Beschreibung der Studie

Dystrophinopathie ist ein Erkrankungskontinuum, das Muskeldystrophie vom Typ Duchenne einschließt, welche bei Jungen auftritt. Sie wird durch eine Mutation im Gen für Dystrophin, einem Protein, das für die Aufrechterhaltung der normalen Muskelstruktur und -funktion wichtig ist, verursacht. Ein Verlust von Dystrophin führt zu einer Brüchigkeit der Muskeln, die wiederum zu Schwäche und einem Verlust der Gehfähigkeit führt. Eine spezifische Art der Mutation, genannt eine Nonsense-Mutation (vorzeitiges Stopp-Codon) ist bei ca. 10-15% der Jungen mit der Krankheit die Ursache der Dystrophinopathie. Ataluren ist ein oral verabreichtes Prüfpräparat, das das Potenzial hat, die Auswirkungen der Nonsense-Mutation zu überwinden. Das Hauptziel dieser Phase 3 Erweiterungsstudie ist es, Daten zur Langzeitsicherheit von Ataluren bei Jungen mit einer Nonsense-Mutation-Dystrophinopathie, ermittelt durch unerwünschte Ereignisse und Laborwertanomalien, zu erhalten. Die Studie wird auch Veränderungen der körperlichen Funktion, Lungenfunktion und anderer wichtiger klinischer und Labormesswerte beurteilen.

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Studiendetails

Studienziel - Langzeitsicherheit von Ataluren bei Jungen mit Nonsense-Mutation-Dystrophinopathie, ermittelt durch unerwünschte Ereignisse und Laborwertanomalien; Zeitrahmen: Baseline und 96 Wochen
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up abgeschlossen
Studienphase 3
Zahl teilnehmender Patienten 220
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Abschluss der Studienbehandlung im vorherigen doppelblinden Phase 3 Studienprotokoll (Protokoll PTC124-GD-020-DMD).
  • Nachweis einer unterschriebenen und datierten Einverständnis-/Zustimmungserklärung, die angibt, dass der Patient (und/oder sein Elternteil/gesetzlicher Vertreter) über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde(n).
  • Gewillt, während des Zeitraums, in dem das Prüfpräparat verabreicht wird, und während der 6-wöchigen Follow-Up-Periode, von Geschlechtsverkehr abzusehen oder eine zugelassene Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Gewillt und in der Lage, die geplanten Visiten, den Medikamentenverabreichungsplan, die Studienmaßnahmen, Laboruntersuchungen und Studieneinschränkungen zu befolgen.

Ausschlusskriterien

  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen jegliche Inhalts- oder Hilfsstoffe des Prüfpräparats
  • Laufende Teilnahme an einer klinischen Studie (außer Studien, die explizit von PTC Therapeutics genehmigt sind).
  • Vorheriger oder aktueller Gesundheitszustand (z.B. Begleiterkrankung, psychiatrischer Zustand, Verhaltensstörung, Alkoholismus, Drogenmissbrauch), Anamnese, Befunde der körperlichen Untersuchung, EKG-Befunde, oder Laborwertanomalien, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten negativ beeinflussen könnten, es unwahrscheinlich machen, dass der Behandlungs- oder Follow-Up-Ablauf eingehalten wird, oder die Beurteilung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten.

Adressen und Kontakt

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Häufig gestellte Fragen

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