Beschreibung der Studie

Für Patienten mit akuter myeloische Leukämie (AML) als Folge einer myeloproliferativen Erkrankung oder chronischer myelomonozytäre Leukämie (CMML) gibt es bislang keine gesicherte Standardtherapie. Diese klinische Studie wird durchgeführt, um das Medikament INC424/Ruxolitinib allein oder in Kombination mit Azacitidin auf Wirksamkeit und Verträglichkeit zu prüfen. Das Studienmedikament INC424 ist angezeigt für die Behandlung von krankheitsbedingten Symptomen bei Erwachsenen mit Erkrankungen der Blutbildung im Knochenmark. Das zweite Studienmedikament Azacitidin ist angezeigt bei CMML mit 10 – 29% Knochenmarkblasten und bei AML mit 20 – 30% Blasten. Aufgrund der Wirkungsweise von INC424 erhofft man sich ein verbessertes Ansprechen für Patienten mit AML und CMML. Patienten mit AML oder CMML die die Ein- und Auschlusskriterien für diese Studie erfüllen, werden mit dem Arzneimittel INC424 (25 mg oder 50 mg zweimal täglich) oder mit der Kombination von INC424 und Azacitidin behandelt. Die Therapie wird je nach Ansprechen auf die Medikation festgelegt. Spricht ein Patient auf eine dieser Therapien an, wird er maximal ein Jahr weiter behandelt und dann ein weiteres Jahr nachbeobachtet.

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Studiendetails

Studienziel Phase I – Verträglichkeit und Sicherheit von INC424 allein oder in Kombination mit Azacitidin für die ersten 4 Patienten, wenn der 4. Patient 56 Tage Studientherapie erreicht hat: Erfassung folgender klinischer und Laborparameter zur Beurteilung der Sicherheit und Toxizität der Studienmedikation (an Tag 15, 28, 42, 56, 84 und alle 28 Tage bis max. 12 Monate): • Häufigkeit und Dauer aller aufgetretenen unerwünschten Ereignisse, beurteilt gemäß CTCAE • Körperliche Untersuchungen • Änderungen in Vitalparametern • ECOG • Elektro- und Echokardiogramm • Laborwerte • Unerwünschte Ereignisse Grad 3 und 4 und schwerwiegende Ereignisse • Häufigkeit von Therapieunterbrechungen und –abbrüchen aufgrund von unerwünschten Ereignissen Phase II (nach einjähriger Behandlung des letzten Patienten) – Hämatologisches Ansprechen definiert als: • CR (komplette Remission), CRi (komplette Remission mit unvollständiger Erholung der Thrombozyten), PR (partielle Remission), SD (unveränderte Erkrankung) in sekundärer AML • Anzahl Monozyten (peripher) und Blasten (Knochenmark) Reduktion in CMML
Status Teilnahme nicht mehr möglich
Studienphase 1 bis 2
Zahl teilnehmender Patienten 40
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Novartis Pharma GmbH

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Patienten mit AML als Folge einer myeloproliferativen Erkrankung (gemäß „WHO“-Kriterien von 2008) unabhängig vom JAK2-Mutationsstatus oder Patienten mit CMML mit Leukozytenkonzentration > 13×10⁹ Zellen/L
  • schriftliche Einwilligungserklärung des Studienteilnehmers muss vor Beginn der Screening-Untersuchungen vorliegen
  • Studienteilnehmer darf nicht für eine andere laufende Studie mit INC424 geeignet sein
  • Männer oder Frauen ≥18 Jahren
  • ausreichende Leberfunktion definiert als direktes Bilirubin ≤ 2.0 x der oberen Grenze des Normalbereichs (ULN) und ALT ≤ 2.5 x der oberen Grenze des Normalbereichs (ULN)
  • ausreichende Nierenfunktion definiert als Serumkreatinin ≤ 2.0 x der oberen Grenze des Normalbereichs (ULN)
  • ECOG-Status 0, 1 oder 2
  • Frauen im gebärfähigen Alter mit negativem Schwangerschaftstest 72 Stunden vor der Einnahme der Studienmedikation. Sie müssen einer angemessenen Kontrazeption (vom Arzt anerkannte Mittel) während der Studienteilnahme und 3 Monate nach letzter Applikation der Studienmedikation zustimmen. Frauen, die mehr als 2 Jahre postmenopausal sind oder Frauen nach einer Hysterektomie, werden nicht als gebärfähig angesehen. Männer mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter müssen einer angemessenen Kontrazeption (vom Arzt anerkannte Mittel) während der Studienteilnahme zustimmen und müssen die Zeugung eines Kindes innerhalb der nächsten 3 Monate nach letzter Applikation der Studienmedikation vermeiden. Angemessene kontrazeptive Maßnahmen sind doppelte Barriere-Methoden (Kondome mit spermizidem Gel oder Schaum und Diaphragma mit spermizidem Gel oder Schaum), orale, Depot oder injizierbare Kontrazeptiva, Intrauterinpessar oder Tubenligatur.
  • Arzneimittelwirkungen, welche mit vorangegangenen Therapien assoziiert sind, müssen vor Beginn der Behandlung mit INC424 wiederhergestellt oder stabil sein.

Ausschlusskriterien

  • Diagnose von malignen Erkrankungen innerhalb der letzten 12 Monate vor Studieneinschluss (Ausnahme: behandeltes Frühstadium Plattenepithel- oder Basalzellkarzinom ohne Komplikationen)
  • Schädigungen der Gastrointestinalfunktion (GI) oder gastrointestinale Erkrankungen, die signifikant die Aufnahme von INC424 beeinflussen (z.B. eitrige Erkrankungen, unkontrollierte Nausea, Erbrechen, Diarrhö, Malabsorptionssyndrom, Dünndarmresektion).
  • Lebertumoren in der Vorgeschichte
  • Patienten mit bekannter aktiver HIV-, HAV, HBV- oder HCV-Infektion
  • Patienten mit Koagulationsparametern (PT, PTT) ≥ 1.5 x der oberen Grenze des Normalbereichs (ULN).
  • Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber INC424 oder gegenüber deren Hilfsstoffen oder Patienten mit bekannter oder vermuteter Überempfindlichkeit gegenüber Azacitidin oder Mannitol.
  • Patienten mit schweren Begleiterkrankungen:
  • schwere kongestive Herzinsuffizienz (≥ Grad 3 CTCAE) in der Vorgeschichte oder
  • klinisch instabile Ischämie oder
  • akuter Myokardinfarkt in den letzten 6 Monaten oder
  • pulmonale Hypertonie (≥ Grad 3 CTCAE) oder
  • schwerwiegende Herzrhythmusstörungen (≥ Grad 3 CTCAE) oder
  • chronische pulmonale Erkrankungen (≥ Grad 3 CTCAE) oder
  • unkontrollierter Bluthochdruck oder
  • unkontrollierter Diabetes oder
  • unkontrollierte schwere Infektion (≥ Grad 3 CTCAE) oder
  • jegliche andere schwer oder unkontrollierte Erkrankung
  • psychiatrische Erkrankungen, welche die Einwilligungsfähigkeit des Patienten beeinträchtigen
  • Patienten, die mit einem anderen Prüfprodukt behandelt werden oder die innerhalb der letzten 30 Tage mit einem anderen Prüfprodukt behandelt worden sind.
  • Schwangere oder stillende Frauen; Schwangerschaft wird definiert als der Zustand einer Frau nach Empfängnis bis zur Beendigung der Schwangerschaft, bestätigt mit einem positiven ßHCG Labortest (> 5 mlU/mL)
  • Patienten mit einer Begleiterkrankung, die gemäß der Einschätzung des Prüfers die Sicherheit des Patienten oder die prüfplankonforme Durchführung der Studie gefährden könnten.

Adressen und Kontakt

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Häufig gestellte Fragen

In unserem übersichtlichen Ratgeber finden Sie alle Antworten zu Fragen über klinische Studien.

Ratgeber öffnen

Es handelt sich um eine explorative, prospektive, offene, einarmige, multizentrische, Phase I/II Studie mit INC424 als Monotherapie oder in Kombination mit Azacitidin für Patienten mit AML als Folge einer myeloproliferativen Erkrankung oder mit CMML.

Quelle

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