Beschreibung der Studie

Das Variable Immundefektsyndrom (Common variable immunodeficiency (CVID)) ist die häufigste Form einer angeborenen Immunabwehrschwäche. Er ist gekennzeichnet durch den Mangel mindestens zweier Klassen von Eiweißen des Immunsystems, sogenannten Immunglobulinen. Bei über 80% der Patienten treten wiederkehrende bakterielle Infektionen der Atemwege auf. Bei einem Teil der Patienten bestehen zusätzliche Reaktionen des Immunsystems gegen Zellen des eigenen Körpers, sogenannte Autoimmunität, und Entzündungsreaktionen aufgrund einer Fehlsteuerung des Immunsystems auf, deren Ursache bislang noch nicht gut verstanden ist. Bei bis zu 20% der Patienten treten verschiedene Formen einer Lungengewebeentzündung auf, die nicht ausreichend auf die Immunglobulinersatztherapie ansprechen. Deswegen benötigen Patienten mit dieser Lungenbeteiligung oft eine zusätzliche Therapie, die das überschießende Immunsystem unterdrückt (immunsuppressiv). Zumeist enthält diese Cortison, aber oftmals benötigen die Patienten aufgrund eines unzureichenden Ansprechens eine zusätzliche immunsuppressive Behandlung, die bei den verschiedenen Patienten unterschiedliche Erfolge erzielt. Es gibt bisher keine Übereinstimmung bezüglich einer optimalen Therapie mit Immunsuppressiva. Aufgrund von Fallberichten und unserem derzeitigen Verständnis der Entstehung der Lungenerkrankungen bei CVID stellt sich ein Medikament namens Abatacept als vielversprechende therapeutische Möglichkeit dar. Abatacept ist ein Eiweiß, das aus CTLA-4, einem Eiweiß, das das Immunsystem bremst und einem Immunglobulinteil besteht. Abatacept blockiert die Zusammenarbeit verschiedener Zellen des Immunsystems und reguliert so Entzündung und Reaktionen des Immunsystems gegen den eigenen Körper herunter. Dieses Medikament wurde bereits erfolgreich bei vielen Patienten mit einer Gelenkentzündung (rheumatoide Arthritis) eingesetzt. In der vorliegenden Studie sollen insgesamt 10 Patienten über 12 Monate mit Abatacept, das der Patient sich wöchentlich selbst unter die Haut spritzt, behandelt. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Abatacept werden durch Untersuchung der Häufigkeit und Art von Infektionen sowie durch verschiedene klinische Messungen (Lungenfunktionstestung, Labor) bewertet. Die Hypothese dieser Untersuchung ist, dass die Behandlung von Patienten mit CVID und Lungengewebserkrankung durch das Medikament Abatacept sicher und erfolgreich ist.

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Studiendetails

Studienziel (1) Anzahl und Art schwerer Infektionen (intravenöse Behandlung, Krankenhausaufenthalt, Intensivstation, opportunistische Infektion, Tod) während der Behandlung. (2) Anzahl, Art und Schwere aller anderen unerwünschte Ereignisse (AEs) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs), die im Zusammenhang mit der Studienmedikation stehen. Erfassung über 13 Monate
Status Teilnahme möglich
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 10
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Brystol Myers Squibb

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Diagnose von CVID anhand von ESID/PAGID Kriterien oder Diagnose von verwandten Erkrankungen, die die diagnostischen Kriterien für CVID erfüllen
  • Interstitielle Lungenerkrankung oder Granulom, diagnostiziert anhand von Knoten, retikulärer Zeichnung und/oder Milchglas-Verschattungen in der Computertomographie des Thorax
  • Alter 18 Jahre und älter
  • Vorliegen einer schriftlichen Einverständniserklärung
  • Unzureichend ansprechende Steroid-Monotherapie über einen Zeitraum von mindestens drei Monaten oder Unverträglichkeit gegenüber einer Steroid-Therapie
  • Notwendigkeit einer Intervention entweder gemessen anhand reduzierter Sauerstoffsättigung, Abfall der Sauerstoffsättigung unter Belastung oder reduziertem DLCOcSB
  • ODER
  • Fortschrittschreiten der interstitiellen Lungenerkrankung diagnostiziert anhand von fortschreitenden Veränderungen in der Computertomographie der Lunge

Ausschlusskriterien

  • Nicht einwilligungsfähige Patienten, welche den Hintergrund und die Bedeutung sowie die Konsequenzen der Studie nicht verstehen.
  • Andere immunsuppressive Therapie einschließlich Biologika, die über eine Steroidbehandlung in der Screening Phase hinausgehen
  • Vorhergehende Behandlung mit Abatacept
  • Aktive Hepatitis B oder Tuberkulose Infektion
  • Andere unkontrollierte Infektionen
  • Lymphome innerhalb der letzten 5 Jahren
  • Durch positiven Urintest nachgewiese Schwangerschaft in der Screening phase
  • Stillende Patientinnen
  • Fertile Patienten, die sich weigern während der Studie sichere Verhütungsmethoden zu verwenden
  • Gleichzeitige Teilnahme an anderen interventionellen Studien

Adressen und Kontakt

CCI-Centrum für chronische Immundefizienz, Freiburg im Breisgau

Ansprechpartner: Prof. Dr. Klaus Warnatz

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Häufig gestellte Fragen

Das variable Immundefektsyndrom (Common variable immunodeficiency (CVID)) ist die häufigste Form der menschlichen Immundefizienz, die durch den Mangel an mindestens zwei Immunglobulinklassen charakterisiert ist. Bei über 80% der Patienten treten wiederkehrende bakterielle Infektionen der Atemwege auf. Mehr als 30% der Patienten leiden zusätzlich unter Anzeichen einer Immundysregulation, einschließlich Lymphoproliferation, Autoimmunität und entzündlichen/granulomatösen Organerkrankungen. Die Infektionsanfälligkeit der Patienten kann heutzutage oft ausreichend mit einer Immunglobulinersatztherapie (IGRT) behandelt werden. Lymphome und entzündliche Lungen- und Darmerkrankungen können jedoch nicht durch eine IGRT beeinflusst werden und führen bei diesen Patienten häufig zu Morbidität und Mortalität. Deswegen erfordern diese Komplikationen in der Regel eine zusätzliche immunsuppressive Therapie. Diese besteht in erster Linie aus systemischen Therapien mit Steroiden. Aufgrund eines unzureichenden Ansprechens benötigen Patienten jedoch oft eine zusätzliche immunsuppressive Behandlung, mit Azathioprin oder Cyclosporin A, aber auch Rituximab oder eine anti-TNF-Behandlungmit unterschiedlichem Erfolg. Ein Konsensus bezüglich einer optimalen immunsuppressiven Therapie bei Versagen der Steroidtherapie besteht bislang nicht. Basierend auf Fallberichten, die auf Fachkonferenzen präsentiert wurden und dem derzeitigen Verständnis der Pathogenese des CVID bezüglich eines erhöhten Akt/mTOR/S6K Signalwegs nach einer überschießenden T-Zell-Aktivierung durch CD28, scheint die Behandlung mit Abatacept ein vielversprechendes therapeutisches Konzept zur Verfügung zu stellen. Abatacept ist ein Fusionsprotein bestehend aus dem Fc-Rezeptorteil des Immunglobulins G1 (IgG1), welches CD80- und CD86-Moleküle auf der Oberfläche der antigenpräsentierenden Zellen an den CD28-Rezeptor auf den T-Lymphozyten bindet und sodie Autoimmunreaktion herunterreguliert. In der vorliegenden Studie sollen insgesamt 10 Patienten mit einer wöchentlichen Dosis Abatacept über 12 Monate behandelt werden. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Abatacept werden durch Untersuchen der Häufigkeit und Art von Infektionen sowie durch verschiedene klinische Messungen (Lungenfunktionstests, Labor) bewertet.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Im Normalfall bekommen in Phase-2-Studien Betroffene zum ersten Mal die Möglichkeit, eine neue Behandlungsmethode zu erhalten. Vor der Phase-2-Studie wurde die neue Methode bereits in einer Studie der Phase 1 bei gesunden Menschen angewendet und auf ihre Sicherheit überprüft. Nur in Ausnahmefällen, wenn zum Beispiel keine wirksame Therapie vorhanden ist, haben bereits in der Phase-1-Studie Betroffene teilgenommen. Phase-2-Studien haben das Ziel, eine angemessene Dosierung für das Medikament zu finden und es auf Wirksamkeit und Sicherheit zu untersuchen. Die Studien laufen meist über Wochen bis Monate und umfassen zwischen 100 und 800 Patienten.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien