Beschreibung der Studie

INFORM-REGISTER STUDIE: Obwohl bösartige Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter mit modernen Behandlungsprotokollen inzwischen zu ca. 75% geheilt werden können, bleiben Rückfälle und das Fortschreiten von Hochrisikoerkrankungen eine enorme klinische Herausforderung. Diese wollen wir mit dem INFORM-Register „INdividualized Therapy FOr Relapsed Malignancies in Childhood“ erstmalig grundlegend angehen. Das INFORM-Konsortium ist ein Zusammenschluss aus führenden Ärzten und Wissenschaftlern auf dem Gebiet der Genomforschung und kinderonkologischen Studiengruppen der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH). SUCHE NACH ANGRIFFSPUNKTEN: Das Prinzip des INFORM-Registers ist es, unabhängig von der Diagnose, bei Patienten mit zurückgekehrter oder fortschreitender Krebserkrankung, für die kein etabliertes Behandlungskonzept mehr zur Verfügung steht, eine Routinebiopsie durchzuführen und das dabei gewonnene Tumormaterial mit modernsten molekulargenetischen Methoden so genau wie heute möglich zu charakterisieren. Anhand eines solchen "Fingerabdrucks" des Tumors klassifiziert anschließend ein Expertengremium (erfahrene Kinderonkologen, Bioinformatiker, Biologen, Pharmakologen) für jeden einzelnen Patienten die gefundenen Veränderungen nach klinischer Relevanz. Im Rahmen des Registers werden keine Therapieempfehlungen, sondern lediglich die molekularen Informationen weitergegeben. Die gewonnenen Informationen können die teilnehmenden Zentren und behandelnden Ärzte nutzen. REGISTRIERUNG: Die Registrierung eines neuen Patienten erfolgt durch den behandelnden Kinderonkologen über ein Remote Data Entry System. Ohne diese elektronische Anmeldung können keine Untersuchungen durchgeführt werden. Der behandelnde Kinderonkologe hat Zugriff auf die gewonnenen biologischen Informationen seines Patienten und entscheidet unabhängig, ob und in welcher Form er diese für seine Therapieentscheidung nutzen möchte.

Studie via E-Mail versenden

Studiendetails

Studienziel ALLGEMEIN: Die Etablierung der Logistik (Probenversand, -analyse und Bewertung), die Etablierung eines individuell auf den Patienten zielendes Risikomanagements (Arbeitsgruppe aus Experten auf dem Gebiet der Arzneimittelinteraktionen) und der Zugangswege zu möglichen zielgerichteten Therapien und die Etablierung einer Datenbank zur Dokumentation der Ergebnisse der molekularen Analysen, identifizierter klinisch relevanter Targets, klinischer Verläufe und Therapien inklusive Einzelheilversuche. Vollständige Angaben finden Sie auf der englischsprachigen Seite.
Status Teilnahme möglich
Zahl teilnehmender Patienten 260
Stationärer Aufenthalt Keiner
Finanzierungsquelle Deutsche Krebshilfe e.V.
Weitere Informationen Studienwebseite

Ihr ganz persönlicher Knochenkrebs-Studienberater

Über 25.000 Patienten und Angehörige erhalten über den Studienberater aktuelle und passende Studien per E-Mail. Melden Sie sich jetzt an!

  • Neue Behandlungen entdecken
  • Keine Chance verpassen
  • Wichtigen Beitrag zum medizinischen Fortschritt leisten

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • ALLGEMEIN:
  • Rezidivierte oder unter Therapie progrediente Tumorerkrankung mit der Diagnose einer ALL-HR, ALL Post-SCT, AML, Rhabdoide Tumoren, Ependymom, Medulloblastom, Ewing-Sarkom, hochgradiges Gliom (inklusive diffus intrinsisches Ponsgliom), Hochrisiko-Neuroblastom, Non-Hodgkin Lymphom, Osteosarkom Weichteilsarkome und in Einzelfällen eines anderen seltenen Tumors, für die keine etablierten kurativen Behandlungen existieren. Die Patienten sind zwischen 1 und 40 Jahre alt und wurden im Rahmen ihrer Primärdiagnose in einem Behandlungsprotokoll der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) oder einem äquivalenten Behandlungsprotokoll behandelt. Ausnahmen sind spezifische Weichteilsarkome für die keine kurativen Behandlungsoptionen in der Primärsituation vorliegen sowie das diffuse intrinsische Ponsgliom. Die Tumormaterialgewinnung erfolgt im Rahmen der Routineversorgung der Patienten.
  • Vollständige Angaben finden Sie auf der englischsprachigen Seite.

Ausschlusskriterien

  • AML bei Patienten mit Down-Syndrom.

Adressen und Kontakt

All Pediatric Oncology Centers of the German Society of Pediatric Oncology (GPOH)

Ansprechpartner: *** ***

Ihre Nachricht wurde erfolgreich übermittelt!

Etwas ist schief gelaufen. Bitte versuchen Sie es noch einmal.

Häufig gestellte Fragen

Im Zuge eines Protokollamendments (berufrechtliche Beratung der EK Heidelberg, ZB am 23.06.2016) wurden folgende Änderungen vorgenommen: - Konkretisierungen der Ein- und Ausschlusskriterien - Anpassung der Validierung und Beratung bei zufälligen Keimbahnfunden - Antragsweg für Datenanfragen - zusätzliche Einsendung von nativem Tumormaterial für in vitro und in vivo Tumormodellen. Obwohl bei bösartigen Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter mit modernen Behandlungsprotokollen inzwischen Heilungsraten von ca. 75% erzielt werden, bleiben Rückfälle und Progressionen von Hochrisikoerkrankungen ein enormes klinisches Problem. Nur ein kleiner Anteil der Patienten (ca. 10%) kann bei einem Rückfall noch geheilt werden. Dieses Problem soll mit dem INFORM-Projekt „INdividualized Therapy FOr Relapsed Malignancies in Childhood“ erstmalig grundlegend angegangen werden. Das INFORM-Konsortium ist ein Zusammenschluss aus führenden Ärzten und Wissenschaftlern auf dem Gebiet der Genomforschung und kinderonkologischen Studiengruppen der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH). Das Prinzip des INFORM-Programms ist, unabhängig von der Diagnose, bei Patienten mit Rückfall oder Progress der bösartigen Erkrankung, für die kein etabliertes Behandlungskonzept mehr zur Verfügung steht, durch Routinebiopsien gewonnene Tumorproben mit modernsten molekulargenetischen Methoden so genau wie heute möglich zu charakterisieren. Aus einem solchen "Fingerabdruck" des Tumors werden dann von einem Expertengremium (erfahrene Kinderonkologen, Bioinformatiker, Biologen, Pharmakologen) für jeden einzelnen Patienten die gefundenen Veränderungen nach klinischer Relevanz klassifiziert. Diese molekulare Information soll in weniger als 4 Wochen nach Probeneingang vorliegen. Im Rahmen des Registers werden keine Therapieempfehlungen, sondern lediglich die molekularen Informationen weitergegeben – der behandelnde Arzt hat Zugriff auf die gewonnenen biologischen Informationen seines Patienten und trägt die volle Verantwortung, ob und in welcher Form er diese für seine Therapieentscheidung nutzt. Ziel des INFORM-Registers ist es, die Voraussetzungen für eine zukünftige klinische AMG-Studie für personalisierte pädiatrische Onkologie zu schaffen. Primäre Endpunkte sind: Die Etablierung der Logistik (Probenversand, -analyse und Bewertung), die Etablierung eines individuell auf den Patienten zielendes Risikomanagements (Arbeitsgruppe aus Experten auf dem Gebiet der Arzneimittelinteraktionen) und der Zugangswege zu möglichen zielgerichteten Therapien und die Etablierung einer Datenbank zur Dokumentation der Ergebnisse der molekularen Analysen, identifizierter klinisch relevanter Targets, klinischer Verläufe und Therapien inklusive Einzelheilversuche. Sekundäre Endpunkte des INFORM-Registers sind: Deskriptive und explorative Analyse von Registerpatienten hinsichtlich Ansprechrate, progressionsfreiem- und Gesamtüberleben. Einschlusskriterien für die Registerpopulation sind rezidivierte oder unter Therapie progrediente Tumorerkrankungen mit der Diagnose einer ALL-HR, ALL Post-SCT, AML, Rhabdoide Tumoren, Ependymom, Medulloblastom, Ewing-Sarkom, hochgradiges Gliom (inklusive diffus intrinsisches Ponsgliom), Hochrisiko-Neuroblastom, Non-Hodgkin Lymphom, Osteosarkom Weichteilsarkome und in Einzelfällen eines anderen seltenen Tumors, für die keine etablierten kurativen Behandlungen existieren. Die Patienten sind zwischen 1 und 40 Jahre alt und wurden im Rahmen ihrer Primärdiagnose in einem Behandlungsprotokoll der Gesellschaft für Pädiatrische Onkologie und Hämatologie (GPOH) oder einem äquivalenten Behandlungsprotokoll behandelt. Ausnahmen sind spezifische Weichteilsarkome für die keine kurativen Behandlungsoptionen in der Primärsituation vorliegen sowie das diffuse intrinsische Ponsgliom. Patienten können zwar bis zum Alter von 40 Jahren eingeschlossen werden, die Primärdiagnose muss allerdings bereits vor dem Alter von 21 Jahren gestellt worden sein. Außerdem können angesichts der Dauer der Analyse nur Patienten teilnehmen, die noch eine Lebenserwartung von mindestens 3 Monaten haben und in gutem Allgemeinzustand sind. Das Tumormaterial gewinnen wir im Rahmen der Routineversorgung der Patienten. Eingeschlossen werden sollen 260 Patienten aus Deutschland sowie internationale Patienten über einen Zeitraum von 2 Jahren.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien