Beschreibung der Studie

Die Studie wird eine multizentrische, einarmige Pilotstudie der Phase 2 sein. Sie wurde entwickelt um festzustellen, ob DF2156A ausreichende Aktivität aufweist, um seine weitere Entwicklung zu rechtfertigen. Insgesamt werden zwölf (12) BP-Patienten einbezogen, die DF2156A oral in der Dosis 150mg zweimal täglich für ein Maximum von 14 Tagen erhalten werden. Die Rekrutierung wird kompetitiv zwischen den Studienzentren ablaufen, bis die geplante Anzahl an Patienten eingeschlossen sind. Kompetitive Rekrutierung wurde ausgewählt, um die Geschwindigkeit der Rekrutierung zu erhöhen und um jegliches unerwartetes Vorkommnis an einem Studienzentrum, das die Einschlussrate negativ beeinflusst, zu berücksichtigen. Das einarmige Design wurde als geeignetes Werkzeug für diese Pilotstudie der Phase 2 ausgewählt, wenn man berücksichtigt, dass das bullöse Pemphigoid (BP) eine seltene Erkrankung ist, bei der eine Placebokontrolle nicht akzeptabel ist. Da keine spontane akute Erholung des aktiven blasenbildenden Zustands eintritt, kann darüberhinaus jegliche Verbesserung des Patientenergebnisses einem positiven Effekten des Prüfpräparates zugeschrieben werden. Jeder Patient wird in der Studie eingeschlossen für eine Screeningperiode, 14 Tage Behandlung, für alle benötigten Maßnahmen bis zur Entlassung aus dem Krankenhaus (geplant an Tag 8+1 der Behandlung) und für eine Beurteilung an Tag 15+1, entweder während des Krankenhausaufenthaltes oder nach Entlassung (ambulante Visite). Eine optionale Visite nach der Behandlung könnte an Tag 30+3 geplant werden. Das Ziel dieser klinischen Studie ist es zu beurteilen, ob DF2156A das Potenzial hat, das klinische Ergebnis bei Patienten mit aktivem blasenbildendem BP zu verbessern, um seine weitere Entwicklung zu rechtfertigen. Die Sicherheit von DF2156A im spezifischen klinischen Rahmen wird auch beurteilt.

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Studiendetails

Studienziel - Gesamtanzahl von Blasen von Baseline; Zeitrahmen: Tag 0/1 (vor Verabreichung), 8 und 15; Gesamtanzahl von Blasen von Baseline - Änderung des modifizierten ABSIS-Scores von Baseline; Zeitrahmen: Tag 0/1 (vor Verabreichung), 8 und 15; Der ABSIS-Score wird gemäß des Pemphigus-Scoring-Sheets [Rosenbach, 2009], angepasst an die klinische Manifestation bei BP Patienten wie im Protokoll ausgeführt, gemessen. - PGA-Score (Physician Global Assessment) gemessen auf einer 0-10 Skala [Rosenbach, 2009]. Prozentuale Änderung von Baseline; Zeitrahmen: Tag 0/1 (vor Verabreichung), 8 und 15; Der PGA-Score wird anhand folgender Skala gemessen: 0 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 Perfekt - Schlimmster vorstellbarer Hautzustand Die folgenden Leitlinien werden helfen, den PGA zu standardisieren: 0: keine Läsionen 2: fast vollständig geheilt, keine funktionelle Einschränkung 4: einige wenige Läsionen / geringe funktionelle Einschränkung 6: moderat 8: schwerwiegend / extensiv 10: lebensbedrohlich - Pruritus, gemessen auf einer 10cm visuellen Analogskala. Absolute Änderung des Wertes von Baseline; Zeitrahmen: Tag 0/1 (vor Verabreichung), 8 und 15; Der Pruritus wird anhand folgender Skala gemessen: 0 10 (kein Pruritus - schlimmster Pruritus, den ich mir vorstellen kann) - Eosinophilenzahl. Prozentuale Änderung von Baseline; Zeitrahmen: Screening und Tag 15 - Prozent an Patienten, bei denen die Behandlung fehlgeschlagen ist (Absetzen des Medikaments aufgrund Verschlimmerung der Erkrankung); Zeitrahmen: Tag 8 - Prozent an Patienten, die komplett frei von Blasen sind; Zeitrahmen: Tag 15 - Prozent an Patienten, die immer noch frei von Blasen sind, ohne eine systemische oder topische Notfallbehandlung zu benötigen – Optional; Zeitrahmen: Tag 30 - Vitalzeichen (Blutdruck und Herzfrequenz); Zeitrahmen: Italien: Screening und Tag 15 (oder Abbruch), Deutschland: Screening, Tag 1, 3, 5 und Tag 15 (oder Abbruch) - Routinelaboruntersuchungen (Hämatologie, klinische Chemie); Zeitrahmen: Screening und Tag 15 (oder Abbruch) - QTcF (korrigiertes QT-Intervall nach Fridericia). Änderung von Baseline; Zeitrahmen: Italien: Tag 0/1 (vor Verabreichung), Tag 1, 5, 8 und 15, Deutschland: Tag 0/1 (vor Verabreichung), Tag 1, 3, 5, 8 und 15 - Inzidenz von unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen; Zeitrahmen: während der gesamten Studie bis Tag 15 oder 30 - Prozentuale Änderung der Blasen von Baseline; Zeitrahmen: Tag 0/1 (vor Verabreichung), 8 und 15; Prozentuale Änderung der Blasen von Baseline - Prozentuale Änderung des modifizierten ABSIS-Scores von Baseline; Zeitrahmen: Tag 0/1 (vor Verabreichung), 8 und 15; Der ABSIS-Score wird gemäß des Pemphigus-Scoring-Sheets [Rosenbach, 2009], angepasst an die klinische Manifestation bei BP Patienten wie im Protokoll ausgeführt, gemessen. - PGA (Physician Global Assessment)-Score gemessen auf einer 0-10 Skala [Rosenbach, 2009]. Absolute Änderung von Baseline; Zeitrahmen: Tag 0/1 (vor Verabreichung), 8 und 15; PGA-Score wird anhand der folgenden Skala gemessen: 0 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 Perfekt - Schlimmster vorstellbarer Hautzustand Die folgenden Leitlinien werden helfen, den PGA zu standardisieren: 0: keine Läsionen 2: fast vollständig geheilt, keine funktionelle Einschränkung 4: einige wenige Läsionen / geringe funktionelle Einschränkung 6: moderat 8: schwerwiegend / extensiv 10: lebensbedrohlich - Pruritus, gemessen auf einer 10cm visuellen Analogskala. Prozentuale Änderung von Baseline; Zeitrahmen: Tag 0/1 (vor Verabreichung), 8 und 15; Der Pruritus wird anhand folgender Skala gemessen: 0 - 10 (kein Pruritus - schlimmster Pruritus, den ich mir vorstellen kann) - Eosinophilenzahl. Absolute Änderung von Baseline; Zeitrahmen: Screening und Tag 15 - Anzahl an Patienten, bei denen die Behandlung fehlgeschlagen ist (Absetzen des Medikaments aufgrund Verschlimmerung der Erkrankung); Zeitrahmen: Tag 8 - Anzahl an Patienten, die komplett frei von Blasen sind; Zeitrahmen: Tag 15 - QTcF. Absoluter Wert;Zeitrahmen: Italien: Tag 0/1 (vor Verabreichung), Tag 1, 5, 8, und 15, Deutschland: Tag 0/1 (vor Verabreichung), Tag 1, 3, 5, 8 und 15
Status Teilnahme nicht mehr möglich
Studienphase 2
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Männliche und weibliche Patienten im Alter > 50 Jahre
  • Patienten mit neu diagnostiziertem oder rezidivierendem bullösem Pemphigoid, basierend auf klinischer Diagnose, die durch direkte Immunfluoreszenz und indirekte Immunfluoreszenz mit Salt-Split-Haut (oder BP180 und/oder BP230 ELISA) bestätigt werden soll. Bestätigung durch Laboruntersuchungen wird idealerweise vor oder auf jeden Fall innerhalb von einer Woche nach Einschluss erhalten.
  • Für den Zweck dieser Studie sind klinische Rezidive definiert als Wiederauftreten von klinischen Symptomen, nachdem der Patient in Remission für mehr als 3 Monate ohne immunsuppressive Behandlung war. Bei Patienten mit rezidivierendem BP wird die klinische Diagnose ausschließlich durch indirekte Immunfluoreszenz oder BP180 und/oder BP230 ELISA bestätigt.
  • Patienten mit milder bis moderater aktiver blasenbildender Erkrankung (Gesamtblasenanzahl zwischen 1 und 30), unabhängig ob mit Urtikaria/Ekzemen assoziiert oder nicht
  • Patienten mit modifiziertem ABSIS-Score ≤ 50
  • Patienten erhalten keine systemische Behandlungen, die den Verlauf der Erkrankung beeinflussen könnten mit den folgenden Mindestzeitspannen vor Einschluss, die seit dem Absetzen des jeweiligen Medikamentes vergangen sein müssen:
  • 3 Wochen: Steroide, Dapson, Tetracycline, Nicotinamid
  • 3 Monate: Azathioprin, Mycofenolat-Mofetil, Cyclophosphamid, Methotrexat, intravenöse Immunglobuline, Immunoadsorption, TNF (Tumornekrosefaktor) Antagonisten
  • 12 Monate: Rituximab, Leflunomid
  • Patienten erhalten keine topischen Behandlungen außer topische Antibiotika und Antiseptika in den 4 Tagen vor Einschluss
  • Patienten sind in der Lage, den Prozeduren laut Protokoll für die Dauer der Studie nachzukommen, einschließlich der planmäßigen Follow-up Visiten und Untersuchungen.
  • Patienten sind in der Lage, ihr schriftliches Einverständnis zu geben.

Ausschlusskriterien

  • Patienten mit einem Karnofsky-Score < 40%
  • Patienten mit Beteiligung der Schleimhäute
  • Patienten mit moderater bis schwerwiegender Nierenfunktionsstörung mit berechneter Kreatininclearance (CLcr) < 50 ml/min gemäß Cockroft-Gault-Formel (Cockroft-Gault, 1976)
  • Patienten mit Leberfunktionsstörung definiert durch erhöhte ALT/AST-Spiegel > 3x obere Normgrenze (ULN) und erhöhtem Gesamtbilirubin > 3mg/dl [51,3 µmol/l]
  • Patienten mit Hypoalbuminämie, definiert als Serum-Albumin < 3g/dl
  • Patienten mit einer Baseline-QTcF (Tag 0/1, vor Verabreichung)> 470 ms
  • Patienten, die einen Myokardinfarkt in den 6 Monaten vor Einschluss hatten
  • Patienten unter Behandlung mit Phenytoin, Warfarin, Sulfonylharnstoff-basierten Antidiabetika (z.B. Tolbutamid, Glipizid, Glibenclamid/Glyburid, Glimepirid, Nateglinid) und hohen Dosen Amitriptylin (> 50mg/Tag) behandelt werden
  • Patienten mit bekannter Hypersensitivität gegen nicht-steroidale Antirheumatika
  • Patienten, die ein Prüfpräparat innerhalb von 12 Monaten vor Einschluss eingenommen haben
  • Schwangere oder stillende Frauen. Unwillig, effektive Verhütungsmethoden bis zu 2 Monaten nach Ende der Verabreichung des Prüfpräparates einzusetzen (Männer und Frauen)
  • Zusätzliche Ausschlusskriterien nur für Deutschland:
  • Patienten mit Hypokaliämie, definiert als Serum-Kalium < 3,5 mmol/l
  • Patienten mit klinisch relevanter Bradykardie (Herzfrequenz < 50 Schläge/min)
  • Patienten mit komplettem Linksschenkelblock
  • Patienten mit unkontrollierter oder unstabiler Hypertonie in der Anamnese
  • Patienten mit kongestiver Herzinsuffizienz in der Anamnese
  • Patienten mit Kardiomyopathien in der Anamnese
  • Patienten mit instabiler Angina pectoris
  • Patienten mit angeborener oder dokumentierter erworbener QT-Intervall-Verlängerung in der eigenen oder Familien-Anamnese
  • Patienten mit signifikanten Vorhof- oder Ventrikelarrhythmien oder symptomatischen Arrhythmien in der Vergangenheit

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sieaktuelle Bullöses Pemphigoid-Studien.

Häufig gestellte Fragen

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