Beschreibung der Studie

Myelodysplastische Syndrome (MDS) und juvenile myelomonozytäre Leukämie (JMML) sind seltene bösartige Erkrankungen im Kindesalter. MDS im Kindesalter wird unterteilt in primäre und sekundäre MDS. MDS nach vorangegangener Chemo- oder Strahlentherapie, nach vorangegangener erworbener aplastischer Anämie, oder bei Knochenmarkversagen und familiären Erkrankungen wird in der Regel als sekundäre MDS klassifiziert. Ziel der Studie ist es, die empfohlene Azacitidin-Dosis und vorläufig die Wirksamkeit von Azacitidin bei Kindern mit neu diagnostizierten und rezidivierten fortgeschrittenen MDS (entweder primär oder sekundär) oder JMML zu ermitteln.

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Studiendetails

Studienziel Ermittlung der empfohlene Azacitidin-Dosis und vorläufig die Wirksamkeit von Azacitidin bei Kindern mit neu diagnostizierten und rezidivierten fortgeschrittenen MDS (entweder primär oder sekundär) oder JMML.
Status Teilnahme möglich
Studienphase 1 bis 2
Zahl teilnehmender Patienten 60
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Studienmedikation wird zur Verfügung gestelllt durch:Celgene International

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Stratum 1: neu diagnostizierte Patienten mit einem fortgeschrittenen primären MDS (RAEB oder RAEB-t) als „Window“-Behandlung vor Stammzelltransplantation
  • Stratum 2: rezidivierte Patienten mit einem fortgeschrittenen primären MDS, für die eine zweite Transplantation geplant ist, ebenfalls als „Window“. Die Einnahme von Azacitidin kann auch bei einem Rezidiv fortgesetzt werden, wenn eine zweite Stammzelltransplantation nicht möglich ist, solange der Patient von der Behandlung profitiert.
  • Stratum 3: neu diagnostizierte Patienten mit JMML als „Window“-Behandlung vor Stammzelltransplantation
  • Stratum 4: rezidivierte JMML-Patienten, für die eine zweite Transplantation geplant ist, ebenfalls als „Window“. Die Einnahme von Azacitidin wird auch dann fortgesetzt, wenn eine zweite Stammzelltransplantation nicht möglich ist, solange der Patient von der Behandlung profitiert
  • Stratum 5: neu diagnostizierte oder rezidivierte Patienten mit einem fortgeschrittenen sekundären MDS, welches nach einer Chemotherapie, Strahlentherapie und/oder Stammzelltransplantation aufgetreten ist, oder nach vorheriger Behandlung einer aplastischen Anämie.

Ausschlusskriterien

  • Andere schwerwiegende Erkrankungen oder schlechter Gesundheitszustand
  • Genetische Abnormalitäten, die auf eine AML hindeuten
  • JMML-Patienten, bei denen anamnestisch oder klinisch der Verdacht auf ein Noonan-Syndrom besteht
  • Patienten mit einem sekundären MDS, das auf ein Syndrom mit angeborenem Knochenmarkversagen oder auf familiäres MDS
  • zurückzuführen ist
  • Isolierter extramedullärer Befall
  • Symptomatische ZNS-Beteiligung
  • Momentane unkontrollierte Infektion
  • Kardiale Toxizität (Verkürzungsfraktion unter 28%)
  • Eine gleichzeitige Behandlung mit anderen Anti-Krebs-Therapien ist nicht erlaubt
  • Schwangere oder stillende Patientinnen
  • Patienten, die nicht regelmäßig an den Follow-Ups teilnehmen können aufgrund psychischer, sozialer, familiärer oder geographischer Umstände
  • Patienten, bei denen man keine Kooperation im Umgang mit Toxizität und mit den Richtlinien dazu erwartet
  • Vorangegangene Behandlung mit einem demethylierenden Mittel
  • Allergische Reaktionen auf Azacitidin oder Mannitol

Adressen und Kontakt

Dr. von Haunersches Kinderspital Kinderklinik und Kinderpoliklinik der Ludwig Maximilian Universität München, München

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Universitätsklinikum Münster, Münster

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Medizinische Hochschule Hannover, Hannover

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Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Freiburg im Breisgau

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Häufig gestellte Fragen

In unserem übersichtlichen Ratgeber finden Sie alle Antworten zu Fragen über klinische Studien.

Ratgeber öffnen

Bisher ist die Stammzelltransplantation die einzig kurative Behandlungsmöglichkeit für MDS oder JMML. Es gibt derzeit keine andere verfügbare Option, diese Krankheiten erfolgreich zu behandeln, und das Überleben nach einer Stammzelltransplantation liegt derzeit nur bei 50%. Es steht außer Frage, dass hier medizinischer Bedarf besteht. Die Studienergebnisse der letzten Jahre machen wahrscheinlich, dass eine aberrante Methylation den malignen Phänotypen der JMML und der fortgeschrittenen MDS bei Kindern beeinflusst. Durch Anwendung des demethylierend wirkenden Mittels Azacitidin konnte bereits gezeigt werden, dass sich das Gesamtüberleben bei Erwachsenen mit MDS verlängert. Doch gibt es bis heute noch keine Studiendaten über die Verwendung von Azacitidin bei Kindern mit MDS oder JMML. Mit dieser Studie wollen wir die empfohlene Dosis und vorläufig die Wirksamkeit von Azacitidin bei Kindern mit fortgeschrittenem primären MDS oder JMML bei Erstdiagnose oder nach einem Rezidiv ermitteln, bevor eine Stammzelltransplantation durchgeführt wird. Eine separate Gruppe besteht aus Patienten, die an einem sekundären MDS erkrankt sind, davon ausgenommen sind Fälle des sekundären MDS, die in Verbindung mit einem Knochenmarkversagen oder einer Erbkrankheit gebracht werden. Die Studie wird eine vorläufige Bestätigung des Konzepts erbringen, wonach demethylierende Substanzen ein Ansprechen dieser Krankheiten erzeugen können, und dass Azacitidine tatsächlich Hypomethylierung nach sich zieht. Pharmakodynamische Studien sollten dieses Konzept weiter untermauern.

Quelle

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