Beschreibung der Studie

Momentan gibt es in der EU keine zugelassenen Medikamente für die Behandlung von Thrombozytopenie (Mangel an Blutplättchen) bei Patienten mit Myelodysplastischem Syndrom (MDS), die nach dem IPSS (International Prognostic Scoring System = Internationales prognostisches Bewertungssystem) als Niedrig-/Intermediär-1-Risiko eingestuft sind. Frühere Studien mit Romiplostim (ein Thrombopoetin(TPO)-Rezeptor-Agonist) an Patienten mit MDS haben herausgefunden, dass im retrospektiven Modell die TPO-baseline-Konzentration und auch Transfusionen in der Anamnese prädiktiv für ein nachfolgendes Ansprechen waren. Die gegenwärtige prospektive Studie hat das Ziel herauszufinden, ob beide Variablen vor Behandlung (endogenes TPO, TPO-Level, Plättchentransfusion in der Anamnese) das Ansprechen auf nachfolgende Kurzzeitbehandlung mit Romiplostin vorhersagen können.

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Studiendetails

Studienziel - Hämatologischer Anstieg der Blutplättchen (HI-P) nach 4-monatiger Behandlung; Zeitrahmen: bis zu 12 Monate
Status Teilnahme möglich
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 90
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Patienten müssen die folgenden Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen, um für die Teilnahme an der Studie geeignet zu sein.
  • Verständnis und freiwilliges Unterzeichnen der Einwilligungserklärung
  • Alter über 18 Jahre zum Zeitpunkt des Unterzeichnens der Einwilligungserklärung
  • Muss in der Lage sein, den Zeitplan der Studienvisiten und andere Protokoll-Anforderungen einzuhalten
  • Diagnose des MDS nach der 2008 WHO Klassifikation für myeloide Neoplasien wie beurteilt während der Screeningperiode
  • Per MDS IPSS beurteiltes Niedrig- oder Intermediär-1-Risiko MDS während der Screeningperiode
  • Der Mittelwert zweier Blutplättchenzählungen innerhalb von 4 Wochen vor der Stratifizierung muss betragen:
  • 30 x 109/l (keine Einzelzählung > 30 x 109/l während der Screeningperiode), mit oder ohne Blutungsanamnese im Zusammenhang mit der Diagnose des MDS, ODER
  • lt; 50 x 109/l (keine Einzelzählung > 60 x 109/l während der Screeningperiode), mit einer Blutung in der Anamnese im Zusammenhang mit der Diagnose des MDS (eine routinemäßige Blutplättchenzählung, die vor Unterzeichnen der Einwilligungserklärung stattgefunden hat, kann als eine der beiden Zählungen innerhalb von 4 Wochen vor der Stratifizierung verwendet werden)
  • Adäquate Leberfunktion, nachgewiesen durch ALT ¬≤ 3-fach des Normalbereichs des Labors, AST ≤ 3-fach des Normalbereichs des Labors und Gesamt-Bilirubin ≤ 2-fach des Normalbereichs des Labors
  • Knochenmarkspunktat (Zentraldiagnostik) mit Zytogenetik (lokal) innerhalb von 8 Wochen vor Gabe der ersten Dosis des Prüfpräparats
  • Weibliche Patienten im gebärfähigen Alter müssen:
  • Der Nutzung und Einhaltung einer effektiven Kontrazeption ohne Unterbrechung zustimmen, auch bei Vorliegen einer Amenorrhö, ab 4 Wochen vor Start der Prüfsubstanz, während der gesamten Behandlung mit der Prüfsubstanz und bis 4 Wochen nach Ende der Behandlung mit der Prüfsubstanz. Dies gilt immer sofern sich die Patientin nicht zu absoluter und kontinuierlicher Abstinenz verpflichtet, was monatlich bestätigt wird. Männliche Patienten, die an der Studie teilnehmen möchten und deren Partner schwanger werden könnte, müssen ebenfalls einer verlässlichen Kontrazeption während und bis drei Monate nach Ende der Studie zustimmen.
  • Die folgenden Verhütungsmethoden sind effektiv:
  • Implantat
  • Levonorgestrel-freisetzendes intrauterines System (IUS), Medroxyprogesteronacetat-Depot, Tubensterilisation, ausschließlicher Geschlechtsverkehr mit einem vasektomierten männlichen Partner, Ovulationshemmende alleinige Progesteron-Präparate (z.B. Desogestrel)
  • Einverständnis mit einem medizinisch überwachten Schwangerschaftstest mit einer Mindestsensitivität von 25 mIU/ml maximal 3 Tage vor Beginn der Prüfmedikation, sobald die Patientin für mindestens 4 Wochen effektiv verhütet hat. Diese Bedingung gilt ebenfalls für Frauen im gebärfähigen Alter, die absolute und kontinuierliche Abstinenz betreiben.

Ausschlusskriterien

  • Schwangere oder stillende Frauen
  • IPSS Intermediär-2- oder Hochrisiko
  • 5% Blastenanteil im Knochenmark, der mittels Zentralmorphologie während des Screenings bestimmt wurde
  • Vorherige Behandlung mit irgendeinem thrombopoetischen Wachstumsfaktor
  • Anamnestische vorausgegangene hämatopoetische Stammzelltransplantation, Leukämie, Aplastische Anämie oder andere nicht-MDS-zugehörige Störungen der Stammzellen des Knochenmarks
  • Aktive oder unkontrollierte Erkrankung einschließlich Infektionen oder Krebs
  • Instabile Angina Pectoris, kongestive Herzinsuffizienz (NYHA > Klasse II), unkontrollierte Hypertension
  • Anamnestische arterielle Thrombose innerhalb des vergangenen Jahres (z.B. Schlaganfall oder transitorische ischämische Attacke)
  • Anamnestische venöse Thrombose, die gegenwärtig eine Therapie mit Antikoagulantien erforderlich macht
  • Vorheriger Gebrauch von AZA s.c. oder i.v.
  • Einnahme von G-CSF, peg-G-CSF oder GM-CSF, IL-11, Erythropoese-stimulierenden Agenzien (ESA) oder LEN innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis Romiplostim
  • Geplante Einnahme von peg-G-CSF oder GM-CSF nach der ersten Dosis des Prüfpräparats
  • Patienten mit Reproduktionspotential, die nach Ansicht des Prüfarztes keine adäquatenVerhütungsmaßnahmen treffen. Eine Doppel-Barriere-Methode ist definiert als 2 Verhütungsmethoden, zum Beispiel 2 tatsächliche Barriere-Methoden oder 1 tatsächliche Barriere-Methode und 1 hormonelle Methode.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber jeglichen rekombinanten von E.coli abgeleiteten Produkten (z.B. N-Plate, Infergen, Neupogen, Somatropin und Actimmune)
  • Unfähigkeit, die Studienabläufe einzuhalten
  • Der Patient nimmt gegenwärtig an einer anderen Studie mit einem zu prüfenden Medizinprodukt oder Prüfmedikament teil oder hat diese nicht mindestens 30 Tage zuvor beendet.
  • Jegliche schwerwiegende körperliche oder psychiatrische Erkrankung, die den Patienten vom Unterzeichnen der Einwilligungserklärung abhalten oder ein inakzeptables Risiko bei Teilnahme an der Studie darstellen kann.

Adressen und Kontakt

MVZ Onkologischer Schwerpunkt am Oskar-Helene-Heim, Berlin

Ansprechpartner: Katja Reichardt, Dr.

Vivantes Klinikum am Urban / Hämatologie Onkologie, Berlin

Ansprechpartner: Katja Reichardt, Dr.

Klinikum Chemnitz gGmbH / Klinik für Innere Medizin III, Chemnitz

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Universitätsklinikum Dresden / Medizinische Klinik I, Dresden

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Universitätsklinikum Halle (Saale) / Klinik für Innere Medizin IV, Halle

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Marienhospital Düsseldorf GmbH / Innere Medizin u. Hämatologie, Düsseldorf

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Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf /Onkologisches Zentrum, Hamburg

Ansprechpartner: Katja Reichardt, Dr.

Asklepios Kliniken St. Georg / Hämatologie, Onkologie, Hamburg

Ansprechpartner: Katja Reichardt, Dr.

Medizinische Hochschule Hannover / Hämatologie u. Onkologie, Hannover

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Universitätsklinikum Mannheim / Klinik III / Hämatologie, Onkologie, Mannheim

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Gemeinschaftspraxis Hämatologie/Onkologie, München

Ansprechpartner: Katja Reichardt, Dr.

MVZ für Blut u. Krebserkrankungen, Potsdam

Ansprechpartner: Katja Reichardt, Dr.

Klinikum Rechts der Isar, Tumortherapiezentrum, München

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Onkologische Gemeinschaftspraxis, Weilheim

Ansprechpartner: Katja Reichardt, Dr.

Universitätsklinikum Ulm / Klinik Innere Medizin III, Ulm

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Rems-Murr-Kliniken Winnenden / Hämatologie, Onkologie, Winnenden

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Häufig gestellte Fragen

Eine wissenschaftliche Kurzbeschreibung ist in englischer Sprache verfügbar.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Im Normalfall bekommen in Phase-2-Studien Betroffene zum ersten Mal die Möglichkeit, eine neue Behandlungsmethode zu erhalten. Vor der Phase-2-Studie wurde die neue Methode bereits in einer Studie der Phase 1 bei gesunden Menschen angewendet und auf ihre Sicherheit überprüft. Nur in Ausnahmefällen, wenn zum Beispiel keine wirksame Therapie vorhanden ist, haben bereits in der Phase-1-Studie Betroffene teilgenommen. Phase-2-Studien haben das Ziel, eine angemessene Dosierung für das Medikament zu finden und es auf Wirksamkeit und Sicherheit zu untersuchen. Die Studien laufen meist über Wochen bis Monate und umfassen zwischen 100 und 800 Patienten.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien