Beschreibung der Studie

Das Ziel dieser Studie ist es, zu beweisen, dass eine einzelne subretinale Injektion von rAAV.hCNGA3 bei Patienten mit einer vom mutierten Gen CNGA3 verursachten Achromatopsie sicher und wirksam ist. Es handelt sich um eine offene Studie, bei der das Partnerauge zum Vergleich herangezogen wird. Die Studie wird an der Uni Thübingen durchgeführt. 9 Patienten sollen an der Studien teilnehmen.

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Behandlung während der Studie

Jede Gruppe erhält eine verschiedene, gesteigerte Dosis eines viralen Trägergenoms. Drei Gruppen, so ist geplant, erhalten eine geringe, mittlere und hohe Dosis, bis zu 1x10e11 von rAAV8, welches die therapeutische Expressionskassette enthält. Nach einer standardmäßigen Glaskörperentfernung (Pars-plana-Vitrektomie) mit drei Eingängen (Ports) à 34 Gauge wird eine ausgewogene Salzlösung eingeführt, um auf kontrollierte Weise eine örtlich begrenzte, primäre Netzhautablösung zu verursachen. Die Trägerlösung wird eingeführt mittels verlängerbaren Einwegnadeln von 41 Gauge, die die Lösung unter die Netzhaut spritzen. Sie laufen durch den 23-Gauge-Eingang. Die Behandlung wird bei jedem Patienten nur an einem Auge, dem schlechteren, durchgeführt.

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Studiendetails

Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up läuft noch
Studienphase 1 bis 2
Zahl teilnehmender Patienten 9
Dauer der Studienteilnahme 730
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Wirksame Behandlung

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • klinische Diagnose von Achromatopsie
  • ≥ 18 Jahre alt
  • festgestellte Mutation des Gens CNGA3
  • BCVA ≥ 20/400 (bestkorrigierte Sehschärfe ), entspricht einer Sehschärfe von 0,05
  • Mindestdicke der äußeren Körnerschicht beträgt 10µm bei einer 3° Exzentrizität im zu untersuchenden Auge (normal = 38±6µm)
  • Fähigkeit das Studienprotokoll zu verstehen und Bereitschaft, diesem zuzustimmen
  • nicht HIV-infiziert
  • negativer Schwangerschaftstest bei Frauen im gebärfähigen Alter (eine Frau, die seit 2 Jahren in der Menopause ist bzw. durch Operation steril ist, gilt nicht als gebärfähig)

Ausschlusskriterien

  • zusätzliche Augenkrankheiten (z.B. Entzündung der Augenhaut, fortgeschrittener Grauer Star) im zu untersuchenden Auge
  • systemische Krankheiten (z.B. Herzkranzerkrankungen, Autoimmunstörungen), welche die Teilnahme oder die Ergebnismessungen beeinträchtigen könnten
  • laufende oder kürzlich zurückliegende Teilnahme an einer anderen Studie oder Behandlung mit einem biologischen Wirkstoff innerhalb der letzten drei Monate
  • kürzliche Augenoperation (innerhalb der letzten 6 Monate), Implantation eines medizinischen Produkts im Glaskörper oder unter der Netzhaut
  • bekannte Empfindlichkeit gegen eines der verwendeten Präparate
  • Gegenindikation von systemischer Immunsuppression
  • gebärfähige Person bzw. deren Partner, die nicht willens ist, vier Monate lang geeignete Verhütungsmittel zu benutzen
  • stillende oder schwangere Frauen
  • Teilnehmer mit einer anderen Eigenschaft, die sie in den Augen der Untersuchenden nicht geeignet machen
  • Mutationen in einem anderen Achromatopsie-Gen
  • Gegenindikationen bezüglich der geplanten Operation (z.B. Anämie Hb<8g/dl, schwere Blutgerinnungsstörung, schwere Schwankungen des Blutdrucks)
  • Augenundurchsichtigkeit (okulare Opazität) und reifer Katarakt
  • Vorgeschichte von Augentumoren
  • Störungen der inneren Netzhaut (z.B. Netzhautablösungen beim Patienten)
  • Glaukom durch Schädigung des Sehnervs
  • Gefäßverschlüsse an der Netzhaut
  • Patienten mit Retinopathie und/oder Makulaödem aufgrund von Diabetes
  • Patienten, die 14 Tage vor Beginn der Teilnahme Kortikoide oral eingenommen haben
  • bei Teilnahmebeginn vorhandene, systembedingte Krankheiten oder medizinisch signifikante anomale Laborwerte bei Bluttests, einschließlich solcher, die die Nieren- und Leberfunktionen betreffen
  • Fehlen der Sehkraft auf dem anderen Auge
  • Patientenzahl: Neun Patienten werden in jeweils Gruppen mit drei Patienten eingeteilt

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sie aktuelle Sehstörung-Studien.

Häufig gestellte Fragen

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Quelle

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