantation ablehnt oder wenn kein passender Spender gefunden werden kann.
  • Vorliegen irgendeiner aktiven malignen Erkrankung innerhalb des vorangegangenen Jahres, mit Ausnahme eines Basalzell- oder Plattenepithelkarzinoms der Haut oder eines Zervix- oder Mammakarzinoms in situ
  • Vorliegen einer nicht beherrschten interkurrierenden Erkrankung, z. B. einer symptomatischen dekompensierten Herzinsuffizienz oder einer instabilen Angina pectoris
  • Vorliegen einer aktiven Infektion, die auf eine angemessene Therapie nicht ausreichend anspricht
  • Gesamtbilirubin ≥ 1,5 mg/dl, der nicht hämolytisch bedingt oder auf einen Morbus Gilbert-Meulengracht zurückzuführen ist
  • Alaninaminotransferase (ALT)/Aspartataminotransferase (AST) ≥ 2,5 × obere Normgrenze (ONG)
  • Serumkreatinin ≥ 2,0 mg/dl
  • Bekannte Infektion mit HIV, HBV oder HCV
  • Nicht eingestellte Hyponatriämie (definiert als Serumnatriumwert < 130 mval/l)
  • Bei Patientinnen im gebärfähigen Alter (prämenopausal und nicht chirurgisch sterilisiert): Stillzeit oder positiver Blut-Schwangerschaftstest (Test auf Beta-Untereinheit des humanen Choriongonadotropins [Beta-hCG]) beim Screening
  • Bei Patientinnen im gebärfähigen Alter und bei Patienten mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter: Fehlende Bereitschaft, vor Studieneinschluss und während der gesamten Studie einschließlich der gesamten 30-tägigen behandlungsfreien Nachbeobachtungsphase strikte Anforderungen an die Empfängnisverhütung einzuhalten
  • Größerer chirurgischer Eingriff ohne vollständige Wiederherstellung oder größerer chirurgischer Eingriff innerhalb von 3 Wochen vor der geplanten Randomisierung
  • Nicht eingestellte Hypertonie
  • Neu aufgetretene Krampfanfälle (innerhalb von 3 Monaten vor der geplanten Randomisierung) oder unzureichend beherrschtes Krampfleiden
  • Jegliche begleitende Anwendung anderer in klinischer Erprobung befindlicher Präparate oder anderer Chemotherapien, Strahlentherapien oder Immuntherapien oder von Kortikosteroiden (die Behandlung chronischer Erkrankungen mit Prednisonäquivalent ≤ 20 mg/Tag ist zulässig.)
  • Behandlung mit Cytarabin in irgendeiner Dosierung, Lenalidomid oder irgendeiner anderen gezielt zur Behandlung des MDS eingesetzten Therapie (mit Ausnahme von Wachstumsfaktoren und anderen unterstützenden Behandlungsmaßnahmen) innerhalb von 4 Wochen vor der geplanten Randomisierung
  • Anwendung einer in der klinischen Erprobung befindlichen Therapie innerhalb von 4 Wochen vor der geplanten Randomisierung
  • Psychiatrische Erkrankung oder soziale Situation, die das Vermögen des Patienten einschränkt, die Studienanforderungen zu akzeptieren bzw. einzuhalten

Adressen und Kontakt

University Hospital Zurich, Zurich

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Hospital of the Elisabethinen Linz GmbH, Linz

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Salzburg University Hospital, Salzburg

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Hanusch Hospital, Vienna

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General University Hospital, Prague 2

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Institute of Hematology and Blood Transfusion, Prague 2

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St. Hedwig-Krankenhaus; Poliklinik, Berlin

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Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Dresden

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Marien Hospital Düsseldorf, Düsseldorf

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Universitätsklinikum Essen, Essen

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Universitätsklinikum Frankfurt am Main, Frankfurt

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Universitätsmedizin Göttingen, Göttingen

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Klinikum rechts der Isar der TU München, Munich

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Rems-Murr-Klinikum Winnenden, Winnenden

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Häufig gestellte Fragen

Eine wissenschaftliche Kurzbeschreibung ist in englischer Sprache verfügbar.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Phase-3-Studien werden durchgeführt, um die Wirksamkeit und Verträglichkeit einer neuen Behandlungsmethode nachzuweisen. Zu diesem Zweck wird in vielen Fällen nur ein Teil der Studienteilnehmer mit der neuen Methode behandelt. Die übrigen Teilnehmer erhalten, falls vorhanden, die bisher eingesetzte Methode. So ist ein direkter Vergleich zwischen neuer und alter Behandlungsmethode möglich. Diese Studien bilden den letzten Schritt auf dem Weg zur Marktzulassung der Behandlungsmethode durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). An Studien dieser Phase nehmen in der Regel mehrere hundert bis tausend Betroffenen teil. Sie dauern oft mehrere Monate oder Jahre. Vor der Phase-3-Studie wurden Studien der Phase 1 und Phase 2 durchgeführt. Dabei haben in der Regel bereits über hundert Menschen die Behandlung erhalten.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Damit man sich auf Studienergebnisse verlassen kann, müssen Studien möglichst vor äußeren Einflussfaktoren geschützt werden, die zu einer Verfälschung der Ergebnisse führen könnten. Zu den Einflussfaktoren gehören zum Beispiel das Alter oder der Schweregrad einer Erkrankung. Eine wichtige Methode, um die Auswirkung solcher Einflussfaktoren zu minimieren, ist die Randomisierung. Darunter versteht man, dass die Zuteilung zu den verschiedenen Teilnehmergruppen zufällig erfolgt. Das heißt, dass weder die Teilnehmer noch der Arzt einen Einfluss darauf haben, welcher Gruppe ein Teilnehmer zugeordnet wird. Durch die zufällige Zuteilung wird dafür gesorgt, dass sich die Einflussfaktoren gleichermaßen auf die Gruppen auswirken. So wird zum Beispiel verhindert, dass einer Gruppe nur die weniger stark betroffenen zugeteilt werden. In diesem Fall wäre es nicht möglich, die beiden Gruppen zuverlässig miteinander zu vergleichen.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien