Beschreibung der Studie

Das Projekt wird im Auftrag und mit finanzieller Unterstützung von SMA-Europe (European Federation of patient associations and foundations related to Spinal Muscular Atrophy (SMA) ) unter Führung der Kinderneurologie der Gemelli Klinik in Rom am Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Klinik II: Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen Freiburg und 9 weiteren europäischen Zentren durchgeführt. SMA ist eine genetische Erkrankung und betrifft 1 von 6000 Kindern. SMA wird in 3 Typen unterteilt (SMA I - SMA III). In Europa gibt es bis jetzt noch keine einheitlichen und validierten Messungen, Fragebögen und Skalen, die den Verlauf der Erkrankung dokumentieren. Das Ziel dieses Projekts ist es, an 10 führenden Muskelzentren in Europa bestimmte Messungen und Befragungen durchzuführen und diese zu vergleichen und zu validieren. Diese validierten Messungen und Skalen sollen die Outcome Measures bei zukünftigen Therapiestudien und Therapien bilden. An diesem Projekt können alle nicht gehfähigen Kinder/Patienten im Alter von 30 Monaten - 18 Jahre und alle gehfähigen Kinder/Patienten im Alter von 30 Monaten - 24 Jahren teilnehmen. Es werden von einer/m Physiotherapeutin/Physiotherapeuten folgende Messungen und Befragungen dreimal mit jeweils halbjährlichem Abstand vorgenommen: A) bei nicht gehfähigen Patienten: Gesamtdauer der Untersuchungen 60 Minuten. B) Bei gehfähigen Patienten: Gesamtdauer der Untersuchungen: 90 Minuten. Ein Teil dieser Messungen und Befragungen wird bereits bei den Routine Besuchen der SMA Patienten durchgeführt.

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Studiendetails

Studienziel Erstellen von validierten Fragebogen, Messungen und Scores für Patienten mit SMA II und III anhand der gesammelten Daten
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up abgeschlossen
Zahl teilnehmender Patienten 160
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Beobachtungsstudie
Finanzierungsquelle SMA-Europe (European Federation of patient associations and foundations related to SMA).

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Es muss eine gesicherte Diagnose der SMA II oder III vorliegen.
  • An diesem Projekt können alle nicht gehfähigen Kinder/Patienten im Alter von 30 Monaten - 18 Jahre und alle gehfähigen Kinder/Patienten im Alter von 30 Monaten - 24 Jahren teilnehmen.

Ausschlusskriterien

  • Therapie mit Valproat

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sieaktuelle Muskelschwund-Studien.

Häufig gestellte Fragen

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Das Projekt wird im Auftrag und mit finanzieller Unterstützung von SMA-Europe (European Federation of patient associations and foundations related to Spinal Muscular Atrophy (SMA) ) unter Führung der Kinderneurologie der Gemelli Klinik in Rom am Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Klinik II: Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen Freiburg und 9 weiteren europäischen Zentren durchgeführt. SMA ist eine genetische Erkrankung und betrifft 1 von 6000 Kindern. SMA wird in 3 Typen unterteilt (SMA I - SMA III). In Europa gibt es bis jetzt noch keine einheitlichen und validierten Messungen, Fragebögen und Skalen, die den Verlauf der Erkrankung dokumentieren. Das Ziel dieses Projekts ist es, an 10 führenden Muskelzentren in Europa bestimmte Messungen und Befragungen durchzuführen und diese zu vergleichen und zu validieren. Diese validierten Messungen und Skalen sollen die Outcome Measures bei zukünftigen Therapiestudien und Therapien bilden. An diesem Projekt können alle nicht gehfähigen Kinder/Patienten im Alter von 30 Monaten - 18 Jahre und alle gehfähigen Kinder/Patienten im Alter von 30 Monaten - 24 Jahren teilnehmen. Es werden von einer/m Physiotherapeutin/Physiotherapeuten folgende Messungen und Befragungen dreimal mit jeweils halbjährlichem Abstand vorgenommen: A) bei nicht gehfähigen Patienten Hammersmith Funktions-Skala, Motor Function Measure (MFM -20 Items), Egen-Skala 2, PedsQL (Modul für neuromuskuläre Erkrankungen). Gesamtdauer der Untersuchungen: 60 Minuten. B) Bei gehfähigen Patienten Hammersmith Scale (erweiterte Version), MFM-20, 6-Minuten-Gehtest, Step Activity Monitor (eine Woche), Funktionsitems mit Zeitmessung (10-m Gehen, Aufstehen vom Boden, 4 Treppenstufen), PedsQL (Modul für neuromuskuläre Erkrankungen). Gesamtdauer der Untersuchungen: 90 Minuten. Ein Teil dieser Messungen und Befragungen wird bereits bei den Routine Besuchen der SMA Patienten durchgeführt.

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