Beschreibung der Studie

Dies ist eine zweiarmige, randomisierte, geschichtete, multizentrische, offene Phase III Studie mit dem Ziel eines individuellen therapeutischen Nutzens: Decitabin (DAC) mit oder ohne Hydroxyurea (HY) im Vergleich zu HY bei Patienten mit fortgeschrittener, proliferativer, chronischer myelomonozytärer Leukämie (CMML) Das primäre Ziel der Studie ist es, das ereignisfreie Überleben (EFS) zwischen den beiden Armen zu vergleichen. Sekundäre Ziele sind die beiden Arme im Hinblick auf folgendes zu vergleichen: Gesamtüberleben (OS), gesamtes Auftreten von AML, gesamte und vollständige Ansprechrate nach 3 und 6 Zyklen nach IWG 2006 Kriterien modifiziert für CMML, Ansprechdauer, Toxizität (hämatologisch und nicht-hämatologisch), Prognosefaktoren

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Studiendetails

Studienziel - Vergleich des ereignisfreien Überlebens (EFS) zwischen den beiden Armen; Zeitrahmen: 3 Monate; Ereignisse werden umfassen: Tod aufgrund jeglicher Ursache Transformation zu AML nach WHO Kriterien (≥20% zirkulierende Blasten, oder ≥20% Knochenmarksblasten und mit einer Zunahme von ≥50% von Baseline) Progression der Myeloproliferation definiert als (i) ≥50% Zunahme der Milzgröße bestimmt durch bildgebende Verfahren oder Verdopplung der WBCs (trotz maximaler HY oder DAC Dosis, in Abwesenheit von begleitender Infektion) oder das Auftreten einer zuvor nicht diagnostizierten extramedullären Lokalisation der Krankheit (ii) Auftreten oder Fortbestehen der Erkrankung nach mindestens 3 Zyklen DAC oder HY
Status Teilnahme möglich
Studienphase 3
Zahl teilnehmender Patienten 168
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Alter ≥18 Jahre
  • CMML Diagnose nach WHO Kriterien: stabiler Überschuss an Blutmonozyten, >1G/l und Ursache für >10% WBC, Fehlen eines BCR-ABL Rearrangements (oder Philadelphia Chromosomes), Knochenmarksblastenzellen < 20%, Dysplasien mindestens eines Zellabstammungsmarkers oder Klonalitätsmarkers oder Monozytose während mehr als 3 Monaten mit/ohne Erklärung, Blut- und Knochenmarksabstriche werden nach dem Niveau des jeweiligen Landes untersucht, aber Übereinkunft der Morphologen bei 3 Landesniveaus sind für bessere Harmonisierung und die Überprüfung von schwierigen Fällen geplant
  • WBC ≥13 G/l gemessen bei zwei aufeinanderfolgenden Blutstatus, die mindestens zwei Wochen auseinander liegen, außerhalb des Rahmens einer Infektion.
  • Entweder D1 oder D2
  • D1: Mindestens zwei der folgenden Kriterien, überprüft nach dem Niveau des jeweiligen Landes: (modifiziert nach Wattel et al. Blood 1996) Knochenmarksblasten ≥5%, klonale zytogenetische Abnormalitäten (außer t(5;12)(q33;p13) und isolierter Verlust des Y-Chromosoms), Anämie (Hb < 10g/dl), ANC> 10 G/l (in Abwesenheit einer Infektion), Thrombozytonpenie (Thrombozytenzahl < 100 G/l), Splenomegalie > 5cm unter der Rippengrenze (Milzgröße sollte auch mithilfe von bildgebenden Verfahren bestimmt werden)
  • Oder:
  • D2: Extramedulläre Beteiligung: dokumentierter kutaner, Pleura- oder Perikarderguss eingeschlossen
  • keine vorhergehende Behandlung (außer unterstützende Maßnahmen, oder ESA, oder kurzzeitige (<6 Wochen) Gabe von HY bei Patienten mit hoher WBC Anzahl)
  • Leistungsstatus 0-2 auf der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Skala
  • Adäquate Organfunktion inklusive der folgenden: Hepatisch: Gesamt Bilirubin <1,5-mal der oberen Normgrenze (ULN) (außer moderate unkonjugierte Hyperbilirubinämie aufgrund von intramedullärer Hämolyse oder Gilbert-Syndrom), Alanin-Transaminase (ALT) und Aspartat-Transaminase (AST) <3 x ULN; Renal: Serum Kreatinin <2 x ULN
  • Unterschriebene Einverständniserklärung
  • Negativer Schwangerschaftstest und angemessene Empfängnisverhütung (Männliche Patienten mit Vaterschaftswunsch eingeschlossen), falls relevant

Ausschlusskriterien

  • Myeloproliferatives / Myelodysplastisches Syndrom außer CMML
  • CMML mit t(5;12) oder PDGFBR Rearrangement, die Imatinib erhalten können
  • Patienten geeignet für allogene Knochenmarktransplantation mit einem identifizierten Spender
  • Schwanger oder stillend
  • Leistungsstatus > 2 auf der ECOG Skala
  • Schwere begleitende systemische Erkrankung, inklusive aktive bakterielle, virale oder Pilzinfektion, die laut Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten und/oder seine/ihre Fähigkeit, die Studie zu vollenden, beeinträchtigt
  • Vorhergehende Malignität (außer Zervixkarzinom, lokal begrenztes Basalzellkarzinom, oder andere Tumore, falls sie in den letzten 3 Jahren nicht aktiv waren)

Adressen und Kontakt

Ansprechpartner: Fatiha Chermat

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Häufig gestellte Fragen

Wissenschaftliche Kurzbeschreibung in englischer Sprache verfügbar

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Phase-3-Studien werden durchgeführt, um die Wirksamkeit und Verträglichkeit einer neuen Behandlungsmethode nachzuweisen. Zu diesem Zweck wird in vielen Fällen nur ein Teil der Studienteilnehmer mit der neuen Methode behandelt. Die übrigen Teilnehmer erhalten, falls vorhanden, die bisher eingesetzte Methode. So ist ein direkter Vergleich zwischen neuer und alter Behandlungsmethode möglich. Diese Studien bilden den letzten Schritt auf dem Weg zur Marktzulassung der Behandlungsmethode durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). An Studien dieser Phase nehmen in der Regel mehrere hundert bis tausend Betroffenen teil. Sie dauern oft mehrere Monate oder Jahre. Vor der Phase-3-Studie wurden Studien der Phase 1 und Phase 2 durchgeführt. Dabei haben in der Regel bereits über hundert Menschen die Behandlung erhalten.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Damit man sich auf Studienergebnisse verlassen kann, müssen Studien möglichst vor äußeren Einflussfaktoren geschützt werden, die zu einer Verfälschung der Ergebnisse führen könnten. Zu den Einflussfaktoren gehören zum Beispiel das Alter oder der Schweregrad einer Erkrankung. Eine wichtige Methode, um die Auswirkung solcher Einflussfaktoren zu minimieren, ist die Randomisierung. Darunter versteht man, dass die Zuteilung zu den verschiedenen Teilnehmergruppen zufällig erfolgt. Das heißt, dass weder die Teilnehmer noch der Arzt einen Einfluss darauf haben, welcher Gruppe ein Teilnehmer zugeordnet wird. Durch die zufällige Zuteilung wird dafür gesorgt, dass sich die Einflussfaktoren gleichermaßen auf die Gruppen auswirken. So wird zum Beispiel verhindert, dass einer Gruppe nur die weniger stark betroffenen zugeteilt werden. In diesem Fall wäre es nicht möglich, die beiden Gruppen zuverlässig miteinander zu vergleichen.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien