Beschreibung der Studie

Eine über DCR-PH1 bei Patienten mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) zur Bestimmung von Sicherheit, Verträglichkeit sowie pharmakokinetischer (PK) und pharmakodynamier (PD) Effekte von einer intravenös verabreichten Infusion DCR-PH1.

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Studiendetails

Studienziel - Die Sicherheit von DCR-PH1 bewertet durch den Anteil der Patienten, die unerwünschte Ereignisse (UEs) erfahren; Zeitrahmen: bis Tag 29
Status Teilnahme nicht mehr möglich
Studienphase 1
Zahl teilnehmender Patienten 30
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Männlich oder weiblich, mindesetns 12 Jahre alt
  • Diagnose von PH1, bestätigt durch Genotypisierung
  • 24-Stunden-Urin-Oxalat-Ausscheidung wie im Protokoll definiert
  • GFR ≥ 40 ml / min normiert auf 1,73 m2 BSA
  • Eine schriftliche Einverständniserklärung für Erwachsene (≥18 Jahre alt, oder gemäß der lokalen Bestimmungen); eine schriftliche Zustimmung für Jugendliche (12 bis <18 Jahre alt, oder gemäß der lokalen Bestimmungen)

Ausschlusskriterien

  • Vorherige Nieren- und/oder Lebertransplantation
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit der Verabreichung von jeglichen Prüfpräparaten innerhalb der letzten 30 Tage vor dem Enschluss
  • Schwangerschaft oder Stillzeit zum Zeitpunkt des Screenings oder des Einschlusses
  • Frauen im gebärfähigem Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben, dürfen nicht stillen und müssen bereit sein Empfängnisverhütung zu verwenden
  • Patienten mit bekannter Anamnese eines Humane Immundefizienz-Virus (HIV) oder einer aktiven Infektion mit dem Hepatitis-B-Virus oder Hepatitis-C-Virus
  • Mittelschwere bis schwere Leberschäden
  • Abweichungen der Leberwerte: Alanin-Transaminasen (ALT) und / oder Aspartat-Transaminasen (AST) > 2-fache der oberen Normgrenze (ULN)
  • Anamnese einer schweren Reaktion auf ein liposomales Produkt oder einer bekannten Überempfindlichkeit gegen Lipidprodukte.
  • Unfähig erforderliche Studienproben zu sammeln oder dem Studienverfahren zu folgen
  • Keine klinisch signifikanten gesundheitlichen Bedenken

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sieaktuelle Stoffwechselstörung-Studien.

Häufig gestellte Fragen

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