Beschreibung der Studie

Colitis ulcerosa (CU) repräsentiert einen großen Teil der idiopathischen entzündlichen Darmerkrankungen. Diese werden als chronisch rückfällige Entzündungen des Gastrointestinaltraktes definiert, die keinem spezifischen Auslöser zuzuschreiben sind. Colitis ulcerosa ist durch eine oberflächliche, andauernde Entzündung der Schleimhaut charakterisiert, welche überwiegend den Dickdarm betrifft. Der klinische Verlauf ist typischerweise durch Perioden des asymptomatischen Rückgangs geprägt, welche durch unvorhersehbare wiederkehrende Anfälle unterbrochen werden. Die Symptome der Patienten äußern sich durch anhaltenden Durchfall mit heftigem Stuhldrang und häufiger Inkontinenz, rektalen Blutungen, abdomniellen Krämpfen und Gewichtsverlust. Die unkontrollierte Aktivierung von in der Schleimhaut liegenden Effektor-T-Zellen (Zellen des Immunsystems) wurde als der hauptursächliche Krankheitsmechanismus identifiziert, der in die Initiierung und Aufrechterhaltung von den Darm betreffende Entzündungsreaktionen involviert ist. Patienten mit moderater CU werden initial mit Mesalazin behandelt, welches sowohl oral, als auch rektal eingesetzt wird. Sollten die Symptome nicht besser werden, sind systemische Kortikosteroide zu applizieren. Patienten, die nicht auf systemische Kortikosteroide ansprechen, können für eine Behandlung mit einem Calcineurinhemmer (Hemmer der Immunantwort) oder einem anti-Tumornekrosefaktor (TNFα) Antikörper geeignet sein. Alternativ müssen sich manche Patienten einer großen kolorektalen Operation unterziehen. Patienten, die nicht adäquat auf diese Behandlungen ansprechen, weisen ernste Beeinträchtigungen auf. Kolorektale Operationen können schwerwiegende Einbußen der Lebensqualität zur Folge haben. Aus diesem Grund können Patienten mit mäßiger oder schwerer CU maßgeblich von einer neuen therapeutischen Strategie profitieren. Der Transkriptionsfaktor GATA-3 ist ein interessantes Ziel für neuartige Therapiestrategie für die Behandlung von CU. GATA-3 ist der Schlüsselregulationsfaktor bei Th2-getriebenen Immunantworten. Er ist unbedingt notwendig für die Ausdifferenzierung und Aktivierung von Th2-Zellen, er integriert Th2-Signale und induziert die Zytokinexpression (Eiweiße, die die Antwort des Immunsystems steuern) von Th2. Ergebnisse einer kürzlich erschienenen klinischen Studie bei Kindern zeigen, dass GATA-3 in die Krankheitsentstehung der akuten Phase von CU involviert ist. Das Prüfpräparat SB012 enthält das DNAzyme hgd40, das GATA-3 zum Ziel hat. Indem es die mRNA von GATA-3 spaltet, reduziert hgd40 die Produktion spezifischer Zytokine und vermindert dadurch diese Schlüsselfaktoren der Entstehung von Schleimhautentzündung. DNAzyme werden vollständig durch chemische Synthese und nicht durch die Verwendung lebender Organismen generiert. Daher sind DNAzyme keine biologischen Arzneimittel. This study will evaluate the efficacy, safety, tolerability and pharmacokinetics of the topical formulation SB012 available in a concentration of 7.5mg/ml hgd40 in 30ml PBS once daily as a ready-for-use enema in patients with active UC. Diese Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik des lokal angewendeten Präparates SB012 bewerten, welches in einer Konzentration von 7,5 mg/ml hgd40 in 30ml phosphatgepufferter Kochsalzlösung (PBS) einmal täglich als eine einsatzbereite Darmspülung für Patienten mit aktiver CU verfügbar ist.

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Studiendetails

Studienziel Wirksamkeit: Gesamt Mayo-Score (Vergleich über 4 Wochen); Zeitrahmen: Baseline (2. Besuch) bis Tag 28 (7. Besuch) (28 Tage); Änderungen des Gesamt Mayo-Score nach 4 Wochen Behandlung im Vergleich zum Baseline-Wert der aktiven Behandlungsgruppe (SB012) versus Placebo. Der Gesamt Mayo-Score ist ordinalskaliert und besteht aus 13 Punkten für die Erfassung der gleichzeitigen Schwere von Colitis ulcerosa. Es besteht aus vier Komponenten: Häufigkeit von Stuhlgang, rektale Blutungen, endoskopische Funde und die globale Einschätzung der Krankheitsschwere durch einen Mediziner. Jede Komponente besitzt vier Stufen, die von 0 bis 3 reichen. Der Gesamt Mayo-Score erstreckt sich von 0 bis 12, wobei 12 die schlimmstmögliche Krankheit repräsentiert.
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up abgeschlossen
Studienphase 1 bis 2
Zahl teilnehmender Patienten 18
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Placebo
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Die Studienpopulation besteht aus erwachsenen Patienten beider Geschlechter mit aktiver Colitis ulcerosa im Alter zwischen 18 und 75 Jahren.
  • Die Haupteinschlusskriterien beinhalten:
  • Vollständig fähig eine Einverständniserklärung abzugeben
  • Mental fähig das Wesen, die Bedeutung, die Auswirkungen und die Risiken der klinischen Studie zu verstehen und den Anweisungen der Studienangestellten zu folgen.
  • Schriftliche Einverständniserklärung
  • Klinischer Mayo-Score von ≥3
  • Gesamt Mayo-Score von ≥6
  • Endoskopischer Mayo-Score ≥2 im Colon sigmoideum
  • Body Mass Index von ≥18,00 bis ≤29,0kg/m2und Körpergewicht ≥50 bis ≤100kg
  • Negativer Urin-Schwangerschaftstest (nur bei weiblichen Probanden)
  • Verwendung von zwei unterschiedlichen Verhütungsmethoden

Ausschlusskriterien

  • Kolektomie (Darmentfernung) und Anwesenheit von einer Ileum-Pouch-Anal-Anastomose
  • Diagnose einer ulzerierenden Proktitis, einer fulminanten Kolitis, einem toxischen Megakolon, einer Colitis indeterminata oder Morbus Crohn
  • Ileostoma
  • Anti-TNFα-Behandlung mit Adalimumab, Certolizumab, Etanercept, Golimumab oder Infliximab ≤4 Wochen vor dem Screeningbesuch
  • nderung der systemischen Glukokortikoidbehandlung ≤1 Woche vor dem Screeningbesuch
  • nderung der 5-Aminosalicylsäure-Therapie ≤1 Woche vor dem Screeningbesuch
  • Beginn einer Behandlung mit einem Immunsuppressivum ≤3 Wochen vor dem Screeningbesuch
  • Veränderung der Behandlung mit einem Immunsuppressivum ≤4 Wochen vor dem Baseline-Besuch
  • Gleichzeitig geplante therapeutische Gabe von Zäpfchen oder Schäumen oder Einläufen, die nicht das Prüfpräparat sind
  • Beeinträchtigte Blutgerinnung (Quick-Wert <50% und/oder partielle Thromboplastinzeit (PTT) >55sek. und/oder Blutplättchenzahl <50.000/μl)
  • Zeichen einer Niereninsuffizienz
  • Zeichen einer Leberinsuffizienz
  • Aktuelle Behandlung mit Medikamenten mit hohem hepatotoxischem Potential
  • Nachweis eines kürzlich stattgefundenen Alkoholabusus
  • Akute oder chronische Herzinsuffizienz mit NYHA-Klasse III oder IV.
  • Bekannte aktive Tuberkulose
  • Bekannte akute schwere Infektion oder Sepsis
  • Bekannte aktuelle maligne Erkrankung
  • Positiver Bluttest gegen das HBs-Antigen, anti-HBc-Antikörper, anti-HCV-Antikörper oder anti-HIV-1/2- Antikörper
  • Bekannte opportunistische Infektion inklusive invasiver Pilzinfektionen
  • Bekannte Hypersensitivität gegen das Prüfpräparat oder jegliche Inhaltsstoffe
  • Jegliche Verfassung, von der vermutet wird, dass sie die Compliance für die Zusammenarbeit mit den Studienverfahren hindert
  • Angestellte des Instituts des Forschers, des Studienzentrums oder des Sponsors
  • Vorherige Teilnahme an dieser klinischen Studie
  • Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie innerhalb der letzten drei Monate (sechs Monate im Falle eines biologischen Prüfpräparats) oder derzeit in der Ausschlussphase von einer anderen klinischen Studie
  • Bekannte oder geplante Abwesenheit, die womöglich mit dem Zeitplan der klinischen Studie kollidiert

Adressen und Kontakt

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Häufig gestellte Fragen

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