Beschreibung der Studie

Unter den BCR-ABL negativen myeloproliferativen Neoplasien (MPN) werden verschiedene Erkrankungen des Knochenmarks zusammengefasst, wie z.B. Polyzythämia vera (PV), essenzielle Thrombozythämie (ET), primäre Myelofibrose (PMF), aus PV oder ET entstandene Myelofibrose (post-PV oder -ET MF), systemische Mastozytosen (SM) und unklassifizierbare MPN. Die Forschung der letzten Jahrzehnte hat unser Verständnis für MPN deutlich vorangebracht. Aber es gibt weiterhin viele offene Fragen, die wir in Forschungsprojekten zu beantworten versuchen. Unser übergeordnetes Ziel ist, in klinischer und experimenteller Forschung neue Diagnostik- und Therapiestrategien zu entwickeln. Daher möchten wir im Rahmen des Freiburger MPN Registers Patienten mit einer MPN erfassen und ausgewählte Merkmale des Patienten und der Erkrankung erheben und in regelmäßigen Abständen aktualisieren. Um Einblicke in die Biologie von MPN zu erhalten, möchten wir ebenfalls Biomaterialien (z.B. Blut) gewinnen, aufbewahren und analysieren.

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Studiendetails

Studienziel Vollständigkeit des Registers, Ereignisfreies Überleben (EFS, Event free survival), Gesamt-Überleben (OS, Overall survival), Lebensqualität und Krankheitssymptome
Status Teilnahme möglich
Zahl teilnehmender Patienten 1000
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Beobachtungsstudie
Finanzierungsquelle Universitätsklinikum Freiburg Innere Medizin I - Hämatologie und Onkologie

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Alter ≥18 Jahre
  • Patienten mit BCR-ABL negativer MPN der folgenden Entitäten: primäre Myelofibrose (PMF), Polyzythämia vera (PV), essentielle Thrombozythämie (ET), post-PV oder ET Myelofibrosen (PPVMF/PETMF), systemische Mastozytosen (SM), unklassifizierbare myeloproliferative Neoplasien (MPN, U) und akute myeloische Leukämie (AML) sekundär zu den genannten MPNs
  • Unterschriebene Einverständniserklärung für Erhebung, Verarbeitung und Nutzung von Daten und/oder Abnahme, Einlagerung und Nutzung von Biomaterialien.

Adressen und Kontakt

Universität Freiburg - Innere Medizin I, Freiburg im Breisgau

Ansprechpartner: Dr. Heiko Becker

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Häufig gestellte Fragen

Es handelt es sich um eine Registerstudie zu BCR-ABL negativen myeloproliferativen Neoplasien (MPN). Es sollen Merkmale der Patienten sowie klinische und biologische Merkmale der Erkrankung erfaßt und Biomaterialien für molekularbiologische Fragestellungen asserviert und analysiert werden. Zu den BCR-ABL negativen MPN gehören u.a. die Polyzythämia vera (PV), essenzielle Thrombozythämie (ET), primäre Myelofibrose (PMF), aus PV oder ET entstandene Myelofibrose (post-PV oder -ET MF), systemische Mastozytosen (SM) und unklassifizierbare MPN. Mutationen in Genen, die in Proliferations-Signalwegen involviert sind, sind charakteristisch für die genannten MPN. Das JAK2 Gen ist in fast 100% der Patienten mit PV und etwa 50% der PMF und ET Patienten mutiert. Patienten mit PMF oder ET ohne JAK2 Mutation weisen häufig Mutationen in den Genen CALR oder MPL auf. Bei Patienten mit SM ist in mehr als 95% eine Mutation in KIT zu finden. Darüber hinaus sind bei MPN viele weitere Mutationen zu beobachten, die auch bei anderen hämatologischen Neoplasien auftreten (z.B. in TET2, DNMT3A, ASXL1, EZH2, IDH1 und IDH2). Die Mutationen verweien auf die zugrunde liegende Biologie der Erkrankung sowie auf ihren klonalen Charakter, und hilft klinisch bei der Therapieentscheidung und Prognoseabschätzung. Trotz der Fortschritte in der genetischen Charakterisierung und im Verständnis der Biologie bietet die allogene Blutstammzelltransplantation bislang die einzige Möglichkeit einer Heilung. Zielgerichtete Therapien sind in klinischer Testung, und ein JAK2 Inhibitor ist seit kurzem bei der Myelofibrose und PV zugelassen. Doch bislang besteht keine Aussicht darauf, mit diesen Therapien eine Heilung herbeizuführen. Die Heterogenität und geringe Inzidenz der MPN bedenkend soll das Freiburger MPN Register der weiteren klinischen und experimentellen Erforschung der MPN dienen mit dem Ziel, neue Diagnostik- und Therapiestrategien zu entwickeln.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien