Beschreibung der Studie

Die Polycythaemia vera (PV) ist eine Erkrankung der hämatopoetischen Stammzelle („Mutterzelle der Blutbildung“) Hauptbehandlungsziele bei der PV sind neben der Absenkung der Masse der roten Blutkörperchen in erster Linie die Verminderung der Rate von arteriellen und venösen Gefäßverschlüssen (Thromboembolien). Weitere Ziele sind die Vermeidung des Überganges in Myelofibrose (Knochenmarkverfaserung) und akute Leukämie im späteren Krankheitsstadium. Die alleinige Aderlassbehandlung kann die für die Krankheit charakteristischen Veränderungen der Blutwerte und die Milzvergrößerung längerfristig zumeist nicht ausreichend kontrollieren. Ein Teil der die Zellvermehrung hemmenden Arzneimittel (Zytostatika) begünstigt das Auftreten von Leukämien und bösartigen Zweiterkrankungen. Auch bei dem Medikament Hydroxyurea, welches überwiegend als Standardtherapie bei PV eingesetzt wird, ist ein leukämogener, (dh. leukämie-verursachender) Effekt nicht sicher ausgeschlossen. Interferon-alpha (IFN) hat einen komplexen Wirkmechanismus, der die erkrankte Blutbildung unterdrückt und der normalen Blutbildung Raum gibt, was mit einer Normalisierung der Blutwerte verbunden ist. Darüber hinaus besteht die Hoffnung, dass dadurch auch die Spätfolgen der Erkrankung (Leukämie, Myelofibrose) vermieden bzw. hinausgezögert werden. Hauptproblem bei der Behandlung mit den herkömmlichen Formen von IFN ist die hohe Abbruchrate von über 20% aufgrund von Nebenwirkungen oder eingeschränkter Kooperation der Patienten. IFN ist für die Therapie der PV bislang nicht offiziell zugelassen. Im Gegensatz zu den häufigen Injektionen des herkömmlichen, nicht-pegylierten IFN (mehrfach wöchentlich bis täglich) wird pegyliertes IFN nur einmal pro Woche verabreicht (pegyliert: spezielle Herstellungsform eines Arzneimittels, welche zu einer länger anhaltenden Verfügbarkeit im Körper führt). Dies könnte die Verträglichkeit und Kooperation des Patienten verbessern. In einem genau festgelegten Behandlungsplan (Phase II-Studie) mit pegyliertem Interferon-alpa 2b (PegIntron®) sollen die positiven und negativen Effekte dieser Substanz anhand eines an die individuelle Wirksamkeit und Verträglichkeit angepassten Dosierungsschemas untersucht werden.

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Studiendetails

Studienziel Evaluation des proliferationshemmenden Effektes der Studientherapie (PegIntron) auf die Hauptparameter der pathologischen Myeloproliferation (Aderlassfrequenz, Thrombozytenzahl, Milzgröße) nach zwei Jahren Therapie. Dieser Effekt wird mit Hilfe der unter der Studienbeschreibung definierten Responsekriterien quantitativ erfasst.
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up abgeschlossen
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 50
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle III. Medizinische Klinik Universitätsmedizin Mannheim

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • PV nach den Diagnosekriterien der WHO,
  • Mindestalter 18 Jahre, keine obere Altersbegrenzung
  • keine oder maximal eine Vorbehandlung mit einem zytoreduktiv wirkenden Medikament, anhaltende Aderlassbedürftigkeit unter der Vortherapie
  • keine Vorbehandlung mit nicht-pegyliertem Interferon-alpha,
  • schriftliches Einverständnis des Patienten.

Ausschlusskriterien

  • Zytoreduktive Vorbehandlung mit mehr als einer Substanz,
  • Vorbehandlung mit nicht-pegyliertem Interferon-alpha,
  • postpolyzythämische Myelofibrose,
  • Splenektomie,
  • Zweitneoplasie, wenn diese behandlungsbedürftig ist,
  • schwere Komorbidität,
  • Schwangerschaft und Stillzeit,
  • Erkrankungen des Zentralnervensystems,
  • psychiatrische Erkrankungen,
  • gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie,
  • fehlendes Einverständnis des Patient.

Adressen und Kontakt

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Häufig gestellte Fragen

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IFN ist bislang die einzige Substanz, welche die klonale Myeloproliferation bei Polycythaemia vera gezielt und nachhaltig supprimieren kann. Dies wird an der Rückbildung der myeloproliferativen Parameter (periphere Blutwerte, Splenomegalie) und durch das Erzielen von lange anhaltenden Remissionen auch nach Absetzen von IFN deutlich. In dieser prospektiven einarmigen Phase II-Studie mit pegyliertem IFN (pegyliertes Interferon-alpa 2b; PegIntron®) soll der Effekt auf die Parameter der Myeloproliferation und das Nebenwirkungprofil anhand eines genauen Behandlungsplanes untersucht werden. Die evtl. Dosiseskalation oder Dosisreduktion wird an das Ansprechen und die Verträglichkeit von PegIntron adaptiert. Die Wirkung des Medikamentes setzt in der Regel bereits nach wenigen Wochen ein. Bis zur vollen Ausbildung der Wirkung kann über ein Jahr vergehen, weshalb zu Einschätzung der tatsächlichen Wirksamkeit in dieser Studie eine zweijährige Behandlungsdauer vorgesehen ist. Relevante Nebenwirkungen von IFN sind grippale Symptome, Abgeschlagenheit, Antriebslosigkeit, Depression, Neurotoxizität, Leberfunktionsstörungen, Autoimmunthyreoiditis und Myelosuppression, die zu einer Abbruchrate über 20% führen. Behandlungsplan: Die Therapie beginnt mit 50 µg PegIntron/Woche (Dosisstufe 1). Während der Phase der Dosiseskalation und bis zu drei Monaten nach Erreichen der individuellen Höchstdosis bzw. maximalen Dosis von 150 µg PegIntron finden 6-wöchige Evaluationen mit der Frage statt, ob die Dosis gesteigert, unverändert fortgeführt oder reduziert bzw. die Therapie abgebrochen werden sollte. Vorgehen auf Dosisstufe 1 (50 µg PegIntron/Woche): wenn nach 6 Wochen keine komplette Remission (CR) und keine Organtoxizität größer/gleich WHO Grad II und Thrombozyten größer/gleich 100000/µl und Granulozyten größer/gleich 1500/µl, Steigerung auf Dosisstufe 2 (100 µg PegIntron/Woche). Wenn CR erreicht und keine Organtoxizität größer/gleich WHO Grad II und Thrombozyten 50000-100000/µl und Granulozyten 750-1500/µl, Fortführung der Dosisstufe 1. Wenn Organtoxizität größer/gleich WHO Grad II oder Thrombozyten unter 50000/µl oder Granulozyten unter 750/µl oder Unverträglichkeit Abbruch von PegIntron. Vorgehen auf Dosisstufen 2 bzw. 3 (100 µg bzw. 150 µg PegIntron/Woche): Die Steigerung auf die nächste Dosisstufe findet jeweils nach den gleichen Kriterien wie bei Dosisstufe 1 statt. Statt Abbruch wird jeweils um eine Dosisstufe zurückgegangen. Parallel zur IFN-Therapie werden, falls erforderlich, Aderlässe durchgeführt um den Hämatokrit unter 45% abzusenken. Definition des Ansprechens: Komplette Remission (CR): Keine Aderlaßbedürftigkeit und Absenkung der Thrombozytenzahl unter 400 000/µl und Normalisierung der Milzgröße (Normalwert sonographisch: 11x5x7 cm). Gute partielle Remission (PR 1): Reduktion des kumulativen Aderlaßvolumens um mindestens 50% und/oder Rückgang der Thrombozytose um mindestens 50% und Milzgröße rückläufig oder gleichbleibend. Schlechte partielle Remission (PR 2): Reduktion des kumulativen Aderlaßvolumens um mindestens 25% und/oder Rückgang der Thrombozytose um mindestens 25% und Milzgröße rückläufig oder gleichbleibend. Minimales Ansprechen (MR): Reduktion des kumulativen Aderlaßvolumens um weniger als 25% und/oder Rückgang der Thrombozytose um weniger als 25% und Milzgröße rückläufig oder gleichbleibend. Kein Ansprechen (NC): Kumulatives Aderlaßvolumen und Thrombozytose und Milzgröße unverändert. Progress (PD): Verschlechterung eines der genannten Parameter unter Therapie.

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