Beschreibung der Studie

Myelodysplastische Syndrome (MDS) und juvenile myelomonozytäre Leukämie (JMML) sind seltene bösartige Erkrankungen im Kindesalter. MDS im Kindesalter wird unterteilt in primäre und sekundäre MDS. MDS nach vorangegangener Chemo- oder Strahlentherapie, nach vorangegangener erworbener aplastischer Anämie, oder bei Knochenmarkversagen und familiären Erkrankungen wird in der Regel als sekundäre MDS klassifiziert. Ziel der Studie ist es, die empfohlene Azacitidin-Dosis und vorläufig die Wirksamkeit von Azacitidin bei Kindern mit neu diagnostizierten und rezidivierten fortgeschrittenen MDS (entweder primär oder sekundär) oder JMML zu ermitteln.

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Studiendetails

Studienziel Ermittlung der empfohlene Azacitidin-Dosis und vorläufig die Wirksamkeit von Azacitidin bei Kindern mit neu diagnostizierten und rezidivierten fortgeschrittenen MDS (entweder primär oder sekundär) oder JMML.
Status Teilnahme möglich
Studienphase 1 bis 2
Zahl teilnehmender Patienten 60
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Studienmedikation wird zur Verfügung gestelllt durch:Celgene International

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Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Stratum 1: neu diagnostizierte Patienten mit einem fortgeschrittenen primären MDS (RAEB oder RAEB-t) als „Window“-Behandlung vor Stammzelltransplantation
  • Stratum 2: rezidivierte Patienten mit einem fortgeschrittenen primären MDS, für die eine zweite Transplantation geplant ist, ebenfalls als „Window“. Die Einnahme von Azacitidin kann auch bei einem Rezidiv fortgesetzt werden, wenn eine zweite Stammzelltransplantation nicht möglich ist, solange der Patient von der Behandlung profitiert.
  • Stratum 3: neu diagnostizierte Patienten mit JMML als „Window“-Behandlung vor Stammzelltransplantation
  • Stratum 4: rezidivierte JMML-Patienten, für die eine zweite Transplantation geplant ist, ebenfalls als „Window“. Die Einnahme von Azacitidin wird auch dann fortgesetzt, wenn eine zweite Stammzelltransplantation nicht möglich ist, solange der Patient von der Behandlung profitiert
  • Stratum 5: neu diagnostizierte oder rezidivierte Patienten mit einem fortgeschrittenen sekundären MDS, welches nach einer Chemotherapie, Strahlentherapie und/oder Stammzelltransplantation aufgetreten ist, oder nach vorheriger Behandlung einer aplastischen Anämie.

Ausschlusskriterien

  • Andere schwerwiegende Erkrankungen oder schlechter Gesundheitszustand
  • Genetische Abnormalitäten, die auf eine AML hindeuten
  • JMML-Patienten, bei denen anamnestisch oder klinisch der Verdacht auf ein Noonan-Syndrom besteht
  • Patienten mit einem sekundären MDS, das auf ein Syndrom mit angeborenem Knochenmarkversagen oder auf familiäres MDS
  • zurückzuführen ist
  • Isolierter extramedullärer Befall
  • Symptomatische ZNS-Beteiligung
  • Momentane unkontrollierte Infektion
  • Kardiale Toxizität (Verkürzungsfraktion unter 28%)
  • Eine gleichzeitige Behandlung mit anderen Anti-Krebs-Therapien ist nicht erlaubt
  • Schwangere oder stillende Patientinnen
  • Patienten, die nicht regelmäßig an den Follow-Ups teilnehmen können aufgrund psychischer, sozialer, familiärer oder geographischer Umstände
  • Patienten, bei denen man keine Kooperation im Umgang mit Toxizität und mit den Richtlinien dazu erwartet
  • Vorangegangene Behandlung mit einem demethylierenden Mittel
  • Allergische Reaktionen auf Azacitidin oder Mannitol

Adressen und Kontakt

Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin, Freiburg im Breisgau

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Medizinische Hochschule Hannover, Hannover

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Universitätsklinikum Münster, Münster

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Dr. von Haunersches Kinderspital Kinderklinik und Kinderpoliklinik der Ludwig Maximilian Universität München, München

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Häufig gestellte Fragen

Bisher ist die Stammzelltransplantation die einzig kurative Behandlungsmöglichkeit für MDS oder JMML. Es gibt derzeit keine andere verfügbare Option, diese Krankheiten erfolgreich zu behandeln, und das Überleben nach einer Stammzelltransplantation liegt derzeit nur bei 50%. Es steht außer Frage, dass hier medizinischer Bedarf besteht. Die Studienergebnisse der letzten Jahre machen wahrscheinlich, dass eine aberrante Methylation den malignen Phänotypen der JMML und der fortgeschrittenen MDS bei Kindern beeinflusst. Durch Anwendung des demethylierend wirkenden Mittels Azacitidin konnte bereits gezeigt werden, dass sich das Gesamtüberleben bei Erwachsenen mit MDS verlängert. Doch gibt es bis heute noch keine Studiendaten über die Verwendung von Azacitidin bei Kindern mit MDS oder JMML. Mit dieser Studie wollen wir die empfohlene Dosis und vorläufig die Wirksamkeit von Azacitidin bei Kindern mit fortgeschrittenem primären MDS oder JMML bei Erstdiagnose oder nach einem Rezidiv ermitteln, bevor eine Stammzelltransplantation durchgeführt wird. Eine separate Gruppe besteht aus Patienten, die an einem sekundären MDS erkrankt sind, davon ausgenommen sind Fälle des sekundären MDS, die in Verbindung mit einem Knochenmarkversagen oder einer Erbkrankheit gebracht werden. Die Studie wird eine vorläufige Bestätigung des Konzepts erbringen, wonach demethylierende Substanzen ein Ansprechen dieser Krankheiten erzeugen können, und dass Azacitidine tatsächlich Hypomethylierung nach sich zieht. Pharmakodynamische Studien sollten dieses Konzept weiter untermauern.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Die Ergebnisse von klinischen Studien beeinflussen die Behandlungsmethoden, mit denen Betroffene in der Gegenwart und der Zukunft behandelt werden. Daher ist es wichtig, zuverlässige Ergebnisse zu erhalten. Um zuverlässige Ergebnisse zu erhalten, müssen Studien sorgfältig geplant werden. Dazu gehört, dass die Teilnehmer vor Beginn in verschiedene Gruppen eingeteilt werden und genau definiert wird, wie die Gruppen behandelt werden. Auf diese Weise können Behandlungsmethoden unter gleichen Bedingungen miteinander verglichen werden. So kann im Anschluss der Studie eine Aussage darüber gefällt werden, welche der eingesetzten Behandlungsmethoden für die untersuchte Fragestellung am besten geeignet ist. Unabhängig davon, welcher Gruppe die Teilnehmer angehören, werden Sie intensiv durch das Studienpersonal betreut.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien