Beschreibung der Studie

Bei circa 1/3 der Patienten mit CVID („common variable immunodeficiency“) treten neben der Infektneigung zusätzlich Reaktionen des Abwehrsystems/ Immunsystems gegen Zellen des eigenen Körpers auf (sog. Autoimmunphänomene). Eines dieser Autoimmunphänomene kann die sogenannte Autoimmunenteropathie sein, die sich bei Patienten mit wiederkehrenden Durchfällen sowie Gewichtsabnahme manifestiert. Die Standardtherapie bei Autoimmunenteropathie ist eine Unterdrückung des Immunsystems (Immunsuppression) mit Kortison (z.B. Prednisolon). Leider erleiden viele der Patienten während des Ausschleichens der Therapie einen Rückfall. Eine Zweitlinientherapie ist nicht standardisiert etabliert. Häufig wird Cyclosporin A oder Methotrexat verwendet. Durch die immun-unterdrückende (immunsuppressive) Wirkung dieser Medikamente kommt es jedoch leider bei manchen Patienten zu gehäuften Infektionen. Ziel der vorliegenden Studie ist es, eine Therapie zu testen, die einen therapeutischen Effekt ohne die immunsuppressive Wirkung verspricht: Niedrig-dosiertes Il-2 (Aldesleukin) kann durch die Vermehrung von sogenannten regulatorischen T Zellen (Treg) einen immunmodulierenden Effekt hervorrufen ohne immunsuppressiv zu wirken. Dies wurde für Abstoßungsreaktion nach Blutstammzelltransplantation (GvHD) (Koreth et al., NEJM 2011, Koreth et al., Blood 2016) sowie für Hepatitis-C-Virus assoziierte Vaskulitis (Saadoun et al., NEJM 2011) und Typ 1 Diabetes gezeigt (Hartemann et al., Lancet Diabetes Endokrinol. 2013). Ob eine solche Therapie auch bei Autoimmunenteropathie bei CVID sicher und durchführbar ist, soll in der vorliegenden Studie getestet werden. Das Nebenwirkungsprofil sowie der Nutzen unterschiedlicher, niedriger Il-2-/Aldesleukindosierungen soll bei Patienten mit CVID getestet werden.

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Studiendetails

Studienziel Sicherheit der Therapie: -Unerwünschte Ereignisse werden anhand der GCP Leitlinien während der Behandlungszeit und Nachbeobachtungszeit während jeder Studienvisite erfasst und klassifiziert (alle zwei Wochen). Autoantikörper werden vor und nach der Therapie gemessen. -Folgende Laborwerte werden routinemäßig zur Erfassung möglicher Nebenwirkungen erfasst (alle zwei Wochen): Differentialblutbild, Lymphozytensubpopulationen, Leberwerte, Nierenwerte sowie Gerinnungsparameter.
Status Teilnahme möglich
Studienphase 1 bis 2
Zahl teilnehmender Patienten 6
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bundesministerium für Bildung und Forschung Dienstsitz Berlin

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Diagnose eines variablen Immundefekts (CVID) anhand der ESID/PAGID Kriterien.
  • Ausreichende IgG-Substituionstherapie mit IgG-Talspiegeln von >6g/l in den letzten 6 Monaten vor Studieneinschluss.
  • Histologisch gesicherte Diagnose einer Autoimmunenteropathie. Letzte Biopsie < 6 Monate vor Studieneinschluss.
  • Klinisch aktive Autoimmunenteropathie definiert als ≥ 3 weiche Stuhlgänge pro Tag an mehr als der Hälfte der Tage im letzten Monat vor Studieneinschluss.
  • Negative Stuhlkultur für pathogene Darmbakterien im letzten Monat vor Studieneinschluss.
  • Steroidrefraktäre Erkrankung oder Rezidiv der Krankheitsaktivität beim Ausschleichen der Steroide.
  • Einnahme von ≤ 20mg Prednisolonäquivalent.

Ausschlusskriterien

  • Geplante Applikation von Kontrastmittel während der Studie.
  • Malignom innerhalb der letzten 5 Jahre vor Studieneinschluss (Ausnahme: suffizient behandeltes Basalzellkarzinom oder Carcinoma in situ der Zervix)
  • ECOG ≥ 2.
  • Positive Anamnese/ klinischer Befund für schwere Herz- oder Lungenerkrankung oder Perikard- oder Pleuraerguss.
  • Thrombose oder thrombembolisches Geschehen innerhalb der letzten 6 Monate vor Studieneinschluss.
  • Aktive ZNS-Erkrankung (z.B. intrakranielle Granulome, Multiple Sklerose, Vaskulitis o.a. autoinflammatorische ZNS-Erkrankung).
  • Unkontrollierte chronische Infektionserkrankung (z.B. HIV, EBV, CMV, HCV, HBV, TBC) oder Zustände, die nach Ermessen des Studienarztes ein hohes Infektionsrisiko mit sich bringen (z.B. schwere Bronchiektasen).
  • Krankenhausaufenthalt aufgrund einer Infektion mit Applikation von i.v. Antiinfektiva innerhalb der letzten vier Wochen vor Studieneinschluss.
  • Behandlung mit anderen Immunsuppressiva innerhalb der letzten vier Wochen vor Studieneinschluss (außer Prednisolonäquivalent <= 20mg).
  • Patienten mit allogenen Organtransplantaten.
  • Andere, behandlungsbedürftige Autoimmunerkrankung außer Autoimmunenteropathie.
  • Klinisch relevante Nierenfunktionsstörung (Kreatinin >1.25 ULN), Leberwerterhöhung (AST > 3 ULN, Bilirubin > 1.5 x ULN) oder andere schwere Beeinträchtigung einer Organfunktion.
  • Vorbestehende Zytopenie definiert als Hämatokrit <30% oder Thrombozyten <100.000/μl oder Leukozyten <3.000/μl oder Neutrophile <1.500/μl oder CD4 Zellzahl <100/ μl.

Adressen und Kontakt

Universitätsklinikum Freiburg, Centrum für Chronische Immundefizienz – CCI, Freiburg im Breisgau

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Häufig gestellte Fragen

Wissenschaftliche Kurzbeschreibung in englischer Sprache verfügbar.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien