Beschreibung der Studie

Der Hauptzweck dieser Studie ist es, zu untersuchen, ob eine Nilotinib-Behandlung bei ausgewählten Patienten, die ein optimales Ansprechen auf diese Behandlung zeigten sicher ausgesetzt werden kann, ohne Rezidivierung der CML

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Studiendetails

Studienziel - Anteil an Patienten in MMR (Major Molecular Response/gutes molekulares Ansprechen) bei 48 Wochen nach Beginn der behandlungsfreien Remission- (TFR) Phase; Zeitrahmen: 48 Wochen; Primärer Endpunkt ist der Anteil an Patienten in MMR bei 48 Wochen nach Beginn der TFR-Phase und wird berechnet durch Division der Anzahl an Patienten mit MMR bei 48 Wochen nach Beginn der TFR-Phase ohne Verlust der MMR und keine Wiedereinleitung der Nilotinib-Behandlung in den ersten 48 Wochen nach Beginn der TFR-Phase durch die Anzahl an Patienten, die die TFR-Phase erreichten. Patienten, die eine Wiedereinleitung benötigten, werden als Non-Responder angesehen
Status Teilnahme möglich
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 175
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

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Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Minimum 2 Jahre der Nilotinib-Behandlung mit mindestens 12 Monaten der Nilotinib-Behandlung vor Pre-Screening mit einer anerkannten täglichen Gesamtdosis von 600mg BID oder mit einer reduzierten Dosis von 400mg QD, falls aus Perspektive der Verträglichkeit benötigt für BCR-ABL-positive CML in dokumentierter chronischer Phase zum Zeitpunkt der Diagnose
  • Nachweis von typischen BCR-ABL-Transkripten (b3a2 und/oder b2a2) zum Zeitpunkt der CML-CP-Diagnose d.h. vor dem ersten Start der TKI-Behandlung, die zugänglich für standardisierte RT-PCR Quantifizierung sind
  • Patient in MR4.5 bei Pre-Screening in von Novartis ausgewiesenem Labor
  • ECOG Performance Status 0-2
  • Adäquate Endorgan-Funktion, definiert durch:
  • Direktes Bilirubin ≤ 1,5 x obere Normgrenze (ULN) ausgenommen i) für Patienten mit dokumentiertem Gilbert-Syndrom, für die jeder Bilirubinlevel erlaubt ist und ii) für Patienten mit asymptomatischer Hyperbilirubinämie (Leber-Transaminasen und alkalische Phosphatasen in Normbereich)
  • SGOT (AST) und SGPT (ALT) ≤ 3 x ULN d.h. äquivalent zu ≤ Grad 1 NCI-CTCAE v.4.03
  • Serum-Lipase ≤ 2 x ULN d.h. äquivalent zu ≤ Grad 2 NCI-CTCAE v.4.03
  • Alkalische Phosphatase ≤ 2,5 x ULN
  • Serum-Kreatinin ≤ 1,5 x ULN
  • Patienten müssen die folgenden Elektrolytwerte innerhalb normaler Grenzen haben oder durch Ergänzungen korrigiert in die normalen Grenzen vor der erster Dosis des Prüfpräparat aufweisen
  • Kalium (vorgeschlagener Wert, um Probleme mit QT- und/oder Rhythmus-Abnormitäten vorzubeugen)
  • Magnesium (vorgeschlagener Wert, um Problemen mit QT- und/oder Rhythmus-Abnormitäten vorzubeugen)
  • Gesamtkalzium (korrigiert für Serum-Albumin)
  • Patienten müssen normale Knochenmarkfunktion haben, definiert als:
  • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥ 1,5 x 10E9/l
  • Hämoglobin ≥ 9,0g/dl
  • Thrombozyten ≥ 100 x 10E9/l

Ausschlusskriterien

  • Vorangehende Behandlung mit BCR-ABL-Inhibitoren außer Nilotinib für mehr als eine Gesamtdauer von 4 Wochen
  • Vorangehende Behandlung mit Alpha-Interferon von jeglicher Dauer
  • Vorangehende Antikrebs-Wirkstoffe für CML außer Nilotinib außer zur Zytoreduktion nach CMl-Diagnose bis zu 4 Wochen nach der ersten Dosis Nilotinib
  • Bekannte zweite chronische Phase von CML nach vorangehender Progression zu AP/BC
  • Schlecht kontrollierter Diabetes mellitus (definiert als HbA1c > 9%)
  • Eingeschränkte kardiale Funktion, einschließlich jegliche der folgenden:
  • LVEF < 45% oder unterhalb der institutionellen unteren Normgrenze (je nachdem, was höher ist)
  • Unfähigkeit, das QT-Intervall auf dem EKG zu bestimmen, außer bei Patienten mit Nachweis für messbares QT-Intervall zum Zeitpunkt der CML-Diagnose (z.B. vor dem ersten Beginn der TKI-Behandlung) und die keine dokumentierten klinischen Zeichen von kardiovaskulärer Erkrankung und/oder klinische Zeichen von Leitungsabnormitäten haben
  • Kompletter Linksschenkelblock
  • Rechtsschenkelblock plus links anteriorer oder posteriorer Teilblock
  • Benutzung eines ventrikel-stimulierten Schrittmachers
  • Hereditäres Long-QT-Syndrom oder bekanntes Long-QT-Syndrom in der Familienanamnese
  • Präsenz von klinisch signifikanten ventrikulären oder atrialen Tachyarrhythmien oder solche in der Anamnese
  • Klinisch signifikante Bradykardie in Ruhe
  • QTc > 450 msec im Durchschnitt von drei seriellen Baseline-EKGs (Benutzung der QTcF-Formel). Falls QTcF > 450msec und Elektrolyte nicht innerhalb des Normbereichs, dann sollten die Elektrolyte korrigiert und der Patient wieder für QTc getestet werden. Dieses Ausschlusskriterium ist nicht anwendbar bei Patienten mit nicht messbarem QT-Intervall, die Nachweis für messbares QT-Intervall zum Zeitpunkt der CML-Diagnose (z.B. vor dem ersten Start der TKI-Behandlung) zeigen und die keine dokumentierten klinischen Zeichen von kardiovaskulärer Erkrankung und/oder klinische Zeichen von Leitungsabnormitäten haben
  • Krankengeschichtliche oder klinische Zeichen eines Myokardinfarkts innerhalb von einem Jahr vor Studieneintritt
  • Instabile Angina innerhalb von 1 Jahr vor Studieneintritt in der Anamnese
  • Andere klinisch signifikante Herzerkrankung (z.B. dekompensierte Herzinsuffizienz, Kardiomyopathie oder unkontrollierte Hypertonie)
  • Akute Pankreatitis innerhalb von 1 Jahr vor Studieneintritt in der Anamnese oder vergangene Krankengeschichte von chronischer Pankreatitis
  • Bekannte Präsenz von signifikanter hereditärer oder erworbener Blutgerinnungsstörung, nicht verbunden mit Krebs
  • Einer anderen aktiven Malignität in der Anamnese innerhalb von 5 Jahren vor Studieneintritt mit Ausnahme von vorangehendem oder begleitendem Basalzellkrebs und vorangehendem Carcinoma in situ, die kurativ behandelt wurden
  • Behandlung mit anderen Prüfpräparaten (definiert als nicht in Übereinstimmung mit der anerkannten Indikation genutzt) innerhalb von 4 Wochen von Tag 1
  • Patienten, die aktuell eine Behandlung mit starken CYP3A4-Inhibitoren und/oder Induktoren bekommen und die Behandlung kann weder abgebrochen noch auf ein anderes Medikament vor Beginn des Prüfpräparats gewechselt werden. Siehe Appendix 1 für eine Liste dieser Medikamente. Diese Liste kann unvollständig sein.
  • Patienten, die aktuell eine Behandlung mit pflanzlichen Medikamenten, die starke CYP3A4-Inhibitoren und/oder Induktoren sind, bekommen und die Behandlung kann weder abgebrochen noch auf ein anderes Medikament vor Beginn des Prüfpräparats gewechselt werden. Diese pflanzlichen Medikamente können Echinacea (einschließlich E.purpurea, E.angustifolia und E.pallida), Piperin, Artemisinin, Johanniskraut und Ginkgo einschließen
  • Patienten, die aktuell jegliche Medikamente bekommen, die potentiell das QT-Intervall verlängern könnten und die Behandlung kann weder sicher abgebrochen noch auf ein anderes Medikament vor Beginn des Prüfpräparats gewechselt werden. (Siehe http://www.torsades.org/medical-pros/drug-lists/printable-drug-list.cfm für eine Liste von Agenzien, die das QT-Intervall verlängern)
  • Beeinträchtigung der gastrointestinalen (GI) Funktion oder GI-Erkrankungen, die signifikant die Absorption des Prüfpräparats verändern können (z.B. Geschwür, unkontrollierte Übelkeit, Erbrechen, Diarrhoe, Malabsorptionssyndrom, Dünndarmresektion, oder Magenbypassoperation)
  • Schwangere oder stillende Frauen, wobei Schwangerschaft definiert ist als der Status einer Frau nach Empfängnis und bis Ende der Reifung, bestätigt durch einen positiven hCG-Labortest
  • Fruchtbare Frauen, definiert als alle Frauen, die physiologischerweise schwanger werden können, außer sie benutzen während der Studie und für 14 Tage nach der letzten Dosis von Nilotinib eine hocheffektive Verhütungsmethode. Hocheffektive Verhütung ist definiert als entweder:
  • Totale Abstinenz ( falls dies dem vorgezogenen und üblichen Lebensstil des Patienten entspricht). Periodische Abstinenz (z.B. Kalender, Ovulation, symptothermale oder Postovulationsmethoden) und Coitus interruptus sind keine akzeptablen Verhütungsmethoden
  • Weibliche Sterilisierung (chirurgische bilaterale Oophorektomie mit oder ohne Hysterektomie) oder Tubenligatur mindestens 6 Wochen vor Beginn der Studienmedikation. Im Falle einer Oophorektomie allein, nur wenn der Reproduktionsstatus der Frau durch Hormonlevel-Auswertungen bestätigt worden ist
  • Männliche Sterilisierung (mindestens 6 Monate vor Einschluss). Für weibliche Patienten in der Studie sollte der vasektomierte männliche Partner der einzige Partner während der Studie sein
  • Benutzung einer Kombination von beliebigen 2 der folgenden:
  • Gebrauch von oralen, injizierten oder implantierten hormonellen Methoden der Verhütung oder andere Formen der hormonellen Verhütung, die eine vergleichbare Wirksamkeit haben (<1% Misserfolgsrate), zum Beispiel vaginaler Hormonring oder transdermale hormonelle Verhütung
  • Platzierung von Intrauterinpessar (IUD) oder Intrauterinsystem (IUS)
  • Barrieremethoden der Verhütung: Kondom oder okklusive Kappe (Diaphragma oder zervikale/Gewölbekappe) mit spermizidem Schaum/Gel/Film/Creme/vaginalem Zäpfchen. Im Falle des Gebrauchs einer oralen Verhütung, sollten Frauen stabil auf derselben Pille für mindestens 3 Monate sein, bevor die Studienbehandlung beginnt. Frauen werden als post-menopausal angesehen und als nicht fruchtbar, falls sie 12 Monate natürliche (spontane) Amenorrhoe mit einem angemessenen klinischen Profil (z.B. angemessenes Alter, vasomotorische Symptome in der Anamnese) hatten oder eine bilaterale, operative Oophorektomie (mit oder ohne Hysterektomie) oder Tubenligatur mindestens 6 Wochen vor Studieneinschluss hatten. Im Falle einer Oophorektomie allein: nur falls der reproduktive Status der Frau durch Follow-Up Hormonlevel-Auswertungen bestätigt ist, wird sie als unfruchtbar angesehen
  • Fall eine Patientin schwanger wird oder vermutet, schwanger zu sein, während der Studie oder innerhalb von 30 Tagen nach der letzten Dosis mit Nilotinib, muss der Prüfarzt sofort informiert werden und die fortlaufende Studienbehandlung mit Nilotinib muss sofort gestoppt werden.
  • Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können zur Anwendung kommen.

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Häufig gestellte Fragen

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Im Normalfall bekommen in Phase-2-Studien Betroffene zum ersten Mal die Möglichkeit, eine neue Behandlungsmethode zu erhalten. Vor der Phase-2-Studie wurde die neue Methode bereits in einer Studie der Phase 1 bei gesunden Menschen angewendet und auf ihre Sicherheit überprüft. Nur in Ausnahmefällen, wenn zum Beispiel keine wirksame Therapie vorhanden ist, haben bereits in der Phase-1-Studie Betroffene teilgenommen. Phase-2-Studien haben das Ziel, eine angemessene Dosierung für das Medikament zu finden und es auf Wirksamkeit und Sicherheit zu untersuchen. Die Studien laufen meist über Wochen bis Monate und umfassen zwischen 100 und 800 Patienten.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien