Beschreibung der Studie

Beurteilung der Wirksamkeit des Tyrosinkinaseinhibitors Midostaurin bei c-KIT oder FLT3-ITD mutierter t(8;21) AML. Beurteilung der Wirksamkeit von Midostaurin in Abhängigkeit des Typs der c-KIT-Mutation.

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Studiendetails

Studienziel Ereignisfreies Überleben, Zeitrahmen: 2-Jahres-ereignisfreies Überleben
Status Teilnahme möglich
Studienphase 2
Zahl teilnehmender Patienten 18
Stationärer Aufenthalt Keiner
Studientyp Interventionell
Finanzierungsquelle Bitte wenden Sie sich an den Sponsor / Please refer to primary sponsor

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Teilnahme­voraussetzungen

Einschlusskriterien

  • Diagnose einer c-KIT-mutierten t(8;21)-AML, d.h.
  • >20% Myeloblasten im Knochenmark und/oder peripheren Blut bei Erstdiagnose
  • Plus cytogenetische Diagnose der Aberration t(8;21)/AML1-ETO
  • Plus Mutation des c-KIT-Gens (mut-KIT17 oder mut-KIT8) oder FLT3-ITD-
  • Mutation oder beides, c-KIT und FLT3-ITD-Mutationen
  • Chemoresponsive Erkrankung, ermittelt durch eine frühe Knochenmarksbeurteilung an
  • Tag 14-16 nach dem ersten Zyklus der Induktionstherapie mit Cytarabin in Kombination
  • mit Daunorubicin oder Idarubicin oder Mitoxantron – geeignet für weitere intensive
  • Chemotherapie
  • Alter 18-65 Jahre
  • ECOG Performance Status 0-2
  • Lebenserwartung von mindestens 12 Wochen

Ausschlusskriterien

  • Primär refraktäre oder im Vorfeld rezidivierte AML
  • Patient nicht geeignet für Hochdosis-Cytarabine-basierte Konsolidierung, z.B. Cytarabin-
  • Unverträglichkeit
  • Patient ist nicht in der Lage, orale Medikationen zu schlucken
  • Symptomatische Herzinsuffizienz
  • Bilirubin > 2,5-fache der oberen Normgrenze

Adressen und Kontakt

Universitätsklinikum Jena, Klinik für Innere Medizin II, Jena

Ansprechpartner: Christoph Röllig, PD Dr. med.

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Klinikum Chemnitz gGmbH, Klinik für Innere Medizin III, Chemnitz

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Universitätsklinikum Dresden Medizinische Klinik und Poliklinik I, Dresden

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Marien Hospital, Düsseldorf

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Universitätsklinikum Erlangen, Medizinische Klinik 5, Erlangen

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Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universität, Frankfurt Main

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Universitätsklinikum Heidelberg, Heidelberg

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Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Marburg

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Universitätsklinikum Münster, Münster

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Städtisches Klinikum Nord, Nürnberg

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Klinikum der Universität Regensburg, Regensburg

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Häufig gestellte Fragen

AML-Patienten mit einer t(8;21)-Translokation haben eine vergleichsweise günstige Prognose. Trotzdem ist auch in dieser Patientengruppe nach 5 Jahren nur jeder zweite Patient am Leben. Dies deutet darauf hin, dass einige Patienten klinisch aggressive Subtypen haben, und demonstriert die Notwendigkeit einer Therapieoptimierung mit neuen Therapien. Das mutierte KIT-Gen und die FLT3-ITD-Mutation wurden vor kurzer Zeit als wahrscheinliche Ursachen eines heterogenen klinischen Verlaufs in der Gruppe der t(8;21)-AMLs identifiziert. Die FLT3- und c-KIT-Gene kodieren Typ III-Rezeptor-Tyrosin-Kinasen (RTK) mit wichtigen und teilweise redundanten Funktionen in frühen hämatopoetischen Stammzellen. Für beide Gene wurden verschiedene aktivierende Mutationen beschrieben. Bei c-KIT liegt die Inzidenz bei 17 bis 48% in Abhängigkeit von der zugrundeliegenden Population und der Form der Mutation. Es konnte immer wieder gezeigt werden, dass die c-KIT-Mutation in t(8;21)-AMLs mit einem dramatisch erhöhten Risiko eines Rückfalls und mit einem reduzierten Gesamtüberleben im Vergleich zu unmutierten t(8;21)-AMLs assoziiert ist. Die FLT3-ITD-Mutation hat einen ähnlich negativen Effekt auf die Prognose in der Patientengruppe der t(8;21)-mutierten AMLs wie c-KIT. PKC412 (Midostaurin) hemmt bekanntermaßen die c-KIT RTK-Aktivität sowie die FLT3-Kinase, sowohl bei Patienten mit ITD als auch mit TKD-Mutationen. Es sollte daher möglich sein, durch die Anwendung von Midostaurin in diesem Patientenkollektiv den negativen Effekt der pathologisch gesteigerten C-KIT- oder FLT3-ITD-Aktivität auf einen Rückfall und das Gesamtüberleben aufzuheben. Ziel der vorliegenden Studie ist es, die Wirksamkeit von Midostaurin in C-KIT oder FLT3-ITD mutierten t(8;21)-AMLs in einem offenen, einarmigen Design nachzuweisen.

Klinische Studien werden durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten, medizinischen Geräten oder Verfahren nachzuweisen. Sie untersuchen, welche Behandlungsmethode sich am besten zur Therapie einer bestimmten Erkrankung oder Gruppe von Betroffenen eignet. Vor der Marktzulassung müssen alle neuen Behandlungsmethoden einer Reihe von klinischen Prüfungen unterzogen werden.

Klinische Studien bilden die Voraussetzungen für neue Behandlungsmöglichkeiten. Die Ergebnisse klinischer Studien treiben den medizinischen Fortschritt. Sie geben Ärzten das Wissen darüber wie Behandlungen eingesetzt werden und für wen sie sich am besten eignen. Nur durch den Einsatz der freiwilligen Teilnehmer können Studien erfolgreich abgeschlossen werden. Die teilnehmenden Patienten bekommen auch die Möglichkeit sehr früh von einer neuen Behandlung zu profitieren. Es dauert nämlich durchschnittlich 12 Jahre bis eine neue Behandlung öffentlich verfügbar wird. Alle Behandlungen und Medikamente, die Patienten derzeit nutzen, wurden im Rahmen klinischer Studien erprobt, um sicherzugehen, dass diese sicher sind und wirken.

Damit sichergestellt wird, dass nur diejenigen Betroffenen an der Studie teilnehmen, die am wahrscheinlichsten davon profitieren, werden Sie von dem Studienarzt umfassend untersucht. Dieser Vorgang wird als Screening bezeichnet und findet, vor einer möglichen Studienteilnahme, in dem jeweiligen Studienzentrum statt. Dazu gehört auch ein Gespräch mit dem Studienarzt, welches Sie umfassend über die Studie aufklärt und Ihnen die Möglichkeit gibt, Fragen zu stellen. Je nach Studie sind zusätzliche Untersuchungen (z.B. Labor oder Ultraschall) notwendig, um zu bestimmen, ob Sie an der Studie teilnehmen können.

Es gibt verschiedene Gründe, an klinischen Studien teilzunehmen. Durch Ihre Teilnahme leisten Sie einen wertvollen Beitrag zur medizinischen Forschung. Sie erhalten Zugang zu neuartigen Behandlungsmethoden, die sich möglicherweise besser für Ihre Erkrankung eignen, als bisherige Ansätze. Darüber hinaus könnten Sie von der intensiven und individuellen medizinischen Betreuung in den Studienzentren profitieren. Die Teilnahme an einer klinischen Studie eröffnet vielen Betroffenen eine neue Perspektive, ihre gesundheitliche Situation verbessern zu können.

Klinische Studien werden durchgeführt, weil noch nicht alle Einzelheiten über ein Medikament, medizinisches Gerät oder Verfahren bekannt sind. Es besteht die Möglichkeit, dass Sie nicht von der Studienteilnahme profitieren. Alle potenziellen Risiken werden vor Studienbeginn mit Ihnen ausführlich im Studienzentrum besprochen. So können Sie für sich den möglichen Nutzen sorgfältig gegen eventuelle Risiken abwägen. Sie können bei den Gesprächen so viele Fragen stellen, bis Sie sich sicher für oder gegen eine Teilnahme entscheiden können.

Sie können Ihre Teilnahme an einer klinischen Studie jederzeit und ohne Angabe von Gründen beenden.

Die bei der Studie gesammelten Informationen dürfen nur zu Forschungszwecken verwendet werden. Ihre Informationen werden in einer verschlüsselten Form gespeichert, die zu keiner Zeit einen Rückschluss auf Ihre Person erlaubt. Lediglich Ihr Studienarzt hat die Möglichkeit, die Informationen zu entschlüsseln. Falls die Studienergebnisse im Rahmen von Präsentationen oder Veröffentlichungen verwendet werden, werden Sie niemals namentlich erwähnt. Auch wird niemandem ohne Ihr schriftliches Einverständnis mitgeteilt, dass Sie an der Studie teilnehmen bzw. teilgenommen haben.

Im Normalfall bekommen in Phase-2-Studien Betroffene zum ersten Mal die Möglichkeit, eine neue Behandlungsmethode zu erhalten. Vor der Phase-2-Studie wurde die neue Methode bereits in einer Studie der Phase 1 bei gesunden Menschen angewendet und auf ihre Sicherheit überprüft. Nur in Ausnahmefällen, wenn zum Beispiel keine wirksame Therapie vorhanden ist, haben bereits in der Phase-1-Studie Betroffene teilgenommen. Phase-2-Studien haben das Ziel, eine angemessene Dosierung für das Medikament zu finden und es auf Wirksamkeit und Sicherheit zu untersuchen. Die Studien laufen meist über Wochen bis Monate und umfassen zwischen 100 und 800 Patienten.

Quelle: Deutsches Register Klinischer Studien