Beschreibung der Studie

Diese multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte, zweiarmige Pilotstudie der Phase IIa wurde entworfen, um die Auswirkungen von Sapropterin auf die kognitiven Fähigkeiten von jungen Erwachsenen mit Phenylketonurie (PKU) über eine 26-wöchige Behandlungsperiode zu bewerten. Diese Pilotstudie wird durchgeführt, um Trends zu erkennen und Hypothesen zu generieren in Bezug auf die Veränderlichkeit und die mögliche Effektgröße auf Ausführungsfunktionen, Aufmerksamkeit und Verarbeitungsgeschwindigkeit. Da diese Studie einen explorativen Charakter hat, werden keine statistischen Endpunkte als primär oder sekundär definiert.

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Studiendetails

Studienziel - Anzahl der Patienten mit unerwünschtem Ereignis; Zeitrahmen: Baseline bis 30 Wochen
Status Teilnahme nicht mehr möglich
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 30
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Placebo
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Schriftliche Einverständniserklärung wurde gegeben, bevor jegliche Studien-bezogenen Aktivitäten durchgeführt werden
  • Frauen oder Männer mit dokumentierter PKU, die über mindestens zwei Phenylalanin-Spiegel größer oder gleich 600 Mikromol pro Liter (mkmol/l) diagnostiziert wurde
  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter: Es wird ein negativer Urin-Schwangerschaftstest beim Screening sowie die Bereitschaft verlangt, während der Studie sowie der Follow-Up-Perioden eine hochwirksame Verhütungsmethode einzusetzen
  • Ein Alter von größer/gleich 18 Jahren bis 29 Jahren einschließlich
  • Mittlere Phenylalanin-Blutspiegel von 600 bis 1000 mkmol/l innerhalb von 12 Monaten, die dem Studieneinschluss vorausgehen. Das Mittel sollte über mindestens 3 Phenylalanin-Blutwerte über die letzten 12 Monate berechnet werden. Der Phenylalanin-Spiegel beim Screening kann einer dieser Werte sein. Es sollte mindestens einen Wert geben, dessen Datum im Zeitraum von Monat 12 und Monat 6 vor dem Screening liegt, sowie mindestens einen Wert, dessen Datum im Zeitraum von Monat 6 und dem Screening liegt
  • Ein Intelligenzquotient (IQ-Wert) größer oder gleich 85 maximal 2 Jahre vor dem Screening anhand einer altersangemessenen Wechsler-Skala bewertet. Ist kein IQ-Testergebnis verfügbar, so muss ein IQ-Test als Teil des Screenings unter Einsatz einer altersangemessenen Wechsler-Skala durchgeführt werden, bevor der Patient in die Studie eingeschlossen werden kann
  • Patienten, die willens sind, alle Studienprozeduren zu befolgen einschließlich der Bereitschaft, gegenwärtige Diätempfehlungen während der gesamten Studiendauer fortzusetzen

Ausschlusskriterien

  • Patienten mit Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel
  • Vorherige Exposition gegenüber Sapropterin oder BH4 für mehr als 30 Tage (oder Exposition gegenüber Sapropterin oder BH4 für weniger als oder exakt 30 Tage, aber innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening)
  • Patienten, die nach Einschätzung des Prüfarztes nicht in der Lage sind, die Studienprozeduren und die computerisierte neuropsychologische Testung zu befolgen
  • Jegliche signifikante Erkrankung, die nach Einschätzung des Prüfarztes von der Teilnahme an der Studie ausschließen könnte (einschließlich neurologischer Erkrankungen, kardiovaskulärer Erkrankungen, anamnestischer Krampfanfall, Prädisposition für Krämpfe, renale oder hepatische Insuffizienz und aktives Malignom)
  • Jegliche Art von signifikanter Erkrankung, Medikation oder Substanzmissbrauch, die nach Einschätzung des Prüfarztes, die kognitive Funktion und die kognitive Testung beeinträchtigt (zum Beispiel signifikante visuelle oder motorische Beeinträchtigungen, Vorgeschichte mit größerem Kopftrauma, Vorgeschichte mit Schlaganfall, Alkoholismus, Medikamentenabhängigkeit, psychologische Störungen, die den chronischen Gebrauch von psychotroper Medikation nötig machen wie Anxiolytica, Antidepressiva, antipsychotische Medikation, Stimmungsstabilisatoren und Hypnotika)
  • Begleitende unerlaubte Medikation wie in den aktuellen Fachinformationen über Kuvan® beschrieben, nämlich Dihydrofolatreduktase-Inhibitoren (zum Beispiel Methotrexat, Trimethoprim), Medikationen, die bekannt sind, die Stickstoffmonoxid-Synthese zu beeinflussen (zum Beispiel Glyceryltrinitrat, Isosorbiddinitrat, Nitroprussidnatrium, Molsidomin, Phosphodiesterase-Typ-5-Inhibitoren und Minoxidil) sowie Levodopa, da es gesteigerte Erregbarkeit und Reizbarkeit hervorrufen kann
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Sapropterin oder jeglicher anderer Inhaltsstoffe der Produktrezeptur oder gegenüber anderer zugelassener oder nicht-zugelassener Rezepturen von BH4
  • Patienten, die sich einer kognitiven neuropsychologischen Testung ähnlich zu der, die als Teil dieser Studie durchgeführt wird, unterzogen haben innerhalb der folgenden zeitlichen Grenzen: Aufgaben mit eingeschränktem Übungseffekt durchgeführt innerhalb der letzten 6 Monate und Aufgaben mit wesentlichem Übungseffekt (wie beispielsweise Aufgaben, die die Entwicklung von Strategien umfassen) durchgeführt innerhalb des Jahres, das dem Studieneinschluss voraus geht. Ob eine Aufgabe in die eine oder andere Kategorie entfällt, obliegt der Beurteilung des Prüfarztes
  • Weibliche Patientinnen, die schwanger oder in der Stillzeit sind
  • Patienten, die gegenwärtig an einer anderen Studie teilnehmen oder die 30 Tage vor dem Screening an einer klinischen Studie teilgenommen haben
  • Rechtliche Unmündigkeit oder eingeschränkte Rechtsfähigkeit

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sieaktuelle Aminosäurestoffwechselstörung-Studien.

Häufig gestellte Fragen

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