Beschreibung der Studie

Diese Studie soll die Wirksamkeit von Momelotinib (MMB) im Vergleich zur besten verfügbaren Therapie (BAT) bei erwachsenen Patienten mit Anämie oder Thrombozytopenie und primärer Myelofibrose (PMF) oder Myelofibrose nach Polycythaemia vera (Post-PV MF) oder nach essenzieller Thrombozytämie (Post-ET MF), die mit Ruxolitinib behandelt wurden, feststellen. Gemessen wird dies anhand der Milzansprechrate in Woche 24 (SRR24). Die Patienten werden randomisiert, um entweder MMB oder BAT für 24 Wochen während der randomisierten Behandlungsphase zu erhalten, nach welcher sie berechtigt sind, MMB in einer erweiterten Behandlungsphase für bis zu 168 zusätzliche Wochen zu erhalten. Nach Absetzen des Prüfpräparates werden die Beurteilungen für weitere 12 Wochen fortgeführt, nach welchen die Patienten für ein Überlebens-Follow-Up ungefähr alle 6 Monate für bis zu 5 Jahre vom Datum des Einschlusses an kontaktiert werden.

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Studiendetails

Studienziel - Milzansprechrate bei Woche 24; Zeitrahmen: Woche 24; Milzansprechrate bei Woche 24 ist definiert als der Anteil an Patienten, die eine Verkleinerung ≥ 35% des Milzvolumens erreichen bei Woche 24 seit Baseline, gemessen durch MRT oder CT.
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up läuft noch
Studienphase 3
Zahl teilnehmender Patienten 150
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Wirksame Behandlung
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Tastbare Splenomegalie mindestens 5cm unter dem linken Rippenbogen
  • Bestätigte Diagnose einer PMF oder Post-PV/ET MF
  • Aktuelle oder vorherige Behandlung mit Ruxolitinib bei PMF oder Post-PV/ET MF für mindestens 28 Tage und charakterisiert durch
  • Notwendigkeit von RBC-Transfusionen während der Ruxolitinib-Behandlung ODER
  • Dosisanpassung von Ruxolitinib auf < 20 mg zweimal täglich bei Beginn oder während der Ruxolitinib-Behandlung UND mindestens eines der folgenden Kriterien während dieser Behandlung:
  • Thrombozytopenie ≥ Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Grad 3 ODER
  • Anämie ≥ CTCAE Grad 3 ODER
  • Hämatom (Blutung) ≥ CTCAE Grad 3
  • Hochrisiko- oder Intermediate-2-Risiko, definiert durch das Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) ODER Intermediate-1-Risiko definiert durch DIPSS und assoziiert mit symptomatischer Splenomegalie und/oder Hepatomegalie
  • Falls Erhalt von Myelofibrose-Therapie, so muss die Dosis mindestens 2 Wochen vor dem Screening-Datum und während der Screening-Periode stabil sein und dem gleichen Behandlungsschema entsprechen
  • Falls kein Erhalt einer Myelofibrose-Therapie, so muss der Patient mindestens 2 Wochen vor dem Screening-Datum und während der Screening-Periode therapiefrei bleiben
  • Geeignete Laborbeurteilungen, erhalten innerhalb von 14 Tagen vor Tag 1:
  • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) > 0,75 x 109/l bei Fehlen von Wachstumsfaktoren in den letzten 7 Tagen
  • Blastenzahl im peripheren Blut < 10%
  • Aspartat-Aminotransferase (AST) und Alanin-Aminotransferase (ALT) ≤ 3 x ULN (obere Normgrenze) (≤ 5 x ULN falls Leberbeteiligung durch extramedulläre Hämatopoese nach Einschätzung des Prüfarztes oder falls in Bezug zu einer Therapie mit Eisenchelatoren, die innerhalb der letzten 60 Tagen begonnen wurde)
  • Errechnete Kreatinin-Clearance von ≥ 45 ml/min
  • Direktes Bilirubin ≤ 2,0 x ULN
  • Lebenserwartung > 24 Wochen
  • Negativer Serum-Schwangerschaftstest bei Patientinnen (außer chirurgisch steril oder postmenopausal für > 2 Jahre)
  • Männer und gebärfähige Frauen müssen zustimmen, im Protokoll aufgeführte Verhütungsmethode(n) zu benutzen
  • Stillende Frauen müssen zustimmen, das Stillen vor der ersten Verabreichung von MMB zu unterlassen
  • In der Lage, die schriftliche Einverständniserklärung (ICF) zu verstehen, und willens, sie zu unterschreiben

Ausschlusskriterien

  • Vorherige Splenektomie
  • Bestrahlung der Milz innerhalb von 3 Monaten vor Tag 1
  • Einsatz von Prüfpräparaten innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1
  • Vorherige Behandlung mit MMB
  • Hämatopoetischer Wachstumsfaktor (Granulozytenwachstumsfaktor, Erythropoese-stimulierende Wirkstoffe, Thrombopoietin-Mimetika) innerhalb von 28 Tagen vor Tag 1
  • Unkontrollierte interkurrente Erkrankung gemäß Protokoll
  • Bekannter positiver Status für HIV (humanes Immundefizienzvirus)
  • Chronisch aktive oder akute virale Hepatitis A, B, oder C Infektion oder Träger von Hepatitis B oder C
  • Periphere Neuropathie ≥ CTCAE Grad 2
  • Nicht willens oder nicht in der Lage, sich einer MRT- oder CT-Untersuchung zu unterziehen gemäß Studienprotokollanforderungen

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sieaktuelle Osteomyelofibrose-Studien.

Häufig gestellte Fragen

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