Beschreibung der Studie

Die „Finden des optimalen Regimes für Duchenne Muskeldystrophie“ („Finding the Optimum Regimen for Duchenne Muscular Dystrophy“) (FOR DMD) Studie wird drei Wege vergleichen, Kortikosteroide Jungen mit Duchenne Muskeldystrophie (DMD) zu verabreichen, um herauszufinden, welcher der drei Wege die Muskelkraft am meisten erhöht, und welcher am wenigsten Nebenwirkungen verursacht. Mithilfe der Ergebnisse dieser Studie zielen die Prüfärzte darauf ab, den Patienten und Familien klarere Informationen über den besten Weg, diese Arzneimittel einzunehmen, bereitzustellen.

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Studiendetails

Studienziel - Dreidimensionaler (multivariater) Endpunkt; Zeitrahmen: Siehe Beschreibung; Dreidimensionaler Endpunkt, bestehend aus folgenden drei Komponenten (jede gemittelt über die Visiten des Monats 3, 6, 12, 18, 24, 30 und 36): Zeit zum Stehen vom Liegen (log-transformiert) Forcierte Vitalkapazität Gesamtzufriedenheit des Patienten/der Eltern mit der Behandlung, gemessen durch den Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up läuft noch
Studienphase 3
Zahl teilnehmender Patienten 300
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle NIH, USA

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Nachweis einer unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung
  • Bestätigte Diagnose einer Duchenne Muskeldystrophie
  • Alter größer oder gleich 4 Jahre und kleiner als 8 Jahre
  • In der Lage, selbstständig vom Boden aufzustehen, von Rückenlage zum Stehen
  • Willig und in der Lage die geplanten Visiten, den Medikamentenverabreichungsplan und die Studienmaßnahmen zu befolgen
  • In der Lage, reproduzierbare FVC-Messungen (forcierte Vitalkapazität) einzuhalten

Ausschlusskriterien

  • Schwere Nieren- oder Leberfunktionsstörungen, Immunsuppression oder andere Kontraindikationen für Kortikosteroid-Behandlung in der Anamnese
  • Chronische systemische mykotische oder virale Infektionen in der Anamnese. Akute bakterielle Infektion (einschließlich Tuberkulose) würden den Patienten vom Einschluss ausschließen, bis die Infektion angemessen behandelt und abgeklungen ist.
  • Diabetes mellitus
  • Idiopathische Hypercalciurie
  • Fehlende Immunität gegen Windpocken und Ablehnung, sich einer Immunisierung zu unterziehen
  • Nachweise einer symptomatischen Kardiomyopathie bei der Screening-Beurteilung (ein bis drei Monate vor Baseline-Visite). Asymptomatische Herzanomalien bei Untersuchung wären kein Ausschlusskriterium.
  • Aktuelle oder vorherige Behandlung (mehr als vier aufeinanderfolgende Wochen von oraler Therapie) mit Kortikosteroiden oder anderer immunsuppressiver Therapie für DMD oder anderen wiederkehrenden Indikationen (z.B. Asthma)
  • Nicht in der Lage, Tabletten einzunehmen, beurteilt durch den Prüfarzt vor Ort am Ende der Screeningperiode (die Screeningperiode dauert von ein bis drei Monate vor Baseline-Visite).
  • Allergie/Sensitivität gegen die Prüfpräparate oder deren Rezeptur einschließlich Laktose- und/oder Saccharose-Intoleranz
  • Schwere Verhaltensprobleme, einschließlich schwerer Autismus
  • Vorheriger oder andauernder medizinischer Zustand, Anamnese, körperliche Befunde oder Laborwertanomalien, die die Sicherheit beeinflussen könnten, es unwahrscheinlich machen könnten, dass Behandlung und Follow-Up korrekt abgeschlossen werden oder die Beurteilung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnten, nach Ermessen des Prüfarztes vor Ort
  • Gewicht < 13kg
  • Exposition gegenüber jeglichem Prüfpräparat, aktuell oder innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sieaktuelle Vererbbare Muskelerkrankung-Studien.

Häufig gestellte Fragen

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Eine wissenschaftliche Kurzbeschreibung ist in englischer Sprache verfügbar.

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