Beschreibung der Studie

In dieser Studie soll die Sicherheit, Toleranz und auch erste Hinweise auf den therapeutischen Effekt von Losartan bei Epidermolysis bullosa untersucht werden. Ein weiteres Ziel ist, dass durch die Verabreichung von Losartan in Zukunft die Symptome der rezessiv dystrophen Epidermolysis bullosa gelindert werden

Studie via E-Mail versenden

Studiendetails

Studienziel Der primäre Endpunkt ist definiert als Vorkommnis eines schwerwiegenden Sicherheitsbedenkens, spezifiziert als eine von folgenden Nebenwirkungen von Losartan: a. Klinisch relevante ausgeprägte Hypotension, z.B. anhaltender Schwindel und Kopfschmerzen zurückzuführen auf niedrigen Blutdruck, die zum Absetzen der Studienmedikation führen b. Überempfindlichkeitsreaktionen vom Soforttyp gegenüber Losartan c. Klinisch relevante, schwerwiegende Hypokaliämie oder Hyperkaliämie
Status Teilnahme bald möglich
Studienphase 1 bis 2
Zahl teilnehmender Patienten 30
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle DEBRA International - DEBRA Austria

Ihr ganz persönlicher Epidermolysis bullosa-Studienberater

Über 10.000 Patienten und Angehörige erhalten über den Studienberater aktuelle und passende Studien per E-Mail. Melden Sie sich jetzt an!

  • Neue Behandlungen entdecken
  • Keine Chance verpassen
  • Wichtigen Beitrag zum medizinischen Fortschritt leisten

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Vorliegen einer schriftlichen Einwilligungserklärung der Sorgeberechtigten entsprechend den internationalen Richtlinien und den entsprechenden deutschen Rechtsvorschriften
  • Patienteneinwilligung (wenn zutreffend, abhängig vom Alter und Verstehen des Patienten)
  • Männliche oder weibliche Patienten im Alter von 2 bis 16 Jahren (Alter > 25 Monate)
  • Molekulargenetisch bestätigte Diagnose einer moderaten bis schweren generalisierten RDEB. Falls der Patient nachweislich anhand negativer Kollagen VII Immunfluoreszenz-Färbung einer Hautbiopsie vollständig Kollagen VII-defizient ist, ist eine Bestätigung der Diagnose durch Mutationsanalyse des COL7A1-Gens für den Einschluss in die Studie nicht erforderlich. Im Falle einer Restexpression von Kollagen VII, folgt eine Mutationsanalyse, um die RDEB- Diagnose zu bestätigen.
  • Fähigkeit des Patienten (wenn zutreffend abhängig vom Alter und Verstehen) und dessen Sorgeberechtigen, die Inhalte der Studie sowie die studienspezifischen Abläufe zu verstehen und einzuhalten
  • Fähigkeit für alle Visiten zum Prüfzentrum zu reisen

Ausschlusskriterien

  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie und / oder Studienteilnahme innerhalb der letzten 3 Monate vor Einschluss in diese Studie. Teilnahme an einer Register – oder Diagnosestudie ist erlaubt
  • Anämie mit Hämoglobin < 8 g/dl
  • Hypotension (definiert als altersabhängiger systolischer Blutdruck unter der 5. Perzentile)
  • Kardiologische Kontraindikationen wie ausgeprägte Herzinsuffizienz mit einer Ejektionsfraktion < 35%
  • Patient benötigt Medikation, die Wechselwirkungen mit Losartan verursacht, z.B. Rifampicin, ACE-Hemmer
  • Nierenarterienstenose oder Niereninsuffizienz mit einer Kreatinin-clearance < 30 ml/min
  • Ausgeprägte Leberinsuffizienz
  • Ausgeprägte, unbehandelte Elektrolytenstörung
  • Vorerkrankung an Krebs oder chronische Virusinfektionen (HBV, HCV, HIV)
  • Hypersensitivität gegen Losartan oder dessen Hilfsstoffe
  • Missbrauch von Arzneimitteln, Drogen oder Alkohol
  • Personen, die in einer Form der Abhängigkeit zum Sponsor oder Prüfer stehen
  • Bestehende Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Für weibliche Patienten im gebärfähigen Alter: Weigerung, Mittel zur Empfängnisverhütung während der Studie anzuwenden oder sexuell abstinent zu sein

Adressen und Kontakt

Klinik für Dermatologie und Venerologie, Freiburg im Breisgau

Ansprechpartner: Dr. Dimitra Kiritsi

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Universitätsklinik für Dermatologie, Salzburg

Ansprechpartner: Dr. Dimitra Kiritsi

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Häufig gestellte Fragen

REFLECT ist eine bizentrische prospektive Phase I/II Studie zur Etablierung von Sicherheit und Verträglichkeit von Losartan bei Kindern mit moderater bis ausgeprägter Epidermolysis bullosa. Sekundäres Ziel ist es, Informationen über die Wirksamkeit von Losartan bezüglich einer Verbesserung der Krankheitsausprägung, Lebensqualität und verminderter Entzündung und Fibrose der Haut in mäßiger bis ausgeprägter RDEB über einen Zeitraum von 10 Monaten zu erlangen.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien