Beschreibung der Studie

Colitis ulcerosa (CU) repräsentiert einen großen Teil der idiopathischen entzündlichen Darmerkrankungen. Diese werden als chronisch rückfällige Entzündungen des Gastrointestinaltraktes definiert, die keinem spezifischen Auslöser zuzuschreiben sind. Colitis ulcerosa ist durch eine oberflächliche, andauernde Entzündung der Schleimhaut charakterisiert, welche überwiegend den Dickdarm betrifft. Der klinische Verlauf ist typischerweise durch Perioden des asymptomatischen Rückgangs geprägt, welche durch unvorhersehbare wiederkehrende Anfälle unterbrochen werden. Die Symptome der Patienten äußern sich durch anhaltenden Durchfall mit heftigem Stuhldrang und häufiger Inkontinenz, rektalen Blutungen, abdomniellen Krämpfen und Gewichtsverlust. Die unkontrollierte Aktivierung von in der Schleimhaut liegenden Effektor-T-Zellen (Zellen des Immunsystems) wurde als der hauptursächliche Krankheitsmechanismus identifiziert, der in die Initiierung und Aufrechterhaltung von den Darm betreffende Entzündungsreaktionen involviert ist. Patienten mit moderater CU werden initial mit Mesalazin behandelt, welches sowohl oral, als auch rektal eingesetzt wird. Sollten die Symptome nicht besser werden, sind systemische Kortikosteroide zu applizieren. Patienten, die nicht auf systemische Kortikosteroide ansprechen, können für eine Behandlung mit einem Calcineurinhemmer (Hemmer der Immunantwort) oder einem anti-Tumornekrosefaktor (TNFα) Antikörper geeignet sein. Alternativ müssen sich manche Patienten einer großen kolorektalen Operation unterziehen. Patienten, die nicht adäquat auf diese Behandlungen ansprechen, weisen ernste Beeinträchtigungen auf. Kolorektale Operationen können schwerwiegende Einbußen der Lebensqualität zur Folge haben. Aus diesem Grund können Patienten mit mäßiger oder schwerer CU maßgeblich von einer neuen therapeutischen Strategie profitieren. Der Transkriptionsfaktor GATA-3 ist ein interessantes Ziel für neuartige Therapiestrategie für die Behandlung von CU. GATA-3 ist der Schlüsselregulationsfaktor bei Th2-getriebenen Immunantworten. Er ist unbedingt notwendig für die Ausdifferenzierung und Aktivierung von Th2-Zellen, er integriert Th2-Signale und induziert die Zytokinexpression (Eiweiße, die die Antwort des Immunsystems steuern) von Th2. Ergebnisse einer kürzlich erschienenen klinischen Studie bei Kindern zeigen, dass GATA-3 in die Krankheitsentstehung der akuten Phase von CU involviert ist. Das Prüfpräparat SB012 enthält das DNAzyme hgd40, das GATA-3 zum Ziel hat. Indem es die mRNA von GATA-3 spaltet, reduziert hgd40 die Produktion spezifischer Zytokine und vermindert dadurch diese Schlüsselfaktoren der Entstehung von Schleimhautentzündung. DNAzyme werden vollständig durch chemische Synthese und nicht durch die Verwendung lebender Organismen generiert. Daher sind DNAzyme keine biologischen Arzneimittel. This study will evaluate the efficacy, safety, tolerability and pharmacokinetics of the topical formulation SB012 available in a concentration of 7.5mg/ml hgd40 in 30ml PBS once daily as a ready-for-use enema in patients with active UC. Diese Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik des lokal angewendeten Präparates SB012 bewerten, welches in einer Konzentration von 7,5 mg/ml hgd40 in 30ml phosphatgepufferter Kochsalzlösung (PBS) einmal täglich als eine einsatzbereite Darmspülung für Patienten mit aktiver CU verfügbar ist.

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Studiendetails

Studienziel Wirksamkeit: Gesamt Mayo-Score (Vergleich über 4 Wochen); Zeitrahmen: Baseline (2. Besuch) bis Tag 28 (7. Besuch) (28 Tage); Änderungen des Gesamt Mayo-Score nach 4 Wochen Behandlung im Vergleich zum Baseline-Wert der aktiven Behandlungsgruppe (SB012) versus Placebo. Der Gesamt Mayo-Score ist ordinalskaliert und besteht aus 13 Punkten für die Erfassung der gleichzeitigen Schwere von Colitis ulcerosa. Es besteht aus vier Komponenten: Häufigkeit von Stuhlgang, rektale Blutungen, endoskopische Funde und die globale Einschätzung der Krankheitsschwere durch einen Mediziner. Jede Komponente besitzt vier Stufen, die von 0 bis 3 reichen. Der Gesamt Mayo-Score erstreckt sich von 0 bis 12, wobei 12 die schlimmstmögliche Krankheit repräsentiert.
Status Teilnahme möglich
Studienphase 1 bis 2
Zahl teilnehmender Patienten 18
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Placebo Ja
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Die Studienpopulation besteht aus erwachsenen Patienten beider Geschlechter mit aktiver Colitis ulcerosa im Alter zwischen 18 und 75 Jahren.
  • Die Haupteinschlusskriterien beinhalten:
  • Vollständig fähig eine Einverständniserklärung abzugeben
  • Mental fähig das Wesen, die Bedeutung, die Auswirkungen und die Risiken der klinischen Studie zu verstehen und den Anweisungen der Studienangestellten zu folgen.
  • Schriftliche Einverständniserklärung
  • Klinischer Mayo-Score von ≥3
  • Gesamt Mayo-Score von ≥6
  • Endoskopischer Mayo-Score ≥2 im Colon sigmoideum
  • Body Mass Index von ≥18,00 bis ≤29,0kg/m2und Körpergewicht ≥50 bis ≤100kg
  • Negativer Urin-Schwangerschaftstest (nur bei weiblichen Probanden)
  • Verwendung von zwei unterschiedlichen Verhütungsmethoden

Ausschlusskriterien

  • Kolektomie (Darmentfernung) und Anwesenheit von einer Ileum-Pouch-Anal-Anastomose
  • Diagnose einer ulzerierenden Proktitis, einer fulminanten Kolitis, einem toxischen Megakolon, einer Colitis indeterminata oder Morbus Crohn
  • Ileostoma
  • Anti-TNFα-Behandlung mit Adalimumab, Certolizumab, Etanercept, Golimumab oder Infliximab ≤4 Wochen vor dem Screeningbesuch
  • nderung der systemischen Glukokortikoidbehandlung ≤1 Woche vor dem Screeningbesuch
  • nderung der 5-Aminosalicylsäure-Therapie ≤1 Woche vor dem Screeningbesuch
  • Beginn einer Behandlung mit einem Immunsuppressivum ≤3 Wochen vor dem Screeningbesuch
  • Veränderung der Behandlung mit einem Immunsuppressivum ≤4 Wochen vor dem Baseline-Besuch
  • Gleichzeitig geplante therapeutische Gabe von Zäpfchen oder Schäumen oder Einläufen, die nicht das Prüfpräparat sind
  • Beeinträchtigte Blutgerinnung (Quick-Wert <50% und/oder partielle Thromboplastinzeit (PTT) >55sek. und/oder Blutplättchenzahl <50.000/μl)
  • Zeichen einer Niereninsuffizienz
  • Zeichen einer Leberinsuffizienz
  • Aktuelle Behandlung mit Medikamenten mit hohem hepatotoxischem Potential
  • Nachweis eines kürzlich stattgefundenen Alkoholabusus
  • Akute oder chronische Herzinsuffizienz mit NYHA-Klasse III oder IV.
  • Bekannte aktive Tuberkulose
  • Bekannte akute schwere Infektion oder Sepsis
  • Bekannte aktuelle maligne Erkrankung
  • Positiver Bluttest gegen das HBs-Antigen, anti-HBc-Antikörper, anti-HCV-Antikörper oder anti-HIV-1/2- Antikörper
  • Bekannte opportunistische Infektion inklusive invasiver Pilzinfektionen
  • Bekannte Hypersensitivität gegen das Prüfpräparat oder jegliche Inhaltsstoffe
  • Jegliche Verfassung, von der vermutet wird, dass sie die Compliance für die Zusammenarbeit mit den Studienverfahren hindert
  • Angestellte des Instituts des Forschers, des Studienzentrums oder des Sponsors
  • Vorherige Teilnahme an dieser klinischen Studie
  • Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie innerhalb der letzten drei Monate (sechs Monate im Falle eines biologischen Prüfpräparats) oder derzeit in der Ausschlussphase von einer anderen klinischen Studie
  • Bekannte oder geplante Abwesenheit, die womöglich mit dem Zeitplan der klinischen Studie kollidiert

Adressen und Kontakt

Braunschweig Municipal Hospital - Medical Clinic 1, Braunschweig

Ansprechpartner: Max Reinshagen

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Department of Medicine 1 - Gastroenterology, Pneumology and Endocrinology, University Clinic Erlangen, Germany, Erlangen

Ansprechpartner: Markus F. Neurath, Prof. Dr.

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Asklepios West Hospital Hamburg - Division Gastroenterology, Hamburg

Ansprechpartner: Tanja DU Kuehbacher, Prof. Dr.

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Häufig gestellte Fragen

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Bei einem Placebo handelt es sich um ein Scheinmedikament. Es ist äußerlich meist nicht von einem richtigen Medikament zu unterscheiden, enthält jedoch keinen Wirkstoff. Placebos werden häufig in Studien eingesetzt. Sie helfen dabei, den Nutzen einer neuen Behandlungsmethode besser abzuschätzen. Zu diesem Zweck wird der Effekt der neuen Behandlungsmethode mit dem eines Placebos verglichen. Auf diese Weise ist es möglich den Effekt, der tatsächlich durch den Wirkstoff der neuen Methode hervorgerufen wird, zu bestimmen. Dieser lässt sich so gut von psychologischen Effekten abgrenzen, die beispielsweise durch die Erwartung des Betroffenen an eine bestimmte Behandlung auftreten.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Damit man sich auf Studienergebnisse verlassen kann, müssen Studien möglichst vor äußeren Einflussfaktoren geschützt werden, die zu einer Verfälschung der Ergebnisse führen könnten. Zu den Einflussfaktoren gehören zum Beispiel das Alter oder der Schweregrad einer Erkrankung. Eine wichtige Methode, um die Auswirkung solcher Einflussfaktoren zu minimieren, ist die Randomisierung. Darunter versteht man, dass die Zuteilung zu den verschiedenen Teilnehmergruppen zufällig erfolgt. Das heißt, dass weder die Teilnehmer noch der Arzt einen Einfluss darauf haben, welcher Gruppe ein Teilnehmer zugeordnet wird. Durch die zufällige Zuteilung wird dafür gesorgt, dass sich die Einflussfaktoren gleichermaßen auf die Gruppen auswirken. So wird zum Beispiel verhindert, dass einer Gruppe nur die weniger stark betroffenen zugeteilt werden. In diesem Fall wäre es nicht möglich, die beiden Gruppen zuverlässig miteinander zu vergleichen.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien