Beschreibung der Studie

Dies ist eine multizentrische, offene Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie der Phase 3 bei Patienten mit Nonsense-Mutation zystischer Fibrose, die an der vorangehenden Studie der Phase 3 mit Ataluren (PTC124-GD-009-CF; Studie 009) teilgenommen haben.

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Studiendetails

Studienziel - Unerwünschte Ereignisse und Laborabnormitäten; Zeitrahmen: 48 Wochen
Status Teilnahme nicht mehr möglich
Studienphase 3
Zahl teilnehmender Patienten 80
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben (elterliches/vormündliches Einverständnis und Patienten-Zustimmung, falls < 18 Jahre)
  • Nachweis der beendeten Teilnahme an der doppelblinden Studie PTC124-009-CF (Study 009)
  • Durchführung eines validen, reproduzierbaren spirometrischen Tests unter Benutzung des studienspezifischen Spirometers während des Screeningzeitraums
  • Bestätigte Screeninglaborwerte innerhalb des spezifischen Korridors des Zentrallabors (hepatisch, immunologisch, adrenal, renal, Serum-Elektrolyte und reproduktive Parameter)
  • Bei männlichen und weiblichen Patienten, die sexuell aktiv sind, Einverständnis zur Abstinenz oder zum Gebrauch einer Barriere- oder medizinischen Methode der Kontrazeption während der Verabreichung des Studienmedikaments und während der 60-tägigen Follow-Up-Periode
  • Gewillt und in der Lage, alle Studienprozeduren und Beurteilungen, einschließlich geplanter Visiten, Medikamenteneinnahmeplan, Labortests und Studieneinschränkungen einzuhalten

Ausschlusskriterien

  • Behandlung mit inhalierten Aminoglykosid-Antibiotika innerhalb von 4 Monaten vor Screening
  • Jegliche Änderung (Beginn, Änderung der Arzneimittelart, Dosismodifikation, Planänderung, Unterbrechung, Beendigung oder Wiederbeginn) eines chronischen Behandlungs-/Prophylaxedosierungsschemas für CF oder für CF-verbundene Zustände innerhalb von 4 Wochen vor Screening
  • Bekannte Hypersensibilität gegenüber jeglichen Bestandteilen oder Hilfsstoffen des Studienmedikamentes
  • Einnahme eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 4 Wochen vor Screening oder andauernde Teilnahme in einer anderen therapeutischen klinischen Studie
  • Behandlung mit intravenösen Antibiotika innerhalb von 3 Wochen vor Screening
  • Transplantation eines soliden Organs oder hämatologische Transplantation in der Anamnese
  • Andauernde immunsupprimierende Therapie (außer Kortikosteroide)
  • Positives Hepatitis-B-Oberflächenantigen, positiver Hepatitis-C-Antikörper-Test oder positiver HIV-Test
  • Bekannte portale Hypertonie
  • Schwangerschaft oder stillend

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sieaktuelle Mukoviszidose-Studien.

Häufig gestellte Fragen

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Wissenschaftliche Kurzbeschreibung in englischer Sprache verfügbar

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