Beschreibung der Studie

Dies ist eine zweiteilige, multizentrische, offene, nicht-randomisierte, Phase-Ib/II-Studie, um die Sicherheit und Verträglichkeit, maximal verträgliche Dosis und vorläufige Wirksamkeit von Givinostat bei Patienten mit JAK2V617F-positiver Polycythaemia vera zu beurteilen. Teil A ist der Teil der Dosisfindung, während Teil B die vorläufige Wirksamkeit beurteilt. Die Patienten werden entweder in Teil A oder Teil B eingeschlossen werden und ein Wechsel von einem Teil zum anderen ist nicht erlaubt. Geeignete Patienten für diese Studie werden eine bestätigte Diagnose von Polycythaemia vera gemäß der überarbeiteten Kriterien der Weltgesundheitsorganisation haben. Nur wenn der Einschluss in Teil A langsam ist (d.h. < 5 Patienten in 3 Monaten eingeschlossen), kann die Eignung für diesen Teil der Studie auf alle Patienten mit chronischen myeloproliferativen Neoplasien ausgeweitet werden. Die Studientherapie wird in 28-Tages-Zyklen (4 Wochen Behandlung) verabreicht werden. Das Krankheitsansprechen wird gemäß der European LeukemiaNet Kriterien nach 3 und 6 Behandlungszyklen (d.h. jeweils in Woche 12 und 24) mit Givinostat für beide Teile der Studie beurteilt werden. Alle Phlebotomien, die in den ersten 3 Wochen der Behandlung durchgeführt werden, werden nicht zur Beurteilung des klinisch-hämatologischen Ansprechens hinzugezählt werden. Die Studie wird bis zu maximal 24 Wochen Behandlung dauern. Nach Ende der Studie wird es allen Patienten, die einen klinischen Nutzen hatten erlaubt sein die Behandlung mit Givinostat (in derselben Dosierung und mit demselben Ablaufplan) in einer Langzeitstudie fortzusetzen. Die Sicherheit wird bei jeder Visite während der gesamten Studiendauer beobachtet werden. Die Behandlung wird ambulant erfolgen und die Patienten werden regelmäßig durch physische Tests und Labortests, wie im Protokoll spezifiziert, nachverfolgt werden; im Falle eines Krankenhausaufenthaltes, wird die Behandlung nach der Entscheidung des Prüfarztes fortgesetzt oder unterbrochen werden.

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Studiendetails

Studienziel - Teil A: maximal verträgliche Dosis; Zeitrahmen: 168 Tage (d.h. 6 Zyklen); Bestimmung der maximal verträglichen Dosis von Givinostat basierend auf den Dosis-limitierenden Toxizitäten in Zyklus 1. - Teil B: Vorläufige Wirksamkeit nach 3 Behandlungszyklen; Zeitrahmen: 84 Tage (d.h. 3 Zyklen); Gesamtansprechrate - d.h. vollständiges und teilweises Ansprechen – von Givinostat bei der maximal verträglichen Dosis nach 3 Zyklen; das Ansprechen wird gemäß der clinico-haematological European LeukemiaNet response Kriterien beurteilt werden. - Teil A: Sicherheit und Verträglichkeit; Zeitrahmen: 168 Tage (d.h. 6 Zyklen); Sicherheit und Verträglichkeit beurteilt wie folgt: Anzahl an Patienten, die unerwünschte Ereignisse erfahren; Art, Inzidenz und Schwere behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse. - Teil B: Sicherheit und Verträglichkeit nach 3 Behandlungszyklen; Zeitrahmen: 84 Tage (d.h. 3 Zyklen); Sicherheit und Verträglichkeit von Givinostat bei der maximal verträglichen Dosis nach 3 Zyklen beurteilt wie folgt: Anzahl an Patienten, die unerwünschte Ereignisse erfahren; Art, Inzidenz und Schwere behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse.
Status Teilnahme möglich
Studienphase 1 bis 2
Zahl teilnehmender Patienten 52
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Patienten müssen in der Lage sein, eine Einwilligung nach Aufklärung zu geben und müssen gewillt sein, eine Einverständniserklärung zu unterschreiben;
  • Patienten müssen ≥ 18 Jahre alt sein;
  • Patienten müssen eine bestätigte Diagnose einer Polycythaemia vera gemäß der überarbeiteten Kriterien der Weltgesundheitsorganisation haben;
  • Patienten müssen eine Punktmutation ( V617F) im Gen der Janus-Kinase 2 haben;
  • Patienten müssen eine aktive/nicht kontrollierte Erkrankung haben, die wie folgt definiert ist
  • Hämatokrit ≥ 45% oder Hämatokrit < 45% bei benötigter Phlebotomie, und
  • Thrombozytenzahl > 400 x109/l, und
  • Leukozytenzahl > 10 x109/l;
  • Patienten müssen in Teil A einen Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status ≤ 1 haben, in Teil B einen ECOG Performance Status ≤ 2 innerhalb 7 Tagen vor Beginn der Studienmedikation;
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest innerhalb 72 Stunden vor der ersten Dosis der Studienbehandlung haben;
  • Anwendung wirksamer Verhütungsmittel für Frauen im gebärfähigen Alter und für Männer mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter;
  • Adäquate und akzeptierbare Organfunktion innerhalb 7 Tagen vor Beginn der Studienmedikation;
  • Bereitschaft und Fähigkeit, die Anforderungen der Studie zu befolgen.
  • Zur Kenntnisnahme: Wenn der Einschluss in Teil A langsam ist (d.h. < 5 Patienten in 3 Monaten eingeschlossen), kann die Eignung für diesen Teil der Studie auf alle Patienten mit chronischen myeloproliferativen Neoplasien ausgeweitet werden. In diesem Fall, wird das Einschlusskriterium 5 nur für Teil A wie folgt modifiziert werden:
  • Patienten müssen eine aktive/unkontrollierte Erkrankung haben, die wie folgt definiert ist:
  • Patienten mit essentieller Thrombozythämie: Thrombozytenzahl > 600 x109/l;
  • Patienten mit Myelofibrose: kein Ansprechen gemäß European Myelofibrosis Network Kriterien.

Ausschlusskriterien

  • Aktive bakterielle oder mykotische Infektion, die eine antimikrobielle Behandlung erfordert;
  • Schwangerschaft oder Stillzeit;
  • Eine klinisch signifikante korrigierte QT-Intervall-Verlängerung bei Baseline;
  • Einnahme von Begleitmedikamenten, die dafür bekannt sind, das korrigierte QT-Intervall zu verlängern;
  • Klinisch signifikante kardiovaskuläre Erkrankung einschließlich:
  • Unkontrollierte Hypertonie trotz medikamentöser Behandlung, Myokardinfarkt, instabile Angina innerhalb 6 Monaten vor Studienbeginn;
  • Dekompensierte Herzinsuffizienz Grad II oder mehr gemäß New York Heart Association;
  • Jegliche Herzrhythmusstörung in der Anamnese, die Medikamente erfordert (unabhängig von ihrer Schwere);
  • Zusätzliche Risikofaktoren für Torsade de Pointes in der Anamnese;
  • Bekanntermaßen HIV-positiv;
  • Bekannte aktive Hepatitis-B- und/oder C-Virus-Infektion;
  • Thrombozytenzahl < 100 x109/l innerhalb 14 Tagen vor Einschluss;
  • Absolute Neutrophilenzahl < 1,2x109/l innerhalb 14 Tagen vor Einschluss;
  • Serum Kreatinin > 2 x obere Normgrenze;
  • Gesamt-Serumbilirubin > 1,5 x obere Normgrenze außer bei Gilbert-Meulengracht-Syndrom;
  • Serum Aspartat-Aminotransferase/Alanin-Aminotransferase (AST/ALT) > 3x obere Normgrenze;
  • Andere Erkrankungen in der Anamnese (inklusive aktive Tumoren), Stoffwechselstörungen, Befunde in der körperlichen Untersuchung, oder Befunde in der klinischen Laboruntersuchung, die begründeten Verdacht für eine Erkrankung oder einen Zustand liefern, der kontraindiziert ist für die Anwendung einer Prüfsubstanz oder der die Interpretation der Studienergebnisse beeinflussen könnte oder dazu führt, dass der Patient ein hohes Risiko für Behandlungskomplikationen hat;
  • Frühere Behandlung mit einem Janus-Kinase-2- oder Histon-Deacetylase-Hemmer oder Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie für chronische myeloproliferative Neoplasien;
  • Systemische Behandlung für chronische myeloproliferative Neoplasien außer Aspirin/ Aspirin Cardio;
  • Hydroxyurea innerhalb 28 Tagen vor Einschluss;
  • Interferon alpha innerhalb 14 Tagen vor Einschluss
  • Anagrelid innerhalb 7 Tagen vor Einschluss;
  • Jede andere Prüfsubstanz oder Medizinprodukt innerhalb 28 Tagen vor Einschluss;
  • Patienten mit bekannten Überempfindlichkeiten auf die Bestandteile der Studientherapie.

Adressen und Kontakt

Charité Research Organisation GmbH, Berlin

Ansprechpartner: Antonio Pezzuto, MD

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Universitätsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden, Dresden

Ansprechpartner: Uwe Platzbecker, MD

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Universitätsklinikum Freiburg, Freiburg

Ansprechpartner: Nikolas von Bubnoff, MD

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Universitätsklinikum Köln, Köln

Ansprechpartner: Christof Scheid, MD

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Häufig gestellte Fragen

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien