Beschreibung der Studie

Everolimus (Votubia, Novartis, Deutschland) ist ein Medikament, das für Patienten mit dem Tuberöse Sklerose Komplex (TSC) zugelassen ist, die einen Gehirntumor namens subependymales Riesenzellastrozytom (SEGA) haben. Die Behandlungsdauer von Everolimus ist noch nicht bekannt. Normalerweise wird innerhalb der ersten 3-6 Monate der Therapie eine Reduktion des Tumorvolumens beobachtet. Nach dieser Zeit wird eine Stabilisierung oder lediglich geringe Schrumpfung beobachtet. Da dieses Medikament viele Nebenwirkungen hat, stellt sich die Frage, ob eine Reduktion der Everolimus-Dosierung wirksam bezüglich der Aufrechterhaltung des Tumorschrumpfens ist. In diese Studie werden wir TSC-Patienten einschließen/rekrutieren, die zwischen 1-20 Jahre alt sind, ein SEGA haben und nach 12-monatiger Standardtherapie mit Everolimus eine Reduktion oder Stabilisierung des SEGA-Volumens zeigen. Das tägliche Dosierungsschema wird auf ein Montag/Mittwoch/Freitag Dosierungsschema mit der gleichen täglichen Dosis reduziert. Magnetresonanztomographie wird zu Beginn der Studie sowie 3, 6 und 12 Monate nach Dosisreduktion durchgeführt werden. Wir vermuten, dass das Tumorvolumen nach der Dosisreduktion von Everolimus stabil bleiben wird oder das erneute Wachsen nicht größer als 50% verglichen mit Baseline sein wird.

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Studiendetails

Studienziel Der Anteil der Patienten mit stabilem oder akzeptablem Anstieg des SEGA-Volumens, definiert als keine Veränderungen im Gesamtvolumen aller Ziel-SEGA oder mit weniger als 50% Vergrößerung im Vergleich zu Baseline und kein Volumen größer als das Volumen vor Beginn der Everolimus-Behandlung, keine neuen Läsionen von 1 cm oder mehr im Durchmesser, und kein neu aufgetretener oder sich verschlechternder Hydrocephalus. Eine Magnetresonanzevaluierung wird zu Studienbeginn und nach 3, 6, 12, 18, 24 Studienmonaten durchgeführt.
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up abgeschlossen
Studienphase 4
Zahl teilnehmender Patienten 15
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Medical University of Lodz

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Diagnose einer tuberösen Sklerose und eines subependymalen Riesenzellastrozytoms.
  • Mindestens 12 Monate Everolimus-Behandlung mit dem Ergebnis einer Reduktion (mehr als 30% Abnahme des Tumorvolumens) oder Stabilisierung (weniger als 20% Zunahme des Tumorvolumens) des SEGA-Volumens.
  • Keine Anzeichen eines erhöhten intrakraniellen Drucks/kein Hydrocephalus im MRT.
  • Unterzeichnete Einverständniserklärung für die Studie.

Ausschlusskriterien

  • Keine TSC-Diagnose
  • Alter > 20 Jahre
  • Progression (mehr als 20% Zunahme des Tumorvolumens) des SEGA-Volumens während der Everolimus-Behandlung bei Standarddosierung.
  • Anzeichen eines erhöhten intrakraniellen Drucks/eines Hydrocephalus im MRT während der Everolimus-Behandlung bei Standarddosierung.
  • Keine unterzeichnete Einverständniserklärung für die Studie.

Adressen und Kontakt

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Häufig gestellte Fragen

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Everolimus (Votubia, Novartis, Deutschland) ist ein spezifischer mTOR-Inhibitor, der vor Kurzem in den Vereinigten Staaten von der Food and Drug Administration und in Europa durch die Europäische Arzneimittel-Agentur für die Behandlung der Patienten mit dem subependymalen Riesenzellastrozytom (SEGA) aufgrund eines Tuberöse Sklerose Komplex (TSC) zugelassen wurde, die eine therapeutische Maßnahme benötigen, für die aber ein chirurgischer Eingriff nicht angemessen ist. Die therapeutische Wirksamkeit und Sicherheit von Everolimus wurde in mehreren Studien gezeigt. Die Therapie mit Everolimus führt zu einer schnellen Reduzierung des SEGA-Volumens (innerhalb der ersten 3-6 Monate), dann wird eine langsamere Reduktion oder Stabilisierung beobachtet. Es gibt einen klaren Beweis dafür, dass das SEGA nach der Beendigung der Therapie mit dem mTOR-Inhibitor wieder wachsen kann. Daher ist die Dauer der Behandlung noch nicht vollständig etabliert. Wahrscheinlich könnte die Therapie verlängert werden, auch lebenslang. Die meisten Experten empfehlen zur Zeit eine Fortsetzung der Therapie mit der niedrigsten wirksamen Dosis. Die kurzzeitigen Nebenwirkungen von Everolimus werden grundsätzlich als akzeptabel angesehen. Langfristige Nebenwirkungen sind weniger bekannt. Das spricht für die Reduzierung der Everolimus-Dosis nach der Vorbehandlung mit der Standard-Dosis. In dieser Studie werden die TSC Patienten mit SEGA aufgenommen, die nach der konventionellen 12- monatigen Everolimus-Behandlung eine Reduktion oder Stabilisierung des SEGA-Volumens erreicht haben. Die Everolimus-Dosierung wird von der täglichen Gabe auf dreimal pro Woche (Montag, Mittwoch, Freitag) mit der gleichen Tagesdosis reduziert. Das SEGA- Volumen wird alle 3 Monate innerhalb der ersten 6 Monate und danach alle 6 Monate mit MRT überwacht. Die Veränderung des Tumorvolumens wird beurteilt. Die Studie wird dazu beitragen, die Hypothese zu prüfen, ob eine Everolimus-Dosisreduktion bezüglich der Aufrechterhaltung der SEGA-Tumorvolumen erfolgreich ist.

Quelle

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