Beschreibung der Studie

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob Eculizumab sicher und wirksam bei der Behandlung von erwachsenen Patienten mit plasmatherapie-sensitivem AHUS ist.

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Studiendetails

Studienziel - Prozent der Patienten mit einem TMA ereignisfreien Status; Zeitrahmen: Während 26 Wochen; TMA ereignisfreier Status ist definiert als die Abwesenheit während mindestens 12 Wochen von [1] Abnahme der Plättchenzahl um >25% der Plättchenzahl des Pre-PT Baseline Ausgangspunktes; [2] PT während der Patient Eculizumab erhält und [3] neue Dialyse. - Prozent der Patienten mit hämatologischer Normalisierung; Zeitrahmen: Während 26 Wochen; Hämatologische Normalisierung wurde definiert als die Normalisierung von sowohl der Plättchenzahl als auch der Laktatdehydrogenase (LDH), welche für mindestens zwei aufeinander folgende Messungen erhalten wurden, welche eine Periode von mindestens vier Wochen umfasst. - Prozent der Patienten mit einem vollständigen TMA Ansprechen; Zeitrahmen: Während 26 Wochen; Der Anteil der Patienten, die ein vollständiges TMA Ansprechen ab Baseline und während 26 Wochen Behandlung mit Eculizumab erreichten, wurde bestimmt. Das vollständige TMA Ansprechen wurde definiert als hämatologische Normalisierung plus der Verbesserung der Nierenfunktion (definiert als (≥25% Verminderung des Serumkreatinins im Vergleich zu Baseline), welche für zwei aufeinander folgende Messungen während einer Periode von mindestens vier Wochen erhalten wurde.
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up abgeschlossen
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 15
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Einschlusskriterien:
  • Männliche oder weibliche Patienten, ≥18 Jahre alt, bei denen ein atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS) diagnostiziert wurde.
  • Patienten müssen PT für aHUS erhalten und müssen beobachtet werden, dass sie alle 2 Wochen ≥ 1 PT Behandlung und nicht mehr als 3 PT Behandlungen/Woche (bei einer unveränderten Frequenz) während mindestens 8 Wochen vor der ersten Dosis von IP erhalten haben.
  • Plättchenzahl des Pre-PT Baseline Ausgangspunktes (in den Stunden von der qualifizierenden PT Episode gewonnen) ist innerhalb 75% des Durchschnittes der prePre-PT Plättchenzahl, die bei Screening und während der Beobachtungsperiode gewonnen wurde.
  • Bekannte begleitende genetische Abweichung eines Regulatorproteins.
  • Laktatdehydrogenase (LDH) Level bei Screening oder bei Beginn der aktuellen aHUS Episode war ≥ ULN. Ist LDH normal bei Screening, sollten andere Marker, die für andauernde Hämolyse indikativ sind, so wie Haptoglobin, Schistozyten, evaluiert und mit dem Sponsor diskutiert werden.
  • Kreatininlevel ≥ ULN für das Alter.
  • Weibliche Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen eine effektive, verlässliche und medizinisch anerkannte Verhütungsmethode während der gesamten Dauer der Studie, einschließlich der Follow-Up Periode und für bis zu 5 Monate nach Beendung der Behandlung mit Eculizumab, verwenden.
  • Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  • Fähig und willens den Studienprozeduren zu folgen.

Ausschlusskriterien

  • Ausschlusskriterien:
  • TTP, (definiert als ADAMTS-13 Aktivität <5%) von einer anamnestischen Beobachtung (vor der Initiierung der Plasmatherapie) oder bei der Screeningvisite durch das Zentrallabor getestet.
  • Malignität innerhalb der 5 Jahre vor Screening.
  • Typisches HUS (Shiga toxin +).
  • Bekannte HIV Infektion.
  • Mit Drogenexposition assoziiertes HUS.
  • Infektionsverwandtes HUS
  • HUS im Zusammenhang stehend mit Knochenmarkstransplantation.
  • HUS im Zusammenhang stehend mit einer Vitamin B12 Defizienz.
  • Patienten mit einer konfirmierten Diagnose einer Sepsis.
  • Anwesenheit oder Verdacht einer aktiven und unbehandelten systemischen bakteriellen Infektion, die nach der Meinung des Prüfarztes eine akkurate Diagnose eines aHUS stört oder die Möglichkeit, die aHUS Erkrankung zu behandeln, erschwert.
  • Schwangerschaft oder Stillen.
  • Nicht beseitigte Erkrankung mit Meningokokken.
  • Bekannter systemischer Lupus erythematosus (SLE) oder Antiphospholipidantikörper Positivität oder Syndrom.
  • Jeglicher medizinischer oder psychologischer Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes das Risiko des Patienten durch Teilnahme an der Studie erhöhen könnte oder das Outcome der Studie stören könnte.
  • Patienten, die bereits zuvor Behandlungen mit Eculizumab erhalten haben.
  • Patienten die IVIg innerhalb von 8 Wochen oder Rituximab Behandlung innerhalb von 12 Wochen vor der Screening Visite erhalten haben.
  • Patienten, die andere immunsuppressive Therapie, so wie Steroide, mTOR Inhibitoren oder Tacrolimus erhalten haben, werden ausgeschlossen, es sei denn: [1] Teil eines etablierten Posttransplantationsregimes gegen Abstoßung, [2] Patient hat anti-CFH Antikörper und benötigt daher eine bestätigte immunsuppressive Therapie, und [3] Dosis dieser Medikationen wurden während mindestens 4 Wochen vor der Screeningperiode und während der Beobachtungsperiode nicht geändert oder [4] Patient erfährt einen akuten aHUS Rückfall unmittelbar nach Transplantation.
  • Patienten, die Erythrozyten stimulierende Wirkstoffe (ESA) erhalten, außer sie haben bereits eine stabile Dosis für mindestens 4 Wochen vor der Screening Periode, oder eine Washoutperiode für mindestens 2 Wochen nach der letzten Dosis der ESA Therapie.
  • Teilnahme an jeglicher anderen Prüfpräparatestudie oder Exposition durch ein anderes Prüfpräparat, Medizinprodukt oder Prozedur, die 4 Wochen vor Screening beginnt und während der gesamten Studie.
  • Hypersensitivität gegenüber Eculizumab, Mausproteine oder einen der Trägerstoffe.

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sieaktuelle Blutarmut-Studien.

Häufig gestellte Fragen

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