Beschreibung der Studie

Das Ziel der vorliegenden Studie ist es, Informationen über die Effektivität, die Sicherheit, die Verträglichkeit und die Plasma Levels (Konzentration im Blut) von Olesoxime bei Patienten mit einer Spinal Muskelatrophie, die zwischen 3 und 25 Jahre alt sind, zu erhalten. Die Studie wird untersuchen, ob eine einzige tägliche Dosis der flüssigen Suspension dieses neuen Medikaments, welche zum Abendessen eingenommen wird, und über 24 Monate angewendet wird, die Symptome bei Spinalen Muskelatrophie Patienten verbessern kann.

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Studiendetails

Studienziel Motor Function Measure (MFM) D1+D2 Wert MFM: motorische Funktion Die Motor Function Measure (MFM) wird am Tag 0, nach 6 Monaten (26 Wochen), nach einem Jahr (52 Wochen), nach 18 Monaten (78 Wochen) und 2 Jahren (104 Wochen) bzw. dem Ende der Studie ausgewertet.
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up abgeschlossen
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 150
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Placebo
Finanzierungsquelle TROPHOS SA

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Schwäche und Hypotonie im Zusammenhang mit der klinischen Diagnose spinale Muskelatrophie (SMA) vom Typ II oder III.
  • Im Labor nachgewiesenes homozygotes Fehlen des Exon 7 auf dem SMNI-Gen und/oder Deletion und Mutation auf einem anderen Allel.
  • Relativer MFM-Score (Prozentsatz der Maximalsumme beider Messungen) ≥ 15 % (D1 + D2-Score).
  • HFMS-Score bei Studienbeginn ≥ 3.
  • nicht ambulante Patienten mit einem HFMS-Score ≤ 38.
  • Alter mindestens 3 Jahre, bis unter 26 Jahre zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie.
  • Erstes Auftreten der Symptome im Alter von ≤ 3 Jahren.
  • Unterschriebene Einwilligungserklärung des Teilnehmers und/oder der Eltern/Sorgeberechtigten.
  • Laborbefunde, die bei Eintritt in die Studie nicht älter als 31 Tage sein dürfen, zeigen keine klinisch signifikanten Auffälligkeiten.
  • Fähigkeit, das Prüfpräparat einzunehmen (wird bei einem Screening nach der Einwilligungserklärung getestet).

Ausschlusskriterien

  • Anzeichen einer Niereninsuffizienz, Dysplasie des Blutes, Leberinsuffizienz, symptomatischen Pankreatitis, bei angeborenem Herzfehler, anamnestisch bekannter metabolischer Azidose, Hypertonie, signifikanter Störung des ZNS oder einer anderen neurodegenerativen oder neuromuskulären Erkrankung als SMA.
  • Jede klinisch signifikante Veränderung im EKG.
  • Jede akute Begleiterkrankung, die das Wohlbefinden des Patienten beeinträchtigt und innerhalb von 7 Tagen nach Aufnahme in die Studie auftritt, wie bakterielle Infektion, virusbedingte infektiöse Prozesse, Lebensmittelvergiftung, erhöhte Temperatur > 37,0 °C oder ein nach Meinung des Prüfarztes vorliegender akuter Behandlungs- oder Beobachtungsbedarf anderer Ätiologie. Nach Abklingen des akuten Ereignisses kann der Patient in die Studie aufgenommen werden.
  • Einnahme von Medikamenten zur Therapie der SMA einschließlich Riluzol, Valproinsäure, Hydroxyurea, Natriumphenylbutyrat, Butyratderivate, Creatin, Carnitin, Wachstumshormon, anabole Steroide, Probenecid, oral oder parenteral verabreichte Kortikosteroide bei Studieneintritt, Wirkstoffe, die die Muskelkraft steigern oder senken sollen oder Wirkstoffe mit bekannter oder vermuteter Histon-Deacetylase-Hemmung (HDAC-Inhibitoren) innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt. Patienten, die einen Vernebler verwenden oder einen Inhalator für Steroide benötigen, dürfen in die Studie aufgenommen werden. Die orale Einnahme von Steroiden ist jedoch nicht gestattet.
  • Die orale Einnahme von Salbutamol ist mit folgenden Einschränkungen erlaubt: die Patienten müssen mindestens 6 Monate vor Aufnahme in die Studie Salbutamol eingenommen und gut vertragen haben. Die Salbutamol-Dosis ist für die Dauer der Studie unverändert beizubehalten. Die inhalative Anwendung von β–Agonisten (zur Behandlung zum Beispiel von Asthmaanfällen) ist gestattet.
  • Wirbelsäulenstab oder Fixierung aufgrund von Skoliose innerhalb der letzten 6 Monate oder wahrscheinlicher Bedarf eines Wirbelsäulenstabs oder einer Fixierung innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme in die Studie.
  • Unvermögen, die erforderlichen Besuchstermine der Studie einzuhalten oder mangelnde Kooperationsbereitschaft sich den Funktionstests zu unterziehen.
  • Gleichzeitig bestehende Beschwerden, die im Hinblick auf Reisen, Untersuchungen oder Prüfpräparate eine Kontraindikation darstellen.
  • Olesoxime ist kontraindiziert bei Patienten mit Überempfindlichkeit gegen Olesoxime oder einen der Hilfsstoffe des Präparates, einschließlich Überempfindlichkeit gegenüber Sesamöl.
  • Patienten mit Störungen der Hämostase.
  • Patienten mit bekannter Obstruktion der Gallenwege.
  • Bestehende oder geplante Schwangerschaft oder Stillzeit.
  • Für Mädchen und Frauen: Unvermögen, eine der folgenden sicheren Methoden zur Empfängnisverhütung anzuwenden:
  • Frauenkondom, Diaphragma oder Spirale, jeweils mit gleichzeitiger Verwendung eines Spermizids
  • Intrauterinsystem
  • Hormonelle Empfängnisverhütung in Verbindung mit einer mechanischen Methode zur Empfängnisverhütung.
  • Teilnahme an einer anderen Medikamenten- oder Therapiestudie innerhalb der letzten 3 Monate.

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sieaktuelle Muskelschwund-Studien.

Häufig gestellte Fragen

In unserem übersichtlichen Ratgeber finden Sie alle Antworten zu Fragen über klinische Studien.

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Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Olesoxime bei Patienten im Alter von 3 bis 25 Jahren mit SMA vom Typ II oder III (stationär).

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