Beschreibung der Studie

Beurteilung der Wirksamkeit des Tyrosinkinaseinhibitors Midostaurin bei c-KIT oder FLT3-ITD mutierter t(8;21) AML. Beurteilung der Wirksamkeit von Midostaurin in Abhängigkeit des Typs der c-KIT-Mutation.

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Studiendetails

Studienziel Ereignisfreies Überleben, Zeitrahmen: 2-Jahres-ereignisfreies Überleben
Status Rekrutierung abgeschlossen, follow up läuft noch
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 18
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

Kostet die Teilnahme Geld?

Alle während der Studie durchgeführten Behandlungen und Untersuchungen sind für Sie kostenfrei.

Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Diagnose einer c-KIT-mutierten t(8;21)-AML, d.h.
  • >20% Myeloblasten im Knochenmark und/oder peripheren Blut bei Erstdiagnose
  • Plus cytogenetische Diagnose der Aberration t(8;21)/AML1-ETO
  • Plus Mutation des c-KIT-Gens (mut-KIT17 oder mut-KIT8) oder FLT3-ITD-
  • Mutation oder beides, c-KIT und FLT3-ITD-Mutationen
  • Chemoresponsive Erkrankung, ermittelt durch eine frühe Knochenmarksbeurteilung an
  • Tag 14-16 nach dem ersten Zyklus der Induktionstherapie mit Cytarabin in Kombination
  • mit Daunorubicin oder Idarubicin oder Mitoxantron – geeignet für weitere intensive
  • Chemotherapie
  • Alter 18-65 Jahre
  • ECOG Performance Status 0-2
  • Lebenserwartung von mindestens 12 Wochen

Ausschlusskriterien

  • Primär refraktäre oder im Vorfeld rezidivierte AML
  • Patient nicht geeignet für Hochdosis-Cytarabine-basierte Konsolidierung, z.B. Cytarabin-
  • Unverträglichkeit
  • Patient ist nicht in der Lage, orale Medikationen zu schlucken
  • Symptomatische Herzinsuffizienz
  • Bilirubin > 2,5-fache der oberen Normgrenze

Adressen und Kontakt

An dieser Studie können Sie leider nicht mehr teilnehmen. Hier finden Sieaktuelle Leukämie-Studien.

Häufig gestellte Fragen

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AML-Patienten mit einer t(8;21)-Translokation haben eine vergleichsweise günstige Prognose. Trotzdem ist auch in dieser Patientengruppe nach 5 Jahren nur jeder zweite Patient am Leben. Dies deutet darauf hin, dass einige Patienten klinisch aggressive Subtypen haben, und demonstriert die Notwendigkeit einer Therapieoptimierung mit neuen Therapien. Das mutierte KIT-Gen und die FLT3-ITD-Mutation wurden vor kurzer Zeit als wahrscheinliche Ursachen eines heterogenen klinischen Verlaufs in der Gruppe der t(8;21)-AMLs identifiziert. Die FLT3- und c-KIT-Gene kodieren Typ III-Rezeptor-Tyrosin-Kinasen (RTK) mit wichtigen und teilweise redundanten Funktionen in frühen hämatopoetischen Stammzellen. Für beide Gene wurden verschiedene aktivierende Mutationen beschrieben. Bei c-KIT liegt die Inzidenz bei 17 bis 48% in Abhängigkeit von der zugrundeliegenden Population und der Form der Mutation. Es konnte immer wieder gezeigt werden, dass die c-KIT-Mutation in t(8;21)-AMLs mit einem dramatisch erhöhten Risiko eines Rückfalls und mit einem reduzierten Gesamtüberleben im Vergleich zu unmutierten t(8;21)-AMLs assoziiert ist. Die FLT3-ITD-Mutation hat einen ähnlich negativen Effekt auf die Prognose in der Patientengruppe der t(8;21)-mutierten AMLs wie c-KIT. PKC412 (Midostaurin) hemmt bekanntermaßen die c-KIT RTK-Aktivität sowie die FLT3-Kinase, sowohl bei Patienten mit ITD als auch mit TKD-Mutationen. Es sollte daher möglich sein, durch die Anwendung von Midostaurin in diesem Patientenkollektiv den negativen Effekt der pathologisch gesteigerten C-KIT- oder FLT3-ITD-Aktivität auf einen Rückfall und das Gesamtüberleben aufzuheben. Ziel der vorliegenden Studie ist es, die Wirksamkeit von Midostaurin in C-KIT oder FLT3-ITD mutierten t(8;21)-AMLs in einem offenen, einarmigen Design nachzuweisen.

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