Beschreibung der Studie

Das Variable Immundefektsyndrom (Common variable immunodeficiency (CVID)) ist die häufigste Form einer angeborenen Immunabwehrschwäche. Er ist gekennzeichnet durch den Mangel mindestens zweier Klassen von Eiweißen des Immunsystems, sogenannten Immunglobulinen. Bei über 80% der Patienten treten wiederkehrende bakterielle Infektionen der Atemwege auf. Bei einem Teil der Patienten bestehen zusätzliche Reaktionen des Immunsystems gegen Zellen des eigenen Körpers, sogenannte Autoimmunität, und Entzündungsreaktionen aufgrund einer Fehlsteuerung des Immunsystems auf, deren Ursache bislang noch nicht gut verstanden ist. Bei bis zu 20% der Patienten treten verschiedene Formen einer Lungengewebeentzündung auf, die nicht ausreichend auf die Immunglobulinersatztherapie ansprechen. Deswegen benötigen Patienten mit dieser Lungenbeteiligung oft eine zusätzliche Therapie, die das überschießende Immunsystem unterdrückt (immunsuppressiv). Zumeist enthält diese Cortison, aber oftmals benötigen die Patienten aufgrund eines unzureichenden Ansprechens eine zusätzliche immunsuppressive Behandlung, die bei den verschiedenen Patienten unterschiedliche Erfolge erzielt. Es gibt bisher keine Übereinstimmung bezüglich einer optimalen Therapie mit Immunsuppressiva. Aufgrund von Fallberichten und unserem derzeitigen Verständnis der Entstehung der Lungenerkrankungen bei CVID stellt sich ein Medikament namens Abatacept als vielversprechende therapeutische Möglichkeit dar. Abatacept ist ein Eiweiß, das aus CTLA-4, einem Eiweiß, das das Immunsystem bremst und einem Immunglobulinteil besteht. Abatacept blockiert die Zusammenarbeit verschiedener Zellen des Immunsystems und reguliert so Entzündung und Reaktionen des Immunsystems gegen den eigenen Körper herunter. Dieses Medikament wurde bereits erfolgreich bei vielen Patienten mit einer Gelenkentzündung (rheumatoide Arthritis) eingesetzt. In der vorliegenden Studie sollen insgesamt 10 Patienten über 12 Monate mit Abatacept, das der Patient sich wöchentlich selbst unter die Haut spritzt, behandelt. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Abatacept werden durch Untersuchung der Häufigkeit und Art von Infektionen sowie durch verschiedene klinische Messungen (Lungenfunktionstestung, Labor) bewertet. Die Hypothese dieser Untersuchung ist, dass die Behandlung von Patienten mit CVID und Lungengewebserkrankung durch das Medikament Abatacept sicher und erfolgreich ist.

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Studiendetails

Studienziel (1) Anzahl und Art schwerer Infektionen (intravenöse Behandlung, Krankenhausaufenthalt, Intensivstation, opportunistische Infektion, Tod) während der Behandlung. (2) Anzahl, Art und Schwere aller anderen unerwünschte Ereignisse (AEs) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs), die im Zusammenhang mit der Studienmedikation stehen. Erfassung über 13 Monate
Status Teilnahme möglich
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 10
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Brystol Myers Squibb

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Diagnose von CVID anhand von ESID/PAGID Kriterien oder Diagnose von verwandten Erkrankungen, die die diagnostischen Kriterien für CVID erfüllen
  • Interstitielle Lungenerkrankung oder Granulom, diagnostiziert anhand von Knoten, retikulärer Zeichnung und/oder Milchglas-Verschattungen in der Computertomographie des Thorax
  • Alter 18 Jahre und älter
  • Vorliegen einer schriftlichen Einverständniserklärung
  • Unzureichend ansprechende Steroid-Monotherapie über einen Zeitraum von mindestens drei Monaten oder Unverträglichkeit gegenüber einer Steroid-Therapie
  • Notwendigkeit einer Intervention entweder gemessen anhand reduzierter Sauerstoffsättigung, Abfall der Sauerstoffsättigung unter Belastung oder reduziertem DLCOcSB
  • ODER
  • Fortschrittschreiten der interstitiellen Lungenerkrankung diagnostiziert anhand von fortschreitenden Veränderungen in der Computertomographie der Lunge

Ausschlusskriterien

  • Nicht einwilligungsfähige Patienten, welche den Hintergrund und die Bedeutung sowie die Konsequenzen der Studie nicht verstehen.
  • Andere immunsuppressive Therapie einschließlich Biologika, die über eine Steroidbehandlung in der Screening Phase hinausgehen
  • Vorhergehende Behandlung mit Abatacept
  • Aktive Hepatitis B oder Tuberkulose Infektion
  • Andere unkontrollierte Infektionen
  • Lymphome innerhalb der letzten 5 Jahren
  • Durch positiven Urintest nachgewiese Schwangerschaft in der Screening phase
  • Stillende Patientinnen
  • Fertile Patienten, die sich weigern während der Studie sichere Verhütungsmethoden zu verwenden
  • Gleichzeitige Teilnahme an anderen interventionellen Studien

Adressen und Kontakt

CCI-Centrum für chronische Immundefizienz, Freiburg im Breisgau

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Häufig gestellte Fragen

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Das variable Immundefektsyndrom (Common variable immunodeficiency (CVID)) ist die häufigste Form der menschlichen Immundefizienz, die durch den Mangel an mindestens zwei Immunglobulinklassen charakterisiert ist. Bei über 80% der Patienten treten wiederkehrende bakterielle Infektionen der Atemwege auf. Mehr als 30% der Patienten leiden zusätzlich unter Anzeichen einer Immundysregulation, einschließlich Lymphoproliferation, Autoimmunität und entzündlichen/granulomatösen Organerkrankungen. Die Infektionsanfälligkeit der Patienten kann heutzutage oft ausreichend mit einer Immunglobulinersatztherapie (IGRT) behandelt werden. Lymphome und entzündliche Lungen- und Darmerkrankungen können jedoch nicht durch eine IGRT beeinflusst werden und führen bei diesen Patienten häufig zu Morbidität und Mortalität. Deswegen erfordern diese Komplikationen in der Regel eine zusätzliche immunsuppressive Therapie. Diese besteht in erster Linie aus systemischen Therapien mit Steroiden. Aufgrund eines unzureichenden Ansprechens benötigen Patienten jedoch oft eine zusätzliche immunsuppressive Behandlung, mit Azathioprin oder Cyclosporin A, aber auch Rituximab oder eine anti-TNF-Behandlungmit unterschiedlichem Erfolg. Ein Konsensus bezüglich einer optimalen immunsuppressiven Therapie bei Versagen der Steroidtherapie besteht bislang nicht. Basierend auf Fallberichten, die auf Fachkonferenzen präsentiert wurden und dem derzeitigen Verständnis der Pathogenese des CVID bezüglich eines erhöhten Akt/mTOR/S6K Signalwegs nach einer überschießenden T-Zell-Aktivierung durch CD28, scheint die Behandlung mit Abatacept ein vielversprechendes therapeutisches Konzept zur Verfügung zu stellen. Abatacept ist ein Fusionsprotein bestehend aus dem Fc-Rezeptorteil des Immunglobulins G1 (IgG1), welches CD80- und CD86-Moleküle auf der Oberfläche der antigenpräsentierenden Zellen an den CD28-Rezeptor auf den T-Lymphozyten bindet und sodie Autoimmunreaktion herunterreguliert. In der vorliegenden Studie sollen insgesamt 10 Patienten mit einer wöchentlichen Dosis Abatacept über 12 Monate behandelt werden. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Abatacept werden durch Untersuchen der Häufigkeit und Art von Infektionen sowie durch verschiedene klinische Messungen (Lungenfunktionstests, Labor) bewertet.

Quelle

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