Beschreibung der Studie

Diese Phase III Studie beurteilt die Sicherheit und Wirksamkeit von LDE225 im Vergleich zu Temozolomid (TMZ) bei erwachsenen und pädiatrischen (Kindes- und Jugendalter) Patienten mit rezidiviertem Medulloblastom (MB), das durch den Hedgehog (Hh) Signalweg aktiviert wird. Diese Studie erlaubt auch die Beurteilung von LDE225 bei 2 getrennten Untergruppen von Patienten mit rezidiviertem MB, das durch den Hh-Signalweg aktiviert wird: bei Kindern ≤ 6 Jahre alt, die wahlweise schon mit TMZ behandelt wurden oder nicht, die aber keine vorherige Radiotherapie erhalten haben und bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten, die vorherige Radiotherapie und TMZ erhalten haben können.

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Studiendetails

Studienziel - Gesamtansprechrate (ORR); Zeitrahmen: 8 Wochen; Die ORR ist definiert als der Anteil an Patienten mit bestem Gesamtansprechen aus komplettem Ansprechen (CR) oder teilweisem Ansprechen (PR). (Gemäß Tumoransprechrichtlinien und -kriterien für Medulloblastom) Die ORR wird durch unabhängige zentrale Überprüfung ermittelt.
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up abgeschlossen
Studienphase 3
Zahl teilnehmender Patienten 109
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Wirksame Behandlung
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Patienten mit histologisch bestätigter MB-Diagnose, bei denen ein Rezidiv oder eine Progression nach Therapie gemäß Behandlungsstandard (Standard-of-Care) einschließlich Radiotherapie, mit keiner vorherigen Exposition gegenüber TMZ, aufgetreten ist. Patienten, die aktuell Steroide erhalten, müssen eine stabile (oder abnehmende) Dosis für mindestens 5 Tage vor Beginn der Studienbehandlung erhalten haben.
  • Nur Patienten mit einem Testergebnis (mithilfe des 5-Gene Hh Signature Assay), was ein durch den Hh-Signalweg aktiviertes Medulloblastom anzeigt, sind für diese Studie geeignet. Alles verfügbare Tumormaterial, das zu jeglicher Zeit während des Erkrankungsverlaufs des Patienten erhalten wurde, sollte für diese Analysen eingereicht werden.
  • Mindestens eine messbare Läsion, definiert als Läsion(en), die genau in mindestens zwei Dimensionen gemessen werden können und ≥ 10mm in jeder Dimension messen, durch Gadolinium (Gd)-MRT, unabhängig von Schnittdicke/Rekonstruktionsintervall für ZNS-Läsionen und CT oder MRT (mit oder ohne Kontrastmittel) für nicht-ZNS-Läsionen. Bei allen Patienten mit ZNS-Läsionen müssen eine MRT-Untersuchung des Gehirns mit und ohne Gadolinium und ein Wirbelsäulen-MRT mit Gadolinium innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Verabreichung der Studienbehandlung durchgeführt werden.
  • Performance Status, der einem ECOG-Score von 0, 1 oder 2 entspricht:
  • Karnofsky Performance Status Score ≥ 50 für Patienten > 16 Jahre alt
  • Lansky Performance Status Score ≥ 50 für Patienten ≤ 16 Jahre alt
  • Adäquate Knochenmarkfunktion, definiert als:
  • Periphere absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥ 1,5 x 109/l
  • Thrombozytenzahl ≥ 100 x 109/l
  • Hämoglobin (Hgb) ≥ 9 g/dl
  • Serum-Kreatinkinase (CK) ≤ 1,5 x ULN (obere Normgrenze)

Ausschlusskriterien

  • Vorherige Behandlung mit einer Smoothened-Antagonist systemischen Antikrebs-Behandlung innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Verabreichung der Studienbehandlung (6 Wochen für Nitrosoharnstoff, Mitomycin und monoklonale Antikörper).
  • Fokale Radiotherapie innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Verabreichung der Studienbehandlung, oder Radiotherapie der gesamten Wirbelsäule innerhalb von 3 Monaten vor der ersten Verabreichung der Studienbehandlung.
  • Patienten, die neuromuskuläre Störungen haben, die mit einem erhöhten CK-Wert assoziiert sind (z.B. entzündliche Myopathien, Muskeldystrophien, amyotrophe Lateralsklerose, spinale Muskelatrophie).
  • Patienten, die eine Therapie mit Medikamenten erhalten, von denen bekannt ist, dass sie starke Inhibitoren oder Induktoren von CYP3A4/5 sind oder die durch CYP2B6 oder CYP2C9 metabolisiert werden, und die schmale therapeutische Breite haben, die nicht mindestens 2 Wochen vor der ersten Verabreichung der Studienbehandlung und für die Dauer der Studie abgesetzt werden können
  • Patient erhält instabile oder steigende Dosen von Kortikosteroiden. Falls Patienten Kortikosteroide für endokrine Störungen oder tumor-assoziierte Symptome erhalten, muss die Dosis stabil (oder fallend) für mindestens 5 Tage vor der ersten Verabreichung der Studienbehandlung gewesen sein
  • Hypersensibilitätsreaktionen gegenüber Dacarbazin (DTIC), TMZ oder jeglichen seiner Bestandteile in der Anamnese

Adressen und Kontakt

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Häufig gestellte Fragen

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Quelle

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