Beschreibung der Studie

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, multizentrische, Double-Dummy-Studie mit aktivem Vergleichsmedikament und parallelen Armen in Phase III zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von Rituximab verglichen mit Mycophenolat-Mofetil (MMF) bei Patienten mit moderat- bis schwer-aktivem Pemphigus vulgaris (PV), der eine orale Gabe von 60-120 mg/Tag Prednison (oder Äquivalent) erfordert. Die Patienten müssen die bestätigte Diagnose eines PV innerhalb der letzten 24 Monate (durch Haut- oder Muskelbiopsie und Immunhistochemie) und den Nachweis einer aktiven Erkrankung bei Screening haben. Ungefähr 124 Patienten werden in bis zu 60 Zentren weltweit eingeschlossen werden. Die Patienten werden in einem Verhältnis von 1:1 randomisiert werden, um entweder Rituximab plus MMF-Placebo oder Rituximab-Placebo plus MMF zu erhalten. Die Randomisierung wird nach Krankheitsdauer stratifiziert. Die Studie wird aus drei Zeiträumen bestehen: eine Screening-Periode von bis zu 28 Tagen, eine 52-wöchige doppelblinde Behandlungsperiode und eine 48-wöchige Sicherheits-Nachbeobachtungs-Periode, die zum Zeitpunkt der Studienbehandlungsbeendigung oder bei Studienabbruch beginnt.

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Studiendetails

Studienziel - Anteil an Patienten, die eine anhaltende komplette Remission erreichen (Wundheilung ohne neue aktive Läsionen bei 0 mg Prednison [Äquivalent]/Tag und anhaltendes Ansprechen >/=16 aufeinanderfolgende Wochen) ohne die Erfahrung eines Ereignisses, das ein Behandlungsversagen darstellt; Zeitrahmen: 52 Wochen
Status Teilnahme möglich
Studienphase 3
Zahl teilnehmender Patienten 124
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Kontrolle Standardtherapie
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Alter 18-75 Jahre
  • Unterschriebene Einverständniserklärung
  • Bestätigte Diagnose eines PV innerhalb der letzten 24 Monate, basierend auf dem Vorhandensein der Folgenden: histologische Merkmale von Akanthylose durch Haut- oder Schleimhautbiopsie und gewebsgebundene IgG-Antikörper durch direkte Immunfluoreszenz auf der Oberfläche von betroffenem Epithel
  • Vorhandensein einer moderat- bis schwer-aktiven Erkrankung, definiert als mindestens 6 Läsionen, die länger als 1 Woche andauern oder mindestens 3% Körperoberflächenbeteiligung, einschließlich Haut- und/oder Schleimhautläsionen
  • Mukosaler oder kutaner Pemphigus Disease Area Index (PDAI) Aktivitäts-Score von 3 und Gesamt-PDAI-Aktivitäts-Score von 15-45 (moderat- bis schwer-aktive Erkrankung)
  • Erhält Standardtherapie mit Kortikosteroiden, die aus 60-120 mg/Tag oralem Prednison (oder Äquivalent) besteht und könnte, nach Meinung des Prüfarztes, von einer zusätzlichen immunsuppressiven Therapie profitieren
  • Für Frauen, die nicht menopausal sind (>/=12 Monate nicht therapieinduzierter Amenorrhö) oder chirurgisch steril (Fehlen der Ovarien und/oder des Uterus): Zustimmung, abstinent zu bleiben oder zwei adäquate Verhütungsmethoden anzuwenden, einschließlich mindestens einer Methode mit einer Ausfallquote von weniger als 1% pro Jahr, während des Behandlungszeitraums und für mindestens 12 Monate nach der letzten Dosis der Studienbehandlung. Abstinenz wird nur akzeptiert, wenn sie mit dem bevorzugten und gewöhnlichen Lebensstil der Patientin übereinstimmt. Periodische Abstinenz (z.B. Kalender-, Ovulations-, symptothermale oder Postovulationsmethoden) und Coitus interruptus sind keine zulässigen Methoden der Verhütung.
  • Barrieremethoden müssen immer durch den Gebrauch von Spermiziden ergänzt werden. Beispiele von Verhütungsmethoden mit einer Ausfallquote von weniger als 1% pro Jahr schließen Tubenligatur, männliche Sterilisation, hormonelle Implantate, bewährte und korrekte Anwendung kombinierter oraler oder injizierter hormoneller Kontrazeptiva und bestimmte Intrauterinsysteme ein.
  • Für Männer: Zustimmung, während der Behandlungsdauer und für mindestens 12 Monate nach der letzten Studienbehandlung abstinent zu bleiben oder ein Kondom zu benutzen und Zustimmung, von Samenspenden im selben Zeitraum abzusehen. Abstinenz wird nur akzeptiert, wenn sie mit dem bevorzugten und gewöhnlichen Lebensstil des Patienten übereinstimmt.
  • Periodische Abstinenz (z.B. Kalender-, Ovulations-, symptothermale oder Postovulationsmethoden) und Coitus interruptus sind keine zulässigen Methoden der Verhütung.
  • Zustimmung, übermäßige Sonneneinstrahlung während der Studienteilnahme zu vermeiden
  • Nach Meinung des Prüfarztes in der Lage, das Studienprotokoll einzuhalten

Ausschlusskriterien

  • Diagnose eines Pemphigus foliaceus oder Nachweis eines paraneoplastischen Pemphigus oder andere nicht-PV autoimmune blasenbildende Erkrankung
  • Schwere allergische oder anaphylaktische Reaktion auf humanisierte oder murine monoklonale Antikörper in der Anamnese oder bekannte Überempfindlichkeit auf jegliche Bestandteile von Rituximab
  • Bekannte Überempfindlichkeit oder Kontraindikation gegen MMF, Mycophenolsäure, Polysorbat oder orale Kortikosteroide
  • Fehlen eines peripheren venösen Zugangs
  • Schwanger oder stillend oder hat die Absicht, während der Studie schwanger zu werden. Frauen, die nicht postmenopausal sind (>/=12 Monate nicht therapieinduzierte Amenorrhö) oder chirurgisch steril müssen innerhalb 1 Woche vor Randomisierung ein negatives Ergebnis eines Serum-Schwangerschaftstests oder eines Urin-Schwangerschaftstests mit einer Sensitivität von >/=50 mU/ml haben
  • Hat innerhalb von 28 Tagen vor Randomisierung an einer anderen interventionellen klinischen Studie teilgenommen
  • Einnahme jeglicher Prüfsubstanz innerhalb von 28 Tagen oder 5 Eliminations-Halbwertszeiten vor Randomisierung (je nach dem, was länger ist)
  • Signifikante kardiovaskuläre oder pulmonale Erkrankung (einschließlich obstruktive pulmonale Erkrankung)
  • Nachweis jeder neuen oder unkontrollierten Begleiterkrankung, die, nach Meinung des Prüfarztes, die Teilnahme des Patienten verhindern würde, einschließlich aber nicht beschränkt auf Nervensystem-, renale, hepatische, endokrine, maligne oder gastrointestinale Störungen
  • Jeder Begleitzustand, der innerhalb der letzten 12 Wochen vor Randomisierung eine Behandlung mit oralen oder systemischen Kortikosteroiden erforderte
  • Behandlung mit intravenösen (IV) IG, Plasmapherese oder eine andere ähnliche Maßnahme innerhalb von 8 Wochen vor Randomisierung
  • Behandlung mit Immunsuppressiva (z.B. Azathioprin, MMF) innerhalb von 1 Woche vor Randomisierung
  • Behandlung mit Cyclophosphamid innerhalb von 12 Wochen vor Randomisierung
  • Momentan aktive primäre oder sekundäre Immundefizienz oder eine solche in der Anamnese, einschließlich bekannte HIV-Infektion und andere schwerwiegende Immundefizienz-Bluterkrankungen in der Anamnese
  • Bekannte aktive Infektion jeglicher Art (außer Pilzinfektionen des Nagelbetts) oder jegliche größere Infektionsepisode, die einen Krankenhausaufenthalt oder eine Behandlung mit IV-Antiinfektiva erfordert, innerhalb von 4 Wochen vor Screening oder Beendigung oraler Antiinfektiva innerhalb von 2 Wochen vor Randomisierung; Ein Einschluss in diese Studie kann erneut in Betracht gezogen werden, wenn die Infektion vollständig abgeklungen ist.
  • Momentaner Krebs oder Krebs in der Anamnese, einschließlich solide Tumore, hämatologische Malignitäten und Carcinoma in situ (außer vollständige Entfernung von Basalzellkarzinom der Haut und Plattenepithelkarzinom der Haut, das behandelt oder entfernt und geheilt wurde)
  • Momentan aktiver Alkohol- oder Drogenmissbrauch oder Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb der letzten 24 Wochen vor Screening in der Anamnese
  • Größere Operation innerhalb von 4 Wochen vor Randomisierung, außer diagnostische Operation
  • Behandlung mit Rituximab oder einer B-Zell-gerichteten Therapie (z.B. anti-CD20, anti-CD22 oder anti-BLyS) innerhalb von 12 Monaten vor Randomisierung
  • Behandlung mit einem Lebend- oder attenuierten Impfstoff innerhalb von 28 Tagen vor Randomisierung; Es wird empfohlen, dass der Impfpass des Patienten und der Bedarf für eine Immunisierung vor Studieneinschluss sorgfältig geprüft werden.
  • Nachweis abnormaler Leberenzyme oder hämatologischer Laborwerte
  • Positive Testergebnisse für Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), Hepatitis-B-Kern-Antikörper (HBcAb) oder Hepatitis-C-Virus (HCV) Serologie bei Screening

Adressen und Kontakt

University Hospital for Dermatology, Dresden

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Kompetenzzentrum Fragile Haut Klinik für Dermatologie und Venerologie, Freiburg im Breisgau

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Universitätsklinikum Heidelberg, Heidelberg

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Klinik und Poliklinik für Dermatologie und Venerologie Universitätsklinikum Köln, Köln

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University Hospital Schleswig-Holstein, Lübeck

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Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz KöR, Hautklinik und Poliklinik, Mainz

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University of Munster, Münster

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Häufig gestellte Fragen

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Phase-3-Studien werden durchgeführt, um die Wirksamkeit und Verträglichkeit einer neuen Behandlungsmethode nachzuweisen. Zu diesem Zweck wird in vielen Fällen nur ein Teil der Studienteilnehmer mit der neuen Methode behandelt. Die übrigen Teilnehmer erhalten, falls vorhanden, die bisher eingesetzte Methode. So ist ein direkter Vergleich zwischen neuer und alter Behandlungsmethode möglich. Diese Studien bilden den letzten Schritt auf dem Weg zur Marktzulassung der Behandlungsmethode durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM). An Studien dieser Phase nehmen in der Regel mehrere hundert bis tausend Betroffenen teil. Sie dauern oft mehrere Monate oder Jahre. Vor der Phase-3-Studie wurden Studien der Phase 1 und Phase 2 durchgeführt. Dabei haben in der Regel bereits über hundert Menschen die Behandlung erhalten.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Damit man sich auf Studienergebnisse verlassen kann, müssen Studien möglichst vor äußeren Einflussfaktoren geschützt werden, die zu einer Verfälschung der Ergebnisse führen könnten. Zu den Einflussfaktoren gehören zum Beispiel das Alter oder der Schweregrad einer Erkrankung. Eine wichtige Methode, um die Auswirkung solcher Einflussfaktoren zu minimieren, ist die Randomisierung. Darunter versteht man, dass die Zuteilung zu den verschiedenen Teilnehmergruppen zufällig erfolgt. Das heißt, dass weder die Teilnehmer noch der Arzt einen Einfluss darauf haben, welcher Gruppe ein Teilnehmer zugeordnet wird. Durch die zufällige Zuteilung wird dafür gesorgt, dass sich die Einflussfaktoren gleichermaßen auf die Gruppen auswirken. So wird zum Beispiel verhindert, dass einer Gruppe nur die weniger stark betroffenen zugeteilt werden. In diesem Fall wäre es nicht möglich, die beiden Gruppen zuverlässig miteinander zu vergleichen.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien