Beschreibung der Studie

Im Rahmen der Studie soll untersucht werden, ob die Einnahme von Pirfenidon die Lungenfunktion bei Patienten mit progressiver, nicht-IPF Lungenfibrose verbessern kann. Zu diesem Zweck werden Patienten nach dem Zufallsprinzip entweder 48 Wochen mit Pirfenidon (Intervention) oder mit einem Placebo (Kontrolle) behandelt. Der Erfolg der jeweiligen Behandlung wird mit Hilfe der forcierten exspiratorischen Vitalkapazität (FVC) beurteilt. Darunter versteht man das Volumen, das nach maximaler Einatmung mit größtmöglicher Geschwindigkeit ausgeatmet werden kann. Pirfendion gilt als wirksam, wenn sich die FVC zwischen Beginn und Ende der Behandlung in der Interventionsgruppe viel stärker verbessert als in der Kontrollgruppe.

Studie via E-Mail versenden

Studiendetails

Studienziel Die absolute Änderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) in Prozent des vorhergesagten Normalwerts von Baseline bis Woche 48
Status Teilnahme möglich
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 374
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Placebo Ja
Finanzierungsquelle Deutsches Zentrum für Lungenforschung- DZL-Geschäftsstelle -

Ihr ganz persönlicher Lungenfibrose-Studienberater

Über 10.000 Patienten und Angehörige erhalten über den Studienberater aktuelle und passende Studien per E-Mail. Melden Sie sich jetzt an!

  • Neue Behandlungen entdecken
  • Keine Chance verpassen
  • Wichtigen Beitrag zum medizinischen Fortschritt leisten

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Bestätigte Diagnose einer fortschreitenden, nicht-IPF Lungenfibrose durch ALF, CVDLF, chronischer EAA oder fNSIP:
  • Klinische Symptome der ALF, CVDLF, chronischer EAA oder fNSIP einschließlich eines schleichenden Beginns einer ansonsten unerklärlicher Belastungsdyspnoe vor der Diagnosestellung
  • Diagnose von ALF, CVDLF, chronischer EAA oder fNSIP basierend auf den in Tabelle 1 dargelegten Kriterien, mindestens 9 Monate vor der Randomisierung
  • Tabelle 1 Diagnostische Kriterien für ALF, CVDLF, chronische EAA und fNSIP (Patienten müssen alle aufgeführten diagnostischen Kriterien in einer der Kategorien erfüllen) Asbest-induzierte Lungenfibrose (ALP) • Vorhandensein Asbest-spezifischer, pleuraler Veränderungen im HRCT (Pleuraplaques) • Retikuläre Veränderungen im HRCT und restriktive Ventilationsstörung • Relevante Asbestexposition in der Vorgeschichte • Fehlen einer alternativen Erklärung für eine fibrosierende Lungenkrankheit • Fehlen umfangreicher Pleuraplaques und / oder -ergüsse Lungenfibrose mit Kollagen-/ Gefäßerkrankungen (CVDLF) • Diagnose einer progressiven systemischen Sklerose (PSS), Mischkollagenose (MCTD), rheumatoiden Arthritis (RA), eines Sjögren-Syndroms, einer Polymyositis / Dermatomyositis auf der Grundlage extrapulmonaler Symptome und dem entsprechenden Nachweis von Autoantikörpern • Retikuläre Veränderungen im HRCT und restriktive Ventilationsstörung • Fehlen einer alternativen Erklärung für eine fibrosierende Lungenkrankheit Chronische Exogen Allergische Alveolitis (chron. EAA) • Frühere oder aktuelle respiratorische Symptome (Atemnot, Husten) mit zeitlichem oder räumlichem Bezug auf eine ursächliche Antigenexposition • Nachweis präzipitierender Antikörper und / oder lymphozytärer Alveolitis (> 30%) • HRCT im Einklang mit chronischer EAA • Restriktive Ventilationsstörung • Fehlen einer alternativen Erklärung für eine fibrosierende Lungenkrankheit Fibrosierende NSIP (fNSIP) • Histologische Diagnose eines fibrotischen NSIP Musters im Rahmen einer offenen Lungenbiopsie oder Kryobiopsie • HRCT im Einklang mit einer fibrotischen NSIP • Restriktive Ventilationsstörung • Fehlen einer alternativen Erklärung für eine fibrosierende Lungenerkrankungen, insbesondere kein klinischer Verdacht auf CVD
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Serum-schwangerschaftstest vor der Behandlung nachweisen und einer hoch effektiven Methode der Empfängnisverhütung zustimmen, entweder durch Praktizieren von Abstinenz oder durch Verwendung von mindestens zwei Methoden der Empfängnisverhütung ab dem Zeitpunkt der Einwilligung bis zum Ende der Studie. Wenn Abstinenz nicht praktiziert wird, dann sollte eine der beiden Methoden der Verhütung ein orales Kontrazeptivum (z.B. orale Kontrazeption und ein Spermizid) sein.
  • 18 <= Alter <= 80 Jahre
  • Schweregrad der Erkrankung und Progression:
  • Progressive Erkrankung ohne spezifische Vorbehandlung (ALF) oder trotz einer vorherigen oder gleichzeitigen Behandlung wie sie im Protokoll Kapitel 7.11 beschrieben ist. Die Progression vor Studieneintritt muss durch Berechnung der Steigung aus mindestens 3 vorherigen FVC Messungen innerhalb von mindestens 6 Monaten und höchstens 24 Monaten vor Screening nachgewiesen werden, die einen (eventuell extrapolierten) FVC-Rückgang von mindestens 5% (absolute Änderung der Werte in % Soll) pro Jahr zeigen.
  • Prozent Soll FVC ≥ 40%, aber <90% bei Screening-Visite (vor Randomisierung)
  • Prozent Soll Hämoglobin (Hb)-korrigierte Kohlenmonoxid-Transferfaktor / Kohlenmonoxid- Transferfaktor (DLCO) ≥ 10%, aber < 90% bei Screening-Visite
  • Zu Fuß zurückgelegte Distanz ≥ 150 Metern, mit einer O2-Sättigung > 83% und ≤ 6L/min O2
  • Patienteneinverständniserklärung und Protokolleinhaltung:
  • Der Patient muss in der Lage sein, die schriftliche Einwilligungserklärung zu verstehen und zu unterzeichnen.
  • Der Patient muss in der Lage sein, die Bedeutung der Einhaltung der Behandlung und das Studienprotokoll zu verstehen, einschließlich der während der gesamten Studienzeit geltenden Begleitmedikations-einschränkungen.
  • Lungentransplantation:
  • Patienten, die auf der Warteliste für eine Lungentransplantation registriert sind, können an der Studie teilnehmen, wenn die voraussichtliche Wartezeit länger als die Studiendauer ist. Datum und Grund für diese Platzierung und der LAS sollten zum Zeitpunkt der Registrierung auf der Liste bekannt sein.

Ausschlusskriterien

  • Krankheitsbezogene Ausschlüsse:
  • Nach Ansicht des Prüfarztes kein geeigneter Kandidat für die Studienteilnahme oder wahrscheinlich nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie zu erfüllen
  • Könnte nach Ansicht des Prüfarztes die Studienzeit nicht überleben
  • Vorzeitiger Studienabbruch in einer anderen randomisierten klinischen Studie, in den letzten 2 Jahren, nicht von Seite des Sponsors, oder aktuelle Teilnahme an einer weiteren klinischen Arzneimittelstudie
  • Offensichtliche zusätzliche obstruktive Lungenerkrankungen, erkennbar durch a) forciertes exspiratorisches Volumen in der ersten Sekunde (FEV1)/FVC <0,7 nach der Verabreichung von Bronchodilatatoren während der Screening-Visite, ODER
  • Ansprechen auf die Anwendung eines Bronchodilatators definiert als Anstieg ≥ 12% und ≥ 200 ml in FEV1 nach der Nutzung eines Bronchodilatators im Vergleich zu dem Wert vor der Nutzung des Bronchodilatators bei der Screening Visite ODER
  • Residualvolumen (RV)> 140% vorhergesagt (vor der Gabe von Bronchodilatatoren)
  • Andere Erklärung für interstitielle Lungenerkrankung, einschließlich, jedoch nicht beschränkt auf die Folgenden: Bestrahlung, Sarkoidose, Bronchiolitis obliterans mit organisierender Pneumonie, Humanes Immundefizienz-Virus (HIV), virale Hepatitis und Krebs
  • Klinische Anzeichen einer aktiven Infektion, einschließlich, jedoch nicht beschränkt auf Bronchitis, Lungenentzündung, Sinusitis, Harnwegs-infektionen oder Zellulitis
  • Der Patient ist zur LTX angenommen und wird voraussichtlich in weniger als 52 Wochen transplantiert werden.
  • Kann sich keiner Lungenfunktionsprüfung mehr unterziehen
  • Medizinisch begründete Ausschlüsse:
  • Jede Vorgeschichte einer Malignität, die voraussichtlich innerhalb der nächsten 2 Jahre zum Tod oder zu einer schwerwiegenden Behinderung oder zu erheblichen medizinischen oder chirurgischen Eingriffen führt. Dies gilt nicht für kleinere chirurgische Eingriffe oder für ein lokalisiertes Karzinom (z.B. Basaliom)
  • Jeder andere Zustand neben der Lungenfibrose, die nach Ansicht des Prüfers voraussichtlich in den nächsten 2 Jahren zum Tod des Patienten führt
  • Vorgeschichte einer fortgeschrittenen Leberzirrhose oder klinisch signifikanten Lebererkrankung
  • Vorgeschichte einer instabilen oder sich verschlechternden Herz-oder Lungenerkrankung (neben der IPF) innerhalb der letzten 6 Monate, einschließlich, aber nicht beschränkt, auf die folgenden:
  • Myokardinfarkt, instabile Angina pectoris, koronare Bypass-Operation oder Koronarangioplastie
  • Herzinsuffizienz mit konsequenter Hospitalisierung
  • unkontrollierte Arrhythmien
  • Asthma oder chronische Bronchitis mit Krankenhausaufenthalten in den letzten 6 Monaten
  • Jeder Zustand, der sich nach Ansicht des Prüfers durch die bekannten Nebenwirkungen von Pirfenidon erheblich verschlechtern könnte
  • Schlecht eingestellter Diabetes (durch glykosyliertes Hämoglobin definiert [HbA1c]> 10 %)
  • Schwangerschaft und Stillzeit
  • Vorgeschichte von Alkohol-oder Drogenmissbrauch in den letzten 2 Jahren
  • Jegliche Bedingung, die mit Bewusstseinsveränderungen und der Gefahr einer Aspiration verbunden ist (in den letzten 2 Jahren)
  • Familiäre oder nicht familiäre Vorgeschichte eines Long-QT-Syndroms
  • Behandlung mit einem der folgenden Medikamente: Fluvoxamin (zu jeder Zeit), jegliche Studienmedikamente, PH-spezifische Medikation, wenn nicht vor > 6 Monaten mit der Therapie begonnen wurde und die Therapie danach und während des gesamten Studienzeitraums stabil gehalten wird
  • Schwere Pulmonale Hypertonie mit PVR-Werten > 900 dyn
  • Rauchen
  • Laborchemische Ausschlusskriterien:
  • Jede der folgenden Leberfunktionstestkriterien oberhalb der angegebenen Grenzen: Gesamt-Bilirubin > 2,5 über der oberen Grenze des Normalwertes (ULN); Aspartat oder Alanin-Aminotransferase (AST / SGOT oder ALT / SGPT)> 2.5 ULN; alkalische Phosphatase> 2,5 ULN
  • Ausschlusskriterien durch Begleittherapie:
  • Schweres Leberversagen
  • Vorherige Anwendung von Pirfenidon
  • Überempfindlichkeit / Allergie gegen Pirfenidon oder jede Komponente des IMP
  • Vorgeschichte von Angioödemen im Zusammenhang mit vorheriger Verwendung von Pirfenidon
  • Schweres Nierenversagen, definiert als GFR <30ml/min und / oder die Notwendigkeit einer Dialyse
  • Begleittherapie mit potentieller Wechselwirkung mit der Studienmedikation gemäß Fachinformation
  • Patienten, die vor der Verwendung von Pirfenidon mehr als 15 mg Prednisolon-Äquivalent pro Tag erhalten haben oder bei denen eine präexistente Therapie mit Steroiden und/oder Immunsuppressiva innerhalb der letzten 3 Monate verändert wurde und/oder bei denen es nötig sein wird eine solche Therapie während der Studiendauer zu verändern. In diesem Fall muss die Dosierung angepasst werden und die Eignung des Patienten muss 3 Monate nach der letzten Dosisanpassung erneut überprüft werden

Adressen und Kontakt

Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Standort Gießen Medizinische Klinik und Poliklinik II, Gießen

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Universitätsklinikum des Saarlandes Klinik für Innere Medizin V - Pneumologie, Homburg-Saar

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Medizinische Klinik und Poliklinik V, München-Großhadern

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Klinikum Würzburg Mitte gGmbH, Standort Missioklinik Innere Medizin Pneumologie, Würzburg

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Thoraxklinik-Heidelberg gGmbH, Heidelberg

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf II. Medizinische Klinik und Poliklinik (Pneumologie), Hamburg

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

LungenClinic Abteilung für Pneumologie, Grosshansdorf

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Katholisches Klinikum Koblenz - Montabaur Klinik für Innere Medizin/Pneumologie, Schlaf- und Beatmungsmedizin, Koblenz

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Medizinische Hochschule Klinik für Pneumologie, Hannover

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Klinik für Kardiologie, Pneumologie und Angiologie Universitätsklinikum Düsseldorf, Düsseldorf

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Ruhrlandklinik, Westdeutsches Lungenzentrum am Universitätsklinikum Essen gGmbH Abteilung Pneumologie-Allergologie, Essen

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Zentralklinik Bad Berka Klinik für Pneumologie, Bad Berka

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Universitätsklinikum Leipzig, Medizinische Klinik und Poliklinik I Abteilung für Pneumologie, Leipzig

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Lungenfachklinik Immenhausen, Immenhausen

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Fachkrankenhaus Coswig GmbH; Zentrum für Pneumologie, Allergologie, Beatmungsmedizin, Thorax- und Gefäßchirurgie, Coswig

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Universitätsklinik der Paracelsus Medizinischen Privatuniversität, Medizinische Klinik 3, Schwerpunkt Pneumologie, Allergologie, Schlafmedizin, Nürnberg

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Universitätsmedizin Greifswald, Klinik und Poliklinik für Innere Medizin B, Greifswald

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

HELIOS Klinikum Emil von Behring Berlin-Zehlendorf, Klinik für Pneumologie, Berlin

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Evangelische Lungenklinik Berlin, Klinik für Pneumologie, Berlin

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Klinik Donaustauf, Zentrum für Pneumologie, Psychosomatische Medizin und Psychotherapie, Donaustauf

Ansprechpartner: Prof. Dr. med. Jürgen Behr

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Häufig gestellte Fragen

Ziel der Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit von Pirfenidon im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit progressiver, nicht-IPF Lungenfibrose. Die Patienten werden im Verhältnis 1:1 in den Kontroll- (Placebo) und Interventionsarm (Pirfenidon) randomisiert. Die Behandlung dauert 48 Wochen. Indikationen für Studieneinschluss: 1.Fibrotische NSIP., 2.Chronische Hypersensitivitätspneumonitis 3. Lungenfibrose mit Kollagen-/ Gefäßerkrankungen 4.Asbest-induzierte Lungenfibrose Primäre Wirksamkeitsanalyse und Analysepopulation: Primärer Endpunkt: absolute Änderung des % Sollwertes von FVC zwischen Baseline und nach 48 Wochen H0: "kein Unterschied im primären Endpunkt zwischen der Pirfenidon- und der Placebo-Gruppe" H1: "Unterschied im primären Endpunkt zwischen der Pirfenidon- und der Placebo-Gruppe" Die Nullhypothese wird gegen die Alternativhypothese auf einem zweiseitigen Signifikanzniveau von 5% mit einer Rang-Kovarianzanalyse (ANCOVA) getestet, wobei Behandlung und Indikation als Faktoren und die Baseline-FVC als Kovariate berücksichtigt werden. Die Daten werden in der Intent-to-treat (IIT) Population analysiert werden. Sicherheit: Die Sicherheitsdaten werden mittels deskriptiver statistischer Verfahren zusammengefasst. Sekundäre Endpunkte: Sekundäre Endpunkte werden mit geeigneten statistischen Methoden analysiert. Es gibt eine geplante Zwischenanalyse zur Wirksamkeit.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Im Normalfall bekommen in Phase-2-Studien Betroffene zum ersten Mal die Möglichkeit, eine neue Behandlungsmethode zu erhalten. Vor der Phase-2-Studie wurde die neue Methode bereits in einer Studie der Phase 1 bei gesunden Menschen angewendet und auf ihre Sicherheit überprüft. Nur in Ausnahmefällen, wenn zum Beispiel keine wirksame Therapie vorhanden ist, haben bereits in der Phase-1-Studie Betroffene teilgenommen. Phase-2-Studien haben das Ziel, eine angemessene Dosierung für das Medikament zu finden und es auf Wirksamkeit und Sicherheit zu untersuchen. Die Studien laufen meist über Wochen bis Monate und umfassen zwischen 100 und 800 Patienten.

Bei einem Placebo handelt es sich um ein Scheinmedikament. Es ist äußerlich meist nicht von einem richtigen Medikament zu unterscheiden, enthält jedoch keinen Wirkstoff. Placebos werden häufig in Studien eingesetzt. Sie helfen dabei, den Nutzen einer neuen Behandlungsmethode besser abzuschätzen. Zu diesem Zweck wird der Effekt der neuen Behandlungsmethode mit dem eines Placebos verglichen. Auf diese Weise ist es möglich den Effekt, der tatsächlich durch den Wirkstoff der neuen Methode hervorgerufen wird, zu bestimmen. Dieser lässt sich so gut von psychologischen Effekten abgrenzen, die beispielsweise durch die Erwartung des Betroffenen an eine bestimmte Behandlung auftreten.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Damit man sich auf Studienergebnisse verlassen kann, müssen Studien möglichst vor äußeren Einflussfaktoren geschützt werden, die zu einer Verfälschung der Ergebnisse führen könnten. Zu den Einflussfaktoren gehören zum Beispiel das Alter oder der Schweregrad einer Erkrankung. Eine wichtige Methode, um die Auswirkung solcher Einflussfaktoren zu minimieren, ist die Randomisierung. Darunter versteht man, dass die Zuteilung zu den verschiedenen Teilnehmergruppen zufällig erfolgt. Das heißt, dass weder die Teilnehmer noch der Arzt einen Einfluss darauf haben, welcher Gruppe ein Teilnehmer zugeordnet wird. Durch die zufällige Zuteilung wird dafür gesorgt, dass sich die Einflussfaktoren gleichermaßen auf die Gruppen auswirken. So wird zum Beispiel verhindert, dass einer Gruppe nur die weniger stark betroffenen zugeteilt werden. In diesem Fall wäre es nicht möglich, die beiden Gruppen zuverlässig miteinander zu vergleichen.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien