Beschreibung der Studie

Das HLH-Register ist eine Datensammlung, die in Kollaboration der beiden internationalen Fachgesellschaften 'Histiocyte Society (HS)' und 'European Society for Immunodeficiencies (ESID)' durchgeführt wird. Die Hämophagozytische Lymphohistiocytose (HLH) ist eine seltene, lebensbedrohliche Erkrankung mit schwerer Hyperinflammation. Der Ausbruch der Erkrankung wird durch verschiedene Gendefekte begünstigt . HLH ist eine aggressive Erkrankung, deren Therapie eine Herausforderung ist. Das derzeit etablierte Therapieprotokoll führt immer noch zu einer Mortalität von 40%, verschiedene Pilotstudien werden derzeit getestet. Die beiden wesentlichen internationalen Fachgesellschaften möchten nach Abschluss der Pilotstudien gemeinsam eine kontrollierte, randomisierte Interventionsstudie durchführen. Als Vorarbeit zu dieser Studie soll ein internationales Register für die Erkrankung etabliert werden. Primäre Aufgabe des HLH-Registers ist die weltweite Datensammlung zur Vorbereitung dieser Interventionsstudie (Machbarkeit). Neben der detailiierten Analyse der aktuellen Therapie "standard of care" ist es ein weiteres Ziel des Registers, das internationale Netzwerk der potentiellen Studienzentren zu verbessern und somit die Infrastruktur für die zukünftige Studie vorzubereiten.

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Studiendetails

Studienziel Datensammlung zur Erstellung einer Feasibility für eine zukünftige Klinische Studie zu HLH: Anzahl passender Patienten/Jahr Ergebnis in Bezug auf Versorgungsstandard Frequenz von Erkrankungen des ZNS Zeit bis zur ersten HLH-spezifischen Medikation Zeit bis zur Transplantation
Status Teilnahme bald möglich
Zahl teilnehmender Patienten 300
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Beobachtungsstudie
Finanzierungsquelle Histiocyte Society

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Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Patienten mit primären Immundefekten prädisponiert zu HLH, alle Altersstufen,
  • Patienten, die 4 von 8 Diagnostikkriterien für HLH erfüllen, nach Definition der Histiocyte Society UND die eine HLH-spezifische Therapie erhalten (Steroide ausreichend)
  • Patienten mit Verdacht auf isolierte ZNS-HLH UND mit HLH-spezifischer Therapie
  • Patienten mit aktiver HLH, die NICHT sekundär bedingt ist durch Erkrankungen wie rheumatologische Erkrankungen, maligne Erkrankungen, Stoffwechselerkrankungen oder Leishmanien-Infektion
  • Patienten (oder deren gesetzliche Vertreter) haben schriftliche Zustimmung erteilt

Ausschlusskriterien

  • Patienten mit malignen Erkrankungen
  • Patienten mit rheumatologischen/entzündlichen Erkrankungen/Autoimmunerkrankungen
  • Patienten mit Stoffwechselerkrankungen
  • Patienten mit Leishmanien-Infektion
  • Patienten ohne schriftliche Zustimmung

Adressen und Kontakt

CCI, Freiburg

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Stephan Ehl

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Häufig gestellte Fragen

Zur Verbesserung der Therapieoptionen für HLH ist eine prospektive randomisierte Therapiestudie notwendig. Hauptproblem ist dabei die Machbarkeit dieses Studiendesigns im Feld der seltenen Erkrankungen. Dazu müssen ins Besondere die folgenden Fragen geklärt werden: 1. Wie viele Patienten können potentiell in eine internationale HLH Therapiestudie rekrutiert werden? 2. Wie viele Patienten erhalten eine Stammzelltransplantation und in welchem Zeitfenster nach Therapiebeginn? 3. Wie ist das Behandlungsergebnis bei Patienten, die nach aktuellem Therapiestandard behandelt werden? Diese Fragen sollen mit Hilfe des internationalen HLH-Registers geklärt werden. Das Register basiert auf einer Datenbank, die als Kooperation der Histiocyte Society (HS) und der Europäischen Gesellschaft für Immundefekte (ESID) in Zusammenarbeit mit der Inborn Errors Working Party (IEWP) der European Bone Marrow Transplantation Group (EBMT) aufgesetzt wird. Hauptziel des HLH-Registers ist die Erfassung von Daten zur Machbarkeit und zur Planung des Designs von zukünftigen Interventionsstudien zur HLH-Therapie. Dazu wird eine detaillierte Analyse der spezifischen Patientenpopulation, die in potentiellen Studienzentren behandelt wird, benötigt. Ein weiteres wichtiges Ziel der Implementierung eines HLH-Registers ist es, das Netzwerk der HLH-Zentren auszubauen und die Infrastruktur für eine zukünftige Therapiestudie vorzubereiten. Wichtige Meilensteine zur Vorbereitung einer Therapiestudie sind dabei die Implementierung von Prozessen zur Patientenidentifizierung (und zentralen – registrierung), die Entwicklung von Diagnosealgorihtmen und das Training von Zentrenpersonal zur Arbeit mit einer GCP-konformen Datenbank, die bereits in laufenden klinischen Prüfungen eingesetzt wird.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien