Beschreibung der Studie

Eine Verlängerung der Phase-2-Studie A536-03 für die Behandlung von Anämie bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen von Niedrig- oder Intermediate-1-Risikogruppen.

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Studiendetails

Studienziel Zur Beurteilung der Langzeitsicherheit und –verträglichkeit von Luspatercept bei Patienten mit Niedrig- oder Intermediate-1-Risiko MDS, die vorher in Studie A536-03 eingeschlossen waren.
Status Teilnahme möglich
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 72
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Acceleron Pharma, Inc.

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Alle Patienten müssen die folgenden Kriterien erfüllen:
  • Beendigung der Behandlungsdauer in der Basisstudie A536-03.
  • Frauen im gebärfähigen Alter (definiert als geschlechtsreife Frauen, die sich keiner Hysterektomie oder bilateralen Ophorektomie unterzogen haben oder nicht natürlicherweise ≥ 24 aufeinanderfolgende Monate postmenopausal sind) müssen vor Einschluss einen negativen Urin- oder Blutschwangerschaftstest haben und während der Teilnahme an der Studie und für 12 Wochen nach der letzten Dosis von Luspatercept adäquate Verhütungsmethoden anwenden (Abstinenz, orale Kontrazeptiva, Barrieremethode mit Spermizid, oder chirurgische Sterilisation).
  • Männer müssen zustimmen, während jedes sexuellen Kontaktes mit Frauen im gebärfähigen Alter während der Studienteilnahme und für 12 Wochen nach der letzten Dosis von Luspatercept ein Latexkondom zu verwenden, selbst wenn sie eine erfolgreiche Vasektomie hatten. Die Patienten müssen bzgl. der Maßnahmen zur Schwangerschaftsverhütung und zu möglichen Toxizitäten der Dosierung mit Luspatercept aufgeklärt werden.
  • Der Patient ist in der Lage, den Studienvisitenplan einzuhalten und alle Anforderungen des Protokolls zu verstehen und einzuhalten.
  • Der Patient versteht die schriftliche Einverständniserklärung und ist in der Lage, eine solche zu erteilen.
  • Patienten mit einer Behandlungsunterbrechung (definiert als Patienten, die ihre A536-03 EOS-Visite beenden) müssen auch die folgenden Kriterien erfüllen:
  • Dokumentierte Diagnose eines idiopathischen/de novo MDS oder einer nicht-proliferativen chronischen myelomonozytären Leukämie (CMML) gemäß der Weltgesundheitsorganisations (WHO)-Kriterien2 (Leukozyten [WBC] < 13.000/µl), was die Kriterien einer Niedrig- oder Intermidiär-1-Risikoerkrankung gemäß International Prognostic Scoring System (IPSS) Klassifikation (Anhang 2) erfüllt, beurteilt durch mikroskopische und standardmäßige zytogenetische Analysen des Knochenmarks und vollständiges peripheres Blutbild, welche während des Screenings erhalten werden;
  • Anämie definiert als:
  • Mittlere Hämoglobinkonzentration < 10,0 g/dl von 2 Messungen (eine durchgeführt innerhalb eines Tages vor Zyklus 1 Tag 1 und die andere durchgeführt 7-28 Tage vor Zyklus 1 Tag 1), für NTD-Patienten (definiert als < 4 RBC-Einheiten innerhalb von 8 Wochen vor Zyklus 1 Tag 1), ODER
  • Transfusionsabhängig (TD), definiert als ≥ 4 RBC-Einheiten innerhalb von 8 Wochen vor Zyklus 1 Tag 1.
  • Thrombozytenzahl ≥ 30 x 109/l.
  • ECOG Performance Status von 0,1 oder 2 (wenn bezogen auf Anämie).
  • Adäquate Nierenfunktion (Kreatinin ≤ 2,0 x obere Normgrenze [ULN]) und Leberfunktion (Gesamtbilirubin < 2 x ULN und Aspartat-Aminotransferase (AST) und Alanin-Aminotransferase (ALT) < 3 x ULN).

Ausschlusskriterien

  • Alle Patienten dürfen keines der folgenden Kriterien erfüllen:
  • Unterbrechung/Abbruch der Basisstudie A536-03 (auf Bitte des Patienten, aufgrund von Widerwille oder Unfähigkeit des Patienten, das Protokoll einzuhalten, aufgrund von Schwangerschaft, Einnahme verbotener Medikamente [z.B. Azacitidin], medizinischem Grund oder AE, Überempfindlichkeitsreaktion auf das Studienmedikament, nach Belieben des Sponsors, oder Nichterreichbarkeit für Follow-up) vor Beendigung der Behandlungsphase.
  • Frühere Behandlung mit Azacitidin oder Decitabin.
  • Behandlung innerhalb von 28 Tagen vor Zyklus 1 Tag 1 mit:
  • ESA,
  • Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor (G-CSF) und Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierender Faktor (GM-CSF),
  • Lenalidomid.
  • Eisen-Chelat-Therapie, wenn sie innerhalb von 56 Tagen vor Zyklus 1 Tag 1 begonnen wurde.
  • Behandlung mit einer anderen Prüfsubstanz (einschließlich Sotatercept [ACE-011]) oder Prüfpräparat, oder bewilligte Therapie zu Untersuchungszwecken ≤ 28 Tage vor Zyklus 1 Tag 1, oder, wenn die Halbwertszeit des vorherigen Prüfpräparat bekannt ist, innerhalb der fünfmaligen Halbwertszeit vor Zyklus 1 Tag 1, je nach dem, was länger ist.
  • Größere Operation innerhalb von 28 Tagen vor Zyklus 1 Tag 1. Patienten müssen sich von jeglicher Operation vollständig erholt haben vor Zyklus 1 Tag 1.
  • Bekannte Positivität für Humanes Immunschwächevirus (HIV), aktive Hepatitis-B-Infektion (HBV) oder aktive Hepatitis-C-Infektion (HBC).
  • Unkontrollierter Bluthochdruck definiert als systolischer Blutdruck (SBP) ≥ 150 mm HG oder diastolischer Blutdruck (DBP) ≥ 100 mm Hg.
  • Schwangere oder stillende Frauen.
  • Schwere allergische oder anaphylaktische Reaktionen oder Überempfindlichkeitsreaktionen gegenüber rekombinanten Proteine oder Hilfsstoffen in der Prüfsubstanz in der Anamnese.
  • Jeder andere Zustand, der oben nicht spezifisch notiert ist, der den Patienten, nach Meinung des Prüfarztes, von der Studienteilnahme ausschließen würde.

Adressen und Kontakt

Technical University, Dresden

Ansprechpartner: Clinical Trial Manager D. W.

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Klinikum der J.W. Goethe-Universität Franfurt, Dept Med. Klinik II- Hämatologie-Onkologie, Frankfurt a.M.

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Medizinische Klinik und Poliklinik Klinikum Rechts der Isar der Technischen Universität München Hämatologie und Internistische Onkologie, München

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Marien Hospital Düsseldorf GmbH, Düsseldorf

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Universitätsklinikum Bonn, Medizinische Klinik und Poliklinik III Abteilung für Hämatologie und Onkologie, Bonn

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Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität III. Medizinische Klinik, Mainz

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Universitätsklinikum Düsseldorf Klinik für Hämatologie, Onkologie und Klinische Immunologie, Düsseldorf

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Medizinisches Versorgungszentrum Onkologischer Schwerpunkt, Berlin

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Onkologie Lerchenfeld, Hamburg

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Häufig gestellte Fragen

Wissenschaftliche Kurzbeschreibung in englischer Sprache verfügbar

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Im Normalfall bekommen in Phase-2-Studien Betroffene zum ersten Mal die Möglichkeit, eine neue Behandlungsmethode zu erhalten. Vor der Phase-2-Studie wurde die neue Methode bereits in einer Studie der Phase 1 bei gesunden Menschen angewendet und auf ihre Sicherheit überprüft. Nur in Ausnahmefällen, wenn zum Beispiel keine wirksame Therapie vorhanden ist, haben bereits in der Phase-1-Studie Betroffene teilgenommen. Phase-2-Studien haben das Ziel, eine angemessene Dosierung für das Medikament zu finden und es auf Wirksamkeit und Sicherheit zu untersuchen. Die Studien laufen meist über Wochen bis Monate und umfassen zwischen 100 und 800 Patienten.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien