Beschreibung der Studie

Bei Kindern mit komplexen angeborenen Herzfehlern mit nur einer funktionierenden Herzkammer kann durch ein mehrschrittiges Operationsverfahren ein Blutkreislauf hergestellt werden, der eine vollständige Sauerstoffversorgung auch mit nur einer Herzkammer ermöglicht. Das Prinzip dieses „Fontan-Kreislaufs“ hat ein Langzeit-Überleben von vielen Patienten mit komplexen angeborenen Herzfehlern überhaupt erst möglich gemacht. Eine mögliche Komplikation ist die Entwicklung einer sogenannten Eiweißverlustenteropathie, d.h. einer Erkrankung des Darmes, die dazu führt, dass Eiweiß aus dem Blut über den Darm verloren geht. Diese Komplikation ist nicht nur sehr schwierig zu behandeln, sondern auch sehr belastend für die Patienten und kann die Prognose der betroffenen Patienten einschränken. Im Rahmen dieses Forschungsprojekts möchten wir untersuchen, ob die natürliche Barriere zwischen Darmflora und Blutkreislauf bei Patienten mit Fontankreislauf gestört ist und so vermehrt Bakterienbestandteile in die Blutbahn gelangen. Wenn dies zutrifft, könnte eine solche gestörte Barrierefunktion des Darmes an der Entstehung der Entzündung, die mit der Eiweißverlustenteropathie assoziiert ist, beteiligt sein. Wir untersuchen daher die Barrierefunktion des Darmes mit Hilfe von einer Reihe von Werten in Blut und Stuhl bei Patienten mit strukturell normalen Herzen, bei Patienten mit Fontankreislauf ohne Eiweißverlustenteropathie und bei Patienten mit Fontankreislauf und Eiweißverlustenteropathie. Unser langfristiges Ziel ist es, Frühmarker für die Entwicklung einer Eiweißverlustenteropathie zu finden, um dieser zur Zeit schwierig zu behandelnden Komplikation so früh wie möglich vorbeugend entgegen zu wirken können.

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Studiendetails

Studienziel 1) Korrelation zwischen Eiweißverlustenteropathie Krankheitsaktivität-Score und Biomarkern für Integrität des Darmepithels (I-FABP) bei Fontan Patienten mit und ohne Eiweißverlustenteropathie. 2) Korrelation zwischen Eiweißverlustenteropathie Krankheitsaktivität-Score und Biomarkern für bakterielle Translokalation (endoCab, LBP, PGN) bei Fontan Patienten mit und ohne Eiweißverlustenteropathie.
Status Teilnahme möglich
Zahl teilnehmender Patienten 200
Stationärer Aufenthalt Keiner
Finanzierungsquelle Stiftung KinderHerz

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Fontan-Patienten:
  • Fontankomplettierung vor mindestens 1 Jahr
  • Kontrollpatienten: Patienten bei denen im Rahmen einer Herzkatheteruntersuchung zum Verschluss eines Vorhof- oder Ventrikelseptumdefekts oder einer elektrophysiologischen Untersuchung eine Anlage eines peripher-venösen Venenverweilkatheters oder eine Blutentnahme erforderlich ist.

Ausschlusskriterien

  • Kontrollpatienten: Patienten mit einer manifesten Herzinsuffizienz oder komplexen Herzfehlbildungen

Adressen und Kontakt

Uniklinikum Köln, Köln

Ansprechpartner: MD, PhD Floris E.A. Udink ten Cate

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Uniklinikum Giessen, Giessen

Ansprechpartner: MD, PhD Floris E.A. Udink ten Cate

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Häufig gestellte Fragen

Durch die Einführung der Fontan-Operation ist ein Langzeit-Überleben von Kindern mit funktionellem Einkammerherz und pulmonalen Ausflussobstruktionen über wenige Wochen oder Monate hinaus erst möglich geworden. Die Eiweißverlustenteropathie ist eine mögliche Spätkomplikation der Fontan-Operation welche mit einer wesentlichen Beeinträchtigung Lebensqualität und einer erheblichen Mortalität assoziert ist. Während die Inzidenz der Eiweißverlustenteropathie je nach Studie und Diagnosekriterien mit etwa 5-15% mit einer großen Schwankungsbreite angegeben wird, findet sich übereinstimmend eine hohe 5-Jahres-Mortalität von etwa 40-50%. Die Pathophysiologie dieser Komplikation wird bisher nur in Ansätzen verstanden. Naheliegend ist jedoch ein Zusammenhang zwischen mesenterialer Hämodynamik und Eiweißverlust. Der mesenteriale Gefäßtonus ist bei Fontan-Kreislauf – ähnlich wie im kardiogenen Schock – deutlich erhöht. Weiterhin gibt es eine Vielzahl von Hinweisen, dass Inflammation eine zweite wesentliche pathophysiologische Komponente darstellt. Hierfür spricht, dass ein neuer Schub der Eiweißverlustenteropathie typischerweise 2-4 Wochen nach einem viralen Infekt auftritt, dass das endoskopische Bild deutliche Zeichen einer anhaltenden Inflammation zeigt und dass die klinische Symptomatik bei einigen Patienten gut auf die systemische oder topische Gabe von Kortikosteroiden anspricht. Es ist jedoch anzunehmen, dass die Eiweißverlustenteropathie auf dem Boden einer komplexen Interaktion zwischen mesenterialer Hämodynamik, Inflammation und Herzinsuffizienz entsteht. Somit kann man ein multifaktorielles Modell der Entstehung der Eiweißverlustenteropathie bei Fontankreislauf postulieren. Die gestörte Barrierefunktion des Darms und die damit einhergehende vermehrte bakterielle Translokation wirken hierbei als Verstärker und unterhalten eine Schleife zwischen Herzinsuffizienz und Inflammation. Eine wichtige Implikation dieses pathogenetischen Modells ist, dass die Eiweißverlustenteropathie nicht ein Epiphänomen einer schlecht funktionierenden Fontan-Zirkulation ist, sondern eine aktive Rolle in der Pathophysiologie spielt, indem sie einen Mechanismus zur Verstärkung der Herzinsuffizienz darstellt. Somit könnte eine adäquate Therapie der Eiweißverlustenteropathie nicht nur zu einer Symptomverbesserung, sondern tatsächlich auch zu einer Verbesserung der Prognose beitragen. Daher möchten wir Blut und Stuhlproben von Fontan Patienten mit und ohne Eiweißverlustenteropathie sowie Patienten mit strukturell normalen Herzen untersuchen. Hierdurch soll festgestellt werden ob das Auftreten und der Schweregrad der Eiweißverlustenteropathie mit Biomarkern für bakterielle Translokation sowie der Integrität des Darmepithels korreliert. Weiterhin möchten wir überprüfen, ob es einen Zusammenhang zwischen bakterieller Translokation und Integritätsstörung auf der einen Seite und Herzinsuffizienz und Schweregrad der Eiweißverlustenteropathie auf der anderen Seite gibt. Darüberhinaus möchten wir für zukünftige Untersuchungen zu Veränderungen des Darmmikrobioms bei Fontan-Kreislauf eine Biobank mit Stuhlproben anlegen.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien