Beschreibung der Studie

Für Patienten mit akuter myeloische Leukämie (AML) als Folge einer myeloproliferativen Erkrankung oder chronischer myelomonozytäre Leukämie (CMML) gibt es bislang keine gesicherte Standardtherapie. Diese klinische Studie wird durchgeführt, um das Medikament INC424/Ruxolitinib allein oder in Kombination mit Azacitidin auf Wirksamkeit und Verträglichkeit zu prüfen. Das Studienmedikament INC424 ist angezeigt für die Behandlung von krankheitsbedingten Symptomen bei Erwachsenen mit Erkrankungen der Blutbildung im Knochenmark. Das zweite Studienmedikament Azacitidin ist angezeigt bei CMML mit 10 – 29% Knochenmarkblasten und bei AML mit 20 – 30% Blasten. Aufgrund der Wirkungsweise von INC424 erhofft man sich ein verbessertes Ansprechen für Patienten mit AML und CMML. Patienten mit AML oder CMML die die Ein- und Auschlusskriterien für diese Studie erfüllen, werden mit dem Arzneimittel INC424 (25 mg oder 50 mg zweimal täglich) oder mit der Kombination von INC424 und Azacitidin behandelt. Die Therapie wird je nach Ansprechen auf die Medikation festgelegt. Spricht ein Patient auf eine dieser Therapien an, wird er maximal ein Jahr weiter behandelt und dann ein weiteres Jahr nachbeobachtet.

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Studiendetails

Studienziel Phase I – Verträglichkeit und Sicherheit von INC424 allein oder in Kombination mit Azacitidin für die ersten 4 Patienten, wenn der 4. Patient 56 Tage Studientherapie erreicht hat: Erfassung folgender klinischer und Laborparameter zur Beurteilung der Sicherheit und Toxizität der Studienmedikation (an Tag 15, 28, 42, 56, 84 und alle 28 Tage bis max. 12 Monate): • Häufigkeit und Dauer aller aufgetretenen unerwünschten Ereignisse, beurteilt gemäß CTCAE • Körperliche Untersuchungen • Änderungen in Vitalparametern • ECOG • Elektro- und Echokardiogramm • Laborwerte • Unerwünschte Ereignisse Grad 3 und 4 und schwerwiegende Ereignisse • Häufigkeit von Therapieunterbrechungen und –abbrüchen aufgrund von unerwünschten Ereignissen Phase II (nach einjähriger Behandlung des letzten Patienten) – Hämatologisches Ansprechen definiert als: • CR (komplette Remission), CRi (komplette Remission mit unvollständiger Erholung der Thrombozyten), PR (partielle Remission), SD (unveränderte Erkrankung) in sekundärer AML • Anzahl Monozyten (peripher) und Blasten (Knochenmark) Reduktion in CMML
Status Teilnahme möglich
Studienphase 1 bis 2
Zahl teilnehmender Patienten 40
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Novartis Pharma GmbH

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Patienten mit AML als Folge einer myeloproliferativen Erkrankung (gemäß „WHO“-Kriterien von 2008) unabhängig vom JAK2-Mutationsstatus oder Patienten mit CMML mit Leukozytenkonzentration > 13×10⁹ Zellen/L
  • schriftliche Einwilligungserklärung des Studienteilnehmers muss vor Beginn der Screening-Untersuchungen vorliegen
  • Studienteilnehmer darf nicht für eine andere laufende Studie mit INC424 geeignet sein
  • Männer oder Frauen ≥18 Jahren
  • ausreichende Leberfunktion definiert als direktes Bilirubin ≤ 2.0 x der oberen Grenze des Normalbereichs (ULN) und ALT ≤ 2.5 x der oberen Grenze des Normalbereichs (ULN)
  • ausreichende Nierenfunktion definiert als Serumkreatinin ≤ 2.0 x der oberen Grenze des Normalbereichs (ULN)
  • ECOG-Status 0, 1 oder 2
  • Frauen im gebärfähigen Alter mit negativem Schwangerschaftstest 72 Stunden vor der Einnahme der Studienmedikation. Sie müssen einer angemessenen Kontrazeption (vom Arzt anerkannte Mittel) während der Studienteilnahme und 3 Monate nach letzter Applikation der Studienmedikation zustimmen. Frauen, die mehr als 2 Jahre postmenopausal sind oder Frauen nach einer Hysterektomie, werden nicht als gebärfähig angesehen. Männer mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter müssen einer angemessenen Kontrazeption (vom Arzt anerkannte Mittel) während der Studienteilnahme zustimmen und müssen die Zeugung eines Kindes innerhalb der nächsten 3 Monate nach letzter Applikation der Studienmedikation vermeiden. Angemessene kontrazeptive Maßnahmen sind doppelte Barriere-Methoden (Kondome mit spermizidem Gel oder Schaum und Diaphragma mit spermizidem Gel oder Schaum), orale, Depot oder injizierbare Kontrazeptiva, Intrauterinpessar oder Tubenligatur.
  • Arzneimittelwirkungen, welche mit vorangegangenen Therapien assoziiert sind, müssen vor Beginn der Behandlung mit INC424 wiederhergestellt oder stabil sein.

Ausschlusskriterien

  • Diagnose von malignen Erkrankungen innerhalb der letzten 12 Monate vor Studieneinschluss (Ausnahme: behandeltes Frühstadium Plattenepithel- oder Basalzellkarzinom ohne Komplikationen)
  • Schädigungen der Gastrointestinalfunktion (GI) oder gastrointestinale Erkrankungen, die signifikant die Aufnahme von INC424 beeinflussen (z.B. eitrige Erkrankungen, unkontrollierte Nausea, Erbrechen, Diarrhö, Malabsorptionssyndrom, Dünndarmresektion).
  • Lebertumoren in der Vorgeschichte
  • Patienten mit bekannter aktiver HIV-, HAV, HBV- oder HCV-Infektion
  • Patienten mit Koagulationsparametern (PT, PTT) ≥ 1.5 x der oberen Grenze des Normalbereichs (ULN).
  • Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber INC424 oder gegenüber deren Hilfsstoffen oder Patienten mit bekannter oder vermuteter Überempfindlichkeit gegenüber Azacitidin oder Mannitol.
  • Patienten mit schweren Begleiterkrankungen:
  • schwere kongestive Herzinsuffizienz (≥ Grad 3 CTCAE) in der Vorgeschichte oder
  • klinisch instabile Ischämie oder
  • akuter Myokardinfarkt in den letzten 6 Monaten oder
  • pulmonale Hypertonie (≥ Grad 3 CTCAE) oder
  • schwerwiegende Herzrhythmusstörungen (≥ Grad 3 CTCAE) oder
  • chronische pulmonale Erkrankungen (≥ Grad 3 CTCAE) oder
  • unkontrollierter Bluthochdruck oder
  • unkontrollierter Diabetes oder
  • unkontrollierte schwere Infektion (≥ Grad 3 CTCAE) oder
  • jegliche andere schwer oder unkontrollierte Erkrankung
  • psychiatrische Erkrankungen, welche die Einwilligungsfähigkeit des Patienten beeinträchtigen
  • Patienten, die mit einem anderen Prüfprodukt behandelt werden oder die innerhalb der letzten 30 Tage mit einem anderen Prüfprodukt behandelt worden sind.
  • Schwangere oder stillende Frauen; Schwangerschaft wird definiert als der Zustand einer Frau nach Empfängnis bis zur Beendigung der Schwangerschaft, bestätigt mit einem positiven ßHCG Labortest (> 5 mlU/mL)
  • Patienten mit einer Begleiterkrankung, die gemäß der Einschätzung des Prüfers die Sicherheit des Patienten oder die prüfplankonforme Durchführung der Studie gefährden könnten.

Adressen und Kontakt

Universitätsklinikum AöRDepartment für Innere MedizinHämatologie, Internistische Onkologie und Hämostaseologie, Leipzig

Ansprechpartner: Prof. Dietger Niederwieser

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Häufig gestellte Fragen

Es handelt sich um eine explorative, prospektive, offene, einarmige, multizentrische, Phase I/II Studie mit INC424 als Monotherapie oder in Kombination mit Azacitidin für Patienten mit AML als Folge einer myeloproliferativen Erkrankung oder mit CMML.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien