Beschreibung der Studie

Verfahren zur Pathogeninaktivierung dienen der Unschädlichmachung von unbekannten und bekannten Erregern in Blutkomponenten. Das in dieser Prüfung eingesetzte Theraflex UV-Verfahren nutzt die inaktivierende Wirkung von UVC-Licht ohne Zusatz einer weiteren Substanz mit dem Ziel, das Risiko der Übertragung von infektiösen Erregern (Viren, Bakterien, Protozoen) durch Transfusionen von Thrombozytenkonzentraten (TKs) zu vermindern. Das Verfahren inaktiviert darüber hinaus die im TK in geringen Mengen enthaltenen weißen Blutkörperchen und ist daher geeignet eine Spenderzellen-gegen-Empfänger-Reaktion, in der Fachsprache Transfusionsassoziierte Graft versus Host Erkrankung (TA-GvHD), zu verhindern und kann die in der Routine übliche Maßnahme zur Vorbeugung einer TA-GvHD, nämlich die Gamma-Bestrahlung der TKs, ersetzen. Ziel der klinischen Studie ist der Nachweis der Wirksamkeit und Sicherheit von UVC-behandelten Thrombozytenkonzentraten (UVC-TKs) im Vergleich zu einem in der Routine vergleichbaren Kontrollpräparat (unbehandeltes- bzw. Gamma-bestrahltes TKs). Hierzu werden 166 hämatoonkologische Patienten in zwei Gruppen zufällig verteilt, wobei die eine Gruppe das UVC-behandelte und die andere Gruppe das Kontrollpräparat erhält. Weder der Arzt noch der Patient wissen, welches Präparat der Patient erhält, so dass keiner der beteiligten Personen durch das Wissen um die Art des TKs in seinem Handeln oder seiner Reaktion beeinflusst wird.. Die Studie besteht aus 3 großen Abschnitten, der Screeningphase, in der die Eignung des Patienten für die Studie überprüft wird, einer Behandlungsphase von max. 28 Tagen, in der jeder Patient insgesamt bis zu 8 TKs erhält, und einer Nachbeobachtungsphase von 30 Tagen, in der das Auftreten von unerwünschten Ereignissen über die Behandlungsphase hinaus dokumentiert wird. Für den Nachweis der Wirksamkeit wird der Anstieg von Thrombozyten im Blut des Patienten nach 1 und 24 h bestimmt. Hierbei wird die Menge der transfundierten Thrombozyten, sowie die Körperoberfläche des Patienten berücksichtigt. Dieser Wert wird korrigiertes Inkrement, engl. CCI, genannt. Der CCI-Wert ist ein sogenannter Surrogat-Marker, der stellvertretend für den Nachweis der Wirksamkeit eingesetzt wird. Die Untersuchung zur Sicherheit und Verträglichkeit erfolgt durch die Erfassung von Laborparametern, Vitalfunktionen, der Bestimmung einer Antikörperbildung gegen das Testpräparat und der Erfassung von unerwünschten Ereignissen.

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Studiendetails

Studienziel Es ist das primäre Ziel der Studie, gemessen am korrigierten posttransfusionellen 1-Stunden Thrombozyteninkrement (1h-CCI), die Nicht-Unterlegenheit von bis zu 5 Tage gelagerten, UVC-behandelten plasmareduzierten Thrombozytenkonzentraten (UVC-TKs) im Vergleich zu bis zu 5 Tage gelagerten, unbehandelten plasmareduzierten Thrombozytenkonzentraten (Kontroll-TKs) in erwachsenen hämatoonkologischen Patienten mit Thrombozytopenie zu zeigen, wobei das mittlere 1h-CCI der UVC-TKs nicht mehr als 30% unter dem der Kontroll-TKs liegen soll. Der CCI wird entsprechend der folgenden Formel ermittelt: CCI=(Post-pre count (×10E9⁄L)) /(Platelet dose transfused (× 10E11) × BSA* * BSA: Body Surface Area
Status Teilnahme möglich
Studienphase 2 bis 3
Zahl teilnehmender Patienten 166
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Standardtherapie
Finanzierungsquelle Blutspendedienste des Deutschen oder Bayerischen Roten Kreuzes, vertreten durchDRK-BSD-NSTOB

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Hämatoonkologische Patienten, bei denen eine Thrombozytopenie vorliegt oder bedingt durch die Grunderkrankung oder eine chemotherapeutische Behandlung bald vorliegen wird;
  • Patienten, die wahrscheinlich ≥ 1 TK-Transfusion während ihres stationären Aufenthaltes erhalten werden;
  • Alter ≥ 18 Jahre; Schriftliche Einwilligungserklärung;
  • Lebenserwartung ≥ 8 Wochen;
  • Gesundheitszustand gemäß Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) mit Index ≤ 2.

Ausschlusskriterien

  • Bekannte immunologische Refraktärität gegenüber TK-Transfusionen, d. h. HLA- und/oder HPA-Alloimmunisierung (in der Patientenakte dokumentiert);
  • Vorgeschichte oder Diagnose einer Autoimmunerkrankung, die die Blutstillung beeinträchtigt;
  • Akute oder chronische disseminierte intravasale Koagulopathie (DIC);
  • Vorgeschichte oder Diagnose einer thrombotischen thrombozytopenischen Purpura oder eines hämolytisch-urämischen Syndroms;
  • Positiver Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest;
  • Stillzeit;
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie mit nicht-zugelassenen Medikamenten;
  • Vorherige Teilnahme an dieser Studie;
  • Akute promyelozytische Leukämie (AML, FAB Subtyp M3);
  • Aktive Blutung ≥ WHO Grade 3 zum Zeitpunkt des Einschlusses, durch die eine oder mehrere EK-Transfusionen und/oder therapeutische TK-Transfusionen erforderlich wurden;
  • Splenomegalie, bei der die Milz mehr als 4 cm unterhalb des Rippenrands tastbar ist;
  • Vorgeschichte schwerwiegender anaphylaktischer Transfusionsreaktionen (d. h. Patienten, bei denen bereits schwere allergische Reaktionen auf Plasmaproteine aufgetreten sind und die daher gewaschene Thrombozyten benötigen); Eingeschränkte Rechts- und Handlungsfähigkeit oder andere Umstände, die den Patienten daran hindern, Art, Bedeutung und Auswirkungen der klinischen Studie zu verstehen (z.B. Patient spricht und versteht kein Deutsch);
  • Schwere unkontrollierte Infektion;
  • Vorgeschichte schwerer vaginaler Blutungen durch Myome.

Adressen und Kontakt

Med. Klinik II-Hämatologie /Onkologie, 60595 Frankfurt am Main

Ansprechpartner: Prof. Axel Seltsam

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Klinikum Oldenburg AöR, Universitätsklinik für Innere Medizin Onkologie und Hämatologie, 26133 Oldenburg

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Universitätsklinik Ulm, Zentrum für Innere Medizin III, 89081 Ulm

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DRK Blutspendedienst Baden-Württemberg Hessen, Institut für Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm (IKT), 89081 Ulm

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Häufig gestellte Fragen

Verfahren zur Pathogeninaktivierung dienen der Inaktivierung von unbekannten und bekannten Pathogenen in Blutkomponenten. Das in dieser Prüfung eingesetzte Theraflex UV-Verfahren soll das Risiko der Übertragung von infektiösen Pathogenen (Viren, Bakterien, Protozoen) durch die Transfusionen von Thrombozytenkonzentraten (TKs) vermindern. Das in dieser Prüfung eingesetzte Verfahren nutzt die inaktivierende Wirkung von kurzwelligem UVC-Licht (254 nm). Die Wirkung basiert primär auf der Wechselwirkung von UVC mit den Nukleinsäuren DNA und RNA und der Ausbildung von Nukleinsäurestrangvernetzungen durch die Ausbildung von Dimeren, was in der Konsequenz die Replikation der Nukleinsäure unterbindet. Bei diesem Verfahren ist der Zusatz einer möglicherweise toxischen photoaktiven Substanz nicht notwendig. Das Verfahren inaktiviert Leukozyten und ist daher für die Prophylaxe einer Transfusionsassoziierten Graft versus Host Erkrankung (TA-GvHD) geeignet. Insgesamt sollen in der doppelblinden Studie 166 hämatoonkologische Patienten eingeschlossen und in zwei Gruppen randomisiert werden. Das primäre Ziel der Studie ist es am korrigierten posttransfusionellen 1-Stunden Thrombozyteninkrement (1h-CCI), die Nicht-Unterlegenheit von bis zu 5 Tage gelagerten UVC-behandelten plasmareduzierten Thrombozytenkonzentraten (UVC-TKs) im Vergleich zu bis zu 5 Tage gelagerten, unbehandelten plasmareduzierten Thrombozytenkonzentraten (Kontroll-TKs) in erwachsenen hämatoonkologischen Patienten mit Thrombozytopenie zu zeigen, wobei das mittlere 1h-CCI der UVC-TKs nicht mehr als 30% unter dem der Kontroll-TKs liegen soll. Als wesentliche Sicherheitsparameter werden die Blutungkomplikationsraten (WHO Grad 3 und 4), die Refraktäritätsraten und die Refraktäritätsraten durch Alloimmunisierung mit HLA- oder HPA-Antikörpern oder Antikörpern gegen UVC-assoziierte Neoantigene, die Häufigkeit der Alloimmunisierung gegen UVC-assoziierte Neoantigene auf Thrombozyten (alle Patienten) und die Rate an Nebenwirkungen bestimmt und zwischen den Behandlungsgruppen verglichen.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Damit man sich auf Studienergebnisse verlassen kann, müssen Studien möglichst vor äußeren Einflussfaktoren geschützt werden, die zu einer Verfälschung der Ergebnisse führen könnten. Zu den Einflussfaktoren gehören zum Beispiel das Alter oder der Schweregrad einer Erkrankung. Eine wichtige Methode, um die Auswirkung solcher Einflussfaktoren zu minimieren, ist die Randomisierung. Darunter versteht man, dass die Zuteilung zu den verschiedenen Teilnehmergruppen zufällig erfolgt. Das heißt, dass weder die Teilnehmer noch der Arzt einen Einfluss darauf haben, welcher Gruppe ein Teilnehmer zugeordnet wird. Durch die zufällige Zuteilung wird dafür gesorgt, dass sich die Einflussfaktoren gleichermaßen auf die Gruppen auswirken. So wird zum Beispiel verhindert, dass einer Gruppe nur die weniger stark betroffenen zugeteilt werden. In diesem Fall wäre es nicht möglich, die beiden Gruppen zuverlässig miteinander zu vergleichen.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien