Beschreibung der Studie

Der Zweck dieser Studie ist die Erforschung, ob Bevacizumab (ein Anti-VEGF monoklonaler Antikörper) zugegeben zu einem Chemotherapie-Backbone Regime (Temozolomid oder Irinotecan- Temozolomid) eine Aktivität bei Kindern mit rückfälligem oder nicht ansprechendem (refraktärem) Neuroblastom zeigt. Auch, um zu erforschen, ob die Zugabe von Irinotecan zu Temozolomid einen Aktivitätsanstieg der Chemotherapie bewirkt. Das primäre Ziel dieser Studie ist das beste Ansprechen (komplettes Ansprechen oder partielles Ansprechen) während der Studienbehandlung, innerhalb 18 oder 24 Wochen, abhängig von der Gruppe der Studie, in die der Patient zufällig zugeteilt wurde. Sekundäre Endpunkte sind die Bewertung der Nebenwirkungen, der Zeitdauer vor dem Krankheitsfortschreiten (progressionsfreies Überleben) und das Gesamtüberleben (OS). Diese Studie wird zwei wichtige Fragen thematisieren: - Trägt das Abzielen auf die Blutgefäßentstehung unter Verwendung von Bevacizumab (ein monoklonaler Antikörper gegen den Vascular Endothelial Growth Factor (VEGF)) zur Wirkung auf den Tumor, im Vergleich zur Wirkung durch die bestehende Chemotherapie alleine (Temozolomid) bei, wenn er mit einer bestehenden Chemotherapie verwendet wird? - Bewirkt die Zugabe eines zweiten Chemotherapeutikums (Irinotecan) einen Anstieg der Wirkung auf den Tumor, im Vergleich zu der Wirkung eines einzigen (Temozolomid) Patienten im Alter zwischen 1-21 Jahren mit rezidiviertem oder refraktärem Hochrisiko-Neuroblastom werden in einen der 4 Behandlungsarme randomisiert: Temozolomid (T), Irinotecan-Temozolomid (IT), Bevacizumab-T (BT) oder BIT (Bevacizumab-IT)

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Studiendetails

Studienziel - Bestes Ansprechen (Komplettes Ansprechen oder partielles Ansprechen) während der Studienbehandlung, innerhalb 18 oder 24 Wochen, abhängig vom Arm der Studie, in den der Patient randomisiert wurde; Zeitrahmen: Innerhalb 18 oder 24 Wochen, abhängig vom Arm der Studie, in den der Patient randomisiert wurde.; Zur Testung, ob Bevacizumab zugegeben zum Chemotherapie- Backbone Regime (Temozolomid oder Irinotecan-Temozolomid) eine Aktivität bei Kindern mit rezidiviertem oder refraktärem Neuroblastom zeigt. Zur Testung, ob die Zugabe von Irinotecan zu Temozolomid die Aktivität der Chemotherapie bei Kindern mit rezidiviertem oder refraktärem Neuroblastom erhöht.
Status Teilnahme möglich
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 120
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Standardtherapie
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Histologisch bewiesenes Neuroblastom, nach der International Neuroblastoma Staging System (INSS) Definition
  • Rezidiviert: Jegliches rezidivierte oder progressierte Hochrisiko-Neuroblastom
  • Refraktäre Hochrisiko- Erkrankung: Fehlen eines adäquaten Ansprechens auf Frontline-Therapie, das den Patienten zum Fortfahren mit einer Konsolidierungstherapie ausschließt
  • Messbare Erkrankung durch Schnittbildgebung (RECIST) oder evaluierbare Erkrankung
  • Alter ≥1 bis ≤21 Jahre
  • Einverständniserklärung des Patienten, der Eltern oder des Vormunds
  • Performance Status: Lansky ≥ 50%, Karnofsky ≥ 50 % oder Eastern Cooperative Oncology Group ≤ 3 (Patienten, die aufgrund einer Paralyse unfähig sind zu laufen, aber fähig sind aufrecht und nicht unterstützt in einem Rollstuhl zu sitzen, werden für den Zweck der Bewertung des Performance Scores ambulant geprüft)
  • Lebenserwartung ≥ 12 Wochen
  • Keine Knochenmarkserkrankung: Thrombozyten ≥75 x 10^9/l (nicht unterstützt für 72 Stunden), absolute Neutrophilenzahl ≥0,75 x10^9/l (keine G-Zerebrospinalflüssigkeitsunterstützung für 72 Stunden), Hämoglobin ≥7,5 g/dl (Transfusionen erlaubt) Knochenmarkserkrankung: Thrombozyten ≥50x10^9/l (nicht unterstützt für 72 Stunden), Absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥ 0,5 x 10^9/l
  • Kein Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor (G-CSF) für 72 Stunden), Hämoglobin ≥7,5
  • g/dl (Transfusionen erlaubt)
  • Nierenfunktion (innerhalb 72 Stunden der Eignungsbewertung): Absenz einer klinisch signifikante Proteinurie (am frühen Morgen Urinteststreifen < 2+). Wenn der Urinteststreifen eine Proteinurie ≥ 2+ zeigt, muss ein Protein: Kreatinin Quotient < 0,5 oder eine 24 Stunden Proteinexkretion < 0,5g sein
  • Serumkreatinin ≤ 1,5x obere Normgrenze des normalen für das Alter, wenn höher, muss eine berechnete glomeruläre Filtrationsrate (Radioisotop) ≥ 60 ml/min/1,73m2 sein
  • Leberfunktion (innerhalb 72 Stunden der Eignungsbewertung): Aspartat Aminotransferase (AST) oder Alanin Aminotransferase (ALT) ≤ 2,5x ULN und Gesamtbilirubin ≤ 1,5 x obere Normgrenze (ULN). Im Falle von Lebermetastasen, AST oder ALT≤5 x ULN und Gesamtbilirubin
  • 2,5xULN
  • Kardiale Funktion, Verkürzungsfraktion ≥29 % auf dem Echokardiogramm
  • Koagulation, Patienten, die keine Antikoagulation erhalten, müssen eine International Normalized Ratio (INR) von ≤ 1,5 und eine aktivierte partielle Thromboplastinzeit (APTT) von ≤ 1,5x ULN für das Alter aufweisen. Antikoagulation ist erlaubt, solange die INR oder die APTT innerhalb der therapeutischen Grenzen liegt (gemäß dem medizinischen Standard der Institution) und der Patient zur Zeit des Studieneinschlusses eine stabile Dosis des Antikoagulans für mindestens die letzten zwei Wochen hatte
  • Blutdruck unter der 95.Perzentile für das entsprechende Alter und Geschlecht. Die Verwendung einer antihypertensiven Medikation ist erlaubt
  • Gebärfähige Frauen und Männer dürfen nicht teilnehmen, außer sie stimmen zu, eine effektive Methode der Kontrazeption zu verwenden, für die Dauer der Studienbehandlung und für bis zu 6 Monate nach der letzten Dosis der Studienmedikamente. Ein negativer Urinschwangerschaftstest muss bei Frauen, die postmenarchal sind, innerhalb 72 Stunden vor der Dosierung vorliegen.

Ausschlusskriterien

  • Vorherige Behandlung mit Bevacizumab, Temozolomid, Irinotecan oder jeglicher Kombination dieser Medikamente
  • Bekannte Hypersensitivität auf: Jegliches Studienpräparat oder Bestandteil der Formulierungen, ovarielle Produkte von chinesischen Hamstern oder andere rekombinante humane oder humanisierte Antikörper
  • Vorherige schwere arterielle thromboembolische Ereignisse (z.B. kardiale Ischämie, Schlaganfall, periphere arterielle Thrombose)
  • Jegliche andauernde thromboembolische Ereignisse
  • Patient <48 Stunden nach einer Knochenmarkspunktion/Feinnadelbiopsie, <48 Stunden nach Zentralvenenkatheterinsertion, <4 Wochen nach einer großen Operation, <1 Woche nach Kernbiopsie, <2 Wochen nach vorheriger Chemotherapie, <6 Wochen nach vorheriger kraniospinaler oder Meta-iodobenzylguanidine (MIBG) Therapie und 2 Wochen nach Radiotherapie des Tumorbettes, <8 Wochen nach vorheriger myeloablativer Therapie mit hämatopoetischer Stammzell-Rettung (autologe Stamzelltransplantation), <3 Monate nach vorheriger allogener Stammzelltransplantation, <2 Wochen nach letzter Gabe eines Prüfpräparats (IMP) in einer IMP-Studie
  • Blutende Metastasen
  • Eindringen in große Blutgefäße
  • Verwendung von enzyminduzierenden Antikonvulsiva innerhalb 72 Stunden der Eignungsbewertung
  • Anamnese mit oder Evidenz für vererbte Blutungsdiathese oder signifikante Koagulopathie mit Blutungsrisiko (das heißt bei der Absenz von therapeutischer Antikoagulation)
  • Anamnese mit abdominellen Fisteln, gastrointestinaler Perforation, intra-abdominellem Abszess oder aktiver gastrointestinaler Blutung innerhalb 6 Monaten vor dem Studieneinschluss
  • Schwangere oder laktierende Patientin
  • Jegliche unkontrollierte medizinische Bedingungen, die den Patienten einem zusätzlichen Risiko aussetzen
  • Niedrige Wahrscheinlichkeit der Compliance für die Behandlung
  • Geplante Immunisierung mit Lebendimpfstoffen

Adressen und Kontakt

St Anna Children's Hospital and CCRI/Studies and Statistics, Vienna

Ansprechpartner: Ruth Ladenstein, MD

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Swiss Paediatric Oncology Group, Bern

Ansprechpartner: Nicolas Gerber

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Häufig gestellte Fragen

Wissenschaftliche Kurzbeschreibung in englischer Sprache verfügbar

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Im Normalfall bekommen in Phase-2-Studien Betroffene zum ersten Mal die Möglichkeit, eine neue Behandlungsmethode zu erhalten. Vor der Phase-2-Studie wurde die neue Methode bereits in einer Studie der Phase 1 bei gesunden Menschen angewendet und auf ihre Sicherheit überprüft. Nur in Ausnahmefällen, wenn zum Beispiel keine wirksame Therapie vorhanden ist, haben bereits in der Phase-1-Studie Betroffene teilgenommen. Phase-2-Studien haben das Ziel, eine angemessene Dosierung für das Medikament zu finden und es auf Wirksamkeit und Sicherheit zu untersuchen. Die Studien laufen meist über Wochen bis Monate und umfassen zwischen 100 und 800 Patienten.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Damit man sich auf Studienergebnisse verlassen kann, müssen Studien möglichst vor äußeren Einflussfaktoren geschützt werden, die zu einer Verfälschung der Ergebnisse führen könnten. Zu den Einflussfaktoren gehören zum Beispiel das Alter oder der Schweregrad einer Erkrankung. Eine wichtige Methode, um die Auswirkung solcher Einflussfaktoren zu minimieren, ist die Randomisierung. Darunter versteht man, dass die Zuteilung zu den verschiedenen Teilnehmergruppen zufällig erfolgt. Das heißt, dass weder die Teilnehmer noch der Arzt einen Einfluss darauf haben, welcher Gruppe ein Teilnehmer zugeordnet wird. Durch die zufällige Zuteilung wird dafür gesorgt, dass sich die Einflussfaktoren gleichermaßen auf die Gruppen auswirken. So wird zum Beispiel verhindert, dass einer Gruppe nur die weniger stark betroffenen zugeteilt werden. In diesem Fall wäre es nicht möglich, die beiden Gruppen zuverlässig miteinander zu vergleichen.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien