Beschreibung der Studie

Das Ziel der Studie ist es, zu bewerten, ob die Acetyl-DL-Leucin Behandlung klinisch die Ataxie-Scores und die Lebensqualität betroffener Patienten verbessert sowie ob die begleitenden Symptome (Depressionen und Fatigue) sich verändern. Die Studie zielt darauf ab, das Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil für die medikamentöse Behandlung mit Acetyl-DL-Leucin in Vergleich zu Placebo zu beschreiben. Studienteilnehmer sind Patienten mit einer Kleinhirnerkrankung. Aktuell gibt es für diese Patienten keine zugelassene wirksame Medikation.

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Studiendetails

Studienziel Die primäre Zielgröße ist definiert als die absolute Veränderung des SARA Gesamtscores gemessen bei der Baseline (Visite 2 bzw. Visite 5) und verglichen mit dem Wert am Ende der jeweiligen Behandlungsperiode. Delta (SARAtotal) = SARAtotal (unter Behandlung) – SARAtotal (Baseline)
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up abgeschlossen
Studienphase 3
Zahl teilnehmender Patienten 108
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Placebo
Finanzierungsquelle Bundesministerium für Bildung und Forschung Dienstsitz Bonn

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Patienten werden nur in die Studie aufgenommen, wenn folgende
  • Einschlusskriterien zutreffen:
  • klinisch bestätigte cerebelläre Ataxie (CA), die entweder hereditär
  • oder sporadisch auftritt, mit einem Gesamt-SARA-Wert von ≥ 3
  • Bereich 0-40)
  • die Fähigkeit der Studienanleitung zu folgen und an den
  • Studienvisiten regelmäßig teilzunehmen
  • keine Einnahme der folgenden verbotenen Substanzen innerhalb
  • von vier Wochen vor Randomisierung:
  • Aminopyridine
  • Acetyl-DL-Leucine
  • Riluzole
  • Gabapentin
  • Varenicline
  • Chlorzoxazone
  • schriftlich dokumentierte, datierte Patienteninformation und
  • Einwilligungserklärung vor jeglicher studienspezifischer
  • Maßnahme
  • Alter ≥ 18 Jahre

Ausschlusskriterien

  • Patienten werden bei Vorliegen folgender Ausschlusskriterien nicht in die
  • klinische Studie aufgenommen:
  • fehlende Einverständniserklärung
  • Beginn der Ataxie in Zusammenhang mit einem Schlaganfall,
  • einer Enzephalitis, Sepsis, Hyperthermie oder einem Hitzschlag
  • Toxische Ursachen einer cerebellären Ataxie
  • Rasches Fortschreiten der Ataxie (Entwicklung einer schweren
  • Ataxie innerhalb von weniger als 12 Wochen)
  • Patienten, die an folgenden Erkrankungen leiden:
  • Chronische Durchfälle
  • Unerklärlicher Visusverlust
  • Malignome
  • Insulinabhängiger Diabetes mellitus
  • Ataxie bedingt durch eine Multiple Sklerose, Ischämie,
  • intrazerebrale Blutung oder einer Tumor der hinteren
  • Schädelgrube, nachgewiesen durch radiologische Verfahren
  • Ataxie bedingt durch eine klinisch wahrscheinliche
  • Multisystematrophie Typ C (MSA-C)
  • Klinische Diagnose einer Friedreich Ataxie
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber dem Prüfpräparate
  • oder einem Inhaltsstoff
  • Leberversagen definiert durch GOT/GPT > > 300 U/l
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie, welche zur Einnahme einer Prüfmedikation führt während der Studienteilnahme sowie innerhalb von 30 Tagen vor Beginn dieser klinischen Studie
  • Patienten mit einer körperlichen oder
  • psychischen/psychiatrischen Erkrankung, die nach Ermessen
  • des Prüfers bei Teilnahme eine Gefahr darstellen können für den
  • Pateinten bzw. die Teilnahme an der klinischen Prüfung stören
  • könnten
  • Bekannter und anhaltender Missbrauch von Medikamenten,
  • Drogen oder Alkohol
  • Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht bereit dazu sind,
  • medizinisch verlässliche Verhütungsmethoden (beschrieben in
  • der Patienteninformation) für die gesamte Studiendauer
  • einzunehmen
  • aktuelle oder geplante Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Einnahme von folgenden Medikamenten innerhalb von vier
  • Wochen vor der Randomisierung.
  • Aminopyridinen (einschließlich retardierte Form)
  • Acetyl-DL-Leucin
  • Riluzol
  • Gabapentin
  • Vareniclin
  • Chlorzoxazone
  • Nach einer Auswaschperiode von 4 Wochen vor Randomisierung ist diesen Patienten eine Teilnahme erlaubt.

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sieaktuelle Ataxie-Studien.

Häufig gestellte Fragen

In unserem übersichtlichen Ratgeber finden Sie alle Antworten zu Fragen über klinische Studien.

Ratgeber öffnen

Störungen der Funktion des Kleinhirns, sog. cerebelläre Ataxien sind meist chronische, langsam fortschreitende neurodegenerative, die Betroffenen erheblich beeinträchtigende Erkrankungen des Kleinhirns, die bislang als nicht behandelbar galten. Cerebelläre Erkrankungen sind häufig durch neurodegenerative Erkrankungen des Kleinhirns bedingt, entweder bei erblichen Erkrankungen oder sporadisch. Die mittlere Prävalenz von cerebellären Erkrankungen wird auf ca. 20 Erkrankungen auf 100.000 Einwohner geschätzt, dementsprechend sind allein in Deutschland annähernd 15.000 Patienten betroffen (www.ataxie.de). Alles in allem sind etwa 50 % der Fälle sporadisch. Die Symptome beginnen meist in der Kindheit oder Jugend und sind in der Regel fortschreitend. Patienten mit diesen Kleinhirnerkrankungen leiden unter einer Koordinationsstörung der Arme und Beine mit Gangstörung, Schwankschwindel und Stürzen und dadurch deutlich eingeschränkter Mobilität und Selbstständigkeit. Ferner finden sich auch Sprechstörungen mit reduzierter Kommunikationsfähigkeit. Insgesamt kommt es zu einer deutlichen Reduzierung der Lebensqualität. Schließlich ergeben sich durch cerebelläre Ataxien erhebliche Kosten für das Gesundheitssystem und die Gesellschaft, was deren sozioökonomische Bedeutung unterstreicht. Eine wirksame Therapie von cerebellären Erkrankungen existiert bislang nicht. Die einzig mäßig wirksame Behandlung ist regelmäßige Physiotherapie, welche dementsprechend den Patienten auch empfohlen wird. Neue therapeutische Ansätze werden daher dringend benötigt. Die geplante Studie soll die Wirksamkeit von Acetyl-DL-Leucin in einer Dosierung von 5 g täglich bei der Verbesserung der motorischen Funktionen und Lebensqualität bei Patienten mit cerebellären Ataxien zeigen. Acetyl-DL-Leucin ist eine modifizierte essentielle Aminosäure mit einem potentiell sehr guten Nutzen-Risiko-Profil. Die Studie ist als multinationale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, 2-Arm-Crossover-Phase III Studie konzipiert. Die Wirksamkeit von Acetyl-DL-Leucin wird durch etablierte und einfach durchzuführende klinische Ataxiescores sowie Fragenbögen zur Lebensqualität bewertet.

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