Beschreibung der Studie

Dieses randomisierte allogene Transplantationsprotokoll vergleicht Treosulfan-basierte i.v. Konditionierungstherapie mit Busulfan-basierter i.v. Konditionierung mit reduzierter Intensität bei Erwachsenen Patienten mit AML (Akute myeloische Leukämie) und MDS (Myelodysplastisches Syndrom) mit einem erhöhten Risiko bei Standard-Konditionierungstherapien. Das Protokoll basiert auf Ergebnissen der vorherigen Phase I/II Studien, die eine Konditionierung mit Treosulfan/Fludarabin vor allogener hämapoetischer Stammzelltransplantation beurteilen. Der Referenzarm (Busulfan/Fludarabin i.v. mit reduzierter Intensität) wird als anerkannter Behandlungsstandard für die Studienpatientenpopulation erachtet.

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Studiendetails

Studienziel - Ereignisfreies Überleben (EFS); Zeitrahmen: Innerhalb von 2 Jahren nach Transplantation
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up abgeschlossen
Studienphase 3
Zahl teilnehmender Patienten 960
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Wirksame Behandlung
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Patienten mit akuter myeloischer Leukämie gemäß WHO, 2008 (AML in kompletter Remission bei Transplantation, d.h. Blastenzahl < 5 % im Knochenmark) oder myelodysplastischem Syndrom gemäß WHO, 2008 (MDS mit Blastenzahl < 20 % im Knochenmark während des Krankheitsverlaufs) mit Indikation für eine allogene hämatopoetische Progenitorzelltransplantation, für die aber das Risiko bei Standardkonditionierungsbehandlung als hoch erachtet wird, gemäß folgender Kriterien:
  • Patienten ≥ 50 Jahre bei Transplantation und/oder
  • Patienten mit einem HCT-CI Score > 2 [gemäß Sorror et al., 2005]
  • Verfügbarkeit eines HLA-identischen Geschwisterspenders (MRD) oder eines HLA-identischen nicht verwandten Spenders (MUD). Die Spenderauswahl basiert auf molekularer hochauflösender Typisierung (4 Stellen) von Klasse-II-Allelen der DRB1 und DQB1 Genloki und molekularer (mindestens) niedrigauflösender Typisierung (2 Stellen) von Klasse-I-Allelen (d.h. Antigenen) der HLA-A, -B und -C Genloki. Falls kein Spender mit genau identischen Klasse-I- und Klasse-II-Allelen (10 von 10 Genloki) identifiziert werden kann, sind ein Antigen-Unterschied (Klasse I) und/oder ein Allel-Unterschied (Klasse II) zwischen Patient und Spender zulässig. Umgekehrt sind Unterschiede von zwei Antigenen (unabhängig von deren Loci) nicht zulässig. Diese Definitionen für den benötigten Grad an Histokompatibilität treffen sowohl auf die Auswahl von verwandten Spendern als auch auf nicht verwandte Spender zu.
  • Erwachsene Patienten beider Geschlechter, Alter 18 – 70 Jahre
  • Karnofsky Index ≥ 60 %
  • Schriftliche Einverständniserklärung
  • Zeugungsfähige Männer und gebärfähige Frauen müssen willens sein, eine hoch effektive Verhütungsmethode wie z.B. Kondome, Implantate, injizierbare Kontrazeptiva, kombinierte orale Kontrazeptiva, Intrauterinpessare (IUDs), sexuelle Abstinenz oder vasektomierter Partner während der Behandlung und für mindestens 6 Monate danach anzuwenden

Ausschlusskriterien

  • Patienten mit akuter Promyelozytenleukämie mit t(15;17)(q22;q12) und in CR1 (Vollremission)
  • Patienten, bei denen eine allogene HSCT aufgrund schwerwiegender Begleiterkrankungen kontraindiziert ist (innerhalb von drei Wochen vor geplantem Tag -6):
  • Patienten mit schwerwiegender Nierenstörung wie dialysepflichtige Patienten oder Patienten vor Nierentransplantation oder Serumkreatinin > 3,0 x ULN (obere Normgrenze) oder errechnete Kreatininclearance < 60 ml/min
  • Patienten mit schwerwiegender Lungenstörung, DLCOsb (Hb-berichtigt)/oder FEV1 < 50 % oder schwere Dyspnoe in Ruhe oder Notwendigkeit einer Sauerstoffzufuhr
  • Patienten mit schwerwiegender Herzerkrankung diagnostiziert durch Echokardiographie und LVEF < 40 %
  • Patienten mit schwerwiegender Leberstörung, angezeigt durch Hyperbilirubinämie > 3 x ULN oder ALT (Alanin-Aminotransferase)/ AST (Aspartat-Aminotransferase) > 5 x ULN
  • Aktive maligne Beteiligung des Zentralnervensystems
  • HIV positiv, aktive, nicht kontrollierte infektiöse Erkrankung in Behandlung (keine Abnahme von CRP oder PCT) einschließlich aktiver viraler Leberinfektion
  • Vorherige allogene HSCT
  • Pleuraerguss oder Aszites > 1,0 l
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Treosulfan, Busulfan und/oder verwandte Inhaltsstoffe
  • Teilnahme an einer anderen Studie mit Prüfpräparat innerhalb von 4 Wochen vor Tag -6 des Protokolls
  • Unkooperatives Verhalten oder Non-Compliance
  • Psychiatrische Erkrankungen oder Zustände, die die Fähigkeit, eine Einverständniserklärung abzugeben, einschränken könnten

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sieaktuelle Myelodysplastisches Syndrom-Studien.

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