Beschreibung der Studie

Dies ist eine offene, multizentrische, einarmige klinische Phase II Studie zu Everolimus (RAD001) bei Patienten mit segmentalen Großwuchssyndrom (segmentales Overgrowth-Syndrom)

Studie via E-Mail versenden

Studiendetails

Studienziel - Anzahl der Patienten mit partiellem oder komplettem Ansprechen gemessen durch MRT; Zeitrahmen: Bis 12 Monate
Status Teilnahme nicht mehr möglich
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 18
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Männliche oder weibliche Patienten im Alter von ≥ 1 Jahren
  • Schriftliche unterschriebene Einverständniserklärung (Patient älter als 18 Jahre oder Person(en), die die Fürsorge und Vormundschaft des Patienten, der jünger als 18 Jahre alt ist, haben)
  • Patienten mit segmentalem Großwuchssyndrom unabhängig vom genetischen Hintergrund (das bedeutet mit/ohne PTEN Keimbahnmutationen oder mit/ohne AKT/PI3K somatischen Mutationen bei einer Großwuchsläsion)
  • Patienten, die die klinischen Kriterien für segmentale Großwuchssyndrome erfüllen, einschließlich einer Weichteilläsion, die aus einer oder mehreren Gewebskomponenten wie Fett, Gefäßen, Muskel, Muskel oder Bindegewebe bestehen
  • Identifikation einer Zielläsion durch MRT > 5cm3. Die Zielläsion muss extern sichtbar sein (Fotos) und aus weichem Gewebe bestehen
  • Normale Organ- und Knochenmarksfunktion (d.h. Transaminasenlevel > 2,5 x ULN oder Serumbilirubin > 1,5 x ULN, Hämoglobin > 9 g/dl)
  • Negativer Urinschwangerschaftstest bei Frauen im gebärfähigen Alter
  • Wenn weiblich und im gebärfähigen Alter, Dokumentation eines negativen Schwangerschaftstests vor dem Einschluss. Sexuell aktive weibliche Patientinnen (und weibliche Partnerinnen von männlichen Patienten) müssen angemessene Verhütungsmethoden während der Studie und für bis zu 8 Wochen nach Ende der Behandlung verwenden

Ausschlusskriterien

  • Jegliche gleichzeitige Therapie mit chemotherapeutischen Wirkstoffen oder biologischen Wirkstoffen oder Strahlentherapie
  • Patienten, die Lebendimpfungen innerhalb der letzten 30 Tage vor der Einverständniserklärung erhalten haben
  • Patienten unter Medikation mit CYP3A4 Inhibitoren/Induktoren, die nicht durch andere gleichwertige Medikationen während der Studienperiode ersetzt werden
  • Patienten, die eine bekannte Immundefizienz oder HIV Seropositivität haben
  • Patienten mit bekannter interstitieller Lungenerkrankung, Pneumonitis oder mit Blutungsdiathese
  • Patienten mit vorheriger Verwendung von Everolimus oder anderen mTOR Inhibitoren so wie z.B. Rapamycin oder jeglichen Analoga innerhalb der letzten 6 Monate; unabhängig von der therapeutischen Wirkung, aber mit Risikobeurteilung aufgrund von früheren Nebenwirkungen
  • Jeglicher während der Studienperiode geplante chirurgische Eingriff
  • Präexistente chronische Wunden
  • Triglyceride > 400 mg/dl (> 4,5 mmol/l) oder Gesamtcholesterin > 300 mg/dl (>7,8 mmol/l)
  • Kreatininclearance ≤ 60 ml/min (Cockcroft und Gault Formel)
  • Proteinurie ≥ 30 mg/dl auf Urinteststreifen und 24 Stunden Proteinurie > 0,8 g/24 Stunden
  • Einnahme von Johanniskraut und/oder Grapefruit und Grapefruitsaft
  • Jegliche schweren und/oder unkontrollierten medizinischen Zustände, die inakzeptable Sicherheitsrisiken verursachen könnten:
  • Unkontrollierte Hypercholesterinämie/Hypertriglyceridämie
  • Beeinträchtigung der gastrointestinalen Funktion oder gastrointestinale Erkrankung, die die Absorption des Prüfpräparats signifikant ändern könnte (z.B. ulzerierende Erkrankung, unkontrollierte Übelkeit, Erbrechen, Diarrhoe, Malabsorptionssyndrom)
  • Patienten mit einer bekannten Hypersensitivität auf Everolimus oder andere mTOR Inhibitoren so wie z.B. Rapamycin oder jegliche Analoga oder auf seine Hilfsstoffe
  • Patienten, die nicht bereit oder nicht in der Lage sind, den geplanten therapeutischen Interventionen Folge zu leisten oder die Visiten der Studienbehandlung einschließlich Blutentnahmen innerhalb des Protokolls einzuhalten
  • Weibliche Patientinnen, die schwanger sind oder stillen, oder Patienten mit reproduktivem Potential, die keine effektive Verhütungsmethoden verwenden. Wenn Barriere Kontrazeptiva verwendet werden, müssen sie während der Studie von beiden Geschlechtern fortlaufend verwendet werden

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sieaktuelle Studien.

Häufig gestellte Fragen

In unserem übersichtlichen Ratgeber finden Sie alle Antworten zu Fragen über klinische Studien.

Ratgeber öffnen

Eine wissenschaftliche Kurzbeschreibung ist in englischer Sprache verfügbar.

Quelle

Sponsoren: Registrieren Sie sich auf Viomedo, um Ihre Studien zu veröffentlichen.

Annotation headline

Annotation Synonyms

Annotation text

Weiterlesen Quelle: