Beschreibung der Studie

Kuvan® ist die synthetische Kopie einer körpereigenen Substanz, genannt Tetrahydrobiopterin (BH4). BH4 wird vom Körper benötigt, um die Aminosäure Phenylalanin einsetzen zu können, um eine andere Substanz mit dem Namen Tyrosin aufzubauen. Kuvan® erhielt die Zulassung in Europa im Dezember 2008 und ist nun in mehreren europäischen Staaten verfügbar für die Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA). Das primäre Ziel ist es, die Langzeit-Sicherheit bei Patienten, die mit Kuvan® behandelt wurden, zu bewerten. Sekundäre Ziele sind es, zusätzliche Informationen in Bezug auf folgende Punkte bereitzustellen: - Sicherheit bei spezifischen Patientengruppen (ältere sowie pädiatrische Patienten, schwangere Frauen und Patienten mit renaler oder hepatischer Insuffizienz). - Wachstum und neurokognitive Ergebnisse bei Patienten mit Hyperphenylalaninämie (HPA), die mit Kuvan® behandelt werden. - Verlauf und Ausgang der Schwangerschaft bei Frauen mit HPA, die während der Behandlung mit Kuvan® schwanger werden (diese Frauen werden in einem speziell dafür vorgesehenen Register eingeschlossen). - Bewertung des Einhaltens der Diät und Kuvan®-Einnahme. - Bewertung der Langzeitempfindlichkeit gegenüber der Behandlung mit Kuvan®.

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Studiendetails

Studienziel - Inzidenz und Beschreibung von unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (AEs/SAEs); Zeitrahmen: Ein Maximum von 15 Jahren Behandlungsdauer.
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up läuft noch
Zahl teilnehmender Patienten 625
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Beobachtungsstudie
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Erwachsener oder pädiatrischer Patient (4 Jahre oder älter) beider Geschlechter mit HPA aufgrund von PKU.
  • Oder
  • Erwachsener oder pädiatrischer Patient (keine untere Altersgrenze) beider Geschlechter mit HPA aufgrund von BH4-Mangel.
  • ber sie wurde aufgezeigt, dass sie auf BH4 oder Kuvan ansprechen. (Hinweis: nur für Spanien – Über sie wurde aufgezeigt, dass sie auf BH4 ansprechen oder dass die neu-diagnostizierten Patienten auf Kuvan ansprechen, wie in der aktuellen Fachinformation definiert)
  • Derzeitige Behandlung mit Kuvan® in einem teilnehmenden Zentrum
  • Patient oder Elternteil/Erziehungsberechtigter ist willens und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung vor jeglicher Datenerhebung zu geben. Sofern ein Kind alt genug ist, um lesen und schreiben zu können, wird eine separate Zustimmung eingeholt
  • ber sie wurde aufgezeigt, dass sie auf BH4 ansprechen oder im Falle der neu-diagnostizierten Patienten, dass sie auf Kuvan ansprechen, wie in der Fachinformation definiert

Ausschlusskriterien

  • Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Kuvan®
  • Rechtliche Unmündigkeit oder eingeschränkte Rechtsfähigkeit ohne Vertretung durch einen gesetzlichen Vormund
  • Stillende Patientinnen

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sie aktuelle Aminosäurestoffwechselstörung-Studien.

Häufig gestellte Fragen

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Wissenschaftliche Kurzbeschreibung in englischer Sprache verfügbar

Quelle

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