Beschreibung der Studie

Der Zweck dieser Studie ist es herauszufinden, ob eine Gabe des Prüfpräparates Ruxolitinib (INC424) vor einer Kombination von anderen Chemotherapeutika (Fludarabin und Busulfan) vor Infusion von hämatopoetischen Stammzellen einer anderen Person (Knochenmarktransplantation) erfolgreich sein wird bei Patienten mit fortgeschrittener primärer Myelofibrose (PMF), Myelofibrose nach Polycythaemia vera (PPV-MF) oder Myelofibrose nach essenzieller Thrombozytämie (PET-MF), insgesamt bekannt als Myelofibrose. MF ist eine Störung, bei welcher sich Knochmarksgewebe an anormalen Stellen entwickelt, weil das Knochenmark selbst einen Fibrose- oder Vernarbungsprozess durchläuft. Diese Studie soll beurteilen, ob das Hinzufügen des Arzneimittels Ruxolitinib weiter helfen wird, die Milzgröße vor Transplantation zu reduzieren, die körperliche Leistungsfähigkeit zu steigern und unerwünschte Ereignisse mit Bezug auf das Transplantat zu reduzieren (Nebenwirkungen). Ruxolitinib ist ein Arzneimittel, das durch die FDA für die Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenen Formen von Myelofibrose zugelassen ist. Der Einsatz von Ruxolitinib vor einer Stammzelltransplantation ist experimentell.

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Studiendetails

Studienziel - Beurteilung des 100-Tages-Überlebens ohne Transplantatversagen; Zeitrahmen: Tag 100 nach allogener Stammzelltransplantation; Zur Feststellung der Machbarkeit der Kombination von Ruxolitinib (INC424) mit einem RIC Behandlungsschema, das wahrscheinlich zu einem Erfolg nach Transplantation führt, wobei Erfolg wie folgt definiert ist: Patient ist am Leben und ohne Transplantatversagen bei Tag 100 nach allogener Stammzelltransplantation (bei Patienten die (a) ein Transplantat von einem verwandten Spender und (b) die ein Transplantat von einem nicht verwandten Spender erhalten)
Status Teilnahme nicht mehr möglich
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 86
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Dokumentierte Diagnose einer primären Myelofibrose gemäß WHO Kriterien oder Myelofibrose nach Polycythaemia vera oder nach essenzieller Thrombozytämie gemäß IWG-MRT Kriterien
  • Alter 18-70 Jahre
  • Intermediate-2/Hochrisiko-Erkrankung nach Dynamic IPSS (DIPSS) Kriterien ODER Intermediate-1 Risiko Erkrankung mit einem der folgenden ungünstigen Faktoren, von denen bekannt ist, dass sie das Überleben negativ beeinflussen:
  • Abhängig von Erythrozyten-Transfusionen
  • Ungünstiger Karyotyp
  • Thrombozytenzahl < 100 x 109/l
  • Blasten im peripheren Blut und Knochenmark < 20% vor Studieneinschluss
  • Verfügbarkeit eines geeigneten passenden verwandten (6/6 oder 5/6) oder unverwandten (Übereinstimmung von 10/10 oder 9/10 der Antigene oder Allele) Spenders
  • In der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben
  • ECOG Performance Status von 0-2
  • Lebenserwartung > 3 Monate
  • Alle MF-gerichtete Therapie ist abgesetzt, einschließlich Prüfpräparate für mindestens 2 Wochen vor Studieneinschluss und Patient hat sich von allen Toxizitäten* erholt
  • Adäquate Organfunktion
  • Adäquate Nierenfunktion - Kreatinin < 1,5 x IULN (obere Normgrenze des Labors)
  • Adäquate Leberfunktion - AST (Aspartat-Aminotransferase)/ALT (Alanin-Aminotransferase) < 2,5 x IULN, Gesamtbilirubin < 1,5 x IULN
  • Adäquate hämatopoietische Funktion - Thrombozyten ≥ 50 x 109/l und ANC (absolute Neutrophilenzahl) ≥ 1 x 109/l
  • LVEF (linksventrikuläre Ejektionsfraktion) > 40% (MUGA/Multi-Gated Acquisition oder Herzecho) normal nach Institutsstandards
  • Adäquate Lungenfunktion mit DLCO (Kohlenmonoxid-Diffusionskapazität) > 50%
  • Ein Patient, der eine stabile Dosis von Ruxolitinib erhalten hat, und Ruxolitinib ≤ 6 Monate vor Studieneinschluss erhalten hat, wird als potenziell teilnahmeberechtigt erachtet, mit der Warnung, dass es keine Beweise eines Verlustes des Ansprechens (Milzvergrößerung >5cm des Höchstwertes) gibt

Ausschlusskriterien

  • Jegliche vorherige JAK2-Inhibitor-Therapie vor Studieneinschluss, außer Ruxolitinib
  • Hypersensitivität gegen JAK-Inhibitoren
  • Klinische oder laboratorische Beweise von Zirrhose
  • Vorherige allogene Transplantation für jegliche hämatopoietische Störung
  • gt; 20% Blasten im peripheren Blut oder Knochenmark vor hämatopoietischer Stammzelltransplantation (HCT) oder leukämische Transformation (>20% Blasten im peripheren Blut oder Knochenmark vor HCT)
  • Gen-identischer Spender
  • Nabelschnurblut-Transplantat
  • Aktive unkontrollierte Infektion
  • Andere Malignität innerhalb von 5 Jahren vor HCT in der Anamnese, außer Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut oder Polycythaemia vera oder essenzielle Thrombozytämie
  • Bekannter positiver HIV-Status
  • Schwanger zum Zeitpunkt der Knochenmarktransplantation (BMT)
  • Jegliche andere begleitende Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes den Patienten einem exzessivem Risiko für behandlungsbezogene Toxizitäten aussetzt
  • Nicht in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben
  • Aktive Infektion mit Hepatitis A, B oder C Virus
  • Patienten, die eine Therapie mit einem starken CYP3A4 Inhibitor vor Einschluss in dieser Studie benötigen

Adressen und Kontakt

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Häufig gestellte Fragen

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Wissenschaftliche Kurzbeschreibung in englischer Sprache verfügbar

Quelle

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